Az FDA blokkolta a melanoma gyógyszert, mivel Makary alatt a zavarodottság uralkodott

Kövesse a Drugslib-et

Arthur Allen és a KFF Health News HealthDay riporterei

Orvosilag felülvizsgálta a Drugs.com

a HealthDay-en keresztül

SZOMBAT, 2026. május 16. – Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága Dth" Trisha Wise-Draper, a Cincinnati Egyetem bőrgyógyásza, akinél betegeket vontak be a vizsgálatba.

„Ez talán 2000 beteg számára élet vagy halál” – tette hozzá Dr. Eric Whitman, az Atlantic Health System onkológiai szolgálatának orvosi igazgatója.

A Wall Street Journal megtámadta az ítéletet, megjegyezve, hogy az „dermesztő hatással lesz a gyógyszerfejlesztésre”.

Annak ellenére, hogy egyes betegek számára előnyökkel jár, az onkológusok és a gyógyszeripari elemzők szerint jogos aggodalmak merültek fel az RP1-nek nevezett kezeléssel kapcsolatban, ami miatt az FDA minden esetben elutasíthatta azt. Megjegyezték, hogy a vállalat figyelmen kívül hagyta az FDA többszöri javaslatait, amelyek szerint megváltoztatták a gyógyszer jóváhagyásának megszerzéséhez használt kísérlet felépítését.

Az FDA döntése kevés szemöldököt vont volna fel, mielőtt a jelenlegi adminisztráció átvette volna a hatalmat. De Dr. Marty Makary, aki 13 hónappal ezelőtt vette át a biztosi posztot, megváltoztatta az ügynökség kultúráját, és megrontotta az évtizedek óta kiépített bizalmat, miközben az Egyesült Államok fogyasztói kiadásainak 20%-át szabályozta – mondta a Health consultatory Humán szolgáltatások tisztviselője.

"Az embereknek spekulálniuk kell azokról a szabványokról és folyamatokról, amelyek alapján az ügynökség döntéseket hoz" - mondta. „És ez a bizonytalanság mindenkinek rossz – a betegeknek, a szponzoroknak és a befektetőknek.”

Makari vezetése alatt – aki május 12-én mondott le – a vezető tisztségviselők elnyomva vagy előretolt néhány gyógyszerengedélyek és irányelvek az elnök utasítására Donald Trump vagy HHS-titkár Robert F. Kennedy Jr., figyelmen kívül hagyva az ügynökségi szakemberek tanácsait. Tettei védelmében Makary gyakran kerülte az ügynökség hagyományosan mértéktartó nyelvezetét a döntéseivel kapcsolatban.

A melanoma-kezelés elutasítása miatti kritikákra válaszul Makary például „korrupcióval” vádolta meg gyártóját, a Replimune-t, mondván, hogy „vállalati pörgésben vesz részt”, hogy az FDA rosszul nézzen ki.

„Nem a Replimune-nak dolgozom, hanem az amerikai embereknek” – mondta Makary a CNBC-nek május 5-én adott interjújában. Kennedy támogatta őt egy kongresszusi költségvetési meghallgatáson, amelyen Kennedy tévesen azt állította, hogy a Replimune klinikai vizsgálatában részt vevő betegek kemoterápiát is kaptak.

Makary nem válaszolt a megjegyzéskérésekre.

„Minden normát kidobtak az ablakon, így nem tudjuk, mi húz alá egy ügynökségi döntést” – mondta Paul Kim, az FDA egykori munkatársa és a néhai amerikai szenátor segítője Edward Kennedy, aki jelenleg gyógyszeripari tanácsadó Bostonban. "Még akkor is, ha törvényes tudományos és szabályozási okok miatt nem engedélyeznek egy gyógyszert, akkor is csak találgatnunk kell, hogy ez jogos indok, vagy csak politikai színjáték."

Egy halálra ítélt rákgyógyszer

évben. Az American Cancer Society tervei szerint körülbelül 8500 ember fog meghalni melanomában ebben az évben az Egyesült Államokban, ahogyan a klinikai kezelés is jól működött az Egyesült Államokban. Whitman szerint ezek közül a betegek közül akár 2500 is megmenthető.

Az RP1 egy génmanipulált vírus, amelyet arra terveztek, hogy elpusztítsa a daganatsejteket, és figyelmeztesse az immunrendszert, hogy fellépjen ellenük. A Replimune gyorsított jóváhagyást kért – egyfajta parancsikont, amely lehetővé teszi egy termék piacra lépését, miközben egy nagyobb megerősítő vizsgálat zajlik – olyan adatok bemutatásával, amelyek azt mutatták, hogy a kísérletben részt vevő 140 ember egyharmadának a daganata csökkent vagy eltűnt.

Az ügynökség azonban júliusban figyelmeztette a Replimune-t, hogy az elutasítást kockáztatja, hacsak nem változtat fejlesztési tervein. Az FDA különösen megjegyezte, hogy a vizsgálatnak nem volt kontrollcsoportja, amely az RP1-et egy jóváhagyott melanomakezeléssel hasonlította össze. Ehelyett minden beteg RP1-et kapott az Opdivo mellett, amely egyfajta immunterápia

.

A Replimune tudósai nem teljesen értik a gyógyszer hatását, de a kutatások azt mutatják, hogy amellett, hogy elpusztítja a rákos sejteket, olyan vegyi anyagokat is felszabadít, amelyek újraélesztik az Opdivo immunrendszer-stimuláló képességét. A vállalat azzal érvelt, hogy etikátlan lenne egyedül az Opdivo-t adni kontrollcsoportnak, mert a vizsgálatba bevont betegek javulása már abbamaradt, miközben csak az Opdivo-t vagy más, az osztályába tartozó gyógyszert szedtek.

„Etikátlan lett volna egy kontroll kar” – mondta Wise-Draper. Néhány páciense rendkívül jól reagált az RP1-re, és már nincs bizonyítékuk a melanomára, mondta.

A Replimune jelenleg egy nagyobb kísérlettel rendelkezik, amely magában foglal egy vezérlőkart, de "a nagyobb kérdés az, hogy a vállalat túléli-e" - mondta Whitman. Az FDA által felgyorsított jóváhagyás meggyőzte volna a befektetőket, hogy biztosítsanak elegendő készpénzt a nagyobb próba befejezéséhez.

Replimune nem válaszolt a többszöri megjegyzéskérésre. Ám a cég azt mondta az újságíróknak, hogy elbocsátja az FDA-ban dolgozó alkalmazottainak több mint felét, és elbocsátja.

Az RP1 nem lett volna az első melanoma gyógyszer, amelyet egykaros vizsgálat alapján jóváhagytak. A Keytruda, a Merck legkelendőbb rákgyógyszere, körülbelül 12 évvel ezelőtt jóváhagyták a melanoma kezelésére egy ilyen kísérleti terv alapján. Az FDA azonban tagadó nyilatkozatában azt mondta, nincs meggyőződve arról, hogy a kombinációs kezelés pozitív hatásai mind az RP1-nek, és nem részben az Opdivo-nak tudhatók be.

A Replimune vitathatatlanul etikus módot találhatott volna a kezelési kontrollcsoport felállítására, mondta Kim. Másrészt az FDA gyorsított jóváhagyással „ideiglenes igent adhatott volna nekik” – mondta.

A három évtizedes gyorsított jóváhagyási program lényege, hogy „kockáztassunk” – mondta Kim. Az ügynökség nyilatkozata, amely a vállalat módszertanát hangsúlyozta az eredményekkel szemben, „újrakalibrálása annak, hogy a szponzorok mennyire lehetnek magabiztosak hasonló tanulmányokkal” – mondta.

Vinay Prasad utolsó napjai az FDA-nál

Az FDA Trump alatti bírálatainak nagy része Dr. Vinay Prasadt, akit elbocsátottak, majd tavaly nyáron újra felvették, és különböző vezetői szerepeket töltött be az ügynökségnél. Prasad, a tanulmányok statisztikai alapjainak bírálatáról ismert onkológus többször is beavatkozott a gyógyszerek és vakcinák jóváhagyási folyamataiba, amelyekről általában alacsonyabb rangú FDA-szakemberek döntenek.

Prasad, aki nem válaszolt a megjegyzésekre vonatkozó kérésekre, május 1-jén, három héttel a Replimune-döntés után lemondott. „Felmerül ez az elhúzódó kérdés, hogy ez volt-e Vinay utolsó állásfoglalása, vagy gondos tudósok objektív döntése” – mondta Kim.

Makary összetűzésbe keveredett a Trump-adminisztráció tisztviselőivel különböző döntések miatt, az utolsó az volt, hogy vonakodott jóváhagyni az ízesített vape-okat a dohányzás abbahagyásához. Trump abortuszellenes támogatói azt akarták, hogy menesztették volna, mert engedélyezte a mifepriszton generikus formájának forgalomba hozatalát, és amiatt, hogy nem sikerült felgyorsítani azokat a vizsgálatokat, amelyek reményeik szerint az abortusz-gyógyszer piacról való kivonását eredményeznék.

Azonban az FDA által szabályozott iparágakban, a génterápiától a vakcinákig és a rákig, az ügynökség tisztségviselői csalódottak. A korábbi adminisztrációkban az ügynökség általában szűk íven ingadozott a gyógyszerengedélyezési követelmények lazítása és szigorítása között. Makary vezetése alatt „minden elképzelhető irányba lendült” – mondta Grossman.

"Nagyon következetlen; mindenhol ott van" - mondta Whitman. „Az inkonzisztencia az aggodalom része.”

Makary hivatali ideje alatt egy sor kategorikus kijelentést tett, amelyek vagy a korábbi adminisztráció során elért előrehaladás elismerését fejezik ki, vagy eltúlozzák az ügynökség azon képességét, hogy előrelépjen a célok elérése érdekében.

Például azt a célt tűzte ki, hogy az állatokon végzett tesztelés Jelenleg nem praktikus, mondta Kim, és a aggressive" href="https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-announces-completion-first-ai-assisted-scientific-review-ai-assisted-scientific-review-ai-assisted-scientific-review-ai-assisted-scientific-review-ai-assisted-world bevezetni a mesterséges intelligenciát az FDA-nál – a kritikusok véleménye szerint idő előtt. Makary és Prasad azt is megígérte, hogy kettőről egyre csökkentik a szokásos klinikai vizsgálatok számát. Az FDA alapszabálya két jól ellenőrzött klinikai vizsgálatot ír elő a gyógyszer-jóváhagyáshoz, de e szabály alól már most is gyakoriak a kivételek.

„Az FDA azt jelzi, hogy még tovább akarja csökkenteni a gyógyszerek jóváhagyásához szükséges bizonyítékokat” – mondta Dr. Aaron Kesselheim, a Harvard Medical School professzora és a gyógyszeripar szakértője. "Természetesen, ha az oltásokról beszélünk, a helyzet az ellenkezője. Az FDA valós lépéseket tett a vakcinák jóváhagyásának megnehezítésére."

Az FDA körülbelül 4000 alkalmazottat bocsátott el Trump-kormányzás kezdetén. Makary megígérte, hogy ezreket vesz fel vissza, de figyelembe véve a HHS-nél és az FDA-nál tapasztalható megrázkódtatásokat, ezeket a pozíciókat nehéz lehet betölteni. – Milyen bűvésztrükkel sikerülhet? – kérdezte Grossman.

„A sajnálatos dolog az, hogy akkora káosz uralkodott az FDA-nál, hogy ez a Replimune-döntés, amelynek meg kellett volna történnie, belekeveredett a vitákba” – mondta , a BMO Capital Markets egészségügyi kutatásának vezetője.

Felelősség kizárása: Az orvosi cikkekben található statisztikai adatok általános tendenciákat mutatnak be, és nem egyénekre vonatkoznak. Az egyéni tényezők nagyon eltérőek lehetnek. Mindig kérjen személyre szabott orvosi tanácsot egyéni egészségügyi döntéseihez.

Forrás: HealthDay

Elküldve : 2026-05-17 01:59

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak