FDA chấp thuận liệu pháp tế bào mô đệm trung mô Ryoncil (remestemcel-L-rknd) cho bệnh ghép cấp tính chống lại vật chủ bằng steroid

Theo dõi Drugslib trên

FDA phê duyệt Liệu pháp tế bào mô đệm trung mô bằng Ryoncil (remestemcel-L-rknd) cho bệnh ghép cấp tính chống lại vật chủ bằng steroid và vật chủ

NEW YORK, ngày 18 tháng 12 năm 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Mesoblast Limited (Nasdaq:MESO; ASX:MSB), công ty hàng đầu thế giới về thuốc tế bào dị sinh cho các bệnh viêm nhiễm, hôm nay đã công bố Hiệp hội Thực phẩm và Dược phẩm. Cơ quan quản lý (FDA) đã phê duyệt Ryoncil (remestemcel-L) là liệu pháp điều trị tế bào mô đệm trung mô (MSC) đầu tiên ở Hoa Kỳ. Ryoncil là liệu pháp MSC duy nhất được phê duyệt ở Hoa Kỳ cho bất kỳ chỉ định nào và là liệu pháp duy nhất được phê duyệt cho bệnh mảnh ghép cấp tính chống lại vật chủ (SR-aGvHD) ở trẻ em từ 2 tháng tuổi trở lên, bao gồm cả thanh thiếu niên và thanh thiếu niên.

Bác sĩ cấy ghép, Tiến sĩ Joanne Kurtzberg, Giáo sư Nhi khoa và Giáo sư Bệnh lý học xuất sắc của Jerome Harris, đồng thời là Giám đốc, Trung tâm Chữa bệnh Tế bào Marcus tại Trung tâm Y tế Đại học Duke (DUMC), cho biết: “Bệnh ghép cấp tính chống lại vật chủ do vật liệu chịu lửa steroid là một tình trạng tàn khốc với tiên lượng cực kỳ xấu. Kể từ hôm nay, chúng tôi có thể cung cấp Ryoncil, phương pháp điều trị đầu tiên được FDA phê chuẩn sẽ cứu sống rất nhiều trẻ em và sẽ có tác động lớn đến gia đình các em.”

Hàng năm ở Hoa Kỳ có khoảng 10.000 bệnh nhân trải qua ca ghép tủy xương đồng loại, 1.500 trong số đó là trẻ em. Khoảng 50% phát triển aGvHD và gần một nửa trong số đó không đáp ứng với steroid, phương pháp điều trị đầu tay được công nhận.1-5 Trong thử nghiệm Giai đoạn 3 đa trung tâm một cánh tay trên trẻ em mắc SR-aGvHD, 89% trong số đó có tỷ lệ mắc bệnh cao. mức độ nghiêm trọng của bệnh Cấp độ C hoặc Cấp D, 70% đạt được phản ứng tổng thể vào Ngày thứ 28 của điều trị bằng Ryoncil, một biện pháp dự đoán khả năng sống sót ở bệnh nhân aGVHD. Việc điều trị bằng Ryoncil không bị ngừng hoặc gián đoạn ở bất kỳ bệnh nhân nào do bất kỳ bất thường nào trong xét nghiệm và quá trình điều trị đầy đủ được hoàn thành mà không bị gián đoạn ở hơn 85% bệnh nhân. Kết quả nghiên cứu lâm sàng Giai đoạn 3 đầy đủ có sẵn trong Sinh học cấy ghép máu và tủy.6

Tiến sĩ Silviu Itescu cho biết: “Chúng tôi rất vui mừng vì FDA đã cấp phép cho Ryoncil và tự hào về cam kết của công ty với cộng đồng GVHD trong việc đưa phương pháp điều trị mới quan trọng này đến với trẻ em và các gia đình mà không có lựa chọn nào khác có thể chấp nhận được”. Giám đốc điều hành của Mesoblast. “Với sự chấp thuận của Ryoncil bởi FDA, Mesoblast đã chứng tỏ khả năng đưa sản phẩm MSC đầu tiên ra thị trường. Chúng tôi sẽ tiếp tục hợp tác chặt chẽ với FDA để nhận được sự chấp thuận cho các sản phẩm giai đoạn cuối khác của chúng tôi, bao gồm REVASCOR® cho các bệnh tim mạch và rexlemestrocel-L cho các chỉ định giảm đau do viêm, cũng như mở rộng chỉ định cho Ryoncil ở cả trẻ em và người lớn mắc các tình trạng viêm .”

Ryoncil sẽ có mặt tại các trung tâm cấy ghép và bệnh viện điều trị khác ở Hoa Kỳ.

Ryoncil (remestemcel-L) là gì?Ryoncil là một liệu pháp tế bào mô đệm trung mô (MSC) có nguồn gốc từ tủy xương được chỉ định để điều trị bệnh ghép chống lại vật chủ cấp tính kháng steroid (SR- aGvHD) ở bệnh nhi từ 2 tháng tuổi trở lên.

Liều khuyến cáo của Ryoncil là 2 × 106 MSC /kg trọng lượng cơ thể mỗi lần tiêm truyền tĩnh mạch hai lần mỗi tuần trong 4 tuần liên tiếp. Phản ứng được đánh giá 28 ± 2 ngày sau liều đầu tiên và thực hiện điều trị tiếp theo nếu thích hợp.

Thông tin an toàn quan trọng

Chống chỉ định: Đã biết quá mẫn cảm với dimethyl sulfoxide (DMSO) hoặc protein của lợn và bò.

Phản ứng bất lợi: Các phản ứng bất lợi nghiêm trọng bao gồm sốt (9%), suy hô hấp (9%), viêm phổi do viêm ruột (7%) và nhiễm khuẩn huyết do tụ cầu (<5%). Phản ứng bất lợi Độ 3 xảy ra ở ≥10% bệnh nhân là rối loạn nhiễm trùng do virus (15%), rối loạn nhiễm trùng do vi khuẩn (19%) và nhiễm trùng mầm bệnh không xác định (15%). Không có phản ứng phụ cấp độ 4 hoặc 5 xảy ra trong nghiên cứu. Tám bệnh nhân đã ngừng điều trị bằng Ryoncil do các nguyên nhân sau: phản ứng truyền cấp tính (n=3), hạ huyết áp (n=1), viêm dạ dày ruột (n=1) và tử vong (n=3).

Bạn có thể báo cáo tác dụng phụ cho FDA theo số 1-800-FDA-1088 hoặc www.fda.gov/medwatch. Bạn cũng có thể báo cáo tác dụng phụ cho Mesoblast theo số điện thoại miễn phí số 1-844-889-MESO (6376)

Vui lòng xem Thông tin kê đơn đầy đủ của Ryoncil để biết thêm thông tin an toàn quan trọng.

Giới thiệu về Mesoblast Mesoblast (Công ty) là công ty hàng đầu thế giới trong việc phát triển allogeneic (có sẵn ) thuốc tế bào để điều trị các tình trạng viêm nhiễm nghiêm trọng và đe dọa tính mạng. Các liệu pháp từ nền tảng công nghệ trị liệu tế bào trung mô độc quyền của Công ty đáp ứng tình trạng viêm nghiêm trọng bằng cách giải phóng các yếu tố chống viêm nhằm chống lại và điều chỉnh nhiều nhánh tác động của hệ thống miễn dịch, dẫn đến giảm đáng kể quá trình viêm nhiễm gây tổn hại.

Mesoblast's Ryoncil (remestemcel-L) để điều trị bệnh ghép cấp tính chống lại vật chủ (SR-aGvHD) ở trẻ từ 2 tháng tuổi trở lên là liệu pháp tế bào mô đệm trung mô (MSC) đầu tiên được FDA phê chuẩn.

Mesoblast cam kết phát triển các liệu pháp tế bào bổ sung cho các chỉ định riêng biệt dựa trên công nghệ tế bào mô đệm dị sinh remestemcel-L và rexlemestrocel-L nền tảng. Ryoncil đang được phát triển để điều trị các bệnh viêm nhiễm bổ sung bao gồm SR-aGvHD ở người lớn và bệnh viêm ruột kháng sinh học. Rexlemestrocel-L đang được phát triển cho bệnh suy tim và đau thắt lưng mãn tính. Công ty đã thiết lập quan hệ đối tác thương mại tại Nhật Bản, Châu Âu và Trung Quốc.

Giới thiệu về sở hữu trí tuệ Mesoblast: Mesoblast có danh mục sở hữu trí tuệ toàn cầu mạnh mẽ và rộng khắp, với hơn 1.000 bằng sáng chế được cấp hoặc đơn xin cấp bằng sáng chế bao gồm các thành phần vật chất, phương pháp sản xuất và chỉ định của tế bào mô đệm trung mô. Các bằng sáng chế và đơn đăng ký bằng sáng chế đã được cấp này cung cấp sự bảo hộ thương mại kéo dài ít nhất đến năm 2041 ở tất cả các thị trường lớn.

Giới thiệu về sản xuất Mesoblast: Quy trình sản xuất độc quyền của Công ty mang lại quy mô công nghiệp, được bảo quản lạnh, thuốc tế bào có sẵn. Những liệu pháp tế bào này, với các tiêu chí phát hành dược phẩm xác định, dự kiến ​​sẽ sẵn sàng cung cấp cho bệnh nhân trên toàn thế giới.

Mesoblast có trụ sở tại Úc, Hoa Kỳ và Singapore và được niêm yết trên Sở giao dịch chứng khoán Úc (MSB) và trên Nasdaq (MESO). Để biết thêm thông tin, vui lòng xem www.mesoblast.com, LinkedIn: Mesoblast Limited và Twitter: @Mesoblast

Tài liệu tham khảo / Chú thích cuối trang

Rashidi A et al. Kết quả và các yếu tố dự báo đáp ứng trong bệnh mảnh ghép chống lại vật chủ cấp tính kháng steroid: kết quả của một trung tâm từ một đoàn hệ gồm 203 bệnh nhân. Ghép Tủy Máu Biol 2019; 25(11):2297-2302.
2. Berger M, Pessolano R, Carraro F, Saglio F, Vassallo E, Fagioli F. Bệnh ghép chống lại vật chủ cấp tính kháng steroid được phân độ III-IV ở bệnh nhi. Một trải nghiệm đơn lẻ với thời gian theo dõi lâu dài. Cấy ghép trẻ em. 2020; 24(7):e13806
3. Biavasco F, Ihorst G, Wasch R, Wehr C, Bertz H, Finke J, Zeiser R. Phản ứng trị liệu của GVHD cấp tính kháng glucocorticoid ở đường ruột dưới. Cấy ghép tủy xương. 2022
4. Niederwieser D, Baldomero H, Szer J. (2016) Hoạt động ghép tế bào gốc tạo máu trên toàn thế giới vào năm 2012 và phân tích SWOT của Mạng lưới Cấy ghép Máu và Tủy Toàn cầu bao gồm khảo sát toàn cầu.
5. Báo cáo hoạt động cấy ghép HRSA, CIBMTR, 2019
6. Kurtzberg, J. et al. Một giai đoạn 3, Nghiên cứu tiền cứu, một cánh tay về Remestemcel-L, Tế bào mô đệm trung mô ở người trưởng thành mở rộng nuôi cấy Ex Vivo để điều trị cho bệnh nhân nhi không đáp ứng với điều trị bằng steroid đối với bệnh ghép chống lại vật chủ cấp tính. Ghép tủy máu Biol 26 (2020) 845-854 https://doi.org/10.1016/j.bbmt.2020.01.018

Tuyên bố hướng tới tương laiThông cáo báo chí này bao gồm các tuyên bố hướng tới tương lai liên quan đến các sự kiện trong tương lai hoặc hiệu quả tài chính trong tương lai của chúng tôi và liên quan đến những rủi ro đã biết và chưa biết, những điều không chắc chắn cũng như các yếu tố khác có thể gây ra kết quả thực tế của chúng tôi, mức độ hoạt động, hiệu suất hoặc thành tích khác biệt đáng kể so với bất kỳ kết quả, mức độ hoạt động, hiệu suất hoặc thành tích nào trong tương lai được thể hiện hoặc ngụ ý bởi những tuyên bố hướng tới tương lai này. Chúng tôi đưa ra những tuyên bố hướng tới tương lai như vậy theo các quy định về nơi trú ẩn an toàn của Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995 và các luật chứng khoán liên bang khác. Các tuyên bố hướng tới tương lai không nên được coi là sự đảm bảo cho hiệu suất hoặc kết quả trong tương lai và kết quả thực tế có thể khác với kết quả được dự đoán trong các tuyên bố hướng tới tương lai này và sự khác biệt có thể là quan trọng và bất lợi. Các tuyên bố hướng tới tương lai bao gồm, nhưng không giới hạn, các tuyên bố về: thời điểm bắt đầu, thời gian, tiến độ và kết quả của các nghiên cứu lâm sàng và tiền lâm sàng của Mesoblast cũng như các chương trình nghiên cứu và phát triển của Mesoblast; Khả năng của Mesoblast trong việc thúc đẩy các ứng viên sản phẩm tham gia, đăng ký và hoàn thành thành công các nghiên cứu lâm sàng, bao gồm các thử nghiệm lâm sàng đa quốc gia; Khả năng nâng cao năng lực sản xuất của Mesoblast; thời gian hoặc khả năng nộp đơn và phê duyệt theo quy định (bao gồm mọi quyết định trong tương lai mà FDA liên quan đến remestemcel-L đối với SR-aGVHD), hoạt động sản xuất và hoạt động tiếp thị sản phẩm, nếu có; thương mại hóa các sản phẩm ứng cử viên của Mesoblast, nếu được chấp thuận; nhận thức của công chúng hoặc quy định cũng như sự chấp nhận của thị trường xung quanh việc sử dụng các liệu pháp dựa trên tế bào gốc; khả năng các sản phẩm ứng cử viên của Mesoblast, nếu có được phê duyệt, sẽ bị rút khỏi thị trường do tác dụng phụ hoặc tử vong của bệnh nhân; lợi ích tiềm tàng của các thỏa thuận hợp tác chiến lược và khả năng của Mesoblast trong việc tham gia và duy trì các mối hợp tác chiến lược đã được thiết lập; Khả năng của Mesoblast trong việc thiết lập và duy trì tài sản trí tuệ đối với các sản phẩm ứng cử viên của mình và khả năng của Mesoblast trong việc bảo vệ thành công những tài sản này trong các trường hợp bị cáo buộc vi phạm; phạm vi bảo vệ Mesoblast có thể thiết lập và duy trì quyền sở hữu trí tuệ đối với các sản phẩm và công nghệ của mình; ước tính chi phí của Mesoblast, doanh thu trong tương lai, yêu cầu về vốn và nhu cầu tài trợ bổ sung của nó; Hiệu quả tài chính của Mesoblast; những phát triển liên quan đến đối thủ cạnh tranh và ngành của Mesoblast; cũng như việc định giá và hoàn trả cho các sản phẩm ứng cử viên của Mesoblast, nếu được chấp thuận. Bạn nên đọc thông cáo báo chí này cùng với các yếu tố rủi ro của chúng tôi, trong các báo cáo được nộp gần đây nhất cho SEC hoặc trên trang web của chúng tôi. Những điều không chắc chắn và rủi ro có thể khiến kết quả, hiệu suất hoặc thành tích thực tế của Mesoblast khác biệt đáng kể so với những kết quả có thể được thể hiện hoặc ngụ ý trong những tuyên bố đó và do đó, bạn không nên phụ thuộc quá mức vào những tuyên bố hướng tới tương lai này. Chúng tôi không thực hiện bất kỳ nghĩa vụ nào trong việc cập nhật công khai hoặc sửa đổi bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào, cho dù là do thông tin mới, sự phát triển trong tương lai hay lý do khác.

Nguồn: Mesoblast Limited

Đã đăng : 2024-12-20 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến