FDA อนุมัติ Ryoncil (remestemcel-L-rknd) การบำบัดด้วยเซลล์สโตรมอลแบบมีเซนไคม์สำหรับโรคติดเชื้อเฉียบพลันที่เกิดจากสเตียรอยด์และวัสดุทนไฟ

FDA อนุมัติ Ryoncil (remestemcel-L-rknd) การบำบัดด้วยเซลล์สโตรมอลแบบมีเซนไคม์สำหรับการปลูกถ่ายเฉียบพลันแบบดื้อต่อสเตียรอยด์เทียบกับโรคโฮสต์

นิวยอร์ก, Dec. 18, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB) ผู้นำระดับโลกด้านยารักษาเซลล์สำหรับอาการอักเสบจากสารอัลโลจีนิก ประกาศในวันนี้ว่า สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) ได้อนุมัติให้ Ryoncil (remestemcel-L) เป็นการบำบัดด้วยเซลล์มะเร็งเยื่อหุ้มปอด (MSC) ครั้งแรกในสหรัฐอเมริกา Ryoncil เป็นการบำบัดด้วย MSC เพียงชนิดเดียวที่ได้รับการอนุมัติในสหรัฐอเมริกาสำหรับการบ่งชี้ใดๆ และเป็นการบำบัดเพียงชนิดเดียวที่ได้รับการอนุมัติสำหรับการปลูกถ่ายกราฟต์เฉียบพลันเมื่อเทียบกับโฮสต์ที่ดื้อต่อสเตียรอยด์ (SR-aGvHD) ในเด็กอายุ 2 เดือนขึ้นไป รวมถึงวัยรุ่นและวัยรุ่น

แพทย์ปลูกถ่าย ดร. Joanne Kurtzberg ศาสตราจารย์พิเศษด้านกุมารเวชศาสตร์และศาสตราจารย์ด้านพยาธิวิทยาของเจอโรม แฮร์ริส และผู้อำนวยการ Marcus Center for Cellular Cures ที่ Duke University Medical Center (DUMC) กล่าวว่า "การปลูกถ่ายเฉียบพลันที่ดื้อต่อสเตียรอยด์เทียบกับโรคเจ้าบ้าน ภาวะร้ายแรงที่มีการพยากรณ์โรคที่แย่มาก ตั้งแต่วันนี้เป็นต้นไป เราสามารถนำเสนอ Ryoncil ซึ่งเป็นการรักษาแรกที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ซึ่งจะช่วยชีวิตเด็กจำนวนมากและจะมีผลกระทบอย่างมากต่อครอบครัวของพวกเขา”

ผู้ป่วยประมาณ 10,000 รายในสหรัฐอเมริกาเป็นประจำทุกปี ได้รับการปลูกถ่ายไขกระดูกแบบ allogeneic ในจำนวนนี้ 1,500 รายเป็นเด็ก ประมาณ 50% พัฒนา aGvHD และเกือบครึ่งหนึ่งของเด็กเหล่านี้ไม่ตอบสนองต่อสเตียรอยด์ ซึ่งเป็นการรักษาทางเลือกแรกที่ได้รับการยอมรับ1-5 ในการทดลองระยะที่ 3 แบบแขนเดียวหลายศูนย์สำหรับเด็กที่มี SR-aGvHD โดย 89% มีภาวะสูง ความรุนแรงของโรคระดับ C หรือเกรด D 70% ได้รับการตอบสนองโดยรวมภายในวันที่ 28 ของการรักษาด้วย Ryoncil ซึ่งเป็นมาตรการที่คาดการณ์การอยู่รอดใน aGVHD การรักษา Ryoncil ไม่ได้ถูกยุติหรือหยุดชะงักในผู้ป่วยรายใดเนื่องจากความผิดปกติในห้องปฏิบัติการใดๆ และผู้ป่วยมากกว่า 85% ของผู้ป่วยมากกว่า 85% เข้ารับการบำบัดทั้งหลักสูตรโดยไม่หยุดชะงัก ผลการศึกษาทางคลินิกระยะที่ 3 ฉบับสมบูรณ์มีอยู่ในชีววิทยาของการปลูกถ่ายเลือดและไขกระดูก6

“เรารู้สึกยินดีเป็นอย่างยิ่งที่ FDA ให้การอนุมัติจาก Ryoncil และภูมิใจในความมุ่งมั่นของบริษัทต่อชุมชน GVHD ในการนำการรักษาใหม่ที่สำคัญนี้มาสู่เด็กและครอบครัวโดยไม่มีทางเลือกอื่นที่ยอมรับได้” ดร. Silviu Itescu กล่าว ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Mesoblast “ด้วยการอนุมัติของ Ryoncil จาก FDA Mesoblast ได้แสดงให้เห็นถึงความสามารถในการนำผลิตภัณฑ์ MSC ตัวแรกออกสู่ตลาด เราจะทำงานอย่างใกล้ชิดกับ FDA เพื่อขออนุมัติผลิตภัณฑ์ระยะสุดท้ายอื่นๆ ของเรา ซึ่งรวมถึง REVASCOR® สำหรับโรคหัวใจและหลอดเลือด และ rexlemestrocel-L สำหรับข้อบ่งชี้ความเจ็บปวดจากการอักเสบ ตลอดจนขยายข้อบ่งชี้สำหรับ Ryoncil ทั้งในเด็กและผู้ใหญ่ที่มีอาการอักเสบ ”

Ryoncil จะวางจำหน่ายในสหรัฐอเมริกาที่ศูนย์ปลูกถ่ายและโรงพยาบาลที่ให้การรักษาอื่นๆ

Ryoncil (remestemcel-L) คืออะไรRyoncil คือการบำบัดด้วยเซลล์มีเซนไคมอล สโตรมอล (MSC) ที่ได้มาจากไขกระดูกที่เกิดจากอัลโลจีนิก ซึ่งระบุไว้สำหรับการรักษาภาวะกราฟต์เฉียบพลันเทียบกับโฮสต์ที่ดื้อต่อสเตียรอยด์ (SR- aGvHD) ในผู้ป่วยเด็กอายุ 2 เดือนขึ้นไป

ปริมาณที่แนะนำของ Ryoncil คือ 2 × 106 MSC /กก. น้ำหนักตัวต่อการฉีดเข้าเส้นเลือดดำ ให้สัปดาห์ละสองครั้งเป็นเวลา 4 สัปดาห์ติดต่อกัน การตอบสนองจะได้รับการประเมิน 28 ± 2 วันหลังการให้ยาครั้งแรก และให้การรักษาต่อไปตามความเหมาะสม

ข้อมูลด้านความปลอดภัยที่สำคัญ

ข้อห้าม: ภาวะภูมิไวเกินที่ทราบกันดีต่อไดเมทิลซัลฟอกไซด์ (DMSO) หรือโปรตีนจากสุกรและวัว

อาการไม่พึงประสงค์: อาการไม่พึงประสงค์ร้ายแรง ได้แก่ ไข้รุนแรง (9%) ระบบหายใจล้มเหลว (9%) โรคปอดบวมในลำไส้ (7%) และการติดเชื้อแบคทีเรีย Staphylococcal (<5%) อาการไม่พึงประสงค์ของระดับ 3 ที่เกิดขึ้นใน≥10% ของผู้ป่วย ได้แก่ ความผิดปกติของการติดเชื้อไวรัส (15%) ความผิดปกติของการติดเชื้อแบคทีเรีย (19%) และเชื้อโรคที่ไม่ระบุรายละเอียด (15%) ไม่มีอาการไม่พึงประสงค์ระดับ 4 หรือ 5 เกิดขึ้นในการศึกษานี้ ผู้ป่วยแปดรายยุติการรักษาด้วย Ryoncil เนื่องจาก: ปฏิกิริยาการให้ยาเฉียบพลัน (n=3) ความดันเลือดต่ำ (n=1) กระเพาะและลำไส้อักเสบ (n=1) และการเสียชีวิต (n=3)

คุณสามารถรายงานผลข้างเคียงต่อ FDA ได้ที่ 1-800-FDA-1088 หรือ www.fda.gov/medwatch คุณสามารถรายงานผลข้างเคียงไปยัง Mesoblast ได้ที่โทรศัพท์ฟรี #1-844-889-MESO (6376)

โปรดดูข้อมูลการสั่งจ่ายยาฉบับเต็มของ Ryoncil สำหรับข้อมูลด้านความปลอดภัยที่สำคัญเพิ่มเติม

เกี่ยวกับ Mesoblast Mesoblast (บริษัท) เป็นผู้นำระดับโลกในการพัฒนาสารอัลโลจีนิก (ที่มีจำหน่ายทั่วไป) ) ยาระดับเซลล์สำหรับการรักษาภาวะการอักเสบที่รุนแรงและเป็นอันตรายถึงชีวิต การบำบัดจากแพลตฟอร์มเทคโนโลยีเซลล์บำบัด mesenchymal lineage ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของบริษัท ตอบสนองต่อการอักเสบที่รุนแรงโดยการปล่อยปัจจัยต้านการอักเสบที่ตอบโต้และปรับแขนเอฟเฟกต์หลายแขนของระบบภูมิคุ้มกัน ส่งผลให้กระบวนการอักเสบที่สร้างความเสียหายลดลงอย่างมีนัยสำคัญ

Ryoncil (remestemcel-L) ของ Mesoblast สำหรับการรักษาโรคที่เกิดจากการรับสินบนเฉียบพลันและโฮสต์ที่ดื้อต่อสเตียรอยด์ (SR-aGvHD) ในเด็กอายุ 2 เดือนขึ้นไป ถือเป็นการบำบัดด้วยเซลล์สโตรมอล (MSC) แรกที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA

Mesoblast มุ่งมั่นที่จะพัฒนาวิธีการรักษาเซลล์เพิ่มเติมสำหรับการบ่งชี้ที่แตกต่างกันโดยอาศัย remestemcel-L และ rexlemestrocel-L แพลตฟอร์มเทคโนโลยีเซลล์สโตรมอลแบบ allogeneic Ryoncil กำลังได้รับการพัฒนาสำหรับโรคเกี่ยวกับการอักเสบเพิ่มเติม รวมถึง SR-aGvHD ในผู้ใหญ่ และโรคลำไส้อักเสบที่ดื้อต่อชีววิทยา Rexlemestrocel-L กำลังได้รับการพัฒนาสำหรับภาวะหัวใจล้มเหลวและอาการปวดหลังส่วนล่างเรื้อรัง บริษัทได้สร้างความร่วมมือทางการค้าในญี่ปุ่น ยุโรป และจีน

เกี่ยวกับทรัพย์สินทางปัญญาของ Mesoblast: Mesoblast มีทรัพย์สินทางปัญญาที่แข็งแกร่งและกว้างขวางทั่วโลก โดยมีสิทธิบัตรที่ได้รับอนุมัติมากกว่า 1,000 ฉบับ หรือการยื่นขอสิทธิบัตร ครอบคลุมถึงองค์ประกอบของสสารเซลล์สโตรมัลมีเซนไคมอล วิธีการผลิต และข้อบ่งใช้ สิทธิบัตรที่ได้รับและการยื่นขอรับสิทธิบัตรเหล่านี้ให้ความคุ้มครองเชิงพาณิชย์ขยายไปจนถึงปี 2041 เป็นอย่างน้อยในตลาดหลักๆ ทั้งหมด

เกี่ยวกับการผลิต Mesoblast: กระบวนการผลิตที่เป็นกรรมสิทธิ์ของบริษัทให้ผลผลิตในระดับอุตสาหกรรม โดยมีการเก็บรักษาด้วยการแช่แข็ง ยารักษาระดับเซลล์ที่มีจำหน่ายทั่วไป การบำบัดด้วยเซลล์เหล่านี้ซึ่งมีเกณฑ์การปลดปล่อยยาที่กำหนดไว้ ได้รับการวางแผนเพื่อให้พร้อมสำหรับผู้ป่วยทั่วโลก

Mesoblast มีสถานที่ตั้งในออสเตรเลีย สหรัฐอเมริกา และสิงคโปร์ และจดทะเบียนใน Australian Securities Exchange (MSB) และ Nasdaq (MESO) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดดูที่ www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited และ Twitter: @Mesoblast

ข้อมูลอ้างอิง / เชิงอรรถ

1.	Rashidi A และคณะ ผลลัพธ์และผู้ทำนายการตอบสนองในโรคกราฟต์เฉียบพลันเทียบกับโฮสต์ที่ดื้อต่อสเตียรอยด์: ผลลัพธ์แบบศูนย์เดียวจากกลุ่มผู้ป่วย 203 ราย Biol การปลูกถ่ายไขกระดูกในเลือด 2019; 25(11):2297-2302.
2.	Berger M, Pessolano R, Carraro F, Saglio F, Vassallo E, Fagioli F. โรคที่เกิดจากการรับสินบนเฉียบพลันกับโฮสต์ที่ทนไฟของเตียรอยด์ให้คะแนน III-IV ใน ผู้ป่วยเด็ก ประสบการณ์แบบสถาบันเดี่ยวพร้อมการติดตามผลระยะยาว การปลูกถ่ายเด็ก 2020; 24(7):e13806
3.	เบียวาสโก F, Ihorst G, Wasch R, Wehr C, Bertz H, Finke J, Zeiser R. การตอบสนองของการบำบัดของ GVHD เฉียบพลันที่ทนไฟของกลูโคคอร์ติคอยด์ของลำไส้เล็ก การปลูกถ่ายไขกระดูก 2022
4.	นีเดอร์วีเซอร์ ดี, บัลโดเมโร เอช, Szer J. (2016) กิจกรรมการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดทั่วโลกในปี 2012 และการวิเคราะห์ SWOT ของเครือข่ายทั่วโลกสำหรับกลุ่มการปลูกถ่ายเลือดและไขกระดูก รวมถึงการสำรวจทั่วโลก
5.	รายงานกิจกรรมการปลูกถ่าย HRSA, CIBMTR, 2019
6.	Kurtzberg, J. et al. การศึกษาระยะที่ 3 แบบแขนเดียว การศึกษาในอนาคตของ Remestemcel-L, เซลล์สโตรมอลมนุษย์มีเซนไคมอลสำหรับผู้ใหญ่ที่ขยายด้วยการเพาะเลี้ยง Ex Vivo สำหรับการรักษาผู้ป่วยเด็กที่ไม่ตอบสนองต่อการรักษาด้วยสเตียรอยด์สำหรับโรคที่เกิดจากกราฟต์เฉียบพลันเทียบกับโฮสต์ Biol การปลูกถ่ายไขกระดูก 26 (2020) 845-854 https://doi.org/10.1016/j.bbmt.2020.01.018

ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าข่าวประชาสัมพันธ์นี้ประกอบด้วยข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าที่เกี่ยวข้องกับเหตุการณ์ในอนาคตหรือผลการดำเนินงานทางการเงินในอนาคตของเรา และเกี่ยวข้องกับความเสี่ยงที่ทราบและไม่ทราบ ความไม่แน่นอน และปัจจัยอื่น ๆ ที่อาจก่อให้เกิดผลลัพธ์ที่แท้จริงของเรา ระดับของกิจกรรม ประสิทธิภาพ หรือความสำเร็จจะแตกต่างอย่างมากจากผลลัพธ์ในอนาคต ระดับของกิจกรรม ประสิทธิภาพ หรือความสำเร็จที่แสดงหรือโดยนัยในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ เราจัดทำข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าวตามบทบัญญัติการคุ้มครองของกฎหมายปฏิรูปการฟ้องร้องคดีหลักทรัพย์เอกชนปี 1995 และกฎหมายหลักทรัพย์ของรัฐบาลกลางอื่นๆ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าไม่ควรอ่านเพื่อรับประกันผลการดำเนินงานหรือผลลัพธ์ในอนาคต และผลลัพธ์ที่แท้จริงอาจแตกต่างจากผลลัพธ์ที่คาดการณ์ไว้ในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ และความแตกต่างอาจมีสาระสำคัญและเป็นผลเสีย ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้ารวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียงข้อความเกี่ยวกับ: การเริ่มต้น ช่วงเวลา ความคืบหน้า และผลลัพธ์ของการศึกษาพรีคลินิกและทางคลินิกของ Mesoblast และโครงการวิจัยและพัฒนาของ Mesoblast; ความสามารถของ Mesoblast ในการผลักดันกลุ่มผลิตภัณฑ์เข้าสู่ ลงทะเบียน และสำเร็จการศึกษาทางคลินิก รวมถึงการทดลองทางคลินิกข้ามชาติอย่างประสบความสำเร็จ ความสามารถของ Mesoblast ในการพัฒนาขีดความสามารถด้านการผลิต ระยะเวลาหรือความเป็นไปได้ของการยื่นและการอนุมัติตามกฎระเบียบ (รวมถึงการตัดสินใจในอนาคตใดๆ ที่ FDA เกี่ยวข้องกับ remestemcel-L สำหรับ SR-aGVHD) กิจกรรมการผลิตและกิจกรรมการตลาดผลิตภัณฑ์ หากมี การจำหน่ายผลิตภัณฑ์ของ Mesoblast ในเชิงพาณิชย์ หากได้รับอนุมัติ การรับรู้ด้านกฎระเบียบหรือสาธารณะ และการยอมรับของตลาดเกี่ยวกับการใช้การบำบัดด้วยสเต็มเซลล์ ศักยภาพที่ผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของ Mesoblast (ถ้ามี) ได้รับการอนุมัติ จะถูกถอนออกจากตลาดเนื่องจากเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์หรือการเสียชีวิตของผู้ป่วย ผลประโยชน์ที่เป็นไปได้ของข้อตกลงความร่วมมือเชิงกลยุทธ์และความสามารถของ Mesoblast ในการเข้าร่วมและรักษาความร่วมมือเชิงกลยุทธ์ที่จัดตั้งขึ้น ความสามารถของ Mesoblast ในการสร้างและรักษาทรัพย์สินทางปัญญาในกลุ่มผลิตภัณฑ์ของตน และความสามารถของ Mesoblast ในการปกป้องสิ่งเหล่านี้ได้สำเร็จในกรณีที่ถูกกล่าวหาว่าละเมิด; ขอบเขตของการคุ้มครอง Mesoblast สามารถสร้างและรักษาสิทธิ์ในทรัพย์สินทางปัญญาซึ่งครอบคลุมถึงผลิตภัณฑ์และเทคโนโลยีของตน การประมาณการค่าใช้จ่ายของ Mesoblast รายได้ในอนาคต ความต้องการเงินทุน และความต้องการทางการเงินเพิ่มเติม ผลการดำเนินงานทางการเงินของ Mesoblast; การพัฒนาที่เกี่ยวข้องกับคู่แข่งและอุตสาหกรรมของ Mesoblast และราคาและการคืนเงินให้กับกลุ่มผลิตภัณฑ์ของ Mesoblast หากได้รับอนุมัติ คุณควรอ่านข่าวประชาสัมพันธ์นี้พร้อมกับปัจจัยเสี่ยงของเราในรายงานที่เรายื่นกับ SEC ล่าสุดหรือบนเว็บไซต์ของเรา ความไม่แน่นอนและความเสี่ยงที่อาจทำให้ผลลัพธ์ ประสิทธิภาพ หรือความสำเร็จที่แท้จริงของ Mesoblast แตกต่างอย่างมากจากที่อาจแสดงหรือบอกเป็นนัยในข้อความดังกล่าว และด้วยเหตุนี้ คุณจึงไม่ควรพึ่งพาข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้มากเกินไป เราไม่มีข้อผูกมัดใด ๆ ในการอัปเดตหรือแก้ไขข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใด ๆ ต่อสาธารณะ ไม่ว่าจะเป็นผลมาจากข้อมูลใหม่ การพัฒนาในอนาคตหรืออย่างอื่น

ที่มา: Mesoblast Limited

โพสต์แล้ว : 2024-12-20 12:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

คำหลักยอดนิยม