FDA chấp thuận Voranigo (vorasidenib) điều trị u tế bào hình sao hoặc u tế bào thần kinh đệm loại 2 có đột biến IDH1 hoặc IDH2 nhạy cảm

Theo dõi Drugslib trên

FDA phê duyệt Voranigo (vorasidenib) điều trị u tế bào hình sao hoặc u tế bào thần kinh đệm loại 2 có đột biến IDH1 hoặc IDH2 nhạy cảm

Vào ngày 6 tháng 8 năm 2024, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm đã phê duyệt vorasidenib ( Voranigo, Servier Pharmaceuticals LLC), một chất ức chế isocitrate dehydrogenase-1 (IDH1) và isocitrate dehydrogenase-2 (IDH2), dành cho bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên mắc u tế bào hình sao hoặc u tế bào thần kinh đệm ít nhánh độ 2 có đột biến IDH1 hoặc IDH2 nhạy cảm, sau phẫu thuật bao gồm sinh thiết, cắt bỏ một phần hoặc cắt bỏ toàn bộ.

Đây là sự chấp thuận đầu tiên của FDA đối với một liệu pháp toàn thân dành cho bệnh nhân u tế bào hình sao hoặc u tế bào thần kinh đệm ít nhánh độ 2 có đột biến IDH1 hoặc IDH2 nhạy cảm.

Hiệu quả và an toàn

Hiệu quả đã được chứng minh được đánh giá ở 331 bệnh nhân mắc u tế bào hình sao hoặc u tế bào thần kinh đệm ít nhánh độ 2 có đột biến IDH1 hoặc IDH2 nhạy cảm sau phẫu thuật được ghi danh vào INDIGO (NCT04164901), một thử nghiệm ngẫu nhiên, đa trung tâm, mù đôi, có đối chứng giả dược. Bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên 1:1 để nhận vorasidenib 40 mg uống mỗi ngày một lần hoặc giả dược uống một lần mỗi ngày cho đến khi bệnh tiến triển hoặc độc tính không thể chấp nhận được. Trạng thái đột biến IDH1 hoặc IDH2 được xác định theo triển vọng bằng Thử nghiệm mục tiêu Dx Oncomine của Life Technologies Corporation. Bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên dùng giả dược được phép chuyển sang dùng vorasidenib sau khi bệnh tiến triển trên X quang được ghi nhận. Những bệnh nhân đã được điều trị chống ung thư trước đó, bao gồm hóa trị hoặc xạ trị, đều bị loại trừ.

Đo lường kết quả hiệu quả chính là tỷ lệ sống sót không tiến triển (PFS) bằng cách sử dụng ủy ban đánh giá độc lập mù quáng theo tiêu chí Đánh giá phản hồi đã sửa đổi trong Ung thư thần kinh đối với u thần kinh đệm cấp độ thấp (RANO-LGG). Một thước đo kết quả hiệu quả bổ sung là thời gian cho đến lần can thiệp tiếp theo. Tỷ lệ nguy cơ đối với PFS là 0,39 (KTC 95%: 0,27, 0,56), giá trị p <0,0001. Thời gian trung bình cho đến lần can thiệp tiếp theo không đạt được đối với nhánh vorasidenib và là 17,8 tháng đối với nhánh giả dược (HR=0,26; 95% CI: [0,15, 0,43], p <0,0001).

Nhiều nhất các phản ứng bất lợi phổ biến (>15%) là mệt mỏi, nhức đầu, nhiễm COVID-19, đau cơ xương khớp, tiêu chảy, buồn nôn và co giật. Các bất thường xét nghiệm cấp 3 hoặc 4 phổ biến nhất (>2%) là tăng alanine aminotransferase, tăng aspartate aminotransferase, tăng GGT và giảm bạch cầu trung tính.

Liều vorasidenib được khuyến nghị ở bệnh nhân trưởng thành là 40 mg uống mỗi ngày một lần cho đến khi bệnh tiến triển hoặc độc tính không thể chấp nhận được. Liều vorasidenib được khuyến nghị ở bệnh nhi từ 12 tuổi trở lên dựa trên trọng lượng cơ thể:

  • Bệnh nhân nặng ≥ 40 kg: 40 mg uống một lần mỗi ngày.
  • Bệnh nhân nặng < 40 kg: 20 mg uống một lần mỗi ngày.

    • Đánh giá này được thực hiện theo Dự án Orbis, một sáng kiến ​​của Trung tâm Ung thư Xuất sắc của FDA. Dự án Orbis cung cấp một khuôn khổ để đệ trình và xem xét đồng thời các loại thuốc điều trị ung thư giữa các đối tác quốc tế. Để thực hiện đánh giá này, FDA đã hợp tác với Cơ quan Quản lý Sản phẩm Trị liệu Úc (TGA), Cơ quan Quản lý Y tế Brazil (ANVISA), Bộ Y tế Canada, Swissmedic của Thụy Sĩ và Bộ Y tế Israel (IMoH). Quá trình xem xét đơn đăng ký đang diễn ra tại các cơ quan quản lý khác.

    Chương trình cấp tốc

    Đánh giá này sử dụng Hỗ trợ đánh giá, một bản đệ trình tự nguyện của người nộp đơn để tạo điều kiện thuận lợi cho việc đánh giá của FDA.

    Đơn này đã được xét duyệt ưu tiên, chỉ định theo dõi nhanh, chỉ định đột phá và chỉ định thuốc mồ côi. Các chương trình cấp tốc của FDA được mô tả trong Hướng dẫn dành cho ngành: Chương trình cấp tốc dành cho các tình trạng nghiêm trọng-Thuốc và sinh phẩm.

    Các chuyên gia chăm sóc sức khỏe nên báo cáo tất cả các tác dụng phụ nghiêm trọng bị nghi ngờ có liên quan đến việc sử dụng bất kỳ loại thuốc và thiết bị nào cho Hệ thống báo cáo MedWatch của FDA hoặc bằng cách gọi tới số 1-800-FDA-1088.

    Để được hỗ trợ về vấn đề đơn lẻ - IND dành cho bệnh nhân đối với các sản phẩm điều trị ung thư, các chuyên gia chăm sóc sức khỏe có thể liên hệ với Dự án Hỗ trợ của OCE theo số 240-402-0004 hoặc gửi email tới [email protected].

    Theo dõi Trung tâm Ung thư Xuất sắc trên X @FDAOncology.

    Nguồn: FDA

    Đã đăng : 2024-08-07 03:15

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến