Az FDA jóváhagyja a Tryngolzát (olezarsen) a trigliceridek csökkentésére a családi chilomicronemia szindrómában szenvedő felnőtteknél

Kövesse a Drugslib-et

Az FDA jóváhagyja a Tryngolzát (olezarsen) a trigliceridek csökkentésére a családi chilomikronémia szindrómában szenvedő felnőtteknél

CARLSBAD, Kalifornia, 2024. december 19. /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta a Tryngolzát (olezarsen) a diéta kiegészítéseként a triglicerid csökkentésére a családi chylomicronemia szindrómában (FCS) szenvedő felnőtteknél, amely a súlyos hipertrigliceridémia (sHTG) ritka, genetikai formája, amely potenciálisan életveszélyes akut pancreatitishez (AP) vezethet. ). A Tryngolza az első FDA által jóváhagyott kezelés, amely jelentősen és lényegesen csökkenti a trigliceridszintet FCS-ben szenvedő felnőtteknél, és klinikailag jelentős mértékben csökkenti az AP eseményeket megfelelő diéta mellett (≤20 gramm zsír naponta). A Tryngolza-t havonta egyszer öninjektorral adják be.

"Az FDA mai jóváhagyása a Tryngolza-ra az első FCS-kezelés érkezését jelenti az Egyesült Államokban – ez egy átalakuló pillanat a betegek és családjaik számára. Az FCS-ben szenvedő felnőttek most először férhetnek hozzá olyan kezeléshez, amely jelentősen csökkenti a trigliceridszintet és a legyengítő és potenciálisan életveszélyes akut hasnyálmirigy-gyulladás kockázata” – mondta Brett P. Monia, Ph.D., az Ionis vezérigazgatója. "Büszkék vagyunk az FCS közösséggel fennálló hosszú távú partnerségünkre, és hálásak vagyunk azoknak a betegeknek, családoknak és kutatóknak, akik részt vettek klinikai vizsgálatainkban, lehetővé téve az Ionis számára, hogy ezt az új kezelést valóra válthassa. A Tryngolza FDA jóváhagyása szintén kulcsfontosságú. Ez a pillanat az Ionis számára, amely egy teljesen integrált, kereskedelmi szinten működő biotechnológiai vállalattá való evolúciót jelképezi – ezt a célt öt évvel ezelőtt tűztük ki magunk elé gyógyszerekkel kapcsolatban, azt várjuk, hogy a Tryngolza legyen az első az innovatív gyógyszerek folyamatos ütemében, amelyeket önállóan szállítunk súlyos betegségben szenvedőknek."

Az FDA jóváhagyása a globális, multicentrikus, randomizált, pozitív adatokon alapult. , placebo-kontrollos, kettős vak Phase 3 Balance klinikai vizsgálat olyan felnőtt betegeken, akiknél genetikailag azonosított FCS és éhomi trigliceridszint ≥880 mg/dl. A Balance vizsgálatban a 80 mg Tryngolza a trigliceridszint statisztikailag szignifikáns, placebóval korrigált átlagos 42,5%-os csökkenését mutatta a kiindulási értékről hat hónapra (p=0,0084). A kiindulási értékről 12 hónapra való csökkenés tovább javult, a Tryngolza placebóval korrigált 57%-os átlagos triglicerid-csökkenést ért el. Tryngolza az AP események jelentős, klinikailag jelentős csökkenését is kimutatta 12 hónap alatt; egy beteg (5%) tapasztalt egy AP-epizódot a Tryngolza-csoportban, szemben hét olyan beteggel (30%), akik összesen 11 AP-epizódot tapasztaltak a placebo-csoportban.

Tryngolza kedvező biztonsági profilt mutatott be. A leggyakoribb mellékhatások (a Tryngolzával kezelt betegek több mint 5%-a, és több mint 3%-kal nagyobb gyakorisággal, mint a placebóval) az injekció beadásának helyén fellépő reakciók (19%, illetve 9%), a vérlemezkeszám csökkenése (12%, illetve 4%) voltak. illetve ízületi fájdalom (9%, illetve 0%).

A Phase 3 Balance vizsgálat eredményeit korábban a The New England Journal of Medicine publikálták. (NEJM).

"Mivel korábban nem álltak rendelkezésre kezelési lehetőségek, csak a rendkívül szigorú diétára és életmódváltásra hagyatkoztunk, mint az egyedüli megelőző kezelési lehetőségre" - mondta Alan Brown, M.D., FNLA, FACC, FAHA, Rosalind klinikai orvosprofesszor. Franklin Orvosi és Tudományos Egyetem; Mérlegpróba-vizsgáló. "A Tryngolza FDA jóváhagyása fontos pillanat az FCS-ben élők, családjaik és orvosai számára, akik most először kapnak olyan kezelést, amely jelentősen csökkenti a trigliceridszintet és csökkenti a potenciálisan életveszélyes akut pancreatitis események kockázatát. Az alacsony zsírtartalmú étrend kiegészítéseként nagyon örülök, hogy olyan gyógyszert írhatok fel a pácienseimnek, amelyről kimutatták, hogy megváltoztatja a betegség lefolyását."

Az FCS az sHTG ritka, genetikailag potenciálisan életveszélyes formája, amely megakadályozza a szervezetet a zsírok lebontásában, és súlyosan rontja a szervezet azon képességét, hogy eltávolítsa a triglicerideket a véráramból a lipoprotein lipáz (LPL) enzim károsodott működése miatt. . Míg a felnőttek egészséges szintje 150 mg/dl alatt van, az FCS-ben szenvedő betegek trigliceridszintje gyakran meghaladja a 880 mg/dl-t, és gyakran előfordult hasnyálmirigy-gyulladás is. Az FCS-ben élőknél nagy a kockázata a potenciálisan végzetes AP-nak, amely a hasnyálmirigy fájdalmas gyulladása, valamint olyan krónikus egészségügyi problémáknak, mint a fáradtság és a súlyos, visszatérő hasi fájdalom. Az FCS-vel élők pszichológiai és pénzügyi stresszt is tapasztalhatnak, ami jelentősen befolyásolhatja életminőségüket. Az Egyesült Államokban az FCS a becslések szerint körülbelül 3000 embert érint, akiknek túlnyomó többségét nem diagnosztizálják.

"Ritka és nehezen diagnosztizálható betegségként az FCS komoly hatással van a betegek és a családok életére. Sok FCS-vel élő ember egész életében súlyos fájdalmat élt át – néha olyan erős, hogy hosszas kórházi tartózkodást igényel – és küzd. mindennapos fáradtsággal, hányingerrel, agyköddel és gyomorfájdalmakkal az életen át” – mondta Lindsey Sutton Bryan, az FCS Foundation társalapítója és társelnöke. "Eddig korlátozottak voltak a kezelési lehetőségeink, pusztán az étrendre támaszkodva próbáltuk meg kezelni a trigliceridszintet és távol tartani az akut hasnyálmirigy-gyulladásos rohamokat. Az FCS-ben szenvedő felnőttek először látták, hogy a kezelésre való reményük valósággá válik."

A Tryngolza az év vége előtt lesz elérhető az Egyesült Államokban.

Az Ionis elkötelezett amellett, hogy segítsen az embereknek hozzájutni a nekik felírt gyógyszerekhez, és az Ionis Every Step™ segítségével az FCS közösség egyedi igényeinek kielégítésére tervezett szolgáltatáscsomagot kínál majd. Az Ionis Every Step részeként a betegek és az egészségügyi szolgáltatók a kezelési folyamat során hozzáférhetnek a dedikált betegoktatási menedzserek és az Ionis Every Step esetmenedzserek által nyújtott szolgáltatásokhoz, beleértve a biztosítást és a megfizethetőségi támogatást, valamint a szolgáltatásokat és erőforrásokat, mint például a betegségek és a táplálkozási oktatás. További információért látogasson el a Tryngolza.com webhelyre.

A Tryngolzát az FDA felülvizsgálta a Priority Review keretében, és korábban Fast Track minősítést kapott az FCS kezelésére, az Orphan Drug minősítést és az Áttörés terápia elnevezést. Az Olezarsen felülvizsgálata folyamatban van az Európai Unióban, más országokban pedig szabályozási bejelentéseket terveznek. Az Olezarsent jelenleg három 3. fázisú klinikai vizsgálatban – CORE, CORE2 és ESSENCE – értékelik az sHTG kezelésére. Az Olezarsent a szabályozó hatóságok nem vizsgálták felül és nem hagyták jóvá az sHTG kezelésére.

A Tryngolzáról (olezarsen)A Tryngolza (olezarsen) készítményt az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala hagyta jóvá, mint étrend kiegészítőjeként a trigliceridek csökkentését a családi kilomikronémia szindrómában (FCS) szenvedő felnőtteknél. A Tryngolza egy RNS-célzott gyógyszer, amelyet arra terveztek, hogy csökkentse a szervezet apoC-III termelését, a májban termelődő fehérjét, amely a triglicerid metabolizmus kulcsfontosságú szabályozója. Ez az egyetlen kezelés, amelyet jelenleg az Egyesült Államokban az FCS-re, egy potenciálisan életveszélyes betegségre javalnak. A Tryngolzával kapcsolatos további információkért látogasson el a Tryngolza.com oldalra.

FONTOS BIZTONSÁGI INFORMÁCIÓKELLENJAVALLATOKA Tryngolza ellenjavallt olyan betegeknél, akiknek a kórelőzményében súlyos túlérzékenység szerepel a Tryngolzával szemben. a Tryngolza bármely segédanyaga. Orvosi kezelést igénylő túlérzékenységi reakciók fordultak elő.

FIGYELMEZTETÉSEK ÉS ÓVINTÉZKEDÉSEKTúlérzékenységi reakciókTúlérzékenységi reakciókat (beleértve a hörgőgörcs tüneteit, diffúz erythema, arcduzzanat, csalánkiütés, hidegrázás és izomfájdalmat) jelentettek Tryngolza-val kezelt betegeknél . Tájékoztassa a betegeket a túlérzékenységi reakciók jeleiről és tüneteiről, és utasítsa a betegeket, hogy azonnal forduljanak orvoshoz, és hagyják abba a Tryngolza alkalmazását, ha túlérzékenységi reakciók jelentkeznek.

MELLÉKHATÁSOKA leggyakoribb mellékhatások ( incidenciája a Tryngolzával kezelt betegek több mint 5%-a, és több mint 3%-kal nagyobb gyakorisággal, mint a placebóval) az injekció beadásának helyén fellépő reakciók, csökkent vérlemezkeszám és ízületi fájdalom.

A családi chilomikronémia szindrómáról (FCS)Az FCS egy ritka, genetikai eredetű betegség, amelyet rendkívül megemelkedett trigliceridszint jellemez. Ezt a lipoprotein lipáz (LPL) enzim károsodott működése okozza. A korlátozott LPL termelés vagy funkció miatt az FCS-ben szenvedők nem képesek hatékonyan lebontani a kilomikronokat, a lipoprotein részecskéket, amelyek 90%-a triglicerid. Az FCS a becslések szerint körülbelül 3000 embert érint az Egyesült Államokban. Az FCS-ben szenvedőknél az akut hasnyálmirigy-gyulladás (AP) nagy a kockázata az egyéb krónikus egészségügyi problémák, például a fáradtság és a súlyos, visszatérő hasi fájdalom mellett. Az FCS-ben szenvedő emberek néha nem tudnak dolgozni, ami tovább növeli a betegségek terhét.

A Balance Study-ról A Balance egy globális, többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo- 3. fázisú kontrollos vizsgálatban, amelyben az olezarsen hatásosságát és biztonságosságát értékelték FCS-ben szenvedő betegeknél 6 és 12 hónapos korban. Az elsődleges végpont az éhomi trigliceridszintek kiindulási értékhez viszonyított százalékos változása volt hat hónap után a placebóhoz képest. A másodlagos végpontok közé tartozott a trigliceridszintek százalékos változása 12 hónap után, az egyéb lipidparaméterek százalékos változása és az elbírált akut pancreatitis eseményaránya a kezelési időszak alatt. A kezelést és a vizsgálat végi értékeléseket követően a betegek részt vehettek egy nyílt elrendezésű kiterjesztett vizsgálatban, hogy továbbra is kapjanak olezarzent négyhetente egyszer.

Az Ionis Pharmaceuticals, Inc.-rőlHárom évtizede az Ionis olyan gyógyszereket talált fel, amelyek jobb jövőt hoznak a súlyos betegségben szenvedők számára. Az Ionis hat súlyos betegségekre forgalmazott gyógyszert fedezett fel és fejlesztett ki, köztük a neurológiai és szív- és érrendszeri betegségekre is áttörő gyógyszereket. Az Ionis vezető szerepet tölt be a neurológiában, a kardiológiában és más olyan területeken, ahol nagy a betegek igénye. Az RNS-célzott gyógyszerek úttörőjeként az Ionis továbbra is az RNS-terápiák innovációjának hajtóereje, valamint a génszerkesztés új megközelítéseinek fejlesztése. Munkánkat a betegségbiológia és az iparágban vezető technológia mély ismerete segíti elő munkánkban, párosulva azzal a szenvedéllyel és sürgősséggel, hogy életet megváltoztató eredményeket hozzunk a betegek számára. Ha többet szeretne megtudni az Ionisról, látogasson el az Ionis.com oldalra, és kövessen minket az X-en (Twitter), a LinkedIn-en és az Instagramon.

Az Ionis előretekintő nyilatkozataiEz a sajtóközlemény előretekintő nyilatkozatokat tartalmaz az Ionis üzleti tevékenységével és a Tryngolza terápiás és kereskedelmi potenciáljával, az Ionis technológiáival és más fejlesztés alatt álló termékeivel kapcsolatban. Minden olyan állítás, amely leírja Ionis céljait, elvárásait, pénzügyi vagy egyéb előrejelzéseit, szándékait vagy hiedelmeit, előretekintő állítás, és kockázati nyilatkozatnak kell tekinteni. Az ilyen kijelentések bizonyos kockázatoknak és bizonytalanságoknak vannak kitéve, beleértve, de nem kizárólagosan a kereskedelmi termékeinkkel és a gyártási folyamatunkban lévő gyógyszerekkel kapcsolatosakat, és különösen azokat, amelyek a biztonságos és hatékony gyógyszerek felfedezésének, fejlesztésének és kereskedelmi forgalomba hozatalának folyamatában rejlenek. humán terápiák, valamint az ilyen gyógyszerek köré építő üzlet felépítésére irányuló törekvésben. Ionis előretekintő kijelentései olyan feltételezéseket is tartalmaznak, amelyek, ha soha nem valósulnak meg vagy nem bizonyulnak helyesnek, eredményei lényegesen eltérhetnek az ilyen előretekintő kijelentések által kifejezett vagy sugalmazott eredményektől. Bár az Ionis előretekintő nyilatkozatai vezetőségének jóhiszemű megítélését tükrözik, ezek a kijelentések csak az Ionis által jelenleg ismert tényeken és tényezőkön alapulnak. A törvény által előírt esetek kivételével nem vállalunk kötelezettséget arra, hogy semmilyen okból kifolyólag frissítsük a jövőre vonatkozó kijelentéseket. Ennek eredményeként figyelmeztetést kap, hogy ne hagyatkozzon ezekre az előretekintő kijelentésekre. Ezeket és az Ionis programjait érintő egyéb kockázatokat részletesebben ismerteti az Ionis 2023. december 31-én végződött évre vonatkozó 10-K űrlapon és a legutóbbi 10-Q űrlapon szereplő éves jelentés, amelyek a SEC-nél vannak. Ezeknek és más dokumentumoknak a másolatai a www.Ionis.com címen érhetők el.

Az Ionis Pharmaceuticals® és a Tryngolza™ az Ionis Pharmaceuticals, Inc. védjegyei.

FORRÁS Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Elküldve : 2024-12-20 18:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak