FDA chấp thuận Selumetinib cho bệnh nhi từ 1 tuổi trở lên mắc bệnh u sợi thần kinh loại 1 với u xơ thần kinh dạng đám rối có triệu chứng, không thể phẫu thuật

Vào ngày 10 tháng 9 năm 2025, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm đã phê duyệt selumetinib (Koselugo, AstraZeneca Pharmaceuticals LP) dạng hạt và viên nang dành cho bệnh nhi từ 1 tuổi trở lên mắc bệnh u xơ thần kinh loại 1 (NF1) mắc u xơ thần kinh dạng đám rối (PN) có triệu chứng và không thể phẫu thuật. FDA trước đây đã phê duyệt viên nang selumetinib cho bệnh nhân nhi từ 2 tuổi trở lên mắc bệnh NF1 có triệu chứng PN không thể phẫu thuật.

Việc phê duyệt này dựa trên sự kết nối đầy đủ giữa dạng hạt uống và công thức viên nang đã được phê duyệt trong một nghiên cứu về sinh khả dụng tương đối (BA) ở người lớn khỏe mạnh (Nghiên cứu 89) và sự so sánh phơi nhiễm giữa các nhóm bệnh nhân nhi trong nghiên cứu SPRINT Giai đoạn II Stratum I (công thức viên nang, ≥ 2 tuổi) và nghiên cứu Nghiên cứu SPRINKLE (công thức dạng hạt uống, ≥ 1 tuổi). Mức tiếp xúc tương tự giữa các công thức hỗ trợ việc ngoại suy hiệu quả từ bệnh nhi ≥ 2 tuổi đến ≥ 1 tuổi.

Thông tin kê đơn của selumetinib bao gồm các cảnh báo và biện pháp phòng ngừa đối với bệnh cơ tim, độc tính ở mắt, độc tính trên đường tiêu hóa, độc tính trên da, tăng creatine phosphokinase, tăng nồng độ vitamin E và tăng nguy cơ chảy máu (viên nang Koselugo) và độc tính với phôi thai. Tỷ lệ cảnh báo và biện pháp phòng ngừa đã được cập nhật để bao gồm dữ liệu từ số lượng lớn bệnh nhân nhi; không có tín hiệu an toàn mới nào được xác định.

Liều selumetinib được khuyến nghị, dựa trên diện tích bề mặt cơ thể, là 25 mg/m2 uống hai lần mỗi ngày, cho đến khi bệnh tiến triển hoặc độc tính không thể chấp nhận được.

Selumetinib đã nhận được liệu pháp đột phá và được chỉ định thuốc mồ côi. Các chương trình cấp tốc của FDA được mô tả trong Hướng dẫn dành cho ngành: Chương trình cấp tốc dành cho các tình trạng nghiêm trọng-Thuốc và sinh phẩm.

Các chuyên gia chăm sóc sức khỏe nên báo cáo tất cả các tác dụng phụ nghiêm trọng bị nghi ngờ có liên quan đến việc sử dụng bất kỳ loại thuốc và thiết bị nào cho Hệ thống báo cáo MedWatch của FDA hoặc bằng cách gọi tới số 1-800-FDA-1088.

Để được hỗ trợ về IND dành cho một bệnh nhân cho các sản phẩm điều trị ung thư, các chuyên gia chăm sóc sức khỏe có thể liên hệ với Hỗ trợ dự án theo số 240-402-0004 hoặc gửi email tới [email protected]: FDA

Nguồn: HealthDay

Bài viết liên quan

Koselugo (selumetinib) được phê duyệt ở Hoa Kỳ cho người lớn mắc bệnh u sợi thần kinh loại 1 - ngày 19 tháng 11 năm 2025

FDA phê duyệt Koselugo (selumetinib) cho bệnh nhân nhi mắc u xơ thần kinh dạng đám rối loại 1 - ngày 13 tháng 4 năm 2020

FDA Hoa Kỳ Chấp nhận việc nộp đơn đăng ký thuốc mới theo quy định cho Selumetinib trong bệnh U xơ thần kinh Loại 1 (NF1) và Đánh giá ưu tiên tài trợ - ngày 14 tháng 11 năm 2019

Koselugo (selumetinib) Lịch sử phê duyệt của FDA

Các nguồn tin tức khác

Cảnh báo thuốc Medwatch của FDA

Tin tức Med hàng ngày

Tin tức dành cho các chuyên gia y tế

Các loại thuốc mới được phê duyệt

Ứng dụng thuốc mới

Tình trạng thiếu thuốc

Kết quả thử nghiệm lâm sàng

Thuốc gốc Phê duyệt

Drugs.com Podcast

Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

Bất kể chủ đề bạn quan tâm, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

Đã đăng : 2025-09-18 16:18

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.