FDA อนุมัติ Rytelo (imetelstat) สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มี MDS ที่มีความเสี่ยงต่ำกว่าและเป็นโรคโลหิตจางจากการถ่ายเลือด

ติดตาม Drugslib ได้ที่

FDA อนุมัติ Rytelo (imetelstat) สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มี MDS ที่มีความเสี่ยงต่ำกว่าที่เป็นโรคโลหิตจางจากการถ่ายเลือด

ฟอสเตอร์ซิตี้ แคลิฟอร์เนีย--(BUSINESS WIRE) 6 มิถุนายน 2567 -- Geron Corporation (Nasdaq: GERN) บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์เชิงพาณิชย์ที่มีเป้าหมายที่จะเปลี่ยนแปลงชีวิตด้วยการเปลี่ยนวิถีการเป็นมะเร็งในเลือด ได้ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติ Rytelo™ (imetelstat) ) สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีความเสี่ยงต่ำถึงปานกลาง-1 กลุ่มอาการ myelodysplastic (MDS) ที่มีภาวะโลหิตจางขึ้นอยู่กับการถ่ายเลือด (TD) ซึ่งต้องใช้หน่วยเม็ดเลือดแดงตั้งแต่สี่หน่วยขึ้นไปในช่วงแปดสัปดาห์ที่ไม่ตอบสนองหรือสูญเสียการตอบสนองหรือ ไม่มีคุณสมบัติเหมาะสมสำหรับสารกระตุ้นการสร้างเม็ดเลือดแดง (ESA)

“ด้วยการอนุมัติและความพร้อมของ Rytelo เราเชื่อว่าผู้ป่วยที่มีคุณสมบัติ MDS ที่มีความเสี่ยงต่ำกว่าอาจได้รับผลประโยชน์ทางคลินิกที่สำคัญ โดยเฉพาะอย่างยิ่ง ศักยภาพในการเป็นอิสระจากภาระของการถ่ายเซลล์เม็ดเลือดแดงและภาวะโลหิตจางที่แสดงอาการเป็นเวลานานกว่า 24 สัปดาห์ ” นพ. John A. Scarlett ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Geron กล่าว “การอนุมัติให้ Rytelo เป็นสารยับยั้งเทโลเมอเรสตัวแรกเป็นข้อพิสูจน์ถึงพลังของวิทยาศาสตร์ของเรา และความหลงใหลของคนของเราในการสร้างสรรค์สิ่งใหม่ๆ ในด้านมะเร็งเม็ดเลือด ในขณะที่เราเฉลิมฉลองเหตุการณ์สำคัญที่สำคัญของวันนี้ ฉันอยากจะขอบคุณผู้ป่วยและครอบครัว ผู้สนับสนุน แพทย์ ผู้ประสานงานการศึกษาและบุคลากรในสถานที่ นักวิทยาศาสตร์ และพนักงาน Geron และผู้ร่วมงานทั้งในอดีตและปัจจุบัน ซึ่งการมีส่วนร่วมเป็นส่วนสำคัญต่อความสำเร็จนี้ และเพื่อสนับสนุนการเปลี่ยนแปลงของเราไปสู่ บริษัทการค้า”

กลุ่มอาการ myelodysplastic ที่มีความเสี่ยงต่ำ (LR-MDS) คือมะเร็งในเลือดที่มักจะลุกลามจนต้องได้รับการจัดการที่เข้มข้นมากขึ้นสำหรับอาการสำคัญ เช่น โรคโลหิตจาง และผลจากความเหนื่อยล้า1 ผู้ป่วย LR-MDS ที่มีอาการเหล่านี้มักจะต้องพึ่งพาการถ่ายเซลล์เม็ดเลือดแดง ซึ่งแสดงให้เห็นว่ามีความเกี่ยวข้องกับผลทางคลินิกในระยะสั้นและระยะยาวที่ลดคุณภาพชีวิตและทำให้อัตราการรอดชีวิตสั้นลง มีความต้องการที่ไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมากสำหรับผู้ป่วย LR-MDS จำนวนมาก โดยเฉพาะอย่างยิ่งผู้ที่มีลักษณะการพยากรณ์โรคต่ำกว่า ตัวเลือกการรักษาในปัจจุบันสำหรับ ESA ที่ล้มเหลวนั้นถูกจำกัดไว้สำหรับประชากรย่อยที่เลือก และมีความจำเป็นที่ไม่ได้รับการตอบสนองสำหรับการรักษาที่สามารถให้ความเป็นอิสระในการถ่ายเซลล์เม็ดเลือดแดงที่ขยายและต่อเนื่องได้

การอนุมัติตามผลลัพธ์จากการทดลองทางคลินิกของ IMerge ระยะที่ 3

“สำหรับผู้ป่วยที่มี MDS และโรคโลหิตจางที่มีความเสี่ยงต่ำกว่าที่ต้องพึ่งพาการถ่ายเลือด เรามีทางเลือกน้อยมากในปัจจุบันและบ่อยครั้ง หมุนเวียนผ่านวิธีการรักษาที่มีอยู่ ซึ่งทำให้ Rytelo เห็นชอบที่จะฝึกฝนการเปลี่ยนแปลงเพื่อเรา” นพ. Rami Komrokji รองประธานแผนกโลหิตวิทยามะเร็ง แห่ง Moffitt Cancer Center ซึ่งเป็นผู้วิจัยการวิจัยทางคลินิกครั้งสำคัญของ IMerge กล่าว “สิ่งที่น่าตื่นเต้นเกี่ยวกับ Rytelo คือผลประโยชน์ทางคลินิกทั้งหมดของผู้ป่วย LR-MDS โดยไม่คำนึงถึงสถานะไซเดอโรบลาสต์ของวงแหวนหรือภาระการถ่ายเลือดที่สูง รวมถึงการเป็นอิสระในการถ่ายเลือดที่ยั่งยืนและคงทน และการเพิ่มขึ้นของระดับฮีโมโกลบิน ทั้งหมดนี้อยู่ภายใต้โปรไฟล์ความปลอดภัยที่โดดเด่นโดยทั่วไป ไซโตพีเนียที่จัดการได้ เป้าหมายการรักษาผู้ป่วย LR-MDS และโรคโลหิตจางคือการไม่ต้องให้การถ่ายเลือด และก่อนหน้านี้ผู้ป่วยจำนวนมากไม่สามารถทำได้"

การอนุมัติของ Rytelo จาก FDA อิงตามผลลัพธ์จากการทดลองทางคลินิก IMerge ระยะที่ 3 ซึ่งตีพิมพ์ใน The Lancet 4 การทดลอง IMerge บรรลุจุดสิ้นสุดหลักและรองที่สำคัญ โดย Rytelo แสดงให้เห็นอัตราการเป็นอิสระของการถ่ายเซลล์เม็ดเลือดแดงที่สูงขึ้นอย่างมีนัยสำคัญ ( RBC-TI) เทียบกับยาหลอกเป็นเวลาอย่างน้อยแปดสัปดาห์ติดต่อกัน (Rytelo 39.8% [95% CI 30.9–49.3]; ยาหลอก 15.0% [7.1–26.6]; p<0.001) และอย่างน้อย 24 สัปดาห์ (Rytelo 28.0% [95 % CI 20.1-37.0]; ยาหลอก 3.3% [95% CI 0.4-11.5]; p<0.001) RBC-TI มีความคงทนและยั่งยืนในประชากรที่รับการรักษาด้วย Rytelo โดยมีระยะเวลาเฉลี่ยของ RBC-TI สำหรับผู้ตอบแบบสอบถาม 8 สัปดาห์และผู้ตอบแบบสอบถาม 24 สัปดาห์ที่ประมาณ 1 ปีและ 1.5 ปี ตามลำดับ

ในการสำรวจ การวิเคราะห์ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย Rytelo ซึ่งบรรลุ RBC-TI ≥8สัปดาห์ ค่ามัธยฐานการเพิ่มขึ้นของฮีโมโกลบินอยู่ที่ 3.6 กรัม/เดซิลิตร สำหรับ Rytelo และ 0.8 กรัม/เดซิลิตร สำหรับยาหลอก ผลลัพธ์ด้านประสิทธิภาพที่มีนัยสำคัญทางคลินิกพบในกลุ่มย่อย MDS ที่สำคัญ โดยไม่คำนึงถึงสถานะของริงไซด์โรบลาสต์ (RS) ภาระการถ่ายเลือดพื้นฐาน และประเภทความเสี่ยงของ IPSS

ในการทดลอง IMerge ข้อมูลด้านความปลอดภัยของ Rytelo มีลักษณะเฉพาะที่ดีคือภาวะเกล็ดเลือดต่ำและนิวโทรพีเนียโดยทั่วไปสามารถจัดการได้และมีอายุสั้น ซึ่งเป็นผลข้างเคียงที่คุ้นเคยสำหรับนักโลหิตวิทยาที่มีประสบการณ์ในการจัดการไซโตพีเนีย อาการไม่พึงประสงค์ระดับ 3/4 ที่พบบ่อยที่สุดคือภาวะนิวโทรพีเนีย (72%) และภาวะเกล็ดเลือดต่ำ (65%) ซึ่งกินเวลาเฉลี่ยน้อยกว่าสองสัปดาห์ และในผู้ป่วยมากกว่า 80% ได้รับการแก้ไขเป็นระดับ < 2 ภายในสี่สัปดาห์ สัปดาห์ โดยทั่วไปไซโตพีเนียสามารถจัดการได้ด้วยการปรับเปลี่ยนขนาดยา การให้ Rytelo ทางหลอดเลือดดำทุกๆ สี่สัปดาห์สอดคล้องกับการตรวจนับเม็ดเลือดเป็นประจำสำหรับผู้ป่วยเหล่านี้

อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (อุบัติการณ์ ≥10% โดยมีความแตกต่างระหว่างแขนทั้งสองข้าง>5% เมื่อเทียบกับยาหลอก) ได้แก่ ความผิดปกติในห้องปฏิบัติการ, เกล็ดเลือดลดลง (thrombocytopenia), เม็ดเลือดขาวลดลง, นิวโทรฟิลลดลง (neutropenia), เพิ่ม aspartate aminotransferase (AST), เพิ่มอัลคาไลน์ฟอสฟาเตส (ALP), เพิ่มอะลานีนอะมิโนทรานสเฟอเรส (ALT), ความเมื่อยล้า, เวลา thromboplastin บางส่วนยืดเยื้อ, ปวดข้อ /ปวดกล้ามเนื้อ การติดเชื้อไวรัสโควิด-19 และปวดศีรษะ อาการไม่พึงประสงค์ที่เกี่ยวข้องทางคลินิกในผู้ป่วย < 5% ที่ได้รับ Rytelo ได้แก่ ภาวะนิวโทรพีเนียจากไข้ ภาวะติดเชื้อในกระแสเลือด อาการตกเลือดในทางเดินอาหาร และความดันโลหิตสูง

รายละเอียดการประชุมทางโทรศัพท์

การประชุมทางโทรศัพท์กับฝ่ายบริหารของ Geron มีกำหนดในเวลา 8.00 น. ตามเวลาตะวันออกของวันศุกร์ที่ 7 มิถุนายน 2024 เพื่อหารือเกี่ยวกับการอนุมัติของ FDA และการเปิดตัว Rytelo หากต้องการเข้าถึงเว็บคาสต์และสไลด์ โปรดไปที่ นักลงทุนและสื่อ ผู้เข้าร่วมสามารถเข้าถึงเว็บคาสต์ได้โดยการลงทะเบียนออนไลน์โดยใช้ลิงก์ต่อไปนี้ https://events.q4inc.com /ผู้เข้าร่วม/923992744

เกี่ยวกับ Rytelo™ (imetelstat)

Rytelo™ (imetelstat) เป็นตัวยับยั้ง oligonucleotide telomerase ที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีภาวะ 1 ระดับต่ำถึงปานกลาง เสี่ยงต่อกลุ่มอาการ myelodysplastic (LR-MDS) ที่มีภาวะโลหิตจางที่ต้องอาศัยการถ่ายเลือดซึ่งต้องใช้เซลล์เม็ดเลือดแดงสี่หน่วยขึ้นไปในช่วงแปดสัปดาห์ที่ไม่ตอบสนองหรือสูญเสียการตอบสนองหรือไม่มีคุณสมบัติเหมาะสมสำหรับสารกระตุ้นการสร้างเม็ดเลือดแดง (ESAs) มีการระบุว่าให้ฉีดเข้าเส้นเลือดดำเป็นเวลาสองชั่วโมงทุกๆ สี่สัปดาห์

Rytelo คือการรักษาระดับเฟิร์สคลาสที่ทำงานโดยการยับยั้งการทำงานของเอนไซม์เทโลเมอเรส เทโลเมียร์เป็นเกราะป้องกันที่ส่วนท้ายของโครโมโซมซึ่งจะสั้นลงตามธรรมชาติในแต่ละครั้งที่เซลล์แบ่งตัว ใน LR-MDS เซลล์ไขกระดูกที่ผิดปกติมักจะแสดงเอนไซม์เทโลเมอเรส ซึ่งสร้างเทโลเมียร์เหล่านั้นขึ้นมาใหม่ ทำให้ไม่สามารถควบคุมการแบ่งเซลล์ได้ Rytelo ได้รับการพัฒนาและเป็นเจ้าของแต่เพียงผู้เดียวโดยเป็นสารยับยั้งเทโลเมอเรสตัวแรกและตัวเดียวที่ได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา

Geron ตั้งเป้าที่จะรับประกันการเข้าถึง Rytelo ในวงกว้างสำหรับผู้ป่วยที่มีคุณสมบัติเหมาะสม ด้วยเหตุนี้ โปรแกรมการสนับสนุนผู้ป่วย REACH4Rytelo™ ของเราจึงมอบทรัพยากรที่หลากหลายที่สนับสนุนการเข้าถึงและความสามารถในการจ่ายให้กับผู้ป่วยที่มีสิทธิ์ซึ่งได้รับยาจาก Rytelo

ข้อมูลด้านความปลอดภัยที่สำคัญ

คำเตือนและข้อควรระวัง

ภาวะเกล็ดเลือดต่ำ

Rytelo สามารถทำให้เกิดภาวะเกล็ดเลือดต่ำขึ้นอยู่กับค่าห้องปฏิบัติการ ในการทดลองทางคลินิก เกล็ดเลือดลดลงระดับ 3 หรือ 4 ระดับใหม่หรือแย่ลงเกิดขึ้นในผู้ป่วย 65% ที่เป็น MDS ที่รักษาด้วย Rytelo

ติดตามผู้ป่วยที่มีภาวะเกล็ดเลือดต่ำเพื่อหาเลือดออก ติดตามจำนวนเซลล์เม็ดเลือดที่สมบูรณ์ก่อนที่จะเริ่มให้ Rytelo ทุกสัปดาห์สำหรับสองรอบแรก ก่อนแต่ละรอบหลังจากนั้น และตามที่ระบุไว้ทางคลินิก ให้การถ่ายเกล็ดเลือดตามความเหมาะสม ชะลอรอบถัดไปและกลับมารักษาต่อในขนาดเดิมหรือลดลง หรือหยุดตามที่แนะนำ

ภาวะนิวโทรพีเนีย

Rytelo สามารถทำให้เกิดภาวะนิวโทรพีเนียโดยพิจารณาจากค่าห้องปฏิบัติการ ในการทดลองทางคลินิก นิวโทรฟิลระดับ 3 หรือ 4 ที่แย่ลงใหม่หรือแย่ลงเกิดขึ้นใน 72% ของผู้ป่วยที่ได้รับ MDS ที่รักษาด้วย Rytelo

ติดตามผู้ป่วยที่มีภาวะนิวโทรพีเนียระดับ 3 หรือ 4 สำหรับการติดเชื้อ รวมถึงภาวะติดเชื้อในกระแสเลือด ติดตามจำนวนเซลล์เม็ดเลือดที่สมบูรณ์ก่อนที่จะเริ่มให้ Rytelo ทุกสัปดาห์สำหรับสองรอบแรก ก่อนแต่ละรอบหลังจากนั้น และตามที่ระบุไว้ทางคลินิก จัดการปัจจัยการเจริญเติบโตและการบำบัดป้องกันการติดเชื้อเพื่อรักษาหรือป้องกันโรคตามความเหมาะสม ชะลอรอบถัดไปและกลับมารับประทานต่อในขนาดเท่าเดิมหรือลดลง หรือหยุดตามที่แนะนำ

ปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการให้ยา

Rytelo สามารถทำให้เกิดปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการให้ยาได้ ในการทดลองทางคลินิก ปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการฉีดยาเกิดขึ้นในผู้ป่วย MDS ที่ได้รับการรักษาด้วย Rytelo 8%; ปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการฉีดยาระดับ 3 หรือ 4 เกิดขึ้นใน 1.7% รวมถึงวิกฤตความดันโลหิตสูง (0.8%) ปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการฉีดยาที่พบบ่อยที่สุดคืออาการปวดหัว (4.2%) ปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการให้ยามักเกิดขึ้นในระหว่างหรือหลังสิ้นสุดการให้ยาไม่นาน

ให้ยาผู้ป่วยล่วงหน้าอย่างน้อย 30 นาทีก่อนฉีดยาไดเฟนไฮดรามีนและไฮโดรคอร์ติโซนตามที่แนะนำ และติดตามผู้ป่วยเป็นเวลาหนึ่งชั่วโมงหลังฉีดยาตามที่แนะนำ จัดการอาการของปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการฉีดยาด้วยการดูแลแบบประคับประคองและการหยุดชะงักของการฉีดยา ลดอัตราการฉีดยา หรือยุติการให้ยาอย่างถาวรตามที่แนะนำ

ความเป็นพิษของตัวอ่อนและทารกในครรภ์

Rytelo สามารถก่อให้เกิดอันตรายต่อตัวอ่อนและทารกในครรภ์ได้เมื่อให้ยากับหญิงตั้งครรภ์ ให้คำแนะนำแก่สตรีมีครรภ์ถึงความเสี่ยงที่อาจเกิดกับทารกในครรภ์ แนะนำให้สตรีที่มีศักยภาพในการสืบพันธุ์ใช้การคุมกำเนิดอย่างมีประสิทธิผลระหว่างการรักษาด้วย Rytelo และเป็นเวลา 1 สัปดาห์หลังการให้ยาครั้งสุดท้าย

อาการไม่พึงประสงค์

อาการไม่พึงประสงค์ร้ายแรงเกิดขึ้นในผู้ป่วย 32% ที่ได้รับยา Rytelo อาการไม่พึงประสงค์ร้ายแรงในผู้ป่วย> 2% ได้แก่ ภาวะติดเชื้อ (4.2%) และการแตกหัก (3.4%) หัวใจล้มเหลว (2.5%) และการตกเลือด (2.5%) อาการไม่พึงประสงค์ร้ายแรงเกิดขึ้นในผู้ป่วยที่ได้รับ Rytelo ร้อยละ 0.8 รวมถึงภาวะติดเชื้อ (0.8%)

อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (≥10% โดยมีความแตกต่างระหว่างแขนทั้งสอง> 5% เมื่อเทียบกับยาหลอก) รวมทั้ง ความผิดปกติในห้องปฏิบัติการ ได้แก่ เกล็ดเลือดลดลง เซลล์เม็ดเลือดขาวลดลง นิวโทรฟิลลดลง AST เพิ่มขึ้น อัลคาไลน์ฟอสฟาเตสเพิ่มขึ้น ALT เพิ่มขึ้น ความเหนื่อยล้า เวลาของ Thromboplastin บางส่วนยาวนานขึ้น ปวดข้อ/ปวดกล้ามเนื้อ การติดเชื้อ COVID-19 และปวดศีรษะ

เกี่ยวกับ Geron

Geron เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์เชิงพาณิชย์ที่มีเป้าหมายที่จะเปลี่ยนแปลงชีวิตด้วยการเปลี่ยนแปลงแนวทางการรักษาโรคมะเร็งในเลือด Rytelo™ (imetelstat) ซึ่งเป็นสารยับยั้งเทโลเมอเรสอันดับหนึ่งของเราได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มี MDS ที่มีความเสี่ยงต่ำกว่าและมีภาวะโลหิตจางที่ต้องอาศัยการถ่ายเลือด นอกจากนี้ เรายังดำเนินการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ที่สำคัญของยา imetelstat ในโรคไมอีโลฟิโบรซิสที่กลับเป็นซ้ำ/ดื้อต่อยาของ JAK (R/R MF) ตลอดจนการศึกษาเกี่ยวกับมะเร็งทางโลหิตวิทยาอื่นๆ การยับยั้งการทำงานของเทโลเมอเรสซึ่งเพิ่มขึ้นในเซลล์ต้นกำเนิดและเซลล์ต้นกำเนิดในไขกระดูกมีจุดมุ่งหมายเพื่อลดการแพร่กระจายและกระตุ้นให้เซลล์มะเร็งตาย หากต้องการเรียนรู้เพิ่มเติม โปรดไปที่ www.geron.com หรือติดตามเราบน LinkedIn

การใช้ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า

ยกเว้นข้อมูลในอดีตที่มีอยู่ในที่นี้ ข่าวประชาสัมพันธ์นี้ประกอบด้วยข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าที่ทำขึ้นตามบทบัญญัติ "ความคุ้มครอง" ของ กฎหมายปฏิรูปการฟ้องร้องคดีหลักทรัพย์เอกชนปี 1995 ขอเตือนผู้ลงทุนว่าข้อความดังกล่าว ซึ่งรวมถึงแต่ไม่จำกัดเฉพาะข้อความที่เกี่ยวข้องกับ: (i) ความเชื่อของ Geron ที่ว่าผู้ป่วยที่มีคุณสมบัติ MDS ที่มีความเสี่ยงต่ำกว่าอาจได้รับประโยชน์ทางคลินิกอย่างมีนัยสำคัญจาก Rytelo โดยเฉพาะอย่างยิ่งมีศักยภาพที่จะได้รับประโยชน์ทางคลินิกที่มากกว่า กว่า 24 สัปดาห์แห่งอิสรภาพจากภาระของการถ่ายเซลล์เม็ดเลือดแดงและโรคโลหิตจางที่มีอาการ (ii) ความต้องการที่ไม่ได้รับการตอบสนองสำหรับการรักษาใหม่สำหรับผู้ป่วยที่มี LR-MDS ซึ่งสามารถให้ความเป็นอิสระในการถ่ายเซลล์เม็ดเลือดแดงที่ขยายและต่อเนื่อง (iii) Rytelo สามารถปรับเปลี่ยนแนวทางปฏิบัติสำหรับนักโลหิตวิทยาที่รักษาผู้ป่วยที่มี MDS และโรคโลหิตจางที่มีความเสี่ยงต่ำกว่าที่ต้องอาศัยการถ่ายเลือด; (iv) ศักยภาพของ Rytelo ที่จะเสนอผลประโยชน์ทางคลินิกโดยรวมในผู้ป่วย LR-MDS โดยไม่คำนึงถึงสถานะไซเดอโรบลาสต์ของวงแหวนหรือภาระการถ่ายเลือดสูง รวมถึงการถ่ายเลือดที่เป็นอิสระอย่างยั่งยืนและยั่งยืน และการเพิ่มขึ้นของระดับฮีโมโกลบิน ทั้งหมดนี้อยู่ในโปรไฟล์ด้านความปลอดภัยที่ชัดเจนของ Cytopenias ที่สามารถจัดการได้โดยทั่วไป (v) การยับยั้งการทำงานของเทโลเมอเรสมีจุดมุ่งหมายเพื่อลดการแพร่กระจายและกระตุ้นให้เซลล์มะเร็งตาย (vi) Geron มุ่งหวังที่จะรับประกันการเข้าถึง Rytelo ในวงกว้าง; (vii) ว่า imetelstat มีศักยภาพในการสาธิตกิจกรรมการปรับเปลี่ยนโรคในผู้ป่วย (viii) IMPactMF มีเจตนาที่จะจดทะเบียน; และ (ix) ข้อความอื่นๆ ที่ไม่ใช่ข้อเท็จจริงในอดีต ถือเป็นข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้เกี่ยวข้องกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่อาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงแตกต่างอย่างมากจากผลลัพธ์ในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าว ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนเหล่านี้ รวมถึงแต่ไม่จำกัดเฉพาะความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่เกี่ยวข้องกับ: (ก) Geron ประสบความสำเร็จในการจำหน่าย Rytelo (imetelstat) สำหรับการรักษาผู้ป่วย LR-MDS ที่เป็นโรคโลหิตจางที่ต้องอาศัยการถ่ายเลือดหรือไม่; (b) Geron จะเอาชนะความล่าช้าที่อาจเกิดขึ้นและผลกระทบด้านลบอื่น ๆ ที่เกิดจากการลงทะเบียน ทางคลินิก ความปลอดภัย ประสิทธิภาพ เทคนิค วิทยาศาสตร์ ทรัพย์สินทางปัญญา การผลิต และความท้าทายด้านกฎระเบียบหรือไม่ เพื่อให้มีทรัพยากรทางการเงินและตรงตามกำหนดเวลาที่คาดหวังและเหตุการณ์สำคัญที่วางแผนไว้ (ค) ไม่ว่าหน่วยงานกำกับดูแลจะอนุญาตให้มีการพัฒนา Imetelstat ต่อไปได้ทันเวลาหรือไม่ก็ตาม โดยไม่มีการระงับทางคลินิกใดๆ (d) ไม่ว่าผลลัพธ์ด้านความปลอดภัยหรือประสิทธิภาพของการรักษาด้วย imetelstat ในอนาคตจะทำให้โปรไฟล์ความเสี่ยงด้านผลประโยชน์ของ imetelstat ไม่สามารถยอมรับได้หรือไม่ (e) ไม่ว่า imetelstat แสดงให้เห็นกิจกรรมการปรับเปลี่ยนโรคในผู้ป่วยหรือไม่ และความสามารถในการกำหนดเป้าหมายเซลล์ต้นกำเนิดและเซลล์ต้นกำเนิดที่เป็นมะเร็งของโรคต้นแบบหรือไม่; (f) Geron อาจพยายามระดมทุนเพิ่มเติมจำนวนมากเพื่อดำเนินการพัฒนาและจำหน่าย Imetelstat ต่อไป (g) Geron ปฏิบัติตามข้อกำหนดและพันธกรณีหลังการวางตลาดในสหรัฐอเมริกาสำหรับ Rytelo ในการรักษาผู้ป่วย LR-MDS ที่เป็นโรคโลหิตจางที่ต้องอาศัยการถ่ายเลือดหรือไม่; (h) มีความล้มเหลวหรือความล่าช้าในการผลิตหรือจัดหา imetelstat หรือวัสดุการทดลองทางคลินิกอื่นๆ ในปริมาณที่เพียงพอหรือไม่ ซึ่งส่งผลกระทบต่อการจำหน่าย Rytelo ในเชิงพาณิชย์ สำหรับการรักษาผู้ป่วย LR-MDS ที่เป็นโรคโลหิตจางที่ต้องอาศัยการถ่ายเลือด หรือการดำเนินการต่อของการทดลอง IMpactMF (i) ระยะเวลาที่คาดการณ์ไว้สำหรับการวิเคราะห์ระหว่างกาลและขั้นสุดท้ายของการทดลอง IMpactMF อาจแตกต่างกันไป ขึ้นอยู่กับการลงทะเบียนจริงและอัตราการเสียชีวิตในการทดลอง และ (j) ไม่ว่า EMA จะอนุมัติ Rytelo สำหรับการรักษาผู้ป่วย LR-MDS ที่เป็นโรคโลหิตจางที่ต้องอาศัยการถ่ายเลือดหรือไม่ และ FDA และ EMA จะอนุมัติ imetelstat สำหรับข้อบ่งชี้อื่น ๆ บนไทม์ไลน์ที่คาดหวังหรือไม่ หรือทั้งหมด ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนข้างต้น ตลอดจนความเสี่ยง ความไม่แน่นอน และปัจจัยเพิ่มเติมที่อาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงแตกต่างอย่างมากจากผลลัพธ์ในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า มีอยู่ในเอกสารที่ Geron ยื่นและรายงานตามระยะเวลาที่ยื่นต่อสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ภายใต้หัวข้อ “ ปัจจัยความเสี่ยง” และที่อื่นๆ ในการยื่นและรายงานดังกล่าว ซึ่งรวมถึงรายงานรายไตรมาสของ Geron ในแบบฟอร์ม 10-Q สำหรับไตรมาสที่สิ้นสุดวันที่ 31 มีนาคม 2567 และการยื่นและรายงานที่ตามมาโดย Geron ไม่ควรวางใจที่ไม่เหมาะสมกับข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ซึ่งกล่าวถึง ณ วันที่จัดทำเท่านั้น และข้อเท็จจริงและสมมติฐานที่เป็นพื้นฐานของข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าอาจมีการเปลี่ยนแปลง ยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนด Geron ไม่มีภาระผูกพันใดๆ ในการปรับปรุงข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้เพื่อสะท้อนข้อมูล เหตุการณ์ หรือสถานการณ์ในอนาคต

1 Lewis R, Bewersdorf JP, Zeidan AM. การจัดการทางคลินิกของโรคโลหิตจางในผู้ป่วยที่เป็นโรค Myelodysplastic: การปรับปรุงตัวเลือกการรักษาที่เกิดขึ้นใหม่ มะเร็งจัดการ Res. 25 ม.ค. 2021;13:645-657. ดอย: 10.2147/CMAR.S240600. PMID: 33531837; PMCID: PMC7846829. 2 Cogle CR, Reddy SR, Chang E และคณะ การเริ่มต้นการรักษาตั้งแต่เนิ่นๆ ในกลุ่มอาการ myelodysplastic ที่มีความเสี่ยงต่ำกว่า จะทำให้อัตราการถ่ายเลือดเป็นอิสระเร็วขึ้นและสูงขึ้น ลึกเรส. 2017;60:123-128. 3 Balducci, L. (2006), ความเป็นอิสระของการถ่ายเลือดในผู้ป่วยที่มีอาการ myelodysplastic มะเร็ง, 106: 2087-2094. https://doi.org/10.1002/cncr.21860 4 Platzbecker, U. และคณะ Imetelstat ในผู้ป่วยที่มีกลุ่มอาการ myelodysplastic ที่มีความเสี่ยงต่ำกว่าที่กำเริบหรือดื้อต่อยากระตุ้นการสร้างเม็ดเลือดแดง (IMerge): การทดลองข้ามชาติ แบบสุ่ม ปกปิดสองด้าน ควบคุมด้วยยาหลอก ระยะที่ 3 มีดหมอ เล่มที่ 403 ฉบับที่ 10423 P249-260 20 ม.ค. 2024

ที่มา: Geron Corporation

โพสต์แล้ว : 2024-06-11 16:48

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม