FDA phê duyệt liệu pháp gen Zevaskyn (prademagene zamikeracel) cho bệnh nhân bị bệnh biểu mô loạn thần

Theo dõi Drugslib trên

FDA phê duyệt liệu pháp gen Zevaskyn (prademagene zamikeracel) cho bệnh nhân mắc chứng loạn dưỡng loạn thần Quản lý (FDA) đã phê duyệt Zevaskyn (phát âm là ‘Zee-vah-Skin,) (Prademagene Zamikeracel) làm suy nhược bệnh da di truyền. Không có cách chữa trị cho RDEB và Zevaskyn là sản phẩm duy nhất được FDA chấp thuận để điều trị các vết thương RDEB bằng một ứng dụng.

Ngày hôm nay, sự chấp thuận của Zevaskyn thể hiện một thời điểm then chốt trong điều trị RDEB, trả lời lời kêu gọi của những người sống với tác động lâm sàng, kinh tế và con người của căn bệnh tàn khốc này, ông Vish Seshadri, Ph.D., M.B.A. Chúng tôi đã nghe từ cộng đồng RDEB rằng có một nhu cầu chưa được đáp ứng liên tục để giải quyết một cách đáng tin cậy các vết thương của RDEB, đặc biệt là những vết thương mãn tính và dễ bị nhiễm trùng. Thông qua một ứng dụng phẫu thuật duy nhất, Zevaskyn hiện có thể cung cấp cho những người bị RDEB cơ hội chữa lành vết thương. Align = "Justify"> liệu pháp gen đầu tiên với cơ thể mạnh mẽ của bằng chứng lâm sàng

Sự chấp thuận của FDA đối với Zevaskyn dựa trên nghiên cứu Pivotal giai đoạn 3 VIital ™ (NCT04227106), một cơ sở, điều khiển không thể kiểm soát được. Đường cơ sở được đánh giá theo thang điểm của Wong-Baker, như được đánh giá sau sáu tháng sau khi điều trị. Các tác dụng phụ phổ biến nhất đã được quan sát thấy ở ít hơn năm phần trăm bệnh nhân và bao gồm đau theo thủ tục và ngứa.

Hồi Zevaskyn đã được dung nạp và hiệu quả tốt trong các nghiên cứu lâm sàng, cung cấp những cải thiện có ý nghĩa lâm sàng trong việc chữa lành vết thương, giảm đau và các triệu chứng liên quan khác trong các vết thương RDEB mãn tính lớn sau một ứng dụng duy nhất, Jean Tang, M.D. Trong nghiên cứu giai đoạn 1/2A đã hoàn thành của Zevaskyn, chúng tôi đã quan sát thấy sự chữa lành vết thương và giảm đau đã kéo dài trong nhiều năm sau một ứng dụng duy nhất. Hôm nay chúng tôi có thể tôn vinh sự sẵn có của một lựa chọn điều trị mới thú vị được thực hiện bởi sự can đảm đáng kinh ngạc của bệnh nhân và các gia đình đã tham gia vào các nghiên cứu lâm sàng này. . phạm vi 4 đến 8 năm.

Sau nhiều năm làm việc, thật tuyệt khi thấy sự chấp thuận của FDA này của Zevaskyn. Các bệnh nhân EB xứng đáng với tất cả những gì chúng ta có thể làm cho họ, ông Madhav Vasanthavada, Tiến sĩ, M.B.A., giám đốc thương mại của Abeona cho biết, có khả năng cung cấp kết quả lâu dài sau một ứng dụng điều trị duy nhất. Chúng tôi cam kết làm việc chặt chẽ với cả người trả tiền thương mại và chính phủ về các thỏa thuận dựa trên kết quả đứng sau lời hứa của Zevaskyn cho bệnh nhân và tiếp cận truy cập.

Trong cả hai nghiên cứu lâm sàng, Zevaskyn được dung nạp tốt mà không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào liên quan đến điều trị cho đến nay. Bước tiến hoành tráng cho những người sống với RDEB và gia đình của họ, cung cấp một lựa chọn điều trị lâu dài, rất cần thiết cho tình trạng tàn phá này và mang lại hy vọng về chất lượng cuộc sống được cải thiện cho những bệnh nhân này.

Amy Paller, M.D., bác sĩ da liễu nhi khoa và nhà nghiên cứu lâm sàng, cho biết, da ghép Ghế vào vết thương mở mãn tính của bệnh nhân bị bệnh dịch tiết niệu. Sản phẩm. Seshadri nói thêm, chúng tôi rất biết ơn các bệnh nhân, gia đình và người chăm sóc vì sự hỗ trợ của họ đối với Zevaskyn. Toàn bộ nhóm Abeona cho cam kết và quyết tâm tập thể của họ thông qua quá trình phát triển và đóng góp cho thành tích quan trọng này.

giải quyết nguyên nhân cơ bản của RDEB

với các đột biến trong cả hai bản sao của gen col7a1 biểu hiện collagen loại VII. Vết thương RDEB gây ra đau đớn và biến chứng hệ thống ảnh hưởng đến chiều dài và chất lượng cuộc sống. Những vết thương này rất khó chữa lành, có thể vẫn mở trong nhiều năm và nhiều vết thương có xu hướng mở cửa trở lại.

Zevaskyn bao gồm một tế bào da riêng của bệnh nhân (tế bào keratinocytes) đã được biến đổi gen, để tạo ra collagen loại VII chức năng. Các tấm Zevaskyn được phẫu thuật áp dụng cho các khu vực bị thương của bệnh nhân. Trong một ứng dụng duy nhất của Zevaskyn, có thể kết hợp với tối đa 12 tấm thẻ tín dụng để bao phủ các khu vực rộng lớn hoặc áp dụng cho nhiều vết thương riêng biệt, cho phép bảo hiểm đáng kể của các khu vực cơ thể bị ảnh hưởng. Một thiếu niên với RDEB, cho biết, tôi, và nhóm tại Debra of America, rất vui mừng về sự chấp thuận của FDA của Zevaskyn. Cho rằng sản phẩm trị liệu này giải quyết ngay cả những vết thương lớn nhất của bệnh nhân. Đau khổ với những vết thương không mãn tính lớn này gây đau đớn và căng thẳng đáng kể không chỉ đối với bệnh nhân, mà còn cho những người chăm sóc họ. Chúng tôi rất vinh dự khi đã hình thành mối quan hệ thân thiết như vậy với Abeona trong nhiều năm qua và mong muốn làm sâu sắc thêm quan hệ đối tác của chúng tôi bằng cách giúp đảm bảo có quyền truy cập rộng rãi cho dân số bệnh nhân đến Zevaskyn, mà tôi biết là mục tiêu cuối cùng của họ.

Michael Hund, M.B.A., Giám đốc điều hành của EB Research Partnership (EBRP), tổ chức toàn cầu lớn nhất dành riêng để tài trợ cho nghiên cứu để điều trị và chữa trị biểu mô Bulosa (EB) Đam mê cung cấp các giải pháp sáng tạo rất cần thiết cho các cá nhân và gia đình của họ sống với EB. Hợp tác với Abeona để tiếp tục hỗ trợ cộng đồng EB.

Zevaskyn dự kiến ​​sẽ có sẵn bắt đầu vào quý ba năm 2025 thông qua các trung tâm điều trị đủ điều kiện của Zevaskyn (QTCS). Các QTC là các trung tâm điều trị Bullosa được công nhận tốt với trải nghiệm điều trị bằng tế bào và gen, nằm trên khắp Hoa Kỳ để đảm bảo bệnh nhân trên toàn quốc có quyền truy cập vào phương pháp điều trị quan trọng này. Để biết thêm thông tin về cách truy cập Zevaskyn, bệnh nhân, người chăm sóc và nhà cung cấp có thể gọi ABEONA ASSART theo số 1-855-Abeona-1 (1-855-223-6621) hoặc gửi email cho [email protected].

Chúng tôi rất biết ơn các nhà khoa học tận tâm có công việc trong thập kỷ qua đã tạo ra sự phát triển của Zevaskyn có thể, ông Marissa Perman, MD, trưởng khoa da liễu và giám đốc của Bệnh viện khác nhau. Bệnh nhân mắc RDEB là một cột mốc quan trọng trong việc giúp đỡ những bệnh nhân đặc biệt này sống đầy đủ hơn, không có cơn đau và không bị ngứa với ít vết thương hơn như một bác sĩ chăm sóc cho bệnh nhân mắc bệnh RDEB, tôi mong muốn có cơ hội để thấy điều trị này. Trong sự phát triển trị liệu cho Dystrophic EB lặn, một điều kiện từ lâu đã cần một giải pháp sáng tạo cung cấp hy vọng thêm cho bệnh nhân và gia đình bị ảnh hưởng bởi rối loạn da đau đớn và tàn phá này. Cột mốc này là một minh chứng cho sự cống hiến của các nhà khoa học, nhà nghiên cứu và các chuyên gia y tế, những người đã làm việc không mệt mỏi để mang lại các phương pháp điều trị tiên tiến cho những người có nhu cầu. Nó đại diện cho một chiến thắng khoa học, một bước sâu sắc để cải thiện chất lượng cuộc sống cho các cá nhân bị ảnh hưởng. Chúng tôi mong muốn được nhìn thấy tác động mà liệu pháp này sẽ có đối với rất nhiều cuộc sống.

Liên quan đến sự chấp thuận của FDA, Abeona đã nhận được một chứng từ đánh giá ưu tiên bệnh nhi (PRV) hiếm gặp. Công ty có kế hoạch kiếm tiền từ prv.

Zevaskyn (prademagene zamikeracel) là một liệu pháp gen dựa trên tế bào tự trị được chỉ định để điều trị vết thương ở bệnh nhân trưởng thành và trẻ em bị rối loạn Dystrophic Dystrophic

  • Phản ứng dị ứng nghiêm trọng đối với Zevaskyn có thể xảy ra. Bệnh nhân nên được trợ giúp y tế ngay lập tức nếu họ gặp phải các triệu chứng như ngứa, sưng, nổi mề đay, khó thở, chảy nước mũi, mắt nước hoặc buồn nôn. Trong những trường hợp hiếm hoi, một phản ứng nghiêm trọng gọi là sốc phản vệ có thể xảy ra. Bệnh nhân nên được theo dõi trong phần còn lại của cuộc đời để kiểm tra bất kỳ dấu hiệu ung thư nào.
  • Zevaskyn được tạo ra bằng vật liệu người và động vật. Mặc dù các vật liệu này được kiểm tra trước khi sử dụng, nhưng nguy cơ chuyển nhiễm trùng không thể được loại bỏ.
  • Các tác dụng phụ phổ biến nhất là đau do thủ thuật và ngứa.

    Đây không phải là danh sách đầy đủ các tác dụng phụ. Bệnh nhân nên gọi nhóm chăm sóc của họ để được tư vấn y tế về tác dụng phụ. Tác dụng phụ có thể được báo cáo cho Abeona ở mức 1-844-888-2236 hoặc FDA tại 1-800-FDA-1088 hoặc www.fda.gov/medwatch. href = "https://www.globenewswire.com/tracker?data=rxmkjd3wmsrimkgs1duw_loaupjddjn5nc1pipcw1yuw92clnzg7 X5goxgsa1aqywcssqkaikhvhm-ra target = "_ blank" rel = "nofollow noopener"> thông tin kê đơn .

    về độ biểu mô loạn thần học lặn bullosa độ biểu bì loạn thần tiên lặn Bullosa (RDEB), một rối loạn mô liên kết hiếm gặp mà không bị chữa trị. Những người mắc RDEB có khiếm khuyết cả hai bản sao của gen col7a1, khiến họ không thể tạo ra collagen loại VII hoạt động, cần thiết để neo các lớp da và biểu bì của da. Liệu pháp gen dựa trên tấm tế bào đầu tiên và duy nhất để điều trị vết thương ở bệnh nhân trưởng thành và trẻ em bị bệnh biểu bì loạn thần kinh (RDEB). RDEB là một bệnh về da nghiêm trọng do khiếm khuyết trong cả hai bản sao của gen COL7A1 dẫn đến việc không thể sản xuất collagen loại VII chức năng. Nếu không có collagen loại VII chức năng và các sợi nhỏ neo, da rất dễ vỡ và dễ bị phồng rộp, dẫn đến các vết thương liên tục mở và đóng, hoặc không chữa lành hoàn toàn. Bệnh nhân thường có những vết thương mở lớn có nguy cơ nhiễm trùng hệ thống cao. Zevaskyn kết hợp gen col7a1 sản xuất collagen loại VII chức năng vào các tế bào da của chính bệnh nhân, ex vivo, sử dụng một vectơ retrovirus không có khả năng sao chép để tạo ra collagen loại VII chức năng trong các vết thương được xử lý. Zevaskyn đã chứng minh chữa lành vết thương có ý nghĩa lâm sàng và giảm đau với một ứng dụng phẫu thuật duy nhất. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập www.zevaskyn.com.

    về Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. là một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn thương mại đang phát triển các liệu pháp điều trị tế bào và gen cho các bệnh nghiêm trọng. Abeona từ Zevaskyn ™ (Prademagene Zamikeracel) là liệu pháp gen dựa trên tế bào tự động đầu tiên và duy nhất để điều trị vết thương ở người lớn và bệnh nhân nhi mắc bệnh biểu bì loạn dưỡng loạn thần (RDEB). Công ty, cơ sở sản xuất CGMP của công ty tích hợp đầy đủ tế bào và gen ở Cleveland, Ohio đóng vai trò là công trường sản xuất cho sản xuất thương mại Zevaskyn. Danh mục đầu tư phát triển của công ty có các liệu pháp gen dựa trên virus liên quan đến adeno (AAV) đối với các bệnh nhãn khoa với nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cao. Cuốn tiểu thuyết của Abeona, Capsid AAV thế hệ tiếp theo đang được đánh giá để cải thiện hồ sơ nhiệt đới cho một loạt các bệnh tàn khốc. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập www.abeonatherapeutics.com.

    Các tuyên bố hướng về phía trước Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố nhất định hướng về phía trước theo nghĩa của phần 27A của Đạo luật Chứng khoán năm 1933, như được sửa đổi, và phần 21 của Đạo luật trao đổi chứng khoán năm 1934, khi sửa đổi và liên quan đến rủi ro và không rõ ràng. Chúng tôi đã cố gắng xác định các tuyên bố hướng về phía trước bằng thuật ngữ như là May May, Hồi giáo, Hồi giáo tin tưởng, Hồi, dự đoán, gợi ý, ý định, ý định, tiềm năng, và các từ và biểu thức tương tự (cũng như các từ khác hoặc biểu hiện đề cập đến các sự kiện, điều kiện hoặc hoàn cảnh trong tương lai) Kết quả thực tế có thể khác về mặt vật chất so với những tuyên bố hướng tới như vậy là kết quả của các yếu tố quan trọng khác nhau, nhiều rủi ro và sự không chắc chắn, bao gồm nhưng không giới hạn, khả năng thương mại hóa Zevaskyn của chúng tôi, tiềm năng điều trị của Zevaskyn, cho dù nhu cầu không cần thiết và cơ hội thị trường đối với Zevaskyn là nhất quán; Khả năng đăng ký bệnh nhân của chúng tôi trong các thử nghiệm lâm sàng; Kết quả của các cuộc họp trong tương lai với và kiểm tra từ FDA hoặc các cơ quan quản lý khác, bao gồm các cuộc họp liên quan đến các chương trình tiền lâm sàng; khả năng đạt được hoặc có được phê duyệt quy định cần thiết; Tác động của bất kỳ thay đổi nào trong thị trường tài chính và điều kiện kinh tế toàn cầu; rủi ro liên quan đến phân tích dữ liệu và báo cáo; và các rủi ro khác được tiết lộ trong báo cáo thường niên gần đây nhất của công ty về Mẫu 10 K và các báo cáo định kỳ tiếp theo được nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch. Công ty không có nghĩa vụ sửa đổi các tuyên bố hướng tới hoặc cập nhật chúng để phản ánh các sự kiện hoặc hoàn cảnh xảy ra sau ngày thông cáo báo chí này, cho dù là kết quả của thông tin mới, phát triển trong tương lai hay nói cách khác, ngoại trừ theo yêu cầu của luật chứng khoán liên bang.

    Đã đăng : 2025-04-30 06:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến