Az FDA jóváhagyja a Sephience -t (sepiapterin) a feniletonuria -val élő gyermekek és felnőttek kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

Az FDA jóváhagyja a sephience -t (sepiapterin) a fenilkotonuria -ban élő gyermekek és felnőttek kezelésére. (Sepiapterin) Feniletonuria -val (PKU) élő gyermekek és felnőttek kezelésére. A jóváhagyás magában foglalja a hiperfenilalaninémia (HPA) kezelésére szolgáló széles címkézést felnőtt és gyermekkori betegek esetében 1 hónapos és idősebb betegeknél a szepiapterin-reagáló PKU-val.

"Örülünk, hogy elértük ezt a fontos mérföldkövet a PKU által érintett személyek számára" - mondta Matthew B. Klein, M. D., a PTC Therapeutics vezérigazgatója. "A széles címkézés tükrözi a sephience potenciálját, hogy kielégítse a PKU -betegek jelentős kielégítetlen igényét. A Sephience klinikai adatok és a ritka betegségterápiák elindításában szereplő szakértelmünk együttesen a Sephience -nek a leggyorsabb szintű ellátás szabványává válnak." A 3. fázisú aphenitási vizsgálat, valamint a kezelési hatás tartóssága a hosszú távú kiterjesztési vizsgálatban.

"A jóváhagyás izgalmas mérföldkövet jelent a PKU közösség számára" - mondta Catherine Warren, a Nemzeti PKU Szövetség ügyvezető igazgatója. "Ez a fejlődés megújult reményt jelent, és szívesen látjuk, hogy ez az új kezelési lehetőség milyen pozitív hatással lesz az ellátás előmozdítására és minden korosztályú egyének életminőségének javítására, és a PKU altípusok számára, amelyek reagálnak erre a terápiára." A jóváhagyási kérelmek áttekintése számos más országban folyamatban van, beleértve Japánt és Brazíliát.

a sephience -ről (sepiapterin) sephience -rel javasolják a hiperfenilalaninémia (HPA) kezelésére felnőtt és gyermekkori betegekben, akiknek feniletonuria (PKU). A Sephience a BH4 enzimatikus együttfaktor természetes prekurzora, a fenilalanin-hidroxiláz (PAH) kritikus ko-faktorának. A hatásmechanizmusa révén a Sephence képes hatékonyan csökkenteni a vér -fenilalanin (PHE) szintet, és potenciálisan kezelheti a PKU -betegek széles skáláját. A sephience -t az európai gazdasági területen és az Egyesült Államokban hagyják jóvá.

indikáció sephience-t jeleznek a hiperfenilalaninémia (HPA) kezelésére felnőtt és gyermekkori betegekben 1 hónapos és idősebb betegeknél, a szepiapterin-reagáló feniletonuria (PKU) esetén. A sephience-t egy fenilalanin (PHE) -es étrenddel együtt kell használni.

Fontos biztonsági információk A Sephence -vel történő kezelést a PKU kezelésében ismeretlen orvosoknak kell irányítaniuk. A sephience -re adott biokémiai reakciót csak egy terápiás kísérlet határozhatja meg, a folyamatban lévő étrendi és táplálkozási egyenleg gondos nyomon követésével a megfelelő PHE -kontroll biztosítása érdekében. A vérzéses események, beleértve a felületes hematómákat, a hosszan tartó vérzést és a nehéz menstruációs vérzést, a szephience -vel kezelt betegeknél fordultak elő. Tájékoztassa a betegeket a sephience -vel kapcsolatos vérzés kockázatáról, és kérje meg a betegeket, hogy kövessék az egészségügyi szolgáltatójukat, ha ilyen vérző esemény bekövetkezik. Fontolja meg a kezelés megszakítását a sephience -vel aktív vérzéses betegeknél. Figyelemmel kíséri a vér PHE szintjét a kezelés során, és módosítsa a sephence és/vagy az étrendi fehérje adagolását, és szükség szerint szükség van a bevitelre a megfelelő vér PHE szintű szabályozásának biztosítása érdekében. Gyakori vérmonitorozás ajánlott a gyermekpopulációban. ingerlékenység a levodopa-val folytatott együttes beadás során. Figyelemmel kíséri azokat a betegeket, akik levodopát kapnak, a neurológiai státus változásaira a Sephience kezelés során.

mellékhatások A leggyakoribb mellékhatások sephience -vel (≥2% és> placebo) a hasmenés, fejfájás, hasi fájdalom, hypofenilalaninemia, a széklet elszíneződése és az oropharyngealis fájdalom. reduktáz (DHFR) (például trimetoprim, metotrexát, trimetrexát, pemetrexed, pralatrexát, raltitrexed és Piritrexim), miközben a Sephience -t veszi. Az ilyen gyógyszerek egyidejű beadása csökkentheti a szepiapterin anyagcserét BH4 -re. Ha az egyidejű felhasználás nem kerülhető el, figyelje a vér Phe szintjét.

sephience és PDE-5 gátlók (például szildenafil, vardenafil vagy tadalafil) indukálják a vazorelaxációt és csökkenthetik a vérnyomást. Figyelje a hipotenzió jeleit és tüneteit.

A mellékhatások közvetlenül az FDA -val is beszámolhat az 1–800 - FDA - 1088 telefonszámon vagy a www.fda.gov/medwatch telefonszámon. Ezt a gén hibája okozza, amely elősegíti a fenilalanin (PHE) lebontásához szükséges enzim létrehozását. Ha kezeletlen vagy rosszul kezelik, akkor a PHE - az összes fehérjében és a legtöbb ételben található alapvető aminosav - a test káros szintjéig felépülhet. Ez súlyos és visszafordíthatatlan fogyatékosságot okoz, például állandó szellemi fogyatékosságot, rohamokat, késleltetett fejlődést, memóriavesztést, valamint viselkedési és érzelmi problémákat. A PKU -val rendelkező újszülötteknek kezdetben nincsenek tünetei, de a tünetek általában progresszívek, és az élet első néhány évében a PHE toxikus szintje által okozott károk visszafordíthatatlanok. A PKU diagnosztizálása általában újszülött szűrőprogramok során zajlik. Becslések szerint 58 000 ember él a PKU -val világszerte.

a PTC Therapeutics, Inc. PTC egy globális biofarmakciós társaság, amely a ritka rendellenességekkel rendelkező gyermekek és felnőttek klinikailag differenciált gyógyszereinek felfedezésére, fejlesztésére és forgalmazására szolgál. A PTC előmozdítja a transzformáló gyógyszerek robusztus és diverzifikált csővezetékét annak küldetése részeként, hogy hozzáférést biztosítson az osztály legjobb kezeléseihez a kielégítetlen orvosi igényekkel rendelkező betegek számára. A vállalat stratégiája az, hogy kihasználja tudományos szakértelmét és globális kereskedelmi infrastruktúráját a betegek és más érdekelt felek értékének optimalizálása érdekében. Ha többet szeretne megtudni a PTC-ről, kérjük, látogasson el a www.ptcbio.com webhelyre, és kövesse a Facebookon, X-en és a LinkedIn-en. PTC, ideértve a klinikai vizsgálatok és vizsgálatok várható ütemezését, az adatok rendelkezésre állását, a szabályozási beadványokat és válaszokat, a kereskedelmet és a termékeivel és a termékjelöltjeivel kapcsolatos egyéb kérdéseket; A sephience -vel kapcsolatos elvárások, ideértve a kereskedelem időzítését és a lehetséges szabályozási döntéseket; A PTC stratégiája, jövőbeli műveletei, jövőbeli pénzügyi helyzete, jövőbeli bevételei, előrejelzett költségei; és a menedzsment célja. Egyéb előretekintő nyilatkozatokat azonosíthatunk: "Útmutató", "Plan", "Várakozás", "Hisz", "becslés", "várható", "szándék", "lehet", "cél", "potenciál", "akar", "" tudna "," folytatódni "és hasonló kifejezések.

A PTC tényleges eredményei, teljesítménye vagy eredményei lényegesen különbözhetnek az általa kifejezett vagy hallgatólagos kijelentések által, amelyeket a különféle kockázatok és bizonytalanságok eredményeként tesznek, ideértve azokat is, amelyek az árképzés, a lefedettség és a megtérülési tárgyalások eredményeihez kapcsolódnak, a PTC termékeivel vagy termékjelöltjeivel, amelyek a PTC forgalomba hozhatják a jövőben; A Sephience -rel kapcsolatos elvárások, ideértve a szabályozási és értékesítési mérföldkövek, valamint a PTC által a szabályozási és értékesítési mérföldkövek, valamint a függő kifizetések esetleges megvalósításának esetleges elérését, valamint a szabályozási és értékesítési mérföldköveket; jelentős üzleti hatások, ideértve az ipar, a piaci, a gazdasági, a politikai vagy a szabályozási feltételek hatásait; Az adó- és egyéb törvények, rendeletek, kamatlábak és politikák változásai; a PTC termékeinek és termékjelöltjeinek támogatható betegbázisának és kereskedelmi potenciáljának; A PTC tudományos megközelítése és az általános fejlesztés előrehaladása; és a PTC legfrissebb éves jelentése a 10-K formanyomtatványról szóló legfrissebb éves jelentés "kockázati tényezői" szakaszában tárgyalt tényezők, valamint ezeknek a kockázati tényezőknek a PTC egyéb bejelentéseiben a Sec. Arra buzdítják Önt, hogy gondosan mérlegelje az összes ilyen tényezőt. Nincs garancia arra, hogy bármely termék bármely területen megkapja vagy fenntartja a szabályozási jóváhagyást, vagy kereskedelmi szempontból sikeresnek bizonyul, beleértve a Sephience -t is.

Az itt található előretekintő állítások a PTC nézeteit csak a sajtóközlemény dátuma óta képviselik, és a PTC nem vállalja vagy tervezi az ilyen előretekintő nyilatkozatok frissítését vagy felülvizsgálatát, hogy tükrözze a tényleges eredményeket vagy változásokat a tervek, a feltételezések, a becslések vagy az előrejelzések, vagy más körülmények között, amelyek a sajtó kiadásának időpontját követik, kivéve a törvényt. Inc.

Elküldve : 2025-07-29 18:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak