La FDA approva Tryngolza (olezarsen) per ridurre i trigliceridi negli adulti con sindrome da chilomicronemia familiare

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La FDA approva Tryngolza (olezarsen) per ridurre i trigliceridi negli adulti affetti da sindrome chilomicronemia familiare

CARLSBAD, California, 19 dicembre 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Tryngolza (olezarsen) in aggiunta alla dieta per ridurre i trigliceridi negli adulti con sindrome da chilomicronemia familiare (FCS), una forma genetica rara di ipertrigliceridemia grave (sHTG) che può portare a pancreatite acuta (AP) potenzialmente pericolosa per la vita. Tryngolza è il primo trattamento in assoluto approvato dalla FDA che riduce significativamente e sostanzialmente i livelli di trigliceridi negli adulti affetti da FCS e fornisce una riduzione clinicamente significativa degli eventi AP se utilizzato con una dieta appropriata (≤20 grammi di grassi al giorno). Tryngolza si autosomministra tramite un autoiniettore una volta al mese.

"L'approvazione odierna di Tryngolza da parte della FDA annuncia l'arrivo del primo trattamento per la FCS negli Stati Uniti: un momento di trasformazione per i pazienti e le loro famiglie. Per la prima volta, gli adulti affetti da FCS possono ora accedere a un trattamento che riduce sostanzialmente i trigliceridi e il rischio di pancreatite acuta debilitante e potenzialmente pericolosa per la vita", ha affermato Brett P. Monia, Ph.D., amministratore delegato di Ionis. "Siamo orgogliosi della nostra partnership di lunga data con la comunità FCS e siamo grati ai pazienti, alle famiglie e ai ricercatori che hanno partecipato ai nostri studi clinici, consentendo a Ionis di trasformare questo nuovo trattamento in realtà. Anche l'approvazione di Tryngolza da parte della FDA è fondamentale momento per Ionis, che rappresenta la nostra evoluzione in un’azienda biotecnologica in fase commerciale completamente integrata – un obiettivo che ci eravamo prefissati di raggiungere cinque anni fa. Con la nostra ricca pipeline di farmaci potenzialmente in grado di cambiare la vita, ci aspettiamo che Tryngolza sia la prima a ritmo costante di farmaci innovativi che forniremo in modo indipendente alle persone che vivono con malattie gravi."

L'approvazione della FDA si basava sui dati positivi dello studio clinico globale, multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco di Fase 3 Balance in pazienti adulti con FCS geneticamente identificata e livelli di trigliceridi a digiuno ≥ 880 mg/dl. Nello studio Balance, Tryngolza 80 mg ha dimostrato una riduzione media statisticamente significativa, aggiustata per il placebo, dei livelli di trigliceridi del 42,5% dal basale a sei mesi (p=0,0084). Le riduzioni dal basale a 12 mesi sono state ulteriormente migliorate, con Tryngolza che ha ottenuto una riduzione media dei trigliceridi del 57% aggiustata per il placebo. Tryngolza ha inoltre dimostrato una riduzione sostanziale e clinicamente significativa degli eventi AP nell'arco di 12 mesi; un paziente (5%) ha manifestato un episodio di AP nel gruppo Tryngolza rispetto a sette pazienti (30%) che hanno manifestato 11 episodi totali di AP nel gruppo placebo.

Tryngolza ha dimostrato un profilo di sicurezza favorevole. Le reazioni avverse più comuni (incidenza >5% dei pazienti trattati con Tryngolza e con una frequenza superiore >3% rispetto al placebo) sono state reazioni nel sito di iniezione (rispettivamente 19% e 9%), diminuzione della conta piastrinica (12% e 4%, rispettivamente) e artralgia (9% e 0%, rispettivamente).

I risultati dello studio di Fase 3 Balance sono stati precedentemente pubblicati sul New England Journal of Medicine (NEJM).

"Senza opzioni terapeutiche precedentemente disponibili, eravamo limitati a fare affidamento solo su cambiamenti estremamente rigorosi nella dieta e nello stile di vita come unica opzione di trattamento preventivo", ha affermato Alan Brown, M.D., FNLA, FACC, FAHA, professore clinico di medicina, Rosalind Franklin Università di Medicina e Scienza; Investigatore del processo Balance. "L'approvazione di Tryngolza da parte della FDA è un momento importante per le persone che vivono con la FCS, le loro famiglie e i medici che ora, per la prima volta, hanno a disposizione un trattamento che abbassa significativamente i trigliceridi e diminuisce il rischio di eventi di pancreatite acuta potenzialmente letali, come un in aggiunta a una dieta a basso contenuto di grassi. Sono entusiasta di avere un medicinale che posso prescrivere ai miei pazienti e che ha dimostrato di cambiare il corso della loro malattia."

La FCS è una malattia rara, genetica, potenzialmente mortale. -minaccioso forma di sHTG che impedisce al corpo di scomporre i grassi e compromette gravemente la capacità del corpo di rimuovere i trigliceridi dal flusso sanguigno a causa di una funzione compromessa dell'enzima lipoproteina lipasi (LPL). Mentre i livelli sani per gli adulti sono inferiori a 150 mg/dl, le persone affette da FCS spesso hanno livelli di trigliceridi superiori a 880 mg/dl e spesso hanno una storia di pancreatite. Coloro che vivono con la FCS hanno un alto rischio di AP potenzialmente fatale, che è un'infiammazione dolorosa del pancreas, e problemi di salute cronici come affaticamento e dolore addominale grave e ricorrente. Le persone che vivono con la FCS possono anche sperimentare stress psicologico e finanziario, che può avere un impatto significativo sulla loro qualità di vita. Si stima che negli Stati Uniti la FCS colpisca circa 3.000 persone, la maggior parte delle quali non viene diagnosticata.

"Essendo una malattia rara e difficile da diagnosticare, la FCS ha un profondo impatto sulla vita dei pazienti e delle famiglie. Molte persone che vivono con la FCS hanno sperimentato forti dolori per tutta la vita - a volte così intensi da richiedere lunghi ricoveri ospedalieri - e lottano attraverso la vita con stanchezza quotidiana, nausea, confusione mentale e mal di stomaco", ha affermato Lindsey Sutton Bryan, co-fondatrice e co-presidente della FCS Foundation. "Fino ad ora, le nostre opzioni terapeutiche sono state limitate, basandosi esclusivamente sulla dieta per cercare di gestire i livelli di trigliceridi e tenere a bada gli attacchi di pancreatite acuta. Per la prima volta, gli adulti affetti da FCS hanno visto la loro speranza in un trattamento diventare realtà."

Tryngolza sarà disponibile negli Stati Uniti prima della fine dell'anno.

Ionis si impegna ad aiutare le persone ad accedere ai farmaci che vengono loro prescritti e offrirà una suite di servizi progettati per soddisfare le esigenze specifiche della comunità FCS attraverso Ionis Every Step™. Nell'ambito di Ionis Every Step, i pazienti e gli operatori sanitari avranno accesso ai servizi durante tutto il percorso terapeutico forniti da Patient Education Manager e Case Manager di Ionis Every Step dedicati, compreso il supporto assicurativo e conveniente, nonché servizi e risorse, come malattie e educazione alimentare. Visita Tryngolza.com per ulteriori informazioni.

Tryngolza è stato esaminato dalla FDA sotto Priority Review e in precedenza aveva ottenuto la designazione Fast Track per il trattamento della FCS, la designazione di Farmaco Orfano e la designazione di Terapia Innovativa. Olezarsen è in fase di revisione nell'Unione Europea e sono previste registrazioni normative in altri paesi. Olezarsen è attualmente in fase di valutazione in tre studi clinici di Fase 3 – CORE, CORE2 ed ESSENCE – per il trattamento di sHTG. Olezarsen non è stato esaminato o approvato per il trattamento di sHTG dalle autorità di regolamentazione.

Informazioni su Tryngolza (olezarsen)Tryngolza (olezarsen) è stato approvato dalla Food and Drug Administration statunitense come aggiunta alla dieta per ridurre i trigliceridi negli adulti affetti da sindrome da chilomicronemia familiare (FCS). Tryngolza è un medicinale mirato all'RNA progettato per ridurre la produzione nell'organismo di apoC-III, una proteina prodotta nel fegato che è un regolatore chiave del metabolismo dei trigliceridi. È l’unico trattamento attualmente indicato negli Stati Uniti per la FCS, una malattia potenzialmente pericolosa per la vita. Per ulteriori informazioni su Tryngolza, visitare Tryngolza.com.

INFORMAZIONI IMPORTANTI SULLA SICUREZZACONTROINDICAZIONITryngolza è controindicato nei pazienti con anamnesi di grave ipersensibilità a Tryngolza o uno qualsiasi degli eccipienti di Tryngolza. Si sono verificate reazioni di ipersensibilità che hanno richiesto un trattamento medico.

AVVERTENZE E PRECAUZIONIReazioni di ipersensibilitàReazioni di ipersensibilità (inclusi sintomi di broncospasmo, eritema diffuso, gonfiore del viso, orticaria, brividi e mialgie) sono state segnalate in pazienti trattati con Tryngolza. . Informare i pazienti sui segni e sintomi delle reazioni di ipersensibilità e istruirli a rivolgersi immediatamente al medico e a interrompere l'uso di Tryngolza se si verificano reazioni di ipersensibilità.

REAZIONI AVVERSELe reazioni avverse più comuni ( incidenza >5% dei pazienti trattati con Tryngolza e frequenza >3% superiore rispetto al placebo) sono state reazioni nel sito di iniezione, diminuzione della conta piastrinica e artralgia.

Informazioni sulla sindrome chilomicronemia familiare (FCS)La FCS è una malattia genetica rara caratterizzata da livelli di trigliceridi estremamente elevati. È causata dalla ridotta funzionalità dell'enzima lipoproteina lipasi (LPL). A causa della produzione o della funzione limitata di LPL, le persone affette da FCS non possono scomporre efficacemente i chilomicroni, particelle lipoproteiche costituite per il 90% da trigliceridi. Si stima che la FCS colpisca fino a circa 3.000 persone negli Stati Uniti. Le persone che vivono con la FCS sono ad alto rischio di pancreatite acuta (AP) oltre ad altri problemi di salute cronici come affaticamento e dolore addominale grave e ricorrente. Le persone che vivono con la FCS a volte non sono in grado di lavorare, aggravando il peso della malattia.

Informazioni sullo studio Balance Balance è uno studio globale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, con placebo studio controllato di Fase 3 che valuta l'efficacia e la sicurezza di olezarsen in pazienti con FCS a sei e 12 mesi. L'endpoint primario era la variazione percentuale rispetto al basale dei livelli di trigliceridi a digiuno a sei mesi rispetto al placebo. Gli endpoint secondari includevano le variazioni percentuali dei livelli di trigliceridi a 12 mesi, le variazioni percentuali di altri parametri lipidici e i tassi di eventi di pancreatite acuta aggiudicati durante il periodo di trattamento. Dopo il trattamento e le valutazioni di fine sperimentazione, i pazienti erano idonei a partecipare a uno studio di estensione in aperto per continuare a ricevere olezarsen una volta ogni quattro settimane.

Informazioni su Ionis Pharmaceuticals, Inc.Per tre decenni, Ionis ha inventato farmaci che offrono un futuro migliore alle persone affette da malattie gravi. Ionis ha scoperto e sviluppato sei farmaci commercializzati per malattie gravi, compresi farmaci innovativi per malattie neurologiche e cardiovascolari. Ionis ha una pipeline leader nel campo della neurologia, della cardiologia e di altre aree ad alto fabbisogno di pazienti. In qualità di pioniere nei farmaci mirati all'RNA, Ionis continua a promuovere l'innovazione nelle terapie contro l'RNA oltre a promuovere nuovi approcci nell'editing genetico. Una profonda conoscenza della biologia delle malattie e della tecnologia leader del settore dà impulso al nostro lavoro, unita alla passione e all’urgenza di fornire progressi in grado di cambiare la vita dei pazienti. Per saperne di più su Ionis, visita Ionis.com e seguici su X (Twitter), LinkedIn e Instagram.

Dichiarazioni previsionali di IonisIl presente comunicato stampa include dichiarazioni previsionali riguardanti l'attività di Ionis e il potenziale terapeutico e commerciale di Tryngolza, le tecnologie di Ionis e altri prodotti in fase di sviluppo. Qualsiasi dichiarazione che descriva gli obiettivi, le aspettative, le proiezioni finanziarie o di altro tipo, le intenzioni o le convinzioni di Ionis è una dichiarazione previsionale e deve essere considerata una dichiarazione a rischio. Tali dichiarazioni sono soggette a determinati rischi e incertezze, inclusi ma non limitati a quelli relativi ai nostri prodotti commerciali e ai farmaci nella nostra pipeline, e in particolare quelli inerenti al processo di scoperta, sviluppo e commercializzazione di farmaci che siano sicuri ed efficaci per l'uso come terapie umane e nel tentativo di costruire un business attorno a tali medicinali. Le dichiarazioni previsionali di Ionis implicano anche presupposti che, se non si concretizzassero o si dimostrassero mai corretti, potrebbero far sì che i risultati differiscano materialmente da quelli espressi o impliciti in tali dichiarazioni previsionali. Sebbene le dichiarazioni previsionali di Ionis riflettano il giudizio in buona fede del suo management, tali dichiarazioni si basano solo su fatti e fattori attualmente conosciuti da Ionis. Fatto salvo quanto richiesto dalla legge, non ci assumiamo alcun obbligo di aggiornare le dichiarazioni previsionali per qualsiasi motivo. Di conseguenza, ti invitiamo a non fare affidamento su queste dichiarazioni previsionali. Questi e altri rischi riguardanti i programmi di Ionis sono descritti in maggiore dettaglio nella relazione annuale di Ionis sul modulo 10-K per l'anno terminato il 31 dicembre 2023 e nel modulo 10-Q più recente, archiviati presso la SEC. Copie di questi e altri documenti sono disponibili su www.Ionis.com.

Ionis Pharmaceuticals® e Tryngolza™ sono marchi di Ionis Pharmaceuticals, Inc.

FONTE Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicato : 2024-12-20 18:00

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