FDA อนุมัติ Sephience (Sepiapterin) สำหรับการรักษาเด็กและผู้ใหญ่ที่อาศัยอยู่กับ Phenylketonuria

ติดตาม Drugslib ได้ที่

FDA อนุมัติ Sephience (Sepiapterin) สำหรับการรักษาเด็กและผู้ใหญ่ที่อาศัยอยู่กับ phenylketonuria

Warren, N.J. , 28 กรกฎาคม 2025/PRNewswire/ (Sepiapterin) สำหรับการรักษาเด็กและผู้ใหญ่ที่อาศัยอยู่กับ Phenylketonuria (PKU) การอนุมัติรวมถึงการติดฉลากในวงกว้างสำหรับการรักษา hyperphenylalaninemia (HPA) ในผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กอายุ 1 เดือนขึ้นไปด้วย PKU ที่ตอบสนองต่อ sepiapterin.

"เรารู้สึกตื่นเต้นที่ได้มาถึงเหตุการณ์สำคัญที่สำคัญนี้สำหรับผู้ที่ได้รับผลกระทบจาก PKU" Matthew B. Klein, M.D. ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ PTC Therapeutics กล่าว "การติดฉลากในวงกว้างสะท้อนให้เห็นถึงศักยภาพของความรู้สึกเพื่อตอบสนองความต้องการที่ไม่คาดคิดของผู้ป่วย PKU ข้อมูลทางคลินิก Sephience พร้อมกับความเชี่ยวชาญของเราในการเปิดตัวการรักษาโรคหายากตำแหน่ง Sephience เพื่อเป็นมาตรฐานการดูแลในอนาคต การทดลองใช้ Aphenity ระยะที่ 3 รวมถึงความทนทานของผลการรักษาในการศึกษาการขยายตัวของแอพเม้นท์ในระยะยาว

"การอนุมัติเป็นเหตุการณ์สำคัญที่น่าตื่นเต้นสำหรับชุมชน PKU" Catherine Warren ผู้อำนวยการบริหารของ National PKU Alliance กล่าว "ความคืบหน้านี้นำความหวังที่ได้รับการปรับปรุงใหม่และเรากระตือรือร้นที่จะเห็นผลกระทบเชิงบวกทางเลือกการรักษาใหม่นี้จะมีต่อการดูแลและการปรับปรุงคุณภาพชีวิตสำหรับบุคคลทุกวัยและชนิดย่อย PKU ที่ตอบสนองต่อการบำบัดนี้"

Sephience ได้รับอนุญาตการตลาดโดยคณะกรรมาธิการยุโรป การทบทวนแอปพลิเคชันการอนุมัติกำลังดำเนินอยู่ในหลาย ๆ ประเทศรวมถึงญี่ปุ่นและบราซิล

เกี่ยวกับ sephience (sepiapterin) Sephience ถูกระบุไว้สำหรับการรักษา hyperphenylalaninemia (HPA) ในผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กที่มี phenylketonuria (PKU) Sephience เป็นสารตั้งต้นตามธรรมชาติของปัจจัยร่วมของเอนไซม์ BH4 ซึ่งเป็นปัจจัยร่วมที่สำคัญสำหรับ phenylalanine hydroxylase (PAH) ด้วยกลไกการออกฤทธิ์ Sephience สามารถลดระดับฟีนิลอะลานีนในเลือด (PHE) ได้อย่างมีประสิทธิภาพและมีศักยภาพในการรักษาผู้ป่วย PKU ที่หลากหลาย Sephience ได้รับการอนุมัติในเขตเศรษฐกิจยุโรปและสหรัฐอเมริกา

ตัวบ่งชี้และข้อมูลความปลอดภัยที่สำคัญ

ตัวบ่งชี้ Sephience ถูกระบุไว้สำหรับการรักษา hyperphenylalaninemia (HPA) ในผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กอายุ 1 เดือนขึ้นไปด้วย phenylketonuria (PKU) Sephience จะถูกนำมาใช้ร่วมกับ phenylalanine (PHE)-อาหารที่ จำกัด

ข้อห้าม ไม่มี

ข้อมูลความปลอดภัยที่สำคัญ การรักษาด้วย Sephience ควรกำกับโดยแพทย์ที่มีความรู้ในการจัดการ PKU การตอบสนองทางชีวเคมีต่อ sephience สามารถกำหนดได้โดยการทดลองรักษาด้วยการตรวจสอบอย่างรอบคอบเกี่ยวกับความสมดุลของอาหารและโภชนาการอย่างต่อเนื่องเพื่อให้แน่ใจว่าการควบคุม PHE อย่างเพียงพอ

คำเตือนและข้อควรระวัง เหตุการณ์ที่มีเลือดออกรวมถึง hematomas ผิวเผินเลือดออกเป็นเวลานานและมีเลือดออกประจำเดือนหนักเกิดขึ้นในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วยยา sephience แจ้งผู้ป่วยเกี่ยวกับความเสี่ยงของการมีเลือดออกที่เกี่ยวข้องกับ Sephience และให้ผู้ป่วยติดตามผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของพวกเขาหากมีเหตุการณ์เลือดออกเกิดขึ้น พิจารณาการหยุดชะงักของการรักษาด้วย sephience ในผู้ป่วยที่มีเลือดออกที่ใช้งานอยู่

  • hypophenylalaninemia: ผู้ป่วยเด็กบางรายที่ได้รับ sephience มีประสบการณ์ hypophenylalaninemia ตรวจสอบระดับเลือดในระหว่างการรักษาและปรับเปลี่ยนปริมาณของ sephience และ/หรือโปรตีนในอาหารและการบริโภค PHE ตามต้องการเพื่อให้แน่ใจว่าการควบคุมระดับเลือดที่เพียงพอ แนะนำให้ตรวจเลือดบ่อยครั้งในประชากรเด็ก
  • การมีปฏิสัมพันธ์กับ Levodopa: ในโปรแกรมการเฝ้าระวังความปลอดภัยหลังการตลาด 10 ปีสำหรับการบ่งชี้ที่ไม่ใช่ PKU โดยใช้ยาเสพติด และความหงุดหงิดในระหว่างการบริหารร่วมกับ Levodopa ตรวจสอบผู้ป่วยที่ได้รับ levodopa สำหรับการเปลี่ยนแปลงสถานะทางระบบประสาทในระหว่างการรักษาด้วย sephience

    • อาการไม่พึงประสงค์ อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดกับ sephience (≥2% และ> ยาหลอก) เป็นโรคท้องร่วงปวดศีรษะปวดท้อง, hypophenylalaninemia, อุจจาระการเปลี่ยนสีและการใช้ยา confaryngeal Reductase (DHFR) (เช่น trimethoprim, methotrexate, trimetrexate, pemetrexed, pralatrexate, raltitrexed และ piritrexim) ในขณะที่ใช้ sephience การบริหารยาเสพติดร่วมกันอาจลดการเผาผลาญ sepiapterin เป็น BH4 หากการใช้งานร่วมกันไม่สามารถหลีกเลี่ยงได้ให้ตรวจสอบระดับ PHE ในเลือด

    sephience และ PDE-5 inhibitors (เช่น sildenafil, vardenafil หรือ tadalafil) ทำให้เกิด vasorelaxation และอาจลดความดันโลหิต ตรวจสอบสัญญาณและอาการแสดงความดันเลือดต่ำ

    สำหรับข้อมูลทางการแพทย์การร้องเรียนผลิตภัณฑ์หรือเพื่อรายงานเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์กรุณาโทร 1–866–562–4620 หรืออีเมลที่ [email protected].

    คุณอาจรายงานเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์โดยตรงไปยัง FDA ที่ 1–800 - FDA - 1088 หรือ www.fda.gov/medwatch.

    เกี่ยวกับ phenylketonuria phenylketonuria (PKU) เป็นโรค metabolic ที่หายาก มันเกิดจากข้อบกพร่องในยีนที่ช่วยสร้างเอนไซม์ที่จำเป็นในการสลาย phenylalanine (PHE) หากปล่อยทิ้งไว้ไม่ได้รับการรักษาหรือจัดการไม่ดี Phe - กรดอะมิโนที่จำเป็นที่พบในโปรตีนทั้งหมดและอาหารส่วนใหญ่ - สามารถสร้างขึ้นในระดับที่เป็นอันตรายในร่างกาย สิ่งนี้ทำให้เกิดความพิการอย่างรุนแรงและไม่สามารถย้อนกลับได้เช่นความพิการทางปัญญาถาวรอาการชักการพัฒนาล่าช้าการสูญเสียความจำและปัญหาพฤติกรรมและอารมณ์ ทารกแรกเกิดที่มี PKU ในตอนแรกไม่มีอาการใด ๆ แต่อาการมักจะก้าวหน้าและความเสียหายที่เกิดจากระดับความเป็นพิษของ PHE ในช่วงสองสามปีแรกของชีวิตนั้นกลับไม่ได้ การวินิจฉัย PKU มักจะเกิดขึ้นในระหว่างโปรแกรมการคัดกรองทารกแรกเกิด มีคนประมาณ 58,000 คนที่อาศัยอยู่กับ PKU ทั่วโลก

    เกี่ยวกับ PTC Therapeutics, Inc. PTC เป็น บริษัท ชีวเวชภัณฑ์ทั่วโลกที่อุทิศตนเพื่อการค้นพบการพัฒนาและการค้ายาที่แตกต่างทางคลินิกสำหรับเด็กและผู้ใหญ่ที่มีความผิดปกติหายาก PTC กำลังพัฒนาท่อส่งยาที่มีความแข็งแกร่งและหลากหลายซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของภารกิจในการให้การเข้าถึงการรักษาที่ดีที่สุดในชั้นเรียนสำหรับผู้ป่วยที่มีความต้องการทางการแพทย์ กลยุทธ์ของ บริษัท คือการใช้ประโยชน์จากความเชี่ยวชาญทางวิทยาศาสตร์และโครงสร้างพื้นฐานเชิงพาณิชย์ระดับโลกเพื่อเพิ่มมูลค่าให้กับผู้ป่วยและผู้มีส่วนได้ส่วนเสียอื่น ๆ หากต้องการเรียนรู้เพิ่มเติมเกี่ยวกับ PTC โปรดไปที่ www.ptcbio.com และติดตามบน Facebook, X และ LinkedIn.

    คำแถลงการคาดการณ์ล่วงหน้า แถลงข่าวนี้มีแถลงการณ์ที่คาดการณ์ล่วงหน้าภายในความหมายของการดำเนินการตามกฎหมาย รวมถึงความเคารพต่อระยะเวลาที่คาดหวังของการทดลองทางคลินิกและการศึกษาความพร้อมใช้งานของข้อมูลการส่งกฎระเบียบและการตอบสนองการค้าและเรื่องอื่น ๆ ที่เกี่ยวข้องกับผลิตภัณฑ์และผู้สมัครผลิตภัณฑ์ ความคาดหวังเกี่ยวกับการรักษารวมถึงระยะเวลาของการค้าและการตัดสินใจด้านกฎระเบียบที่อาจเกิดขึ้น กลยุทธ์ของ PTC การดำเนินงานในอนาคตสถานะทางการเงินในอนาคตรายได้ในอนาคตค่าใช้จ่ายที่คาดการณ์ไว้ และวัตถุประสงค์ของการจัดการ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าอื่น ๆ อาจถูกระบุด้วยคำว่า "คำแนะนำ", "แผน" "คาดการณ์" "เชื่อ" "ประมาณการ" "คาดหวัง" "ตั้งใจ" "อาจ" "เป้าหมาย" "ศักยภาพ" "จะ" "จะ" "ควร"

    ผลลัพธ์ที่แท้จริงของ PTC ประสิทธิภาพหรือความสำเร็จอาจแตกต่างอย่างมากจากที่แสดงหรือบอกเป็นนัยโดยแถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้ามันเป็นผลมาจากความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่หลากหลายรวมถึงสิ่งที่เกี่ยวข้องกับ: ผลลัพธ์ของการกำหนดราคาการครอบคลุมและการเจรจาต่อรองในอนาคต ความคาดหวังเกี่ยวกับ Sephience รวมถึงการส่งกฎระเบียบใด ๆ และการอนุมัติที่อาจเกิดขึ้นการค้าและความสำเร็จที่อาจเกิดขึ้นจากการกำกับดูแลและการชำระเงินและการชำระเงินที่อาจเกิดขึ้นซึ่ง PTC อาจมีหน้าที่ต้องทำ ผลกระทบทางธุรกิจที่สำคัญรวมถึงผลกระทบของอุตสาหกรรมตลาดเศรษฐกิจการเมืองหรือกฎระเบียบ การเปลี่ยนแปลงภาษีและกฎหมายกฎระเบียบอัตราและนโยบายอื่น ๆ ฐานผู้ป่วยที่มีสิทธิ์และศักยภาพเชิงพาณิชย์ของผลิตภัณฑ์และผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของ PTC วิธีการทางวิทยาศาสตร์ของ PTC และความก้าวหน้าในการพัฒนาทั่วไป และปัจจัยที่กล่าวถึงในส่วน "ปัจจัยเสี่ยง" ของรายงานประจำปีล่าสุดของ PTC ในแบบฟอร์ม 10-K รวมถึงการปรับปรุงปัจจัยเสี่ยงเหล่านี้ที่ยื่นเป็นครั้งคราวในการยื่นเอกสารอื่น ๆ ของ PTC กับ SEC คุณถูกกระตุ้นให้พิจารณาปัจจัยดังกล่าวทั้งหมด

    เช่นเดียวกับยาที่อยู่ภายใต้การพัฒนามีความเสี่ยงที่สำคัญในการพัฒนาการอนุมัติด้านกฎระเบียบและการค้าผลิตภัณฑ์ใหม่ ไม่มีการรับประกันว่าผลิตภัณฑ์ใด ๆ ที่จะได้รับหรือรักษาการอนุมัติด้านกฎระเบียบในดินแดนใด ๆ หรือพิสูจน์ว่าประสบความสำเร็จในเชิงพาณิชย์รวมถึง Sephience

    ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าที่มีอยู่ในที่นี้แสดงถึงมุมมองของ PTC เฉพาะ ณ วันที่ของข่าวประชาสัมพันธ์นี้และ PTC ไม่ได้ดำเนินการหรือวางแผนที่จะอัปเดตหรือแก้ไขข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใด ๆ เพื่อสะท้อนผลลัพธ์ที่แท้จริง

    โพสต์แล้ว : 2025-07-29 18:00

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม