Az FDA jóváhagyja a Zevaskyn (Prademagene Zamikeracel) génterápiát recesszív disztrofikus epidermolysis bullosa -ban szenvedő betegek számára

Kövesse a Drugslib-et

Az FDA jóváhagyja a Zevaskyn -t (Prademagene Zamikeracel) génterápia recesszív disztrofikus epidermolysis bullosa

cleveland, 2025. április 29 -én (Globe Newswire) - Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: Abeo). (FDA) jóváhagyta a Zevaskyn-t („Zee-Vah-Skin”) (Prademagene Zamikeracel) gént módosított sejtlapok, más néven PZ-CEL-nek is ismert, mint az első és egyetlen autológ sejt-alapú génterápia felnőtt és gyermekkori betegek kezelésére, és a recesszív dystrophic epidermolízis bulosza kezelésére (RDE bulosza (RDE bulosza (RDE bulosza), a seprithic Epidermolsis bulosza (RDE bulosza (RDE bulosza) kezelésére. Genetikai bőrbetegség. Az RDEB-re nincs gyógymód, és a Zevaskyn az egyetlen FDA által jóváhagyott termék, amely egyetlen alkalmazással kezelheti az RDEB sebeket.

„A Zevaskyn mai jóváhagyása egy kulcsfontosságú pillanatot jelent az RDEB kezelésében, és válaszoljon az emberek hívására, akiknek a pusztító betegség klinikai, gazdasági és emberi hatásainak hívása” - mondta Vish Seshadri, Ph.D., M.B.A., az Abeona vezérigazgató -helyettes ügyvezetője. “We have heard from the RDEB community that there is a persistent unmet need to reliably address RDEB wounds, especially those that are chronic and prone to infection. Through a single surgical application, Zevaskyn can now offer people with RDEB the opportunity for wound healing and pain reduction in even the most severe wounds, as evidenced by the results from our pivotal Phase 3 study.”

Az első-of-it-thind génterápia robusztus klinikai bizonyítékokkal

A Zevaskyn FDA jóváhagyása a 3. fázis VIital ™ tanulmányán alapul (NCT04227106), egy többcentrikus, randomizált, intrapezisztens-ellenőrzött kísérlet, amely teljesítette a két-alapvető hatékonyság végpontját, és az alapkivitelben vagy az alapkivitelben a Farms-ból származó, és a Fájdalmainak, a Farms-ból, és a Page-ból, és a Fájdalmainak, a Farms-ból, és A Wong-Baker arccal, a kezelés utáni hat hónapon belül. A leggyakoribb mellékhatásokat a betegek kevesebb mint öt százalékában figyelték meg, és magában foglalta az eljárási fájdalmat és a viszketést.

“A Zevaskyn jól tolerálható és hatékony volt a klinikai vizsgálatokban, klinikailag értelmes javításokat nyújtva a sebgyógyulásban, a fájdalomcsökkentésben és más kapcsolódó tünetekben a nagy krónikus rdeb sebekben egyetlen alkalmazás után”-mondta Jean Tang, M. D., Ph.D., a Dermatológia professzora és a Viital ™ tanulmány vezetője. „A Zevaskyn befejezett 1. fázisú vizsgálatában megfigyeltük a sebgyógyulást és a fájdalomcsökkentést, amelyek évek óta tartanak egyetlen alkalmazás után. Ma megünnepelhetjük egy izgalmas új terápiás lehetőség rendelkezésre állását, amelyet a Zevaszkin klinikai vizsgálatokban részt vevő betegek és családok hihetetlen bátorsága és családjai lehetővé tesznek. (NCT01263379), egyetlen központ, nyitott címke-vizsgálat 38 krónikus sebben 7 betegnél kimutatta, hogy a Zevaskyn egyetlen műtéti alkalmazása hosszú távú javulással jár a kezelt helyeknél 6,9 éves medián nyomon követés során; 4-8 év tartomány.

"Sok éves munka után nagyszerű látni, hogy a Zevaskyn FDA jóváhagyása. Az EB betegek mindent megérdemelnek, amit megtehetünk érte”-mondta M. Peter Marinkovich, M. D., a dermatológiai docen és a dermatológiai docens és a Viital ™ tanulmányi tanulmányok társ-alapú kutatója. Biztos abban, hogy Zevaskyn képes-e hosszú távú eredményeket elérni egyetlen kezelési kérelem után ”-mondta Madhav Vasanthavada, Ph.D., M.B.A., az Abeona kereskedelmi igazgatója. „Elkötelezettek vagyunk abban, hogy szorosan együttműködünk a kereskedelmi és a kormányzati fizetőkkel az eredményalapú megállapodásokkal kapcsolatban, amelyek a Zevaskyn ígéretének mögött állnak, és felgyorsítják a hozzáférést.”

Mindkét klinikai vizsgálat során Zevaskyn jól tolerálódott, a kezeléssel kapcsolatos súlyos mellékhatások nélkül. Monumentális előrelépés az RDEB-vel és családjukkal élők számára, és egy nagyon szükséges, tartós kezelési lehetőséget kínál ehhez a pusztító állapothoz, és reményt nyújt az életminőség javítására ezeknek a betegeknek. ”

Amy Paller, M. D., gyermekgyógyászati ​​dermatológus és klinikai kutató azt mondta: „A génkorrekciós bőr oltása a recesszív disztrofikus epidermolysis bullosa krónikusan nyitott sebekre történő oltásakor a nemrégi Termékek. ”

dr. Seshadri hozzátette: „Hálásak vagyunk a betegeknek, családjuknak és gondozóknak a Zevaskyn támogatásáért. Hálásainkat fejezzük ki az Amerikai Debra -nak, hogy a fejlesztési út során meghatalmazhatatlan támogatásukért támogathatatlan támogatásukért, és az FDA -val való kapcsolattartásuk során a klinikai tanulmányok támogatására szolgáltak, és a klinikai tanulmányok számára is hűségesek vagyunk. Az Abeona csapata a kollektív elkötelezettségükért és az elszántságukért a fejlesztési folyamaton keresztül, és hozzájárulni ehhez a mérföldkőnek.

Az rdeb

alapvető okainak kezelése a Col7A1 gén mindkét példányában, amely a VII típusú kollagént kifejezi, az RDEB -ben szenvedő embereknek rendkívül törékeny bőrük van, és néhány esetben a betegek 30 % -ánál több mint 30 % -át teszik ki, és a betegeknél több mint 30 % -kal vannak ellátva. Az RDEB sebek gyengítő fájdalmat és szisztémás szövődményeket okoznak, amelyek befolyásolják az élethosszot és a minőséget. Ezeket a sebeket nehéz gyógyítani, évekig nyitva maradhatnak, és sokan, akik közel állnak, újból megnyílik.

A

Zevaskyn a beteg saját bőrsejtéből (keratinocitákból) áll, amelyeket genetikailag módosítottak, hogy a VII típusú funkcionális kollagént előállítsák. A Zevaskyn lapokat műtéten alkalmazzák a beteg sebesült területein. A Zevaskyn egyetlen alkalmazásában legfeljebb 12 hitelkártya-méretű lap összekapcsolható a nagy területek lefedésére vagy több különálló sebre történő alkalmazásra, lehetővé téve az érintett testterületek jelentkezési lefedettségét. Az RDEB-vel rendelkező tinédzser azt mondta: „Én és az Amerikai Debra csapata nagyon izgatott vagyok az FDA Zevaskyn jóváhagyásáról. Tekintettel arra, hogy ez a terápiás termék még a legnagyobb, legnehezebb és legkomolyabb krónikus sebekkel foglalkozik, úgy gondoljuk, hogy a Zevaskyn-to-to Day-standard jelentősen növelheti a napi gondoskodási lehetőséget. Úgy gondolom, hogy a Zevaskyn-napi színvonalú ápolási potenciál növeli a betegek életminőségét. Nagy krónikus, nem gyógyító sebek, amelyek jelentős fájdalmat és stresszt okoznak nemcsak a beteg, hanem gondozóik számára is. Megtiszteltetés számunkra, hogy az évek során ilyen szoros kapcsolatot alakítottunk ki Abeonával, és várjuk, hogy elmélyítsük partnerségünket azáltal, hogy elősegítjük, hogy a beteg lakosságához széles körű hozzáférés van a Zevaskyn -hez, amelyről tudom, hogy a végső céljuk. ”

Michael Hund, M.B.A., az EB Research Partnership (EBRP) vezérigazgatója, a legnagyobb globális szervezet, amely a kutatás finanszírozására törekszik, az epidermolysis bullosa (EB) kezelésére, azt mondta: „Az EBRP -nek a teljes Abeona -csapatának a Commendion és a Commend Commend előmozdításának küldetése, és az EBRP -nek, és a Commend Commend -nek, és az EBRP -nek a Commend Coater -nek szól, és az EBRP -nek kitüntetjük a partnert, és a Partner a Partner számára, és a Commend. Szenvedély, hogy a nagyon szükséges innovatív megoldások az EB -vel élnek. Abeona, hogy továbbra is támogassa az EB közösséget. ”

Zevaskyn elérhetősége 2025 harmadik negyedévében

A Zevaskyn várhatóan 2025 harmadik negyedévében elérhető lesz a Zevaskyn képesített kezelési központokon (QTC). A QTC-k jól elismert epidermolízis-bullosa kezelési központok, amelyek sejt- és génterápiás tapasztalatokkal rendelkeznek, amelyek az Egyesült Államokban találhatóak, hogy a betegek országszerte hozzáférjenek ehhez a fontos kezeléshez. A Zevaskyn, a betegek, a gondozók és a szolgáltatók elérésével kapcsolatos további információkért hívhatják az Abeona Assist telefonszámot az 1-855-ABEONA-1 telefonszámon (1-855-223-6621), vagy e-mailt a [email protected].

„Hálásak vagyunk azoknak az elkötelezett tudósoknak, akiknek az elmúlt évtizedben végzett munkája lehetővé tette a Zevaskyn fejlesztését” - mondta Marissa Perman, MD, a dermatológiai szekció vezetője és az Epidermolysis Bullosa multidiszciplináris klinikájának igazgatója, a Philadelphia Childelphia Children -kóros kórházában, és az Abeona . Az RDEB-ben szenvedő betegeink jelentős mérföldkőnek számítanak ezeknek a különleges betegeknek a teljesebb, fájdalommentes és viszketésmentes életének elősegítésében. A recesszív disztrofikus EB terápiás fejlődésének fejlődése, egy olyan állapot, amelyre már régóta innovatív megoldásra van szükség. Ez a mérföldkő a tudósok, kutatók és egészségügyi szakemberek elkötelezettségének igazolása, akik fáradhatatlanul dolgoztak annak érdekében, hogy élvonalbeli kezeléseket hozzanak a rászorulók számára. Ez egy tudományos diadalot képvisel, mély lépést jelent az érintett egyének életminőségének javítása felé. Bízunk benne, hogy láthatjuk, milyen hatással lesz ez a terápia oly sok életre. ”

Az FDA jóváhagyásával kapcsolatban az Abeona ritka gyermekbetegségek prioritási áttekintő utalványát (PRV) kapott. A társaság a PRV.

Zevaskyn (Prademagene Zamikeracel) egy autológ sejttal-alapú génterápia, amelyet felnőtt és gyermekgyógyászati ​​betegek kezelésére jeleznek, recesszív disztrofikus epidermolysis bullosa (rdeb). A Zevaskyn -re adott allergiás reakciók előfordulhatnak. A betegeknek azonnal orvosi segítséget kell kapniuk, ha olyan tüneteket tapasztalnak, mint viszketés, duzzanat, csalánkiütés, légzés nehézsége, orrfolyás, vizes szem vagy hányinger. Ritka esetekben egy anafilaxisnak nevezett súlyos reakció fordulhat elő. A betegeket életük hátralévő részében ellenőrizni kell, hogy ellenőrizzék a rák jeleit. Noha ezeket az anyagokat felhasználás előtt tesztelik, a fertőzések átadásának kockázatát nem lehet kiküszöbölni.

Ez nem a mellékhatások teljes listája. A betegeknek felhívniuk kell az ápolási csoportot, hogy orvosi tanácsadást kapjanak a mellékhatásokról. A mellékhatások jelenthetők az Abeona-nak az 1-844-888-2236 telefonszámon vagy az FDA-nak az 1-800-FDA-1088 telefonszámon vagy a www.fda.gov/medwatch telefonszámon. href = "https://www.glenewswire.com/tracker?data=rxmkjd3wmsrimkgs1duw_loaupjddjn5nc1pipcw1yuw92clnzg7 X5goxgsa1aqywcssqkaikhvhm-ru_zm1ujwmibp5n6rptlpJtdoyrvoshytrtkb0de6rif-mi6zps5sfonekxyruwbdijr0qva == " Target = "_ üres" rel = "nofollow noopener"> információk felírása .

a recesszív disztrofikus epidermolysis bullosa recesszív dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB), amely egy ritka kötőszövet -rendellenesség, amelyet gyógyítás nélkül, a súlyos bőrsebek jellemeznek, amelyek szisztémás szövődményeket okozhatnak, amelyek befolyásolják az élet hosszát és minőségét. Az RDEB-ben szenvedő embereknek hibája van a COL7A1 gén mindkét példányában, így nem tudják őket működő VII típusú kollagént előállítani, amely szükséges a bőr dermális és epidermális rétegeinek rögzítéséhez. Az első és egyetlen autológ sejttal-alapú génterápia felnőtt és gyermekgyógyászati ​​betegek kezelésére, recesszív disztrofikus epidermolízis bullosa (RDEB) kezelésére. Az RDEB egy súlyos bőrbetegség, amelyet a COL7A1 gén mindkét példányában hibás okozott, amelynek eredményeként a VII. Típusú funkcionális kollagén képtelensége képtelen előállítani. A VII. Típusú funkcionális kollagén és a rögzítő rostok nélkül a bőr törékeny és hólyagok könnyen, és olyan sebekhez vezet, amelyek folyamatosan nyitottak és bezáródnak, vagy nem tudnak teljesen gyógyulni. A betegek gyakran nagy nyitott sebekkel rendelkeznek, amelyeknek nagy a szisztémás fertőzés kockázata. A Zevaskyn magában foglalja a VII. Típusú kollagéntermelő Col7A1 gént a beteg saját bőrsejtjeibe, az ex vivo-ba, replikáció-inkompetens retrovirális vektor segítségével, hogy a VII. Típusú kollagén funkcionális típusú kollagént előállítsa a kezelt sebekben. A Zevaskyn klinikailag értelmes sebgyógyulást és fájdalomcsökkentést mutatott be egyetlen műtéti alkalmazással. További információkért látogasson el a www.zevaskyn.com webhelyre.

az Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. egy kereskedelmi stádiumú biofarmakciós társaság, amely a sejtek és a súlyos betegségek génterápiájának fejlesztését fejleszti. Az Abeona Zevaskyn ™ (Prademagene Zamikeracel) az első és egyetlen autológ sejt-alapú génterápia felnőttek és gyermekgyógyászati ​​betegek kezelésére, recesszív disztrofikus epidermolysis bullosa (RDEB) kezelésére. A vállalat teljesen integrált sejt- és génterápiás CGMP gyártóüzeme Clevelandben (Ohio) szolgál a Zevaskyn kereskedelmi termelésének gyártóhelye. A vállalat fejlesztési portfóliója adeno-asszociált vírus (AAV) alapú génterápiákkal rendelkezik szemészeti betegségekhez, amelyek magas kielégítetlen orvosi szükségletekkel rendelkeznek. Abeona regényét, a következő generációs AAV-kapszidokat értékelik a trópizmus profiljának javítása érdekében, különféle pusztító betegségek esetén. További információkért látogasson el a www.abeonatherapeutics.com webhelyre.

előretekintő állítások Ez a sajtóközlemény bizonyos állításokat tartalmaz, amelyek az 1933. évi értékpapírokról szóló törvény 27A. Szakaszának 27A. Szakaszának értelmében, valamint az 1934. évi értékpapír-tőzsde 21. szakaszában, a módosított, és amely kockázatot és bizonytalanságokat tartalmaz. Megpróbáltuk azonosítani az előretekintő kijelentéseket olyan terminológiával, mint a „May”, „Will”, „Hinni”, „Várható”, „Várható”, „szándék”, „potenciális”, valamint hasonló szavak és kifejezések (valamint más szavak vagy kifejezések, amelyek a jövőbeli eseményeket, feltételeket vagy körülményeket) alkotják, és amelyek célja az előretekintő nyilatkozatok azonosítása. A tényleges eredmények lényegesen különbözhetnek az ilyen előretekintő állítások által jelzett eredményektől, különféle fontos tényezők, számos kockázat és bizonytalanság eredményeként, ideértve, de nem kizárólag, a Zevaskyn, a Zevaskyn terápiás potenciáljának, a Zevaskyn számára kielégítő szükségletek és a piaci lehetőségek, a társaság elvárásainak, a ritka betegség-portfólióban való folyamatos érdeklődésnek köszönhetően; képességünk, hogy beiratkozzunk a betegek klinikai vizsgálatokba; az FDA vagy más szabályozó ügynökségek, ideértve a preklinikai programokkal kapcsolatos jövőbeni találkozók és ellenőrzések eredményeit; a szükséges szabályozási jóváhagyások elérésének vagy megszerzésének képessége; a pénzügyi piacok és a globális gazdasági feltételek bármilyen változása hatása; Az adatok elemzésével és jelentéseivel kapcsolatos kockázatok; és a társaság legfrissebb éves jelentése a 10-K formanyomtatványról szóló legfrissebb éves jelentésében és az azt követő időszakos jelentésekben, amelyeket az Értékpapír- és Tőzsdebizottsághoz benyújtottak. A társaság nem vállal kötelezettséget az előretekintő nyilatkozatok felülvizsgálatára, vagy frissítésére, hogy tükrözze a sajtóközlemény dátuma után bekövetkező eseményeket vagy körülményeket, akár új információk, jövőbeli fejlesztések eredményeként, vagy más módon, kivéve a szövetségi értékpapír-törvények előírásait.

Elküldve : 2025-04-30 06:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak