FDA chấp thuận Tryngolza (olezarsen) để giảm chất béo trung tính ở người lớn mắc hội chứng Chylomicronemia gia đình

Theo dõi Drugslib trên

FDA phê duyệt Tryngolza (olezarsen) để giảm Triglyceride ở người lớn mắc Hội chứng Chylomicronemia gia đình

CARLSBAD, California, ngày 19 tháng 12 năm 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Tryngolza (olezarsen) là sản phẩm hỗ trợ cho chế độ ăn kiêng để giảm chất béo trung tính ở người lớn mắc hội chứng chylomicronemia gia đình (FCS), một dạng di truyền hiếm gặp của tăng triglycerid máu nặng (sHTG) có thể dẫn đến viêm tụy cấp tính đe dọa tính mạng (AP). Tryngolza là phương pháp điều trị đầu tiên được FDA phê chuẩn giúp giảm đáng kể và đáng kể mức chất béo trung tính ở người lớn mắc FCS và giúp giảm các biến cố AP có ý nghĩa lâm sàng khi sử dụng với chế độ ăn thích hợp (<20 gram chất béo mỗi ngày). Tryngolza được tự tiêm qua dụng cụ tiêm tự động mỗi tháng một lần.

"Sự chấp thuận ngày hôm nay của FDA đối với Tryngolza báo trước sự xuất hiện của phương pháp điều trị FCS đầu tiên ở Hoa Kỳ – một thời điểm biến đổi đối với bệnh nhân và gia đình họ. Lần đầu tiên, những người trưởng thành mắc FCS giờ đây có thể tiếp cận một phương pháp điều trị giúp giảm đáng kể chất béo trung tính và Brett P. Monia, Tiến sĩ, giám đốc điều hành của Ionis cho biết. "Chúng tôi tự hào về mối quan hệ hợp tác lâu dài với cộng đồng FCS và biết ơn các bệnh nhân, gia đình và các nhà điều tra đã tham gia vào các nghiên cứu lâm sàng của chúng tôi, giúp Ionis biến phương pháp điều trị mới này thành hiện thực. Sự chấp thuận của FDA đối với Tryngolza cũng là một yếu tố then chốt thời điểm quan trọng đối với Ionis, đại diện cho sự phát triển của chúng tôi thành một công ty công nghệ sinh học tích hợp đầy đủ ở giai đoạn thương mại - mục tiêu mà chúng tôi đã đặt ra cách đây 5 năm với hệ thống thuốc phong phú có khả năng thay đổi cuộc sống, chúng tôi kỳ vọng Tryngolza sẽ là công ty đầu tiên có nhịp độ ổn định. về các loại thuốc cải tiến mà chúng tôi sẽ cung cấp độc lập cho những người mắc bệnh nghiêm trọng."

Sự chấp thuận của FDA dựa trên dữ liệu tích cực từ thử nghiệm lâm sàng Cân bằng giai đoạn 3 mù đôi, đa trung tâm, ngẫu nhiên, có đối chứng giả dược, toàn cầu ở bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh FCS được xác định về mặt di truyền và mức chất béo trung tính lúc đói ≥880 mg/dL. Trong nghiên cứu Balance, Tryngolza 80 mg đã chứng minh mức giảm trung bình được điều chỉnh bằng giả dược có ý nghĩa thống kê là 42,5% so với mức cơ bản trong sáu tháng (p=0,0084). Mức giảm từ mức cơ bản đến 12 tháng đã được cải thiện hơn nữa, trong đó Tryngolza đạt được mức giảm trung bình 57% chất béo trung tính được điều chỉnh bằng giả dược. Tryngolza cũng chứng minh sự giảm đáng kể các biến cố AP có ý nghĩa lâm sàng trong 12 tháng; một bệnh nhân (5%) đã trải qua một đợt AP trong nhóm Tryngolza so với bảy bệnh nhân (30%) đã trải qua tổng cộng 11 đợt AP trong nhóm giả dược.

Tryngolza đã chứng minh được đặc tính an toàn thuận lợi. Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất (tỷ lệ mắc >5% bệnh nhân điều trị bằng Tryngolza và với tần suất cao hơn >3% so với giả dược) là phản ứng tại chỗ tiêm (lần lượt là 19% và 9%), giảm số lượng tiểu cầu (12% và 4%, tương ứng) và đau khớp (lần lượt là 9% và 0%).

Kết quả từ nghiên cứu Cân bằng giai đoạn 3 đã được công bố trước đây trên Tạp chí Y học New England (NEJM).

"Trước đây không có lựa chọn điều trị nào, chúng tôi bị giới hạn chỉ dựa vào chế độ ăn uống và thay đổi lối sống cực kỳ nghiêm ngặt như là lựa chọn điều trị phòng ngừa duy nhất", Alan Brown, M.D., FNLA, FACC, FAHA, giáo sư y khoa lâm sàng, Rosalind cho biết Đại học Y khoa Franklin; Người điều tra thử nghiệm cân bằng. "Sự chấp thuận của FDA đối với Tryngolza là một thời điểm quan trọng đối với những người sống chung với FCS, gia đình và bác sĩ của họ, những người lần đầu tiên có một phương pháp điều trị làm giảm đáng kể chất béo trung tính và giảm nguy cơ xảy ra các biến cố viêm tụy cấp có thể đe dọa tính mạng, như một bổ sung cho chế độ ăn ít chất béo. Tôi rất vui khi có một loại thuốc mà tôi có thể kê đơn cho bệnh nhân của mình và đã được chứng minh là có thể thay đổi diễn biến bệnh của họ."

FCS là một dạng sống hiếm gặp, có khả năng di truyền. -hình thức đe dọa sHTG ngăn cơ thể phân hủy chất béo và làm suy yếu nghiêm trọng khả năng loại bỏ chất béo trung tính khỏi máu của cơ thể do chức năng của enzyme lipoprotein lipase (LPL) bị suy giảm. Trong khi mức chất béo trung tính ở người lớn khỏe mạnh là dưới 150 mg/dL thì những người mắc FCS thường có mức chất béo trung tính trên 880 mg/dL và thường có tiền sử viêm tụy. Những người sống chung với FCS có nguy cơ cao mắc bệnh AP có thể gây tử vong, đó là tình trạng viêm tuyến tụy gây đau đớn và các vấn đề sức khỏe mãn tính như mệt mỏi và đau bụng dữ dội, tái phát. Những người sống chung với FCS cũng có thể gặp căng thẳng về tâm lý và tài chính, điều này có thể ảnh hưởng đáng kể đến chất lượng cuộc sống của họ. Tại Hoa Kỳ, ước tính FCS sẽ ảnh hưởng đến khoảng 3.000 người, phần lớn trong số họ vẫn chưa được chẩn đoán.

"Là một căn bệnh hiếm gặp và khó chẩn đoán, FCS có tác động sâu sắc đến cuộc sống của bệnh nhân và gia đình. Nhiều người sống chung với FCS đã phải trải qua những cơn đau dữ dội trong suốt cuộc đời của họ – đôi khi dữ dội đến mức họ phải nằm viện lâu dài – và phải vật lộn qua cuộc sống với sự mệt mỏi hàng ngày, buồn nôn, sương mù não và đau dạ dày", Lindsey Sutton Bryan, đồng sáng lập và đồng chủ tịch của FCS Foundation cho biết. "Cho đến nay, các lựa chọn điều trị của chúng tôi còn hạn chế, chỉ dựa vào chế độ ăn uống để cố gắng kiểm soát mức chất béo trung tính và ngăn chặn các cơn viêm tụy cấp. Lần đầu tiên, những người trưởng thành mắc FCS đã thấy hy vọng điều trị của họ trở thành hiện thực."

Tryngolza sẽ có mặt tại Hoa Kỳ trước cuối năm.

Ionis cam kết giúp mọi người tiếp cận các loại thuốc được kê đơn và sẽ cung cấp một loạt dịch vụ được thiết kế để đáp ứng nhu cầu đặc biệt của cộng đồng FCS thông qua Ionis Every Step™. Là một phần của Ionis Every Step, bệnh nhân và nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe sẽ có quyền truy cập vào các dịch vụ trong suốt hành trình điều trị được cung cấp bởi Người quản lý giáo dục bệnh nhân và Người quản lý hồ sơ Ionis Every Step, bao gồm bảo hiểm và hỗ trợ khả năng chi trả, cũng như các dịch vụ và tài nguyên, chẳng hạn như bệnh tật và giáo dục dinh dưỡng. Hãy truy cập Tryngolza.com để biết thêm thông tin.

Tryngolza đã được FDA xem xét theo Đánh giá ưu tiên và trước đó đã được cấp chỉ định Fast Track để điều trị FCS, chỉ định Thuốc mồ côi và chỉ định Liệu pháp đột phá. Olezarsen đang được xem xét tại Liên minh Châu Âu và hồ sơ pháp lý ở các quốc gia khác đang được lên kế hoạch. Olezarsen hiện đang được đánh giá trong ba thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 – CORE, CORE2 và ESSENCE – để điều trị sHTG. Olezarsen chưa được cơ quan quản lý xem xét hoặc phê duyệt để điều trị sHTG.

Giới thiệu về Tryngolza (olezarsen)Tryngolza (olezarsen) đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt như một biện pháp bổ sung cho chế độ ăn kiêng nhằm giảm chất béo trung tính ở người lớn mắc hội chứng chylomicronemia gia đình (FCS). Tryngolza là một loại thuốc nhắm mục tiêu RNA được thiết kế để làm giảm quá trình sản xuất apoC-III của cơ thể, một loại protein được sản xuất ở gan, là chất điều hòa chính của quá trình chuyển hóa chất béo trung tính. Đây là phương pháp điều trị duy nhất hiện được chỉ định ở Hoa Kỳ cho FCS, một căn bệnh có khả năng đe dọa tính mạng. Để biết thêm thông tin về Tryngolza, hãy truy cập Tryngolza.com.

THÔNG TIN AN TOÀN QUAN TRỌNGCHỐNG CHỈ ĐỊNHTryngolza chống chỉ định ở những bệnh nhân có tiền sử quá mẫn cảm nghiêm trọng với Tryngolza hoặc bất kỳ tá dược nào trong Tryngolza. Đã xảy ra phản ứng quá mẫn cần điều trị y tế.

CẢNH BÁO VÀ THẬN TRỌNGPhản ứng quá mẫnPhản ứng quá mẫn (bao gồm các triệu chứng co thắt phế quản, ban đỏ lan tỏa, sưng mặt, nổi mề đay, ớn lạnh và đau cơ) đã được báo cáo ở những bệnh nhân điều trị bằng Tryngolza . Tư vấn cho bệnh nhân về các dấu hiệu và triệu chứng của phản ứng quá mẫn và hướng dẫn bệnh nhân nhanh chóng tìm kiếm sự chăm sóc y tế và ngừng sử dụng Tryngolza nếu xảy ra phản ứng quá mẫn.

PHẢN ỨNG PHỤCác phản ứng bất lợi thường gặp nhất ( tỷ lệ mắc >5% số bệnh nhân được điều trị bằng Tryngolza và tần suất cao hơn >3% so với giả dược) là phản ứng tại chỗ tiêm, giảm số lượng tiểu cầu và đau khớp.

Giới thiệu về Hội chứng Chylomicronemia gia đình (FCS)FCS là một bệnh di truyền hiếm gặp, đặc trưng bởi mức chất béo trung tính cực cao. Nguyên nhân là do chức năng của enzyme lipoprotein lipase (LPL) bị suy giảm. Do khả năng sản xuất hoặc chức năng LPL bị hạn chế, những người mắc FCS không thể phá vỡ chylomicron, các hạt lipoprotein chứa 90% chất béo trung tính một cách hiệu quả. FCS ước tính sẽ ảnh hưởng đến khoảng 3.000 người ở Hoa Kỳ. Những người mắc bệnh FCS có nguy cơ cao bị viêm tụy cấp (AP) bên cạnh các vấn đề sức khỏe mãn tính khác như mệt mỏi và đau bụng dữ dội, tái phát. Những người sống chung với FCS đôi khi không thể làm việc, làm tăng thêm gánh nặng bệnh tật.

Giới thiệu về Nghiên cứu Cân bằng Cân bằng là một nghiên cứu toàn cầu, đa trung tâm, ngẫu nhiên, mù đôi, giả dược- nghiên cứu Giai đoạn 3 có đối chứng đánh giá hiệu quả và độ an toàn của olezarsen ở bệnh nhân mắc FCS sau 6 và 12 tháng. Tiêu chí chính là phần trăm thay đổi so với mức cơ bản về mức chất béo trung tính lúc đói sau sáu tháng so với giả dược. Tiêu chí phụ bao gồm phần trăm thay đổi nồng độ chất béo trung tính sau 12 tháng, phần trăm thay đổi các thông số lipid khác và tỷ lệ biến cố viêm tụy cấp được đánh giá trong thời gian điều trị. Sau khi điều trị và đánh giá cuối thử nghiệm, bệnh nhân đủ điều kiện tham gia nghiên cứu mở rộng nhãn mở để tiếp tục dùng olezarsen bốn tuần một lần.

Giới thiệu về Ionis Pharmaceuticals, Inc.Trong ba thập kỷ, Ionis đã phát minh ra các loại thuốc mang lại tương lai tốt đẹp hơn cho những người mắc bệnh hiểm nghèo. Ionis đã phát hiện và phát triển sáu loại thuốc được bán trên thị trường để điều trị các bệnh nghiêm trọng, bao gồm các loại thuốc mang tính đột phá dành cho các bệnh về thần kinh và tim mạch. Ionis có hệ thống dẫn đầu về thần kinh, tim mạch và các lĩnh vực khác có nhu cầu cao về bệnh nhân. Là người tiên phong trong các loại thuốc nhắm vào RNA, Ionis tiếp tục thúc đẩy sự đổi mới trong các liệu pháp RNA bên cạnh việc thúc đẩy các phương pháp mới trong chỉnh sửa gen. Sự hiểu biết sâu sắc về sinh học bệnh tật và công nghệ đầu ngành thúc đẩy công việc của chúng tôi, cùng với niềm đam mê và sự cấp bách mang lại những tiến bộ thay đổi cuộc sống cho bệnh nhân. Để tìm hiểu thêm về Ionis, hãy truy cập Ionis.com và theo dõi chúng tôi trên X (Twitter), LinkedIn và Instagram.

Tuyên bố hướng tới tương lai của IonisThông cáo báo chí này bao gồm các tuyên bố hướng tới tương lai liên quan đến hoạt động kinh doanh của Ionis cũng như tiềm năng trị liệu và thương mại của Tryngolza, các công nghệ của Ionis và các sản phẩm khác đang được phát triển. Bất kỳ tuyên bố nào mô tả mục tiêu, kỳ vọng, tài chính hoặc các dự đoán, ý định hoặc niềm tin khác của Ionis đều là tuyên bố hướng tới tương lai và phải được coi là tuyên bố có nguy cơ. Những tuyên bố như vậy phải chịu một số rủi ro và sự không chắc chắn nhất định, bao gồm nhưng không giới hạn ở những rủi ro liên quan đến sản phẩm thương mại và thuốc trong hệ thống của chúng tôi, và đặc biệt là những rủi ro vốn có trong quá trình khám phá, phát triển và thương mại hóa các loại thuốc an toàn và hiệu quả để sử dụng như trị liệu cho con người và trong nỗ lực xây dựng hoạt động kinh doanh xung quanh các loại thuốc đó. Các tuyên bố hướng tới tương lai của Ionis cũng bao gồm các giả định rằng, nếu chúng không bao giờ thành hiện thực hoặc chứng minh là đúng, thì có thể khiến kết quả của nó khác biệt về mặt vật chất so với những gì được thể hiện hoặc ngụ ý bởi các tuyên bố hướng tới tương lai đó. Mặc dù các tuyên bố hướng tới tương lai của Ionis phản ánh đánh giá thiện chí của ban quản lý công ty, nhưng những tuyên bố này chỉ dựa trên các sự kiện và yếu tố mà Ionis hiện đã biết. Trừ khi luật pháp yêu cầu, chúng tôi không có nghĩa vụ cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào vì bất kỳ lý do gì. Do đó, bạn nên thận trọng không nên dựa vào những tuyên bố hướng tới tương lai này. Những rủi ro này và các rủi ro khác liên quan đến các chương trình của Ionis được mô tả chi tiết hơn trong báo cáo thường niên của Ionis trên Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2023 và Mẫu 10-Q gần đây nhất được lưu trong hồ sơ của SEC. Bản sao của những tài liệu này và các tài liệu khác có sẵn tại www.Ionis.com.

Ionis Pharmaceuticals® và Tryngolza™ là thương hiệu của Ionis Pharmaceuticals, Inc.

NGUỒN Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Đã đăng : 2024-12-20 18:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến