FDA chấp thuận Sephience (Sepiapterin) để điều trị trẻ em và người lớn sống với phenylketon niệu
FDA chấp thuận Sephience (Sepiapterin) để điều trị trẻ em và người lớn sống với phenylketon niệu
Warren, N.J., ngày 28 tháng 7 năm 2025/ Sephience ™ (Sepiapterin) để điều trị cho trẻ em và người lớn sống với phenylketon niệu (PKU). Việc phê duyệt bao gồm ghi nhãn rộng rãi để điều trị hyperphenylalaninem máu (HPA) ở bệnh nhân trưởng thành và trẻ em từ 1 tháng tuổi trở lên với PKU đáp ứng sepiapterin.
"Chúng tôi rất vui mừng khi đạt được cột mốc quan trọng này đối với những người bị ảnh hưởng bởi PKU," Matthew B. Klein, M.D., Giám đốc điều hành của PTC Therapeutics nói. "Việc ghi nhãn rộng phản ánh tiềm năng của sephience để đáp ứng nhu cầu chưa được đáp ứng đáng kể của bệnh nhân PKU. Dữ liệu lâm sàng của Sephience cùng với chuyên môn của chúng tôi trong việc khởi động vị trí điều trị bệnh hiếm gặp để trở thành tiêu chuẩn chăm sóc trong tương lai. Thử nghiệm Aphenity giai đoạn 3 cũng như độ bền của hiệu quả điều trị trong nghiên cứu mở rộng dài hạn.
"Sự chấp thuận đánh dấu một cột mốc thú vị cho cộng đồng PKU," Catherine Warren, giám đốc điều hành của Liên minh PKU quốc gia cho biết. "Tiến trình này mang lại hy vọng mới và chúng tôi rất háo hức muốn thấy tác động tích cực mà lựa chọn điều trị mới này sẽ có trong việc chăm sóc và có khả năng cải thiện chất lượng cuộc sống cho các cá nhân ở mọi lứa tuổi và các phân nhóm PKU đáp ứng với liệu pháp này." Đánh giá các ứng dụng phê duyệt đang diễn ra ở một số quốc gia khác bao gồm Nhật Bản và Brazil.
Giới thiệu về Sephience (Sepiapterin) sephience được chỉ định để điều trị tăng phenylalaninemia (HPA) ở bệnh nhân trưởng thành và trẻ em bị phenylketon niệu (PKU). Sephience là tiền thân tự nhiên của đồng yếu tố enzyme BH4, một yếu tố quan trọng cho phenylalanine hydroxylase (PAH). Thông qua cơ chế hoạt động của nó, Sephience có thể làm giảm hiệu quả nồng độ phenylalanine máu (PHE) và có khả năng điều trị một loạt các bệnh nhân PKU. Sephience được phê duyệt tại Khu vực kinh tế châu Âu và Hoa Kỳ.
Dấu hiệu sephience được chỉ định để điều trị hyperphenylalaninemia (HPA) ở bệnh nhân trưởng thành và trẻ em từ 1 tháng tuổi trở lên bị phenylketon niệu đáp ứng sepiapterin (PKU). Sephience sẽ được sử dụng cùng với chế độ ăn kiêng bị hạn chế phenylalanine (PHE).
Chống chỉ định Không
Thông tin an toàn quan trọng Điều trị với Sephience nên được chỉ đạo bởi các bác sĩ am hiểu trong việc quản lý PKU. Phản ứng sinh hóa đối với Sephience chỉ có thể được xác định bằng một thử nghiệm điều trị bằng việc theo dõi cẩn thận cân bằng chế độ ăn uống và dinh dưỡng liên tục để đảm bảo kiểm soát phe đầy đủ. Các sự kiện chảy máu, bao gồm khối máu tụ bề mặt, chảy máu kéo dài và chảy máu kinh nguyệt nặng đã xảy ra ở những bệnh nhân được điều trị bằng sephience. Thông báo cho bệnh nhân về nguy cơ chảy máu liên quan đến Sephience và bệnh nhân theo dõi với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của họ nếu một sự kiện chảy máu như vậy xảy ra. Hãy xem xét gián đoạn điều trị với Sephience ở những bệnh nhân bị chảy máu tích cực. Theo dõi nồng độ PHE trong máu trong quá trình điều trị và sửa đổi liều lượng của sephience và/hoặc protein chế độ ăn uống và phe khi cần thiết để đảm bảo kiểm soát mức độ máu đầy đủ. Theo dõi máu thường xuyên được khuyến nghị trong dân số nhi.
Phản ứng bất lợi Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất với sephience (≥2% và> giả dược) là tiêu chảy, đau đầu, đau bụng, hạ huyết áp Reductase (DHFR) (ví dụ, trimethoprim, methotrexate, trimetrexate, pemetrexed, pralatrexate, ratitrexed và piritrexy) trong khi dùng sephience. Quản lý đồng thời các loại thuốc như vậy có thể làm giảm quá trình chuyển hóa sepiapterin thành BH4. Nếu việc sử dụng đồng thời là không thể tránh được, hãy theo dõi mức độ phe máu.
Các chất ức chế sephience và PDE-5 (ví dụ: sildenafil, vardenafil hoặc tadalafil) gây ra vasorelaxation và có thể làm giảm huyết áp. Giám sát các dấu hiệu và triệu chứng hạ huyết áp.
Bạn cũng có thể báo cáo các sự kiện bất lợi trực tiếp cho FDA tại 1 Ném800, FDA, 1088 hoặc www.fda.gov/medwatch. Nó được gây ra bởi một khiếm khuyết trong gen giúp tạo ra enzyme cần thiết để phá vỡ phenylalanine (PHE). Nếu không được xử lý hoặc được quản lý kém, phe, một axit amin thiết yếu được tìm thấy trong tất cả các protein và hầu hết các loại thực phẩm có thể xây dựng đến mức có hại trong cơ thể. Điều này gây ra các khuyết tật nghiêm trọng và không thể đảo ngược, chẳng hạn như khuyết tật trí tuệ vĩnh viễn, co giật, phát triển trì hoãn, mất trí nhớ, và các vấn đề về hành vi và cảm xúc. Trẻ sơ sinh với PKU ban đầu không có bất kỳ triệu chứng nào, nhưng các triệu chứng thường tiến triển và tổn thương do mức độ độc hại của PHE trong vài năm đầu đời là không thể đảo ngược. Chẩn đoán PKU thường diễn ra trong các chương trình sàng lọc trẻ sơ sinh. Có khoảng 58.000 người sống với PKU trên toàn cầu.
Giới thiệu PTC Therapeutics, Inc. PTC đang thúc đẩy một đường ống mạnh mẽ và đa dạng của các loại thuốc biến đổi như là một phần trong nhiệm vụ của mình để cung cấp quyền truy cập vào các phương pháp điều trị tốt nhất trong lớp cho bệnh nhân có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng. Chiến lược của công ty là tận dụng chuyên môn khoa học và cơ sở hạ tầng thương mại toàn cầu để tối ưu hóa giá trị cho bệnh nhân và các bên liên quan khác. Để tìm hiểu thêm về PTC, vui lòng truy cập www.ptcbio.com và theo dõi trên Facebook, X và LinkedIn. Triển vọng cho PTC, bao gồm liên quan đến thời gian dự kiến của các thử nghiệm và nghiên cứu lâm sàng, tính khả dụng của dữ liệu, đệ trình và phản ứng quy định, thương mại hóa và các vấn đề khác liên quan đến sản phẩm và ứng cử viên sản phẩm của nó; kỳ vọng liên quan đến Sephience, bao gồm thời gian thương mại hóa và các quyết định quy định tiềm năng; Chiến lược của PTC, hoạt động trong tương lai, tình hình tài chính trong tương lai, doanh thu trong tương lai, chi phí dự kiến; và các mục tiêu của quản lý. Các tuyên bố hướng về phía trước khác có thể được xác định bằng các từ, "Hướng dẫn", "Kế hoạch", "Dự đoán", "tin", "ước tính", "mong đợi", "Ý định", "May", "Target", "tiềm năng", "Will", "" Kết quả thực tế, hiệu suất hoặc thành tích của PTC có thể khác với các kết quả được thể hiện hoặc ngụ ý bằng các tuyên bố hướng tới trước, nó gây ra nhiều rủi ro và sự không chắc chắn khác nhau, bao gồm cả những điều liên quan đến: kết quả của giá cả, bảo hiểm và hoàn trả Những kỳ vọng liên quan đến Sephience, bao gồm bất kỳ đệ trình quy định và phê duyệt tiềm năng, thương mại hóa và thành tựu tiềm năng của các cột mốc pháp lý và bán hàng và thanh toán dự phòng mà PTC có thể bắt buộc phải thực hiện; Các tác động kinh doanh quan trọng, bao gồm các tác động của các điều kiện công nghiệp, thị trường, kinh tế, chính trị hoặc quy định; thay đổi về thuế và các luật, quy định, tỷ lệ và chính sách khác; cơ sở bệnh nhân đủ điều kiện và tiềm năng thương mại của các sản phẩm và ứng cử viên sản phẩm của PTC; Phương pháp khoa học của PTC và tiến bộ phát triển chung; và các yếu tố được thảo luận trong phần "các yếu tố rủi ro" trong báo cáo thường niên gần đây nhất của PTC về Mẫu 10-K, cũng như mọi cập nhật cho các yếu tố rủi ro này được nộp theo thời gian trong các hồ sơ khác của PTC với SEC. Bạn được khuyến khích xem xét cẩn thận tất cả các yếu tố như vậy. Không có gì đảm bảo rằng bất kỳ sản phẩm nào sẽ nhận được hoặc duy trì phê duyệt theo quy định trong bất kỳ lãnh thổ nào, hoặc chứng minh là thành công về mặt thương mại, bao gồm cả Sephience. Các tuyên bố hướng tới có trong tài liệu này chỉ đại diện cho quan điểm của PTC kể từ ngày thông cáo báo chí này và PTC không thực hiện hoặc lên kế hoạch cập nhật hoặc sửa đổi bất kỳ tuyên bố hướng tới nào như vậy để phản ánh kết quả thực tế hoặc thay đổi trong các kế hoạch, giả định, p INC. Đã đăng : 2025-07-29 18:00 Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên. Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.Đọc thêm
Tuyên bố từ chối trách nhiệm
Từ khóa phổ biến