Az FDA jóváhagyja a SkyTrofát (Lonapegsomatropin-TCGD) a növekedési hormonhiányban szenvedő felnőttek egyszeri hetente történő kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

Koppenhagen, Dánia, 2025. július 28. (Globe Newswire)-Ascendis Pharma A/S (NASDAQ: ASND) ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynöksége (FDA) jóváhagyta a Skytrofa-t (Lonapegsomatropin-TCGD; Fejlesztett), a GHD-ben kifejlesztett, a GHD-ben kifejlesztett), a GHD-t, a GHD-t, a GHD-t, a GHD-t (GHD), a GHD-t, az endogén növekedési hormon-hormonok helyettesítését (GHD). A növekedési hormontermelés csökkent vagy teljes veszteségéből származó rendellenesség. A Lonapegsomatropin (amelyet az FDA 2021-ben jóváhagyott a gyermekgyógyászati GHD kezelésére), a szomatropin (humán növekedési hormon vagy HGH) előállítása, amely hetente ad be, és az aktív, nem módosított szomatropin-randomot, a 3-as véletlenszerűsített fázisokat, a felnőttkori GHD-hez való tartós felszabadulást, a FDA jóváhagyását, a GHD-hez, a GHD-hez való párhuzamos, a FDA-val, a GHD-hez, a GHD-hez, az eredmények alapján. Placebo-kontrollált (kettős vak) és aktív vezérlésű (nyitott) klinikai vizsgálat, amely összehasonlította a heti Transcon HGH hatékonyságát és biztonságosságát a heti placebóval és a napi szomatropinnal GHD-ben szenvedő felnőtteknél.

“A rendellenes test -összetétel, a diszlipidémia és az inzulinrezisztencia, amely a felnőtt GHD jellemzői, hajlamosak az egyénekre az egyéneknek a súlyos orvosi szövődményekre, például az anyagcsere -szindrómára, a megnövekedett kardiovaszkuláris kockázatra és az életminőségre - ideértve a kognitív diszfunkciót, a depressziót, a szorongást, az alvás zavarát, és csökkenti a fizikai meghajtót. A több mint 25 éven át tartó gondozás továbbra is problémát jelent ” - mondta Kevin Yuen, M. D., a Barrow Neurológiai Intézet, az Arizonai Egyetem Orvostudományi Főiskola és a Creightoni Egyetemi Orvostudományi Iskola, Phoenix, Arizona. „Nem meglepő, hogy a betegek kevésbé terhes kezelési rendet keresnek, és egy új kezelési lehetőség, mint például a Skytrofa, egyszeri hetente injekcióval és a módosított szomatropin egyedi felszabadulásával, várhatóan elősegíti mind a valós betartást, mind az általános kimeneteket.” Elérhetőség az Egyesült Államokban a terápiát kezdeményező felnőttek kezelésére vagy egy másik növekedési hormonterápiából való váltáshoz ” - mondta Jan Mikkelsen, az Ascendis Pharma elnöke és vezérigazgatója. „Ez a fontos mérföldkő az első a sok tervezett címke -bővítés közül, amely támogatja a célunkat, hogy a vezető endokrinológiai ritka betegség társasággá váljunk.”

Fontos biztonsági információk és felhasználások

A SkyTrofa egy vényköteles gyógyszer, amelyet a következőkhöz használnak:

  • A növekedési hormon helyettesítése 1 éves vagy idősebb gyermekeknél, akik legalább 26 fontot (11,5 kilogramm) növekedési hormonhiányokkal (GHD)
  • Hormonhiány (GHD)

    • ne vegyen be Skytrofát, ha:

  • Kritikus betegséged van, amelyet bizonyos típusú szív- vagy gyomorműtét, trauma vagy légzési problémák okoznak. daganatok
  • Van bizonyos típusú szemproblémái, amelyeket cukorbetegség okoz. Az összes gyógyszer, amelyet szed. A SkyTrofa befolyásolhatja más gyógyszerek működését, és más gyógyszerek befolyásolhatják a Skytrofa működését.

    Melyek a Skytrofa lehetséges mellékhatásai? Azonnal szerezzen orvosi segítséget, ha az arc, a száj, a nyelv, a torok, vagy a légzés problémája van. Hormonproblémák

  • Az egészségügyi szolgáltatónak figyelemmel kell kísérnie a daganat vagy a rák növekedését vagy visszatérését. Vegye fel a kapcsolatot az egészségügyi szolgáltatójával, ha hirtelen megváltozik a viselkedés, a fejfájás, a látási problémák vagy az anyajegyek, a születési jelek vagy a bőr színének változásai. Előfordulhat, hogy a vércukorszintjét a Skytrofa kezelés során kell ellenőrizni.
  • A koponya nyomásának növekedése. Vegye fel a kapcsolatot az egészségügyi szolgáltatójával, ha fejfájás, szemproblémák, émelygés vagy hányás fordul elő
  • Túl sok folyadék a testben (folyadék visszatartása). Vegye fel a kapcsolatot az egészségügyi szolgáltatójával, ha észreveszi a duzzanatot a kezekben és a lábakban, az ízületekben vagy az izmokban fájdalmat, vagy idegproblémákat, amelyek fájdalmat, égést vagy bizsergést okoznak a kezekben, karokban, lábakban és lábakban
  • A kortizolnak nevezett hormon csökkenése. Az egészségügyi szolgáltató vérvizsgálatokat fog végezni a kortizol szintjének ellenőrzésére
  • A pajzsmirigyhormon szintjének csökkenése. A pajzsmirigyhormonszint csökkentett csökkentése befolyásolhatja a Skytrofa működését. Az egészségügyi szolgáltató vérvizsgálatokat végez a pajzsmirigyhormon szintjének ellenőrzésére
  • csípő- és térdfájdalom, vagy gyermekek lágysága (csúszott tőke -combcsont epiphysis). Ez súlyos állapothoz vezethet, amikor a csontszövet meghal a vérellátás hiánya (osteonecrosis) miatt. Azonnal szerezzen orvosi segítséget azoknak a gyermekeknek, akiknek lágy vagy csípő- vagy térdfájdalma van. Ez a pancreatitis jele lehet. Mondja el egészségügyi szolgáltatójának minden új hasi fájdalomról
  • A zsír- és szöveti gyengeség elvesztése az Ön vagy gyermeke befecskendezésének területén. Beszéljen az egészségügyi szolgáltatóval arról, hogy a Skytrofát injektálják
  • A hirtelen halálos kockázatot a Prader-Willi-szindrómában szenvedő gyermekek esetében magas a súlyos halál kockázata, akik súlyosan elhízottak vagy légzési problémákkal rendelkeznek, ideértve az alvási apnoe-t is
  • A foszfát, lúgos foszfatáz és a vérpattiahornyszintek növekedése. Az egészségügyi szolgáltatója vérvizsgálatokat fog végezni ennek ellenőrzésére

    • A Skytrofa gyermekeknél a leggyakoribb mellékhatásai: vírusfertőzés, láz, köhögés, émelygés és hányás, vérzés, hasmenés, gyomorfájdalom, ízületi fájdalom és ízületi gyulladás

    A Skytrofa leggyakoribb mellékhatásai a felnőtteknél: Duzzadás A fluid-up és az alacsony thyrid hormon.

    Ezek nem a Skytrofa lehetséges mellékhatásai. Hívja orvosát orvosi tanácsadásért a mellékhatásokról. Arra biztatjuk Önt, hogy jelentse a mellékhatásokat az FDA-nak az 1-800-FDA-1088 telefonszámon vagy a www.fda.gov/medwatch címen. A Ascendis Pharma telefonszámú mellékhatásait is jelentheti az 1-844-442-7236 telefonszámon. A betegek, a tudomány és a szenvedély alapvető értékeink, valamint a termékinnovációra vonatkozó algoritmusunk követése alapján a TRANCON-t alkalmazzuk olyan új terápiák kidolgozására, amelyek igazolják az osztályon belüli legjobb lehetőségeket a kielégítetlen orvosi igények kielégítésére. Az Ascendis székhelye Koppenhágában, Dániában van, és további lehetőségekkel rendelkezik Európában és az Egyesült Államokban. Kérjük, látogasson el az Ascendispharma.com webhelyre.

    előretekintő állítások Ez a sajtóközlemény előretekintő kijelentéseket tartalmaz, amelyek jelentős kockázatokat és bizonytalanságokat tartalmaznak. Az összes nyilatkozat, a történelmi tények nyilatkozatain kívül, a sajtóközleményben az Ascendis jövőbeli műveleteiről, a menedzsment terveiről és célkitűzéseiről, előretekintő nyilatkozatok. Az ilyen nyilatkozatok példái között szerepel, de nem kizárólag, az (i) Ascendis tervezésére vonatkozó tervekről szóló, az ISS, a Shox hiány, a Turner-szindróma és az SGA, valamint a kombinált terápiás kísérletek az achondroplasia és a hypochondroplasia, az Ascends 'Skytrofa (II) Skytrofa ”képességének javítására irányuló kombinált terápiás kísérleteivel kapcsolatos. A Skytrofa, (iv) Ascendis célja, hogy a vezető endokrinológiai ritka betegség társasággá váljon, (V) Ascendis azon képessége, hogy a Transcon Technológiai platformját alkalmazza a betegek számára, és (VI) Ascendis Transcon technológiáinak alkalmazása új terápiák kidolgozására, amelyek igazolják a legjobban az osztályon belüli potenciált. Az Ascendis valójában nem érheti el a terveket, végrehajthatja a szándékokat, vagy nem felel meg az előretekintő nyilatkozatokban közzétett elvárásoknak vagy előrejelzéseknek, és nem szabad indokolatlanul támaszkodnia ezekre az előretekintő állításokra. A tényleges eredmények vagy események lényegesen különbözhetnek a tervektől, a szándékától, az elvárásaitól és az előretekintő nyilatkozatokban közzétett előrejelzésektől. Különböző fontos tényezők okozhatják a tényleges eredményeket vagy eseményeket, amelyek lényegesen különböznek az Ascendis által tett előretekintő kijelentésektől, ideértve a következőket is: a harmadik fél gyártóitól, forgalmazóitól és szolgáltatóitól való függőség az Ascendis termékeihez és termékjelöltjeiről; Az előre nem látható biztonsági vagy hatékonysági eredmények az Ascendis fejlesztési programjait vagy a piaci termékeket eredményezik; A jóváhagyott Ascendis termékek forgalomba hozatalával kapcsolatos előre nem látható költségek; Az Ascendis fejlesztési programjaival kapcsolatos előre nem látható költségek; előre nem látható értékesítés, általános és adminisztratív költségek, egyéb kutatási és fejlesztési költségek, valamint az Ascendis üzleti tevékenysége; a gyártáshoz, a szabályozási követelményekhez, a betegek toborzásának sebességéhez vagy más előre nem látható késésekhez kapcsolódó programok fejlesztésének késése; Az Ascendis azon képessége, hogy szükség esetén további finanszírozást szerezzen üzleti tevékenységeinek támogatására; A nemzetközi gazdasági, politikai, jogi, megfelelési, társadalmi és üzleti tényezők hatása, ideértve a tarifákat és a kereskedelmi politikákat. Az előretekintő nyilatkozatokban kifejtett kockázatok és bizonytalanságok további leírása érdekében, valamint az Ascendis üzletével kapcsolatos kockázatok általánosságban különbözhetnek az Ascendis éves jelentését az Egyesült Államok Értékpapír- és Tőzsdei Bizottságának (SEC) 2025. február 12-én benyújtott 20-F formanyomtatványról, vagy a Sec. Az előretekintő nyilatkozatok nem tükrözik a jövőbeni licencek, együttműködések, akvizíciók, egyesülések, diszpozíciók, közös vállalkozások vagy befektetések lehetséges hatásait, amelyeket az Ascendis bekerülhet vagy végrehajthat. Az Ascendis nem vállal semmiféle kötelezettséget az előretekintő nyilatkozatok frissítésére, kivéve a törvény előírásait.

    forrás: Ascendis Pharma

    Elküldve : 2025-07-29 12:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak