FDA อนุมัติ Skytrofa (Lonapegsomatropin-TCGD) สำหรับการรักษาผู้ใหญ่ครั้งละครั้งที่มีการขาดฮอร์โมนการเจริญเติบโต

โคเปนเฮเกน, เดนมาร์ก, 28 กรกฎาคม, 2025 (ลูกโลกนิวส์ไวร์)-Ascendis Pharma A/S (NASDAQ: ASND) ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติการเติบโตของ HARDONEONY ความผิดปกติที่เกิดจากการลดลงหรือการสูญเสียการผลิตฮอร์โมนการเจริญเติบโตทั้งหมด Lonapegsomatropin (ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาในปี 2564 สำหรับการรักษา GHD ในเด็ก) เป็น prodrug ของ somatropin (ฮอร์โมนการเจริญเติบโตของมนุษย์หรือ HGH) ที่ได้รับการสุ่ม 3 ครั้ง แขนแบบขนานการควบคุมด้วยยาหลอก (double-blind) และการทดลองทางคลินิกที่ควบคุมโดยใช้งาน (เปิดฉลาก) ที่เปรียบเทียบประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Transcon HGH รายสัปดาห์ด้วยยาหลอกรายสัปดาห์และ somatropin รายวันในผู้ใหญ่ที่มี GHD

“ องค์ประกอบของร่างกายที่ผิดปกติ, โรคไขมันในเลือดผิดปกติและการดื้อต่ออินซูลินซึ่งเป็นจุดเด่นของ GHD ผู้ใหญ่ที่ได้รับผลกระทบต่อบุคคลที่ได้รับผลกระทบจากภาวะแทรกซ้อนทางการแพทย์ที่รุนแรงเช่นอาการเมตาบอลิซึมเพิ่มความเสี่ยงต่อการเกิดโรคหัวใจและหลอดเลือด มาตรฐานการดูแลมานานกว่า 25 ปียังคงเป็นปัญหา” Kevin Yuen, M.D. , สถาบันประสาทวิทยาบาร์โรว์, วิทยาลัยการแพทย์มหาวิทยาลัยแอริโซนาและคณะแพทยศาสตร์มหาวิทยาลัย Creighton ในฟีนิกซ์รัฐแอริโซนา “ ไม่น่าแปลกใจเลยที่ผู้ป่วยกำลังมองหาระบบการรักษาที่มีภาระน้อยกว่าและตัวเลือกการรักษาใหม่เช่น Skytrofa ด้วยการฉีดยาครั้งละครั้งและการปล่อย somatropin ที่ไม่ได้รับการแก้ไขที่ไม่เหมือนใคร ในสหรัฐอเมริกาสำหรับการรักษาผู้ใหญ่ที่เริ่มการรักษาหรือเปลี่ยนจากการรักษาด้วยฮอร์โมนการเจริญเติบโตอื่น” Jan Mikkelsen ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Ascendis Pharma กล่าว “ เหตุการณ์สำคัญที่สำคัญนี้เป็นครั้งแรกของการขยายฉลากที่วางแผนไว้หลายครั้งซึ่งสนับสนุนเป้าหมายของเราในการเป็น บริษัท โรคต่อมไร้ท่อที่หายากชั้นนำ”

ข้อมูลความปลอดภัยที่สำคัญ & การใช้

Skytrofa เป็นยาตามใบสั่งแพทย์ที่ใช้สำหรับ:

  • การแทนที่ฮอร์โมนการเจริญเติบโตในเด็กอายุ 1 ปีหรือสูงกว่า การขาดฮอร์โมนการเจริญเติบโต (GHD)
  • อย่าใช้ Skytrofa ถ้า:

  • คุณมีอาการป่วยที่สำคัญที่เกิดจากการผ่าตัดหัวใจหรือการผ่าตัดบางประเภท> การเกิดมะเร็งหรือการเจริญเติบโตของคุณ เนื้องอกอื่น ๆ
  • คุณมีปัญหาเกี่ยวกับดวงตาบางประเภทที่เกิดจากโรคเบาหวาน
  • คุณเป็นเด็กที่มีอาการ Prader-Willi ที่เป็นโรคอ้วนอย่างรุนแรงหรือมีปัญหาการหายใจรวมถึงหยุดหายใจขณะหลับ ยาทั้งหมดที่คุณใช้ Skytrofa อาจส่งผลกระทบต่อการทำงานของยาอื่น ๆ และยาอื่น ๆ อาจส่งผลกระทบต่อการทำงานของ Skytrofa

    ผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ของ Skytrofa คืออะไร

    Skytrofa อาจทำให้เกิดผลข้างเคียงที่ร้ายแรงรวมถึง:

    รับความช่วยเหลือทางการแพทย์ทันทีหากคุณมีอาการบวมปากปากลิ้นหรือลำคอหรือปัญหาการหายใจ
  • ความเสี่ยงสูงต่อการเสียชีวิตในผู้ที่มีอาการเจ็บป่วยที่สำคัญที่เกิดจากการผ่าตัดหัวใจหรือการผ่าตัดกระเพาะอาหารการบาดเจ็บหรือปัญหาการหายใจอย่างรุนแรง ปัญหาฮอร์โมน
  • ผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณจะต้องตรวจสอบการเจริญเติบโตหรือการกลับมาของเนื้องอกหรือมะเร็ง ติดต่อผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณหากคุณเริ่มมีการเปลี่ยนแปลงอย่างฉับพลันในพฤติกรรมปวดหัวปัญหาการมองเห็นหรือการเปลี่ยนแปลงของโมล, เกิดหรือสีผิว
  • ใหม่หรือลดระดับน้ำตาลในเลือดสูงหรือเบาหวาน น้ำตาลในเลือดของคุณอาจต้องได้รับการตรวจสอบในระหว่างการรักษาด้วย Skytrofa
  • เพิ่มความดันในกะโหลกศีรษะ ติดต่อผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณหากอาการปวดหัวปัญหาตาคลื่นไส้หรืออาเจียนเกิดขึ้น
  • ของเหลวในร่างกายมากเกินไป (การกักเก็บของเหลว) ติดต่อผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณหากคุณสังเกตเห็นอาการบวมในมือและเท้าความเจ็บปวดในข้อต่อหรือกล้ามเนื้อหรือปัญหาเส้นประสาทที่ทำให้เกิดอาการปวดเผาไหม้หรือเสียวซ่าในมือแขนขาและเท้า
  • ลดลงในฮอร์โมนที่เรียกว่าคอร์ติซอล ผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณจะทำการตรวจเลือดเพื่อตรวจสอบระดับคอร์ติซอลของคุณ
  • ลดลงในระดับฮอร์โมนต่อมไทรอยด์ ระดับฮอร์โมนต่อมไทรอยด์ที่ลดลงอาจส่งผลต่อการทำงานของ Skytrofa ได้ดีเพียงใด ผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณจะทำการตรวจเลือดเพื่อตรวจสอบระดับฮอร์โมนต่อมไทรอยด์ของคุณ
  • อาการปวดสะโพกและหัวเข่าหรือปวกเปียกในเด็ก สิ่งนี้อาจนำไปสู่ภาวะร้ายแรงที่เนื้อเยื่อกระดูกเสียชีวิตเนื่องจากขาดเลือด (osteonecrosis) รับความช่วยเหลือทางการแพทย์ทันทีสำหรับเด็กที่พัฒนาปวกเปียกหรือมีอาการปวดสะโพกหรือหัวเข่า
  • แย่ลงของความโค้งของกระดูกสันหลังในเด็ก (scoliosis)
  • อาการปวดท้องรุนแรงและคงที่ นี่อาจเป็นสัญญาณของตับอ่อนอักเสบ บอกผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณเกี่ยวกับอาการปวดท้องใหม่
  • การสูญเสียไขมันและเนื้อเยื่ออ่อนแอในพื้นที่ผิวหนังที่คุณหรือลูกฉีด พูดคุยกับผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณเกี่ยวกับการหมุนพื้นที่ที่ Skytrofa ถูกฉีด
  • ความเสี่ยงสูงต่อการเสียชีวิตอย่างกะทันหันในเด็กที่มีอาการ Prader-Willi ที่เป็นโรคอ้วนอย่างรุนแรงหรือมีปัญหาการหายใจรวมถึงภาวะหยุดหายใจขณะหลับ
  • เพิ่มขึ้นในฟอสเฟต ผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณจะทำการตรวจเลือดเพื่อตรวจสอบ
  • นี้

    ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดของ skytrofa ในเด็ก ได้แก่ : การติดเชื้อไวรัส, ไข้, ไอ, คลื่นไส้และอาเจียน, เลือดออก, ท้องเสีย, อาการปวดท้อง, ปวดข้อและโรคข้ออักเสบ

    สิ่งเหล่านี้ไม่ใช่ผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมดของ Skytrofa โทรหาแพทย์ของคุณเพื่อขอคำแนะนำทางการแพทย์เกี่ยวกับผลข้างเคียง คุณได้รับการสนับสนุนให้รายงานผลข้างเคียงต่อ FDA ที่ 1-800-FDA-1088 หรือที่ www.fda.gov/medwatch นอกจากนี้คุณยังสามารถรายงานผลข้างเคียงที่ Ascendis Pharma ที่ 1-844-442-7236

    เกี่ยวกับ Ascendis Pharma A/S ได้รับคำแนะนำจากค่านิยมหลักของผู้ป่วยวิทยาศาสตร์และความหลงใหลและทำตามอัลกอริทึมของเราสำหรับนวัตกรรมผลิตภัณฑ์เราใช้ TransCon เพื่อพัฒนาวิธีการรักษาใหม่ที่แสดงให้เห็นถึงศักยภาพที่ดีที่สุดในระดับที่จะตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่คาดคิด Ascendis มีสำนักงานใหญ่ในโคเปนเฮเกนเดนมาร์กและมีสิ่งอำนวยความสะดวกเพิ่มเติมในยุโรปและสหรัฐอเมริกา กรุณาเยี่ยมชม Ascendispharma.com เพื่อเรียนรู้เพิ่มเติม

    ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ข่าวประชาสัมพันธ์นี้มีข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าที่เกี่ยวข้องกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนมากมาย ข้อความทั้งหมดนอกเหนือจากข้อความของข้อเท็จจริงทางประวัติศาสตร์ที่รวมอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้เกี่ยวกับการดำเนินงานในอนาคตของ Ascendis แผนและวัตถุประสงค์ของการจัดการเป็นแถลงการณ์ที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้า ตัวอย่างของข้อความดังกล่าวรวมถึง แต่ไม่ จำกัด เฉพาะข้อความที่เกี่ยวข้องกับ (i) แผนการของ Ascendis เพื่อเริ่มต้นการทดลองตะกร้าสำหรับ ISS, การขาด Shox, Turner Syndrome และ SGA รวมถึงการทดลองบำบัดแบบผสมผสานใน Achondroplasia และ Hypochondroplasia การขยายตัวของ Skytrofa (IV) เป้าหมายของ Ascendis ในการเป็น บริษัท โรคหายากต่อมไร้ท่อนำ (V) ความสามารถของ Ascendis ในการใช้แพลตฟอร์มเทคโนโลยี Transcon เพื่อสร้างความแตกต่างที่มีความหมายสำหรับผู้ป่วยและ (VI) Ascendis Ascendis อาจไม่บรรลุแผนจริง ๆ ดำเนินการตามความตั้งใจหรือตอบสนองความคาดหวังหรือการคาดการณ์ที่เปิดเผยในแถลงการณ์ที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าและคุณไม่ควรเชื่อมั่นในแถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ ผลลัพธ์หรือเหตุการณ์ที่เกิดขึ้นจริงอาจแตกต่างอย่างมากจากแผนความตั้งใจความคาดหวังและการคาดการณ์ที่เปิดเผยในแถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้า ปัจจัยสำคัญต่าง ๆ อาจทำให้ผลลัพธ์หรือเหตุการณ์ที่เกิดขึ้นจริงแตกต่างอย่างมากจากแถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้าที่ Ascendis ทำรวมถึงสิ่งต่อไปนี้: การพึ่งพาผู้ผลิตบุคคลที่สามผู้จัดจำหน่ายและผู้ให้บริการสำหรับผลิตภัณฑ์และผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของ Ascendis ความปลอดภัยหรือประสิทธิภาพที่ไม่คาดฝันส่งผลให้เกิดโปรแกรมการพัฒนาของ Ascendis หรือผลิตภัณฑ์ในตลาด ค่าใช้จ่ายที่ไม่คาดฝันที่เกี่ยวข้องกับการค้าผลิตภัณฑ์ Ascendis ใด ๆ ที่ได้รับอนุมัติ ค่าใช้จ่ายที่ไม่คาดฝันที่เกี่ยวข้องกับโปรแกรมการพัฒนาของ Ascendis ค่าใช้จ่ายในการขายทั่วไปและค่าใช้จ่ายในการบริหารที่ไม่คาดฝันค่าใช้จ่ายด้านการวิจัยและพัฒนาอื่น ๆ และธุรกิจของ Ascendis โดยทั่วไป ความล่าช้าในการพัฒนาโปรแกรมที่เกี่ยวข้องกับการผลิตข้อกำหนดด้านกฎระเบียบความเร็วของการรับสมัครผู้ป่วยหรือความล่าช้าอื่น ๆ ที่ไม่คาดฝัน ความสามารถของ Ascendis ในการรับเงินทุนเพิ่มเติมหากจำเป็นเพื่อสนับสนุนกิจกรรมทางธุรกิจ ผลกระทบของเศรษฐกิจระหว่างประเทศการเมืองกฎหมายการปฏิบัติตามกฎระเบียบสังคมและธุรกิจรวมถึงภาษีและนโยบายการค้า สำหรับคำอธิบายเพิ่มเติมเกี่ยวกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่อาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงแตกต่างจากที่แสดงในแถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้รวมถึงความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับธุรกิจของ Ascendis โดยทั่วไปให้ดูรายงานประจำปีของ Ascendis ในแบบฟอร์ม 20-F ที่ยื่นต่อคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าไม่ได้สะท้อนถึงผลกระทบที่อาจเกิดขึ้นจากการออกใบอนุญาตในอนาคตความร่วมมือการซื้อกิจการการควบรวมกิจการการจัดการกิจการร่วมค้าหรือการลงทุนที่ Ascendis อาจเข้าหรือทำ Ascendis ไม่ถือว่ามีภาระผูกพันใด ๆ ในการอัปเดตข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใด ๆ ยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนด

    * iss = idiopathic ระยะสั้นการขาด Statureshox stature stadure homeobox ที่มีการขาดยีนที่มีอยู่

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม