FDA chấp thuận Yorvipath (palopegteriparatide) để điều trị bệnh suy tuyến cận giáp ở người lớn

Theo dõi Drugslib trên

FDA phê duyệt Yorvipath (palopegteriparatide) để điều trị bệnh suy tuyến cận giáp ở người lớn

COPENHAGEN, Đan Mạch, ngày 12 tháng 8 năm 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm & Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Yorvipath (palopegteriparatide; được phát triển dưới dạng TransCon PTH) để điều trị chứng suy tuyến cận giáp ở người lớn. Yorvipath là một tiền chất của hormone tuyến cận giáp (PTH[1-34]), dùng một lần mỗi ngày, được thiết kế để cung cấp khả năng tiếp xúc liên tục với PTH được giải phóng trong khoảng thời gian dùng thuốc 24 giờ. Suy tuyến cận giáp là một bệnh nội tiết hiếm gặp do không đủ lượng hormone tuyến cận giáp, ảnh hưởng đến nhiều cơ quan và ảnh hưởng đến khoảng 70.000 đến 90.000 người ở Hoa Kỳ.

“Sự chấp thuận của FDA đối với sản phẩm TransCon thứ hai của chúng tôi, Yorvipath, phản ánh các giá trị và sự cống hiến của chúng tôi trong việc theo đuổi khoa học để giúp đỡ bệnh nhân, cũng như cam kết kiên định của chúng tôi trong những năm qua trong việc giải quyết các nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng của cộng đồng bệnh suy tuyến cận giáp ở Hoa Kỳ Hoa Kỳ,” Jan Mikkelsen, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Ascendis Pharma cho biết. “Chúng tôi vô cùng biết ơn các bệnh nhân, bác sĩ lâm sàng và những người ủng hộ vì những đóng góp của họ cho cột mốc quan trọng này.”

Khi ra mắt, Ascendis có kế hoạch cung cấp một bộ dịch vụ bệnh nhân cho Yorvipath thông qua Chương trình tiếp cận chữ ký Ascendis của Hoa Kỳ (A.S.A.P.), bao gồm hỗ trợ định hướng hành trình điều trị và các chương trình hỗ trợ tài chính cho bệnh nhân đủ điều kiện.

Patty Keating, Giám đốc Điều hành của Hiệp hội Suy giáp cho biết: “Sự chấp thuận của FDA đối với Yorvipath là một cột mốc quan trọng đối với cộng đồng của chúng tôi. “Chúng tôi rất biết ơn vì mức độ nghiêm trọng của tình trạng của chúng tôi đã được hiểu và tiếng nói của chúng tôi đã được lắng nghe. Chúng tôi mong muốn có được lựa chọn điều trị mới này để giúp chúng tôi vượt qua những giới hạn và rủi ro của liệu pháp thông thường.”

FDA phê duyệt Yorvipath dựa trên đánh giá của họ về gói lâm sàng dành cho TransCon PTH (palopegteriparatide) được gửi cùng với Đơn đăng ký thuốc mới của Công ty, bao gồm dữ liệu từ các thử nghiệm PaTH Forward Giai đoạn 2 và PaTHway Giai đoạn 3 trên toàn cầu.

“Hậu quả của bệnh suy tuyến cận giáp đối với sức khỏe và chất lượng cuộc sống của bệnh nhân có thể khiến bệnh nhân bị suy nhược cực kỳ nghiêm trọng,” Lynn Kohlmeier, MD, bác sĩ nội tiết tại Spokane Osteoporosis & Endocrinology, Chủ tịch Ban cố vấn y tế của Hiệp hội bệnh suy giáp, và một chuyên gia cho biết. điều tra viên trong Thử nghiệm PaTHway. “Khả năng giải quyết nguyên nhân cơ bản của căn bệnh này là rất quan trọng và sẽ là một tiến bộ quan trọng đối với các bệnh nhân bị suy tuyến cận giáp của chúng tôi.”

Ascendis đang hoàn tất việc sản xuất sản phẩm thương mại cho thị trường Hoa Kỳ và dự đoán nguồn cung ban đầu sẽ là có sẵn vào quý 1 năm 2025. Ngoài ra, Ascendis có kế hoạch yêu cầu FDA chấp thuận để thương mại hóa sản phẩm đã sản xuất hiện có. Nếu được chấp thuận, sản phẩm này có thể được giới thiệu tại Hoa Kỳ vào quý 4 năm 2024.

Yorvipath (palopegteriparatide) Thông tin an toàn quan trọng

CHỈ ĐỊNH VÀ GIỚI HẠN SỬ DỤNGYorvipath (palopegteriparatide) được chỉ định để điều trị chứng suy tuyến cận giáp ở người lớn.

  • Yorvipath chưa được nghiên cứu về bệnh suy tuyến cận giáp cấp tính sau phẫu thuật.
  • Kế hoạch chuẩn độ của Yorvipath chỉ được đánh giá ở những người trưởng thành lần đầu tiên đạt được mức điều chỉnh albumin canxi huyết thanh ít nhất là 7,8 mg/dL khi sử dụng canxi và điều trị bằng vitamin D.

    • Chống chỉ địnhYorvipath chống chỉ định ở những bệnh nhân quá mẫn cảm nặng với palopegteriparatide hoặc với bất kỳ tá dược nào của nó. Các phản ứng quá mẫn, bao gồm sốc phản vệ, phù mạch và nổi mề đay đã được quan sát thấy với các chất tương tự hormone tuyến cận giáp (PTH).

    CẢNH BÁO VÀ THẬN TRỌNGNguy cơ thay đổi ngoài ý muốn về nồng độ canxi trong huyết thanh Liên quan đến số lần tiêm hàng ngày Chỉ sử dụng một mũi tiêm Yorvipath để đạt được liều lượng khuyến nghị một lần mỗi ngày. Sử dụng hai mũi tiêm Yorvipath để đạt được liều khuyến cáo một lần mỗi ngày sẽ làm tăng sự biến đổi của tổng liều được cung cấp, điều này có thể gây ra những thay đổi ngoài ý muốn về nồng độ canxi trong huyết thanh, bao gồm tăng canxi máu và hạ canxi máu.

    Tăng canxi máu nghiêm trọngCác biến cố tăng canxi máu nghiêm trọng cần phải nhập viện đã được báo cáo với Yorvipath. Nguy cơ cao nhất khi bắt đầu hoặc tăng liều Yorvipath nhưng có thể xảy ra bất cứ lúc nào. Đo nồng độ canxi huyết thanh từ 7 đến 10 ngày sau khi thay đổi liều hoặc nếu có dấu hiệu hoặc triệu chứng tăng canxi máu và tối thiểu 4 đến 6 tuần một lần sau khi đạt được liều duy trì. Điều trị tăng canxi máu nếu cần thiết. Nếu canxi huyết thanh đã điều chỉnh theo albumin lớn hơn 12 mg/dL, hãy tạm dừng Yorvipath trong ít nhất 2-3 ngày. Đối với chứng tăng canxi máu ít nghiêm trọng hơn, hãy điều chỉnh liều Yorvipath, vitamin D hoạt tính và/hoặc chất bổ sung canxi.

    Hạ canxi máu nghiêm trọngCác biến cố hạ canxi máu nghiêm trọng đã được quan sát thấy với các sản phẩm PTH, bao gồm cả Yorvipath . Nguy cơ cao nhất khi ngừng dùng Yorvipath đột ngột, nhưng có thể xảy ra bất cứ lúc nào, ngay cả ở những bệnh nhân đã dùng Yorvipath với liều ổn định. Đo nồng độ canxi huyết thanh từ 7 đến 10 ngày sau khi thay đổi liều hoặc nếu có dấu hiệu hoặc triệu chứng hạ canxi máu và tối thiểu 4 đến 6 tuần một lần sau khi đạt được liều duy trì. Điều trị hạ canxi máu nếu cần và điều chỉnh liều Yorvipath, vitamin D hoạt tính và/hoặc bổ sung canxi nếu xảy ra hạ canxi máu.

    Nguy cơ tiềm ẩn mắc bệnh ung thư xươngYorvipath là một chất tương tự PTH. Tỷ lệ mắc bệnh u xương ác tính (một khối u xương ác tính) tăng lên đã được báo cáo ở chuột đực và cái được điều trị bằng chất tương tự PTH, bao gồm cả teriparatide. Sự xuất hiện ung thư xương ở chuột phụ thuộc vào liều teriparatide hoặc PTH và thời gian điều trị. Ung thư xương đã được báo cáo ở những bệnh nhân được điều trị bằng teriparatide sau khi đưa thuốc ra thị trường; tuy nhiên, nguy cơ mắc ung thư xương tăng lên chưa được quan sát thấy trong các nghiên cứu quan sát ở người. Có dữ liệu hạn chế đánh giá nguy cơ mắc bệnh sarcoma xương sau 2 năm sử dụng teriparatide.

    Yorvipath không được khuyến cáo ở những bệnh nhân có nguy cơ cao mắc bệnh sarcoma xương, chẳng hạn như những bệnh nhân mắc:

    → Đầu xương mở. Yorvipath không được chấp thuận ở bệnh nhân nhi.

    → Các bệnh về xương chuyển hóa không phải là suy tuyến cận giáp, bao gồm cả bệnh xương Paget.

    → Tăng phosphatase kiềm không giải thích được.

    → Di căn xương hoặc có tiền sử bệnh ác tính về xương.

    → Tiền sử xạ trị bằng chùm tia bên ngoài hoặc cấy ghép liên quan đến bộ xương.

    → Rối loạn di truyền dẫn đến ung thư xương.

    Hướng dẫn bệnh nhân báo cáo kịp thời các triệu chứng lâm sàng (ví dụ: đau cục bộ dai dẳng) và các dấu hiệu (ví dụ: khối mô mềm bị đau khi sờ vào) có thể phù hợp với bệnh ung thư xương.

    Hạ huyết áp thế đứng

    mạnh>Hạ huyết áp thế đứng đã được báo cáo với Yorvipath. Các dấu hiệu và triệu chứng liên quan có thể bao gồm giảm huyết áp, chóng mặt (bao gồm cả chóng mặt về tư thế), đánh trống ngực, nhịp tim nhanh, tiền ngất hoặc ngất. Những triệu chứng như vậy có thể được kiểm soát bằng cách dùng thuốc trước khi đi ngủ, trong khi ngả lưng. Yorvipath nên được sử dụng ban đầu khi bệnh nhân có thể ngồi hoặc nằm do có khả năng gây hạ huyết áp thế đứng.

    Nguy cơ nhiễm độc Digoxin khi sử dụng đồng thời các hợp chất DigitalisYorvipath làm tăng canxi huyết thanh, và do đó, việc sử dụng đồng thời với digoxin (có chỉ số điều trị hẹp) có thể khiến bệnh nhân bị nhiễm độc digitalis nếu tăng canxi máu phát triển. Hiệu quả của digoxin có thể giảm nếu có hiện tượng hạ canxi máu. Khi Yorvipath được sử dụng đồng thời với digoxin, hãy đo nồng độ canxi và digoxin trong huyết thanh thường xuyên và theo dõi các dấu hiệu và triệu chứng của ngộ độc digoxin. Tham khảo thông tin kê đơn digoxin để điều chỉnh liều nếu cần.

    PHẢN ỨNG BẤT LỢICác phản ứng bất lợi phổ biến nhất ( ≥ 5%) ở bệnh nhân điều trị bằng Yorvipath là phản ứng tại chỗ tiêm (39 %), các dấu hiệu và triệu chứng giãn mạch (28%), nhức đầu (21%), tiêu chảy (10%), đau lưng (8%), tăng canxi máu (8%) và đau hầu họng (7%).

    TƯƠNG TÁC THUỐCThuốc bị ảnh hưởng bởi canxi huyết thanhDigoxin: Yorvipath làm tăng canxi huyết thanh, do đó, sử dụng đồng thời với digoxin (có chỉ số điều trị hẹp) có thể khiến bệnh nhân mắc bệnh digitalis độc tính nếu tăng canxi máu phát triển. Hiệu quả của digoxin có thể giảm nếu có hiện tượng hạ canxi máu. Khi Yorvipath được sử dụng đồng thời với digoxin, hãy đo nồng độ canxi và digoxin trong huyết thanh, đồng thời theo dõi các dấu hiệu và triệu chứng của ngộ độc digoxin. Có thể cần phải điều chỉnh liều digoxin và/hoặc Yorvipath.

    Các loại thuốc được biết là có ảnh hưởng đến Canxi huyết thanh Các loại thuốc ảnh hưởng đến canxi huyết thanh có thể làm thay đổi đáp ứng điều trị với Yorvipath. Đo nồng độ canxi huyết thanh thường xuyên hơn khi Yorvipath được sử dụng đồng thời với các thuốc này, đặc biệt sau khi bắt đầu sử dụng, ngừng sử dụng hoặc điều chỉnh liều.

    Sử dụng ở những nhóm dân số cụ thểMang thaiDữ liệu có sẵn từ các báo cáo mang thai trong các thử nghiệm lâm sàng trong quá trình phát triển thuốc là không đủ để xác định nguy cơ dị tật bẩm sinh nghiêm trọng, sẩy thai liên quan đến thuốc hoặc các kết cục bất lợi khác của mẹ hoặc thai nhi. Nếu Yorvipath được sử dụng trong thời kỳ mang thai hoặc nếu bệnh nhân có thai trong khi dùng Yorvipath, nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe nên báo cáo phơi nhiễm Yorvipath bằng cách gọi tới số 1-844-442-7236.

    Cho con búTheo dõi trẻ sơ sinh được nuôi bằng sữa mẹ bởi những phụ nữ được điều trị bằng Yorvipath vì các triệu chứng tăng canxi huyết hoặc hạ canxi máu. Cân nhắc theo dõi canxi huyết thanh ở trẻ bú mẹ

    Bạn được khuyến khích báo cáo các tác dụng phụ cho FDA theo số (800) FDA-1088 hoặc www.fda.gov/medwatch. Bạn cũng có thể báo cáo tác dụng phụ của Ascendis Pharma theo số 1-844-442-7236.

    Giới thiệu về bệnh Suy tuyến cận giápSuy tuyến cận giáp là một bệnh nội tiết do không đủ lượng hormone tuyến cận giáp (PTH), chất điều chỉnh chính cân bằng canxi và phốt phát trong cơ thể, tác động trực tiếp lên xương và thận và gián tiếp lên ruột. Những người bị suy tuyến cận giáp có thể gặp một loạt các biến chứng ngắn hạn và dài hạn nghiêm trọng và có khả năng đe dọa tính mạng, bao gồm kích thích thần kinh cơ, biến chứng thận, vôi hóa ngoài xương và suy giảm nhận thức. Suy tuyến cận giáp sau phẫu thuật chiếm phần lớn các trường hợp (70-80%), trong khi các nguyên nhân khác bao gồm nguyên nhân tự miễn dịch và vô căn.

    Giới thiệu về Ascendis Pharma A/SAscendis Pharma đang áp dụng nền tảng công nghệ TransCon cải tiến của mình để xây dựng một công ty dược phẩm sinh học tích hợp đầy đủ, hàng đầu, tập trung vào việc tạo ra sự khác biệt có ý nghĩa trong cuộc sống của bệnh nhân. Được hướng dẫn bởi các giá trị cốt lõi của Bệnh nhân, Khoa học và Niềm đam mê, Ascendis sử dụng các công nghệ TransCon của mình để tạo ra các liệu pháp mới và có khả năng là tốt nhất. Ascendis có trụ sở tại Copenhagen, Đan Mạch và có thêm cơ sở ở Châu Âu và Hoa Kỳ. Vui lòng truy cập Ascenispharma.com để tìm hiểu thêm.

    Tuyên bố hướng tới tương lai Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai có chứa những rủi ro và sự không chắc chắn đáng kể. Tất cả các tuyên bố, ngoài tuyên bố về sự thật lịch sử, có trong thông cáo báo chí này liên quan đến các hoạt động, kế hoạch và mục tiêu quản lý trong tương lai của Ascendis đều là những tuyên bố hướng tới tương lai. Ví dụ về các tuyên bố như vậy bao gồm, nhưng không giới hạn ở các tuyên bố liên quan đến (i) lợi ích tiềm năng của Yorvipath, (ii) kỳ vọng của Ascendis về thời điểm cung cấp Yorvipath thương mại ban đầu cho thị trường Hoa Kỳ, (iii) kế hoạch của Ascendis yêu cầu FDA chấp thuận để thương mại hóa sản phẩm đã sản xuất hiện có và thời điểm giới thiệu tiềm năng tại Hoa Kỳ, nếu yêu cầu đó được chấp thuận, (iv) các kế hoạch của Ascendis về một loạt dịch vụ dành cho bệnh nhân, (v) khả năng áp dụng nền tảng công nghệ TransCon của Ascendis để xây dựng một công ty dược phẩm sinh học tích hợp đầy đủ, hàng đầu và (vi) Ascendis sử dụng các công nghệ TransCon của mình để tạo ra các liệu pháp mới và có khả năng là tốt nhất. Ascendis có thể không thực sự đạt được các kế hoạch, thực hiện các ý định hoặc đáp ứng những kỳ vọng hoặc dự đoán được nêu trong các tuyên bố hướng tới tương lai và bạn không nên phụ thuộc quá mức vào những tuyên bố hướng tới tương lai này. Các kết quả hoặc sự kiện thực tế có thể khác biệt đáng kể so với kế hoạch, ý định, kỳ vọng và dự đoán được công bố trong các tuyên bố hướng tới tương lai. Nhiều yếu tố quan trọng khác nhau có thể khiến kết quả hoặc sự kiện thực tế khác biệt đáng kể so với những tuyên bố hướng tới tương lai mà Ascendis đưa ra, bao gồm những yếu tố sau: sự phụ thuộc vào nhà sản xuất, nhà phân phối và nhà cung cấp dịch vụ bên thứ ba đối với các sản phẩm của Ascendis và các ứng cử viên sản phẩm; những kết quả an toàn hoặc hiệu quả không lường trước được trong các chương trình phát triển hoặc sản phẩm trên thị trường của Ascendis; các chi phí không lường trước được liên quan đến việc thương mại hóa bất kỳ sản phẩm Ascendis nào đã được phê duyệt; các chi phí không lường trước được liên quan đến các chương trình phát triển của Ascendis; các chi phí bán hàng, chi phí chung và hành chính không lường trước được, các chi phí nghiên cứu và phát triển khác cũng như hoạt động kinh doanh của Ascendis nói chung; sự chậm trễ trong việc phát triển các chương trình liên quan đến sản xuất, yêu cầu pháp lý, tốc độ tuyển dụng bệnh nhân hoặc sự chậm trễ không lường trước khác; Khả năng của Ascendis có được nguồn tài trợ bổ sung, nếu cần, để hỗ trợ các hoạt động kinh doanh của mình; tác động của các yếu tố kinh tế, chính trị, pháp lý, tuân thủ, xã hội và kinh doanh quốc tế. Để biết thêm mô tả về những rủi ro và sự không chắc chắn có thể khiến kết quả thực tế khác với kết quả được trình bày trong các tuyên bố hướng tới tương lai này, cũng như các rủi ro liên quan đến hoạt động kinh doanh của Ascendis nói chung, hãy xem Báo cáo thường niên của Ascendis theo Mẫu 20-F nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ (SEC) vào ngày 7 tháng 2 năm 2024 và các báo cáo khác trong tương lai của Ascendis đã được nộp hoặc nộp cho SEC. Các tuyên bố hướng tới tương lai không phản ánh tác động tiềm tàng của bất kỳ hoạt động cấp phép, hợp tác, mua lại, sáp nhập, chuyển nhượng, liên doanh hoặc đầu tư nào trong tương lai mà Ascendis có thể tham gia hoặc thực hiện. Ascendis không có nghĩa vụ cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào, trừ khi luật pháp yêu cầu.

    Nguồn: Ascendis Pharma

    Đã đăng : 2024-08-13 09:15

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến