FDA chấp thuận Voranigo (vorasidenib) để điều trị bệnh u thần kinh đệm đột biến IDH độ 2
FDA phê duyệt Voranigo (vorasidenib) để điều trị bệnh u thần kinh đệm đột biến IDH cấp 2
BOSTON, Mass. – Ngày 6 tháng 8 năm 2024 – Servier hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Voranigo, một chất ức chế isocitrate dehydrogenase-1 (IDH1) và isocitrate dehydrogenase-2 (IDH2), được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên với mức độ 2 u tế bào hình sao hoặc u thần kinh đệm ít nhánh có đột biến IDH1 hoặc IDH2 nhạy cảm sau phẫu thuật bao gồm sinh thiết, cắt bỏ một phần hoặc cắt bỏ toàn bộ. Voranigo hiện có sẵn và cung cấp cho bệnh nhân u thần kinh đệm khả năng chủ động kiểm soát bệnh của họ với sự tiện lợi của viên thuốc dùng một lần mỗi ngày.
U thần kinh đệm là loại ung thư não có thể cản trở chức năng não bình thường và gây ra nhiều triệu chứng khác nhau. U thần kinh đệm lan tỏa với đột biến IDH đại diện cho các khối u não nguyên phát ác tính phổ biến nhất được chẩn đoán ở người lớn dưới 50 tuổi. Chúng không thể chữa khỏi bằng các liệu pháp hiện tại và nếu không điều trị, chúng sẽ tiếp tục phát triển và xâm nhập vào mô não bình thường.1 2 3
“Việc phê duyệt Voranigo ngày nay là một bước tiến vượt bậc trong việc chăm sóc bệnh ung thư và là thời điểm quyết định đối với con người Arjun H. Prasad, Giám đốc Thương mại, Servier Pharmaceuticals cho biết. “Voranigo, bước đột phá đầu tiên trong lĩnh vực bệnh cụ thể này trong gần 25 năm, mang đến cho bệnh nhân sự cải thiện chưa từng có về khả năng sống sót không tiến triển. Chúng tôi tự hào cung cấp liệu pháp đầu tiên này cho những bệnh nhân có nhu cầu và chúng tôi vẫn cam kết mang đến những liệu pháp nhắm mục tiêu cải tiến cho những người mắc bệnh ung thư.”
Trong tế bào khỏe mạnh của con người, một họ gen có tên là isocitrate dehydrogenase (IDH) giúp phân hủy chất dinh dưỡng và tạo ra năng lượng cho tế bào. Các đột biến trong IDH1 và IDH2 có liên quan đến nhiều loại bệnh ung thư, trong đó chúng ngăn chặn các tế bào biệt hóa hoặc chuyên biệt hóa thành loại tế bào mà cuối cùng chúng sẽ trở thành. Khi các tế bào không thể biệt hóa đúng cách, chúng có thể bắt đầu phát triển ngoài tầm kiểm soát.4 Trong các u thần kinh đệm đột biến IDH, Voranigo hoạt động bằng cách làm giảm hoạt động của các enzyme IDH1 và IDH2 đột biến, để giúp kiểm soát bệnh.
“ Những bệnh nhân mắc u thần kinh đệm đột biến IDH độ 2 từ lâu đã phải đối mặt với thực tế khắc nghiệt của một căn bệnh nan y với rất ít lựa chọn điều trị sau phẫu thuật,” Ralph DeVitto, Chủ tịch & Giám đốc điều hành của Hiệp hội Ung thư Não Hoa Kỳ cho biết. “Sự chấp thuận của FDA đối với Voranigo đánh dấu một bước đột phá lớn trong điều trị u thần kinh đệm, mang lại hy vọng mới cho bệnh nhân và gia đình họ đang sống chung với căn bệnh không ngừng nghỉ này.”
Việc phê duyệt Voranigo được hỗ trợ bởi các kết quả từ thử nghiệm lâm sàng INDIGO Giai đoạn 3 quan trọng được công bố trên Tạp chí Y học New England và được trình bày trong Phiên họp toàn thể tại Hội nghị thường niên năm 2023 của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Hoa Kỳ (ASCO), trong đó cho thấy Voranigo kéo dài đáng kể thời gian sống sót không tiến triển và thời gian can thiệp tiếp theo, khi so sánh với giả dược. Nghiên cứu INDIGO cho thấy Voranigo được dung nạp tốt và hồ sơ an toàn của nó phù hợp với kết quả từ các nghiên cứu Giai đoạn 1. Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất ( ≥15%) là mệt mỏi, COVID-19, đau cơ xương khớp, tiêu chảy và co giật.5
“Glioma là một loại ung thư đặc biệt. Nhiều bệnh nhân tôi từng gặp đều ở độ tuổi 30, 40 và đang ở độ tuổi sung mãn nhất của cuộc đời. Họ có con nhỏ và đang ở đỉnh cao sự nghiệp. Chẩn đoán u thần kinh đệm là tàn khốc. David K. Lee, Giám đốc điều hành của Servier Pharmaceuticals cho biết, Voranigo có thể mang đến cho bệnh nhân và gia đình họ niềm hy vọng về tương lai. “Khi chúng tôi phát triển các liệu pháp nhắm mục tiêu hơn, việc xác định các đột biến và hiểu rõ những đột biến này tác động như thế nào đến bệnh ung thư cũng như sự tiến triển của nó là chìa khóa để giúp đúng bệnh nhân tìm ra phương pháp điều trị phù hợp vào đúng thời điểm. Chúng tôi rất hân hạnh được dẫn đầu lĩnh vực ức chế đột biến IDH và chúng tôi cam kết nghiên cứu khả năng ứng dụng của nó trong bệnh u thần kinh đệm và các bệnh ung thư khác.”
Giới thiệu về Thử nghiệm INDIGO Giai đoạn 3 (NCT04164901)5
INDIGO, Giai đoạn then chốt Thử nghiệm lâm sàng số 3, đã đạt được kết quả chính về hiệu quả của tỷ lệ sống sót không tiến triển (PFS) theo ủy ban đánh giá độc lập mù quáng (BIRC) và tiêu chí phụ quan trọng về thời gian đến can thiệp tiếp theo (TTNI) tại phân tích tạm thời thứ hai được chỉ định trước. Kết quả chính về hiệu quả, PFS có ý nghĩa thống kê và có ý nghĩa lâm sàng nghiêng về nhánh vorasidenib. PFS trung bình là 27,7 tháng ở nhóm vorasidenib, so với 11,1 tháng ở nhóm giả dược (Tỷ lệ rủi ro [HR], 0,39; Khoảng tin cậy 95% [CI], 0,27 đến 0,56; P 1 phía <0,001). TTNI cũng có ý nghĩa thống kê (HR, 0,26; KTC 95%, 0,15 đến 0,43; P <0,001 một mặt). TTNI trung bình không đạt được đối với vorasidenib và là 17,8 tháng đối với giả dược. Vorasidenib cũng được chứng minh là làm giảm thể tích khối u trung bình 2,5% (TGR là -2,5%; 95% CI: -4,7% đến -0,2%) mỗi 6 tháng, trong khi thể tích khối u tăng trung bình 13,9% (TGR). là 13,9%; KTC 95%: 11,1% đến 16,8%) cứ sau 6 tháng đối với bệnh nhân được phân ngẫu nhiên vào nhóm giả dược, được đo bằng BIRC.
Nghiên cứu INDIGO cho thấy vorasidenib được dung nạp tốt và hồ sơ an toàn của nó phù hợp với kết quả từ các nghiên cứu Giai đoạn 1.
INDIGO là một nghiên cứu đối chứng giả dược mù đôi, ngẫu nhiên, toàn cầu giai đoạn 3 cho phép đăng ký về vorasidenib ở những bệnh nhân bị u thần kinh đệm độ 2 còn sót lại hoặc tái phát có đột biến isocitrate dehydrogenase 1/2 (IDH1/2) những người đã trải qua phẫu thuật như là phương pháp điều trị duy nhất.
Giới thiệu về u thần kinh đệm6
U thần kinh đệm là những khối u phát sinh từ các tế bào thần kinh đệm hoặc tế bào tiền thân trong hệ thống thần kinh trung ương (CNS). Phân loại của Tổ chức Y tế Thế giới (WHO) năm 2021 công nhận bốn nhóm u thần kinh đệm chung, một trong số đó là u thần kinh đệm lan tỏa loại người lớn. Những u thần kinh đệm lan tỏa này là những khối u não ác tính nguyên phát phổ biến nhất ở người lớn. Cơ chế bệnh sinh và tiên lượng của những khối u này có liên quan chặt chẽ với đột biến (hoặc thiếu đột biến) trong enzyme chuyển hóa isocitrate dehydrogenase (IDH), và cần phải xét nghiệm phân tử để chẩn đoán chính xác. Tính đến năm 2021, u thần kinh đệm lan tỏa ở người trưởng thành chỉ được chia thành ba loại:
Giới thiệu về Servier trong lĩnh vực Ung thư
Servier là công ty hàng đầu thế giới về ung thư, được điều hành bởi một tổ chức phi lợi nhuận. Servier tiếp cận sự đổi mới với tầm nhìn dài hạn, không bị ảnh hưởng bởi các trách nhiệm ủy thác.
Servier là công ty dẫn đầu về các liệu pháp nhắm mục tiêu đột biến IDH và dành hơn 65% ngân sách nghiên cứu và phát triển cho Ung thư. Servier mong muốn thúc đẩy các liệu pháp nhắm mục tiêu hơn bằng cách xác định các đột biến và hiểu rõ những đột biến này ảnh hưởng như thế nào đến bệnh ung thư cũng như sự tiến triển của nó. Servier tin rằng chúng tôi có thể phục vụ nhiều người hơn bằng cách giúp đúng bệnh nhân tìm ra phương pháp điều trị phù hợp vào đúng thời điểm.
Servier áp dụng cách tiếp cận Một Công cụ Đổi mới cho R&D và đang tích cực tìm kiếm các liên minh, quan hệ đối tác và mua lại ở nhiều giai đoạn khác nhau của danh mục đầu tư.
Để biết thêm thông tin về cách hợp tác với Servier nhằm mang lại hứa hẹn về ngày mai cho những bệnh nhân mà họ phục vụ, hãy truy cập Servier.us.
THÔNG TIN AN TOÀN QUAN TRỌNG
Voranigo là gì?
Voranigo (viên 40 mg) là thuốc kê đơn dùng để điều trị cho người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên mắc một số loại u não nhất định được gọi là u tế bào hình sao hoặc u thần kinh đệm ít nhánh có đột biến isocitrate dehydrogenase-1 (IDH1) hoặc isocitrate dehydrogenase-2 (IDH2), sau phẫu thuật. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ thực hiện một bài kiểm tra để đảm bảo rằng Voranigo phù hợp với bạn. Người ta không biết liệu Voranigo có an toàn và hiệu quả ở trẻ em dưới 12 tuổi hay không.
Những tác dụng phụ có thể xảy ra của Voranigo là gì?
Voranigo có thể gây ra những tác dụng phụ nghiêm trọng, bao gồm:
Các tác dụng phụ thường gặp nhất của Voranigo bao gồm:
Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể thay đổi liều lượng, tạm thời dừng hoặc ngừng điều trị vĩnh viễn bằng Voranigo nếu bạn có tác dụng phụ nhất định.
Voranigo có thể ảnh hưởng đến khả năng sinh sản ở phụ nữ và nam giới, điều này có thể ảnh hưởng đến khả năng sinh con. Hãy nói chuyện với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu đây là mối lo ngại của bạn.
Đây không phải là tất cả các tác dụng phụ có thể xảy ra của Voranigo.
Trước khi dùng Voranigo, hãy thông báo cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn về tất cả các tình trạng bệnh lý của bạn, kể cả nếu bạn:
Phụ nữ có khả năng mang thai:
Nam có bạn tình là nữ có khả năng mang thai:
Hãy cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn biết nếu bạn đang cho con bú hoặc dự định cho con bú. Người ta không biết liệu Voranigo có truyền vào sữa mẹ hay không. Không cho con bú trong khi điều trị bằng Voranigo và trong 2 tháng sau liều cuối cùng.
Hãy cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn biết về tất cả các loại thuốc bạn dùng, bao gồm thuốc kê đơn và thuốc không kê đơn, vitamin và thảo dược bổ sung. Voranigo có thể ảnh hưởng đến cách hoạt động của các loại thuốc khác và các loại thuốc khác có thể ảnh hưởng đến cách hoạt động của Voranigo.
Tiết lộ Bản phát hành này chứa thông tin chung về Tập đoàn Servier và các đơn vị của nó (sau đây gọi là “Servier và các Chi nhánh của nó”) và chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin. Thông tin được cho là đáng tin cậy; tuy nhiên, Servier và các Chi nhánh của nó không đưa ra tuyên bố nào về tính chính xác hoặc đầy đủ của thông tin trong tài liệu này hoặc được cung cấp theo cách khác và không chịu trách nhiệm hoặc nghĩa vụ pháp lý, trong hợp đồng, vi phạm pháp luật, do sơ suất hoặc nói cách khác, nếu thông tin được phát hiện là không chính xác hoặc không đầy đủ ở bất kỳ khía cạnh nào. Servier và các Chi nhánh của nó không đóng vai trò cố vấn cho người nhận thông tin này và quyết định cuối cùng về việc tiến hành bất kỳ giao dịch nào chỉ thuộc về người nhận thông tin này. Do đó, trước khi tham gia bất kỳ giao dịch được đề xuất nào, người nhận thông tin này phải xác định, mà không phụ thuộc vào Servier hoặc các Chi nhánh của nó, các rủi ro và lợi ích kinh tế, cũng như các đặc điểm và hậu quả pháp lý, thuế và kế toán của giao dịch và rằng nó có thể chấp nhận những rủi ro này. Tuyên bố này cũng chứa các tuyên bố hướng tới tương lai có mức độ không chắc chắn và rủi ro khác nhau. Các loại thuốc và chỉ định nghiên cứu mới phải được xem xét thêm về mặt khoa học và y tế cũng như phê duyệt theo quy định. Chúng không được FDA chấp thuận cho sử dụng. Bất kỳ sự tin cậy nào vào tài liệu này đều được thực hiện hoàn toàn với rủi ro của người đặt sự tin cậy đó. Thông tin trong tài liệu này không phải là một lời đề nghị bán cũng như không phải là lời chào mời để tham gia vào một giao dịch. Nội dung của tài liệu này chỉ là bản tóm tắt, chưa đầy đủ và không bao gồm tất cả thông tin quan trọng về Servier và các Chi nhánh của nó, bao gồm cả những xung đột lợi ích tiềm ẩn. Trong phạm vi tối đa được pháp luật và quy định hiện hành cho phép, Servier và các Chi nhánh của nó từ chối mọi tuyên bố, bảo đảm, điều kiện và đảm bảo, dù rõ ràng, ngụ ý, theo luật định hay dưới hình thức khác, cũng như không chấp nhận bất kỳ nghĩa vụ nào đối với bất kỳ người nào, liên quan đến vấn đề này. tài liệu. Không ảnh hưởng đến tính tổng quát của những điều đã nói ở trên, Servier và các Chi nhánh của Servier không đảm bảo hoặc tuyên bố rằng thông tin hoặc ý kiến trong tài liệu này là chính xác hoặc đầy đủ. Trong phạm vi tối đa được pháp luật và quy định hiện hành cho phép, Servier và các Chi nhánh của Servier sẽ không chịu trách nhiệm pháp lý về bất kỳ tổn thất, thiệt hại hoặc chi phí nào, dù trực tiếp hay gián tiếp, bất kể phát sinh như thế nào, dù là trong hợp đồng, sai lầm (bao gồm cả sơ suất), trách nhiệm nghiêm ngặt hay hình thức khác , đối với các thiệt hại trực tiếp, gián tiếp, ngẫu nhiên, do hậu quả, mang tính trừng phạt hoặc đặc biệt phát sinh từ hoặc liên quan đến tài liệu này, bao gồm (không giới hạn) bất kỳ hành động nào được thực hiện trên cơ sở tương tự. Các ước tính, chiến lược và quan điểm được trình bày trong tài liệu này dựa trên dữ liệu và thông tin trong quá khứ hoặc hiện tại và có thể thay đổi mà không cần thông báo trước.
Tài liệu tham khảo
1. Mandonnet E, Delattre JY, Tanguy ML, và cộng sự. Sự tăng trưởng liên tục của đường kính khối u trung bình trong một tập hợp con của u thần kinh đệm độ II. Ann Neurol 2003;53:524-528.
2. Rees J, Watt H, Jäger HR, và những người khác. Khối lượng và tốc độ tăng trưởng của u thần kinh đệm cấp độ thấp ở người trưởng thành không được điều trị cho thấy nguy cơ chuyển đổi ác tính sớm. Eur J Radiol 2009;72:54-64.
3. Miller JJ, Gonzalez Castro LN, McBrayer S, và những người khác. U thần kinh đệm đột biến Isocitrate dehydrogenase (IDH): đánh giá đồng thuận của Hiệp hội Ung thư Thần kinh (SNO) về chẩn đoán, quản lý và định hướng trong tương lai. Neuro Oncol 2023;25:4-25.
4. Julie Grisham Thứ Hai, ngày 1 tháng 7 năm 2019 (ngày 1 tháng 7 năm 2019). Nghiên cứu làm rõ đột biến IDH gây ung thư như thế nào. Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering. https://www.mskcc.org/news/research-clarify -how-idh-mutations-nguyên nhân
5. Mellinghoff, I. K., van den Bent, M. J., Blumenthal, D. T., Touat, M., Peters, K. B., Clarke, J., Mendez, J., Yust-Katz, S., Welsh, L., Mason, W. P., Ducray , F., Umemura, Y., Nabors, B., Holdhoff, M., Hottinger, A. F., Arakawa, Y., Sepulveda, J. M., Wick, W., Soffietti, R., … Cloughesy, T. F. (2023). Vorasidenib trong u thần kinh đệm cấp độ thấp đột biến idh1- hoặc IDH2. Tạp chí Y học New England, 389(7), 589–601. https://doi.org/10.1056/nejmoa2304194
6. Louis DN, Perry A, Wesseling P, Brat DJ, Cree IA, Figarella-Branger D, Hawkins C, Ng HK, Pfister SM, Reifenberger G, Soffietti R, von Deimling A, Ellison DW. Phân loại khối u của hệ thần kinh trung ương năm 2021 của WHO: bản tóm tắt. Thần kinh Oncol. 2021 ngày 2 tháng 8;23(8):1231-1251. doi: 10.1093/neuonc/noab106. PMID: 34185076; PMCID: PMC8328013.
Nguồn: Servier
Đã đăng : 2024-08-07 09:15
Đọc thêm
- Bác sĩ nhi khoa nữ kiếm được khoảng 93% bác sĩ nhi khoa nam
- AAO: Độc tính giác mạc được báo cáo với Mirvetuximab Soravtansine
- Dự kiến số lượng nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc HIV sẽ giảm trong 5 năm tới
- Xét nghiệm máu có thể phát hiện phụ nữ chuyển dạ có nguy cơ bị tiền sản giật
- Điểm thứ tự dự đoán khả năng thoát khỏi bệnh động kinh một năm sau phẫu thuật
- ASA: Nguy cơ mê sảng sau phẫu thuật tăng lên khi giấc ngủ kém và tồi tệ hơn
Tuyên bố từ chối trách nhiệm
Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.
Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.
Từ khóa phổ biến
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions