Az FDA jóváhagyja a Yorvipathot (palopegteriparatidot) a hypoparathyreosis kezelésére felnőtteknél

Kövesse a Drugslib-et

Az FDA jóváhagyja a Yorvipathot (palopegteriparatidot) a hypoparathyreosis kezelésére felnőtteknél

KOPENHÁGA, Dánia, 2024. augusztus 12. (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta a Yorvipath-ot (palopegteriparatidet; TransCon PTH néven fejlesztették ki) a hypoparathyreosis kezelésére felnőtteknél. A Yorvipath a mellékpajzsmirigyhormon (PTH[1-34]) prodrugja, amelyet naponta egyszer adnak be, és úgy tervezték, hogy a 24 órás adagolási perióduson keresztül folyamatos expozíciót biztosítson a felszabaduló PTH-nak. A hypoparathyreosis egy ritka endokrin betegség, amelyet a mellékpajzsmirigyhormon elégtelen szintje okoz, és amely több szervet is érint, és becslések szerint 70 000-90 000 embert érint az Egyesült Államokban.

„Az FDA jóváhagyása második TransCon-termékünkre, a Yorvipathra tükrözi értékeinket és elkötelezettségünket a tudomány követése a betegek megsegítése érdekében, valamint az elmúlt években fennálló megingathatatlan elkötelezettségünket az Egyesült Államokban élő hypoparathyreosis közösség jelentős kielégítetlen egészségügyi szükségleteinek kielégítése iránt. államokban” – mondta Jan Mikkelsen, az Ascendis Pharma elnök-vezérigazgatója. „Mélyen hálásak vagyunk a betegeknek, a klinikusoknak és a szószólóknak, hogy hozzájárultak ehhez a fontos mérföldkőhöz.”

Az Ascendis az induláskor azt tervezi, hogy az egyesült államokbeli Ascendis Signature Access Programon keresztül betegszolgáltatásokat kínál a Yorvipath számára. (A.S.A.P.), beleértve a kezelési út eligazításának támogatását és a pénzügyi támogatási programokat a jogosult betegek számára.

„A Yorvipath FDA jóváhagyása nagyon fontos mérföldkő közösségünk számára” – mondta Patty Keating, a HypoPARAthyreosis Association ügyvezető igazgatója. „Hálásak vagyunk, hogy megértették állapotunk súlyosságát, és meghallgatták a hangunkat. Várjuk, hogy ez az új kezelési lehetőség segítsen túllépni a hagyományos terápia korlátain és kockázatain.”

Az FDA a Yorvipath jóváhagyását a TransCon PTH (palopegteriparatid) klinikai csomagjának felülvizsgálatára alapozta. a Vállalat új gyógyszerkérelmével együtt benyújtva, beleértve a 2. fázisú PaTH Forward és 3. fázisú PaTHway globális vizsgálatok adatait is.

„A hypoparathyreosisnak a pácienseink egészségére és életminőségére gyakorolt ​​következményei rendkívül gyengítőek lehetnek” – mondta Lynn Kohlmeier, M.D., a Spokane Osteoporosis & Endokrinológia endokrinológusa, a HypoPARAthyreosis Association Orvosi Tanácsadó Testületének elnöke és egy nyomozó a PaTHway Trialban. „A betegség kiváltó okának kezelésének képessége kulcsfontosságú, és ez fontos előrelépés lesz hypoparathyreosisban szenvedő pácienseink számára.”

Az Ascendis befejezi az Egyesült Államok piacára szánt kereskedelmi termék gyártását, és előreláthatólag a kezdeti szállítás várható lesz. 2025 első negyedévében lesz elérhető. Ezenkívül az Ascendis azt tervezi, hogy az FDA jóváhagyását kéri a meglévő gyártott termékek kereskedelmi forgalomba hozatalához, amely jóváhagyás esetén 2024 negyedik negyedévében kerülhet bevezetésre az Egyesült Államokban.

Yorvipath (palopegteriparatid) Fontos biztonsági tudnivalók

ALKALMAZÁSI JAVALLAT ÉS KORLÁTOZÁSOKA Yorvipath (palopegteriparatid) felnőttek hypoparathyreosisának kezelésére javallt.

  • A Yorvipath-ot nem vizsgálták akut műtét utáni hypoparathyreosisra.
  • A Yorvipath titrálási sémáját csak olyan felnőtteknél értékelték, akik először értek el albumin-korrigált értéket szérum kalcium legalább 7,8 mg/dl kalcium és aktív D-vitamin kezelés mellett.

    • EllenjavallatokA Yorvipath ellenjavallt a palopegteriparatiddal vagy bármely segédanyagával szembeni súlyos túlérzékenység esetén. Túlérzékenységi reakciókat, köztük anafilaxiát, angioödémát és csalánkiütést figyeltek meg a parathormon (PTH) analógjainál.

    FIGYELMEZTETÉSEK ÉS ÓVINTÉZKEDÉSEKA szérum kalciumszintjének nem kívánt változásának kockázata A napi injekciók számával kapcsolatban Csak egy Yorvipath injekciót használjon az ajánlott napi egyszeri adag eléréséhez. Két Yorvipath injekció alkalmazása az ajánlott napi egyszeri adag eléréséhez növeli a teljes kiadott dózis változékonyságát, ami nem kívánt változásokat okozhat a szérum kalciumszintjében, beleértve a hiperkalcémiát és a hipokalcémiát.

    Súlyos hiperkalcémiaA Yorvipath alkalmazása során súlyos, kórházi kezelést igénylő hiperkalcémiás eseményeket jelentettek. A kockázat a Yorvipath elkezdésekor vagy a dózis növelésekor a legmagasabb, de bármikor előfordulhat. Mérje meg a szérum kalciumszintjét 7-10 nappal bármilyen dózismódosítás után, vagy ha hiperkalcémia jelei vagy tünetei vannak, és legalább 4-6 hetente a fenntartó adag elérése után. Ha szükséges, kezelje a hiperkalcémiát. Ha az albuminnal korrigált szérum kalciumszint meghaladja a 12 mg/dl-t, a Yorvipath-kezelést legalább 2-3 napig hagyja abba. Kevésbé súlyos hiperkalcémia esetén módosítsa a Yorvipath, az aktív D-vitamin és/vagy kalcium-kiegészítők adagját.

    Súlyos hipokalcémiaSúlyos hipokalcémiás eseményeket figyeltek meg a PTH-termékek, köztük a Yorvipath alkalmazásakor. . A kockázat akkor a legmagasabb, ha a Yorvipath-kezelést hirtelen abbahagyják, de bármikor előfordulhat, még azoknál a betegeknél is, akik stabil adag Yorvipath-ot kaptak. Mérje meg a szérum kalciumszintjét 7-10 nappal bármilyen dózismódosítás után, vagy ha hipokalcémiára utaló jelek vagy tünetek jelentkeznek, de legalább 4-6 hetente a fenntartó adag elérése után. Szükség esetén kezelje a hipokalcémiát, és hipokalcémia esetén módosítsa a Yorvipath, az aktív D-vitamin és/vagy a kalcium-kiegészítők adagját.

    Az osteosarcoma lehetséges kockázataA Yorvipath egy PTH analóg. Az osteosarcoma (rosszindulatú csontdaganat) megnövekedett előfordulásáról számoltak be PTH analógokkal, köztük teriparatiddal kezelt hím és nőstény patkányoknál. Az osteosarcoma előfordulása patkányokban a teriparatid vagy PTH dózisától és a kezelés időtartamától függ. Osteosarcomáról számoltak be teriparatiddal kezelt betegeknél a forgalomba hozatalt követően; embereken végzett megfigyelési vizsgálatok során azonban nem figyelték meg az osteosarcoma fokozott kockázatát. Korlátozott mennyiségű adat áll rendelkezésre az osteosarcoma kockázatának felmérésére a teriparatid 2 éven túli alkalmazása után.

    A Yorvipath alkalmazása nem javasolt olyan betegeknél, akiknél fokozott az osteosarcoma kockázata, például:

    • Nyitott epifízisek. A Yorvipath nem engedélyezett gyermekgyógyászati ​​betegeknél.

    • A hypoparathyreosison kívüli metabolikus csontbetegségek, beleértve a Paget-féle csontbetegséget.

    • Az alkalikus foszfatáz megmagyarázhatatlan emelkedése.

    • Csontmetasztázisok vagy a kórtörténetben szereplő rosszindulatú csontvázak.

    • A csontvázat érintő külső sugár- vagy implantátum-sugárterápia anamnézisében.

    • Osteoszarkómára hajlamos örökletes rendellenességek.

    Utasítsa a betegeket, hogy haladéktalanul jelentsék azokat a klinikai tüneteket (pl. tartós lokalizált fájdalom) és jeleket (pl. tapintásra érzékeny lágyrésztömeg), amelyek az osteosarcomával konzisztensek lehetnek.

    Ortosztatikus hipotenzió

    erős>Ortosztatikus hipotenziót jelentettek a Yorvipath alkalmazása során. A kapcsolódó jelek és tünetek közé tartozhat a vérnyomás csökkenése, szédülés (beleértve a testtartási szédülést is), szívdobogásérzés, tachycardia, presyncope vagy syncope. Az ilyen tünetek kezelhetők lefekvéskor, fekvő helyzetben történő adagolással. A Yorvipath-ot először akkor kell beadni, amikor a beteg az ortosztatikus hipotenzió lehetősége miatt tud ülni vagy lefeküdni.

    Digoxin-toxicitás kockázata digitálisz-vegyületek egyidejű alkalmazása eseténA Yorvipath növeli a szérum kalciumtartalmát, ezért a digoxinnal (amelynek terápiás indexe szűk) egyidejű alkalmazása hiperkalcémia kialakulása esetén hajlamosíthatja a betegeket digitalis toxicitásra. A digoxin hatékonysága csökkenhet, ha hypocalcaemia van jelen. Ha a Yorvipath-ot digoxinnal együtt alkalmazzák, rutinszerűen mérje meg a szérum kalcium- és digoxinszintjét, és ellenőrizze a digoxin toxicitás jeleit és tüneteit. Ha szükséges, olvassa el a digoxin felírását a dózismódosítással kapcsolatban.

    MELLÉKHATÁSOKA Yorvipath-tal kezelt betegeknél a leggyakoribb mellékhatások (≥ 5%) az injekció beadásának helyén fellépő reakciók voltak (39). %), értágító jelek és tünetek (28%), fejfájás (21%), hasmenés (10%), hátfájdalom (8%), hiperkalcémia (8%) és oropharyngealis fájdalom (7%).

    GYÓGYSZERkölcsönhatásokA szérumkalcium által érintett gyógyszerekDigoxin: A Yorvipath növeli a szérum kalciumszintjét, ezért a digoxinnal (amelynek terápiás indexe szűk) egyidejű alkalmazása digitáliszra hajlamosíthat. toxicitás, ha hiperkalcémia alakul ki. A digoxin hatékonysága csökkenhet, ha hypocalcaemia van jelen. Ha a Yorvipath-ot digoxinnal együtt alkalmazzák, mérje meg a szérum kalcium- és digoxinszintjét, és ellenőrizze a digoxin toxicitás jeleit és tüneteit. Szükség lehet a digoxin és/vagy a Yorvipath adagjának módosítására.

    A szérum kalciumát befolyásoló gyógyszerek A szérum kalciumszintjét befolyásoló gyógyszerek megváltoztathatják a Yorvipath-ra adott terápiás választ. Gyakrabban mérje meg a szérum kalciumszintjét, ha a Yorvipath-ot ezekkel a gyógyszerekkel egyidejűleg alkalmazzák, különösen azután, hogy ezeket a gyógyszereket elkezdték, abbahagyták vagy az adagot módosítják.

    FELHASZNÁLÁS SPECIFIKUS POPULÁCIÓK ESETÉBENTerhességA gyógyszerfejlesztésből származó klinikai vizsgálatok során a terhességekről szóló jelentésekből származó rendelkezésre álló adatok nem elegendőek a súlyos születési rendellenességek és a vetélés gyógyszerrel összefüggő kockázatának azonosításához vagy egyéb káros anyai vagy magzati következmények. Ha a Yorvipath-ot terhesség alatt alkalmazzák, vagy ha a beteg a Yorvipath-kezelés alatt esik teherbe, az egészségügyi szolgáltatóknak jelenteniük kell a Yorvipath-expozíciót az 1-844-442-7236 telefonszámon.

    SzoptatásCsecsemők figyelése a hypercalcaemia vagy hypocalcaemia tünetei miatt Yorvipath-tal kezelt nőstények szoptatják. Fontolja meg a szérum kalciumszint monitorozását a szoptatott csecsemőnél

    Javaslom, hogy jelentse a mellékhatásokat az FDA-nak a (800) FDA-1088 vagy a www.fda.gov/medwatch címen. Mellékhatásokat is jelenthet az Ascendis Pharma felé az 1-844-442-7236 telefonszámon.

    A hypoparathyreosisrólA hypoparathyreosis egy endokrin betegség, amelyet a mellékpajzsmirigyhormon (PTH) elégtelen szintje okoz. a szervezet kalcium és foszfát egyensúlyának elsődleges szabályozója, közvetlenül a csontokra és a vesére, közvetve pedig a belekre hat. A hypoparathyreosisban szenvedő egyének számos súlyos és potenciálisan életveszélyes rövid és hosszú távú szövődményt tapasztalhatnak, beleértve a neuromuszkuláris ingerlékenységet, a veseszövődményeket, a csontvázon kívüli meszesedést és a kognitív károsodást. A műtét utáni hypoparathyreosis az esetek többségében (70-80%) felelős, míg más etiológiák közé tartoznak az autoimmun és idiopátiás okok.

    Az Ascendis Pharma A/S-rőlAz Ascendis Pharma innovatív TransCon technológiai platformját alkalmazza egy vezető, teljesen integrált biopharma vállalat felépítésére, amely a betegek életének jelentős változására összpontosít. A betegek, a tudomány és a szenvedély alapértékeitől vezérelve az Ascendis TransCon technológiáit használja új és kategóriájában potenciálisan legjobb terápiák létrehozására. Az Ascendis központja Koppenhágában, Dániában található, és további létesítményei vannak Európában és az Egyesült Államokban. További információért látogasson el az ascendispharma.com oldalra.

    Jövőre tekintő nyilatkozatok Ez a sajtóközlemény olyan előretekintő kijelentéseket tartalmaz, amelyek jelentős kockázatokat és bizonytalanságokat tartalmaznak. Az ebben a sajtóközleményben szereplő, az Ascendis jövőbeli működésére, terveire és a menedzsment céljaira vonatkozó állítások, a történelmi tényekre vonatkozó állítások kivételével, előretekintő állítások. Példák az ilyen kijelentésekre többek között a következőkre vonatkozó kijelentések: (i) a Yorvipath lehetséges előnyei, (ii) az Ascendis elvárásai a Yorvipath első kereskedelmi szállításának időpontjával kapcsolatban az Egyesült Államok piacán, (iii) az Ascendis tervei kérni az FDA jóváhagyását a meglévő gyártott termék kereskedelmi forgalomba hozatalához és az Egyesült Államokban történő bevezetés lehetséges ütemezéséhez, ha az ilyen kérelmet jóváhagyják, (iv) az Ascendis tervei a betegellátási csomaggal kapcsolatban, (v) az Ascendis képessége a TransCon technológiai platform alkalmazására egy vezető, teljesen integrált biofarmakon alapuló vállalat felépítése, és (vi) az Ascendis TransCon technológiáinak felhasználása új és kategóriájában potenciálisan legjobb terápiák létrehozására. Előfordulhat, hogy az Ascendis nem valósítja meg az előretekintő nyilatkozatokban szereplő terveket, nem hajtja végre a szándékokat vagy teljesíti az elvárásokat vagy előrejelzéseket, és Ön nem hagyatkozhat indokolatlanul ezekre az előretekintő kijelentésekre. A tényleges eredmények vagy események lényegesen eltérhetnek az előretekintő nyilatkozatokban közzétett tervektől, szándékoktól, várakozásoktól és előrejelzésektől. Különféle fontos tényezők okozhatják, hogy a tényleges eredmények vagy események lényegesen eltérjenek az Ascendis előretekintő kijelentéseitől, ideértve a következőket: az Ascendis termékei és termékjelöltjei harmadik fél gyártóitól, forgalmazóitól és szolgáltatóitól való függés; előre nem látható biztonsági vagy hatékonysági eredmények az Ascendis fejlesztési programjaiban vagy a piacon lévő termékeiben; bármely jóváhagyott Ascendis termék kereskedelmi forgalomba hozatalával kapcsolatos előre nem látható kiadások; az Ascendis fejlesztési programjaival kapcsolatos előre nem látható kiadások; előre nem látható értékesítési, általános és adminisztratív költségek, egyéb kutatási és fejlesztési költségek és az Ascendis üzleti tevékenysége általában; a gyártáshoz, a szabályozási követelményekhez, a betegfelvétel gyorsaságához kapcsolódó programjainak kidolgozásának késése vagy egyéb előre nem látható késések; az Ascendis azon képessége, hogy szükség esetén további finanszírozáshoz jusson üzleti tevékenységei támogatásához; a nemzetközi gazdasági, politikai, jogi, megfelelési, társadalmi és üzleti tényezők hatása. Azon kockázatok és bizonytalanságok további leírását, amelyek miatt a tényleges eredmények eltérhetnek ezekben az előretekintő nyilatkozatokban megfogalmazottaktól, valamint az Ascendis üzleti tevékenységével kapcsolatos kockázatokról általában, lásd az Ascendis éves jelentését a 20-F űrlapon, amelyet az Egyesült Államok Értékpapír- és Tőzsdefelügyelete (SEC) 2024. február 7-én, valamint az Ascendis további, a SEC-hez benyújtott vagy ahhoz benyújtott jelentései. A jövőre vonatkozó kijelentések nem tükrözik az Ascendis által esetlegesen megkötött vagy végrehajtott jövőbeli licencelések, együttműködések, felvásárlások, egyesülések, elidegenítések, vegyesvállalatok vagy befektetések lehetséges hatását. Az Ascendis nem vállal semmilyen kötelezettséget az előretekintő nyilatkozatok frissítésére, kivéve a törvény által előírt eseteket.

    Forrás: Ascendis Pharma

    Elküldve : 2024-08-13 09:15

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak