FDA phê duyệt Skytrofa (Lonapegsomatropin-TCGD) để điều trị một lần một lần ở người lớn bị thiếu hụt hormone tăng trưởng

Theo dõi Drugslib trên

Copenhagen, Đan Mạch, ngày 28 tháng 7 năm 2025 (Globe Newswire)-Ascendis Pharma A/S (NASDAQ: ASND) hôm nay đã thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm & Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Skytrofa ( Rối loạn hiếm gặp do giảm hoặc mất toàn bộ sản lượng hormone tăng trưởng. Lonapegsomatropin (được FDA phê duyệt vào năm 2021 để điều trị GHD nhi) là một sản phẩm của somatropin (hormone tăng trưởng của con người, hoặc hGH) được quản lý một lần hàng tuần Song song, thử nghiệm lâm sàng (mù đôi) và kiểm soát hoạt động (nhãn mở) so sánh hiệu quả và an toàn của Transcon HGH hàng tuần với giả dược hàng tuần và somatropin hàng ngày ở người lớn bị GHD.

Các thành phần cơ thể bất thường, rối loạn lipid máu và kháng insulin là dấu hiệu của GHD trưởng thành khiến các cá nhân bị ảnh hưởng đối với các biến chứng y tế nghiêm trọng như hội chứng chuyển hóa, tăng nguy cơ mắc bệnh tim mạch. Chăm sóc trong hơn 25 năm vẫn là một vấn đề Không có gì ngạc nhiên khi các bệnh nhân đang tìm kiếm một chế độ điều trị ít nặng nề hơn và một lựa chọn điều trị mới như Skytrofa, với việc tiêm một lần một lần và sự giải phóng độc đáo của nó là somatropin không biến đổi, dự kiến sẽ giúp cải thiện cả sự lựa chọn của chúng tôi. Jan Mikkelsen, chủ tịch và giám đốc điều hành tại Ascendis Pharma cho biết, sự sẵn có ở Hoa Kỳ để điều trị cho người lớn bắt đầu trị liệu hoặc chuyển từ một liệu pháp hormone tăng trưởng khác. Đây là một cột mốc quan trọng này là lần đầu tiên trong số nhiều bản mở rộng nhãn được lên kế hoạch hỗ trợ mục tiêu của chúng tôi để trở thành công ty bệnh hiếm gặp hàng đầu.

Thông tin an toàn quan trọng và sử dụng

skytrofa là một loại thuốc theo toa được sử dụng cho:

  • không dùng skytrofa nếu:

  • Bạn có một số loại vấn đề về mắt do bệnh tiểu đường

  • Các tác dụng phụ có thể có của Skytrofa là gì? Trợ giúp y tế ngay lập tức nếu bạn bị sưng mặt, miệng, lưỡi hoặc cổ họng hoặc khó thở Các vấn đề về hormone

  • Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ cần theo dõi sự tăng trưởng hoặc trở lại của khối u hoặc ung thư. Liên hệ với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn bắt đầu có những thay đổi đột ngột về hành vi, đau đầu, các vấn đề về thị lực hoặc thay đổi nốt ruồi, vết bớt hoặc màu da
  • Mới hoặc làm xấu đi đường trong máu hoặc tiểu đường cao. Lượng đường trong máu của bạn có thể cần được theo dõi trong quá trình điều trị bằng Skytrofa
  • Tăng áp lực trong hộp sọ. Liên hệ với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu đau đầu, các vấn đề về mắt, buồn nôn hoặc nôn xảy ra
  • Quá nhiều chất lỏng trong cơ thể (giữ lại chất lỏng). Liên hệ với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn nhận thấy sưng ở tay và chân, đau ở khớp hoặc cơ bắp, hoặc các vấn đề về thần kinh gây đau, đốt hoặc ngứa ran ở tay, tay, chân và bàn chân
  • Giảm hormone gọi là cortisol. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ làm xét nghiệm máu để kiểm tra mức độ cortisol của bạn
  • Giảm nồng độ hormone tuyến giáp. Giảm nồng độ hormone tuyến giáp có thể ảnh hưởng đến mức độ hoạt động của Skytrofa. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ làm xét nghiệm máu để kiểm tra nồng độ hormone tuyến giáp của bạn
  • đau hông và đầu gối hoặc khập khiễng ở trẻ em (bị trượt đầu xương đùi). Điều này có thể dẫn đến một tình trạng nghiêm trọng trong đó mô xương chết do thiếu cung cấp máu (xương khớp). Nhận trợ giúp y tế ngay lập tức cho trẻ em phát triển khập khiễng hoặc bị đau hông hoặc đầu gối
  • Làm xấu đi độ cong của cột sống ở trẻ em (vẹo cột sống)
  • Đau bụng nghiêm trọng và liên tục. Đây có thể là một dấu hiệu của viêm tụy. Nói với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn về bất kỳ cơn đau bụng mới nào
  • Mất chất béo và mô yếu trong khu vực da mà bạn hoặc con bạn tiêm. Nói chuyện với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn về việc xoay vòng các khu vực mà Skytrofa được tiêm
  • nguy cơ tử vong đột ngột ở trẻ em mắc hội chứng Prader-Willi bị béo phì nghiêm trọng hoặc có vấn đề về hô hấp, bao gồm chứng ngưng thở khi ngủ

  • Tác dụng phụ phổ biến nhất của Skytrofa ở trẻ em bao gồm: Nhiễm trùng virus, sốt, ho, buồn nôn và nôn

    Đây không phải là tất cả các tác dụng phụ có thể có của Skytrofa. Gọi cho bác sĩ của bạn để được tư vấn y tế về các tác dụng phụ. Bạn được khuyến khích báo cáo các tác dụng phụ cho FDA tại 1-800-FDA-1088 hoặc tại www.fda.gov/medwatch . Bạn cũng có thể báo cáo các tác dụng phụ cho Ascendis Pharma tại 1-844-442-7236.

    về Được hướng dẫn bởi các giá trị cốt lõi của chúng tôi về bệnh nhân, khoa học và niềm đam mê và tuân theo thuật toán của chúng tôi về đổi mới sản phẩm, chúng tôi áp dụng TransCon để phát triển các liệu pháp mới thể hiện tiềm năng tốt nhất trong lớp để giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng. Ascendis có trụ sở tại Copenhagen, Đan Mạch và có các cơ sở bổ sung ở châu Âu và Hoa Kỳ. Vui lòng truy cập ascendispharma.com để tìm hiểu thêm.

    Các câu lệnh chuyển tiếp Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới liên quan đến rủi ro và sự không chắc chắn đáng kể. Tất cả các tuyên bố, ngoài các tuyên bố về các sự kiện lịch sử, được bao gồm trong thông cáo báo chí này liên quan đến các hoạt động, kế hoạch và mục tiêu quản lý trong tương lai của Ascendis, là các tuyên bố hướng tới tương lai. Các ví dụ về các tuyên bố như vậy bao gồm, nhưng không giới hạn ở các tuyên bố liên quan đến (i) Ascendis có kế hoạch bắt đầu thử nghiệm giỏ cho ISS, thiếu hụt Shox, hội chứng Turner và SGA, cũng như các thử nghiệm điều trị kết hợp trong Achondroplasia và Actroplasia, trong Q4 Mở rộng cho Skytrofa, (iv) Ascendis, mục tiêu trở thành công ty bệnh hiếm gặp hàng đầu, (v) có khả năng áp dụng nền tảng công nghệ transcon của mình để tạo ra sự khác biệt có ý nghĩa cho bệnh nhân và (vi) Ascendis ứng dụng các công nghệ transcon của mình để phát triển các liệu pháp mới để chứng minh tiềm năng tốt nhất trong lớp để giải quyết các nhu cầu y tế. Ascendis có thể không thực sự đạt được các kế hoạch, thực hiện các ý định hoặc đáp ứng các kỳ vọng hoặc dự đoán được tiết lộ trong các tuyên bố hướng tới tương lai và bạn không nên đặt sự phụ thuộc quá mức vào các tuyên bố hướng tới tương lai này. Kết quả hoặc sự kiện thực tế có thể khác với các kế hoạch, ý định, kỳ vọng và dự đoán được tiết lộ trong các tuyên bố hướng tới. Các yếu tố quan trọng khác nhau có thể khiến kết quả hoặc sự kiện thực tế khác biệt về mặt vật chất so với các tuyên bố hướng tới tương lai mà Ascendis đưa ra, bao gồm các điều sau đây: sự phụ thuộc vào các nhà sản xuất, nhà phân phối và nhà cung cấp dịch vụ của bên thứ ba cho các sản phẩm và ứng cử viên sản phẩm của Ascendis; kết quả an toàn hoặc hiệu quả không lường trước được trong các chương trình phát triển của Ascendis hoặc các sản phẩm trên thị trường; Các chi phí không lường trước liên quan đến thương mại hóa bất kỳ sản phẩm Ascendis nào được phê duyệt; Các chi phí không lường trước liên quan đến các chương trình phát triển Ascendis; Chi phí bán hàng, chi phí chung và hành chính không lường trước, chi phí nghiên cứu và phát triển khác và kinh doanh Ascendis nói chung; Sự chậm trễ trong việc phát triển các chương trình liên quan đến sản xuất, yêu cầu quy định, tốc độ tuyển dụng bệnh nhân hoặc sự chậm trễ không lường trước khác; Ascendis, khả năng có được tài trợ bổ sung, nếu cần, để hỗ trợ các hoạt động kinh doanh của mình; Tác động của các yếu tố kinh tế, chính trị, pháp lý, pháp lý, xã hội và kinh doanh quốc tế, bao gồm các chính sách thuế quan và thương mại. Để mô tả thêm về các rủi ro và sự không chắc chắn có thể gây ra kết quả thực tế khác với những gì được thể hiện trong các tuyên bố hướng tới này, cũng như các rủi ro liên quan đến hoạt động kinh doanh của Ascendis nói chung, xem báo cáo thường niên của Ascendis về Mẫu 20-F được nộp với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ (SEC) Các tuyên bố hướng tới không phản ánh tác động tiềm năng của bất kỳ cấp phép, hợp tác, mua lại, sáp nhập, sắp xếp, liên doanh hoặc đầu tư nào trong tương lai mà Ascendis có thể tham gia hoặc thực hiện. Ascendis không giả định bất kỳ nghĩa vụ nào để cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới nào, ngoại trừ theo yêu cầu của pháp luật.

    Đã đăng : 2025-07-29 12:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến