FDA Memblokir Obat Melanoma Karena Kebingungan Merajalela di Bawah Makary

Ikuti Drugslib di

Oleh Arthur Allen dan KFF Health News HealthDay Reporters

Ditinjau secara medis oleh Drugs.com

melalui HealthDay

SABTU, 16 Mei 2026 — keputusan terbaru Badan Pengawas Obat dan Makanan A.S. untuk tidak memberikan persetujuan atas pengobatan kanker kulit baru merupakan pukulan telak bagi para dokter yang merawat melanoma dan pasien yang melihat bahwa obat tersebut telah memperpanjang umur sepertiga peserta uji klinis.

“Ini adalah berita yang sangat menyedihkan,” kata Dr. Trisha Wise-Draper, dokter kulit di Universitas Cincinnati yang pasiennya terdaftar dalam uji coba ini.

“Ini adalah hidup atau mati bagi mungkin 2.000 pasien,” tambah Dr. Eric Whitman, direktur medis layanan onkologi Sistem Kesehatan Atlantik.

A Wall Street Journal editorial menyerang keputusan tersebut, mencatat bahwa hal ini “akan berdampak buruk pada pengembangan obat-obatan.”

Meskipun memberikan manfaat bagi beberapa pasien, ahli onkologi dan analis industri farmasi mengatakan ada kekhawatiran yang wajar mengenai pengobatan yang disebut RP1, yang mungkin menyebabkan FDA menolaknya dalam keadaan apa pun. Perusahaan tersebut, menurut mereka, telah mengabaikan saran FDA yang berulang kali agar mereka mengubah desain uji coba yang digunakan untuk mendapatkan persetujuan terhadap obat tersebut.

Keputusan FDA akan menimbulkan banyak keraguan sebelum pemerintahan saat ini mengambil alih kekuasaan. Tapi Dr. Marty Makary, yang menjabat sebagai komisaris 13 bulan lalu, mengubah budaya lembaga tersebut dan merusak kepercayaan yang telah dibangun selama beberapa dekade saat mengatur 20% belanja konsumen AS, kata Steven Grossman, konsultan regulasi dan mantan pejabat Kesehatan dan Layanan Kemanusiaan.

“Masyarakat harus berspekulasi tentang standar dan proses yang digunakan lembaga tersebut dalam mengambil keputusan,” katanya. “Dan ketidakpastian ini berdampak buruk bagi semua orang – pasien, sponsor, dan investor.”

Di bawah kepemimpinan Makary – yang mengundurkan diri pada 12 Mei – para pejabat senior memiliki baik ditekan atau mendorong beberapa persetujuan obat dan kebijakan atas perintah Presiden Donald Trump atau Sekretaris HHS Robert F. Kennedy Jr., mengabaikan saran dari para profesional di bidang agensi. Dalam membela tindakannya, Makary sering kali menghindari pernyataan yang biasanya diukur oleh lembaga tersebut mengenai keputusannya.

Sebagai tanggapan terhadap kritik karena menolak pengobatan melanoma, misalnya, Makary menuduh produsennya, Replimune, melakukan “korupsi,” dan mengatakan bahwa mereka “terlibat dalam putaran perusahaan” untuk membuat FDA terlihat buruk.

“Saya tidak bekerja untuk Replimune. Saya bekerja untuk rakyat Amerika,” kata Makary dalam wawancara tanggal 5 Mei di CNBC. Kennedy mendukungnya dalam sidang anggaran kongres di mana Kennedy secara keliru mengklaim bahwa pasien dalam uji klinis Replimune juga telah menerima kemoterapi.

Makary tidak menanggapi permintaan komentar.

“Semua norma telah diabaikan, jadi kami tidak tahu apa yang mendasari keputusan agensi,” kata Paul Kim, mantan staf FDA dan ajudan mendiang Senator AS. Edward Kennedy yang kini menjadi konsultan industri farmasi di Boston. “Bahkan ketika ada alasan ilmiah dan peraturan yang sah mengapa suatu obat tidak disetujui, kita masih terus menebak-nebak apakah alasan tersebut sah atau hanya permainan politik.”

Obat Kanker yang Mematikan

Melanoma adalah kanker kelima yang paling sering didiagnosis di Amerika Serikat, dengan sekitar 112.000 kasus baru setiap tahunnya. American Cancer Society memproyeksikan bahwa sekitar 8.500 orang akan meninggal akibat melanoma tahun ini di AS. Jika pengobatan Replimune, RP1, bekerja sebaik yang dilakukan dalam uji klinis, kata Whitman, sebagai sebanyak 2.500 pasien tersebut dapat diselamatkan.

RP1 adalah virus hasil rekayasa genetika yang dirancang untuk menghancurkan sel tumor dan mengingatkan sistem kekebalan untuk bertindak melawan sel tersebut. Replimune mencari persetujuan yang dipercepat – semacam jalan pintas yang memungkinkan suatu produk memasuki pasar sementara uji coba konfirmasi yang lebih besar dilakukan – dengan menyajikan data yang menunjukkan sepertiga dari 140 orang dalam uji coba tersebut tumornya mengecil atau hilang.

Tetapi badan tersebut telah memperingatkan Replimune pada bulan Juli bahwa mereka berisiko mengalami penolakan kecuali mereka mengubah rencana pengembangannya. Secara khusus, FDA mencatat bahwa uji coba tersebut tidak memiliki kelompok kendali untuk membandingkan RP1 dengan pengobatan melanoma yang disetujui. Sebaliknya, semua pasien diberi RP1 dan Opdivo, sejenis imunoterapi.

Ilmuwan Replimune tidak sepenuhnya memahami cara kerja obat tersebut, namun penelitian menunjukkan bahwa, selain menghancurkan sel kanker, obat ini juga melepaskan bahan kimia yang menghidupkan kembali kapasitas Opdivo untuk merangsang sistem kekebalan tubuh. Perusahaan berargumen bahwa tidak etis jika hanya memberikan Opdivo sebagai kelompok kontrol, karena semua pasien yang ikut dalam uji coba sudah tidak lagi membaik ketika hanya mengonsumsi Opdivo atau obat lain di kelasnya.

“Memiliki kelompok kontrol adalah tindakan yang tidak etis,” kata Wise-Draper. Beberapa pasiennya memberikan respons yang sangat baik terhadap RP1 dan tidak lagi memiliki bukti melanoma, katanya.

Replimune saat ini memiliki uji coba yang lebih besar yang mencakup kelompok kendali, namun “pertanyaan yang lebih besar adalah apakah perusahaan tersebut akan bertahan,” kata Whitman. Persetujuan yang dipercepat FDA akan meyakinkan investor untuk menyediakan dana yang cukup untuk menyelesaikan uji coba yang lebih besar, katanya.

Replimune tidak menanggapi permintaan komentar berulang kali. Namun perusahaan tersebut mengatakan kepada wartawan bahwa mereka memecat lebih dari separuh stafnya dan menutup beberapa operasi setelah keputusan FDA.

RP1 bukanlah obat melanoma pertama yang disetujui berdasarkan uji coba tunggal. Keytruda, obat kanker terlaris Merck, disetujui untuk mengobati melanoma sekitar 12 tahun lalu berdasarkan desain uji coba semacam itu. Namun dalam pernyataan penolakannya, FDA mengatakan mereka tidak yakin bahwa efek positif dari rejimen kombinasi tersebut semuanya disebabkan oleh RP1 dan bukan sebagian karena Opdivo.

Replimune bisa dibilang bisa menemukan cara etis untuk membentuk kelompok kendali dalam pengobatannya, kata Kim. Di sisi lain, FDA bisa saja “memberi mereka jawaban ya sementara” dengan persetujuan yang dipercepat, katanya.

Inti dari program percepatan persetujuan yang telah berlangsung selama tiga dekade ini adalah untuk “mengambil risiko,” kata Kim. Pernyataan lembaga tersebut, yang menekankan metodologi perusahaan dalam menghasilkan hasil, “merupakan kalibrasi ulang mengenai seberapa percaya diri sponsor terhadap penelitian serupa,” katanya.

Hari-Hari Terakhir Vinay Prasad di FDA

Sebagian besar kritik terhadap FDA di bawah Trump berfokus pada Dr. Vinay Prasad, yang dipecat kemudian dipekerjakan kembali pada musim panas lalu dan memegang berbagai peran kepemimpinan di agensi tersebut. Prasad, seorang ahli onkologi yang dikenal karena mengkritik dasar statistik penelitian, berulang kali melakukan intervensi dalam proses persetujuan obat dan vaksin yang biasanya diputuskan oleh profesional berpangkat lebih rendah di FDA.

Prasad, yang tidak menanggapi permintaan komentar, mengundurkan diri pada tanggal 1 Mei, tiga minggu setelah keputusan Replimune. “Masih ada pertanyaan apakah ini adalah keputusan terakhir Vinay, atau keputusan obyektif yang dibuat oleh para ilmuwan yang cermat,” kata Kim.

Makary berselisih dengan pejabat pemerintahan Trump atas berbagai keputusan, yang terakhir adalah keengganannya menyetujui vape beraroma untuk berhenti merokok. Para pendukung Trump yang anti-aborsi menginginkan agar Trump digulingkan karena mengizinkan penggunaan mifepristone dalam bentuk generik di pasaran, dan karena gagal mempercepat penelitian yang mereka harapkan akan menyebabkan obat aborsi tersebut ditarik dari pasaran.

Namun dalam industri yang diatur oleh FDA, mulai dari terapi gen hingga vaksin dan kanker, para pejabat merasa frustrasi dengan arah yang tidak pasti dari badan tersebut. Pada pemerintahan sebelumnya, badan tersebut umumnya mengambil keputusan yang sempit antara melonggarkan dan memperketat persyaratan untuk persetujuan obat. Di bawah kepemimpinan Makary, “hal ini telah berkembang ke segala arah,” kata Grossman.

“Ini sangat tidak konsisten; ada dimana-mana,” kata Whitman. “Inkonsistensi adalah bagian dari kekhawatiran.”

Selama masa jabatannya, Makary membuat serangkaian pernyataan kategoris yang memuji kemajuan yang dicapai pada pemerintahan sebelumnya atau membesar-besarkan kemampuan lembaga tersebut untuk mencapai tujuan.

Misalnya, ia menetapkan tujuan mengakhiri pengujian hewan, yang saat ini dianggap tidak praktis, Kim mengatakan, dan beralih ke menerapkan secara agresif kecerdasan buatan di FDA — terlalu dini, menurut pandangan para kritikus. Makary dan Prasad juga berjanji untuk mengurangi jumlah standar uji klinis yang diperlukan dari dua menjadi satu. Undang-undang FDA mewajibkan dua uji klinis yang terkontrol dengan baik untuk mendapatkan persetujuan obat, namun pengecualian terhadap peraturan tersebut sudah sering terjadi.

“FDA mengirimkan sinyal bahwa mereka ingin mengurangi lebih jauh lagi bukti yang diperlukan untuk mendukung persetujuan obat,” kata Dr. Aaron Kesselheim, seorang profesor Harvard Medical School dan pakar industri obat. "Tentu saja, jika kita berbicara tentang vaksin, yang terjadi adalah kebalikannya. FDA telah mengambil langkah nyata untuk mempersulit persetujuan terhadap vaksin."

FDA memecat sekitar 4.000 staf pada awal pemerintahan Trump. Makary berjanji akan mempekerjakan kembali ribuan orang, namun mengingat pergolakan di HHS dan FDA, posisi ini mungkin sulit untuk diisi. “Trik sulap apa yang bisa menyelesaikannya?” Grossman bertanya.

“Yang disayangkan adalah terdapat begitu banyak kekacauan di FDA sehingga keputusan Replimune ini, yang mungkin perlu dilakukan, malah terperosok dalam kontroversi,” kata Evan Seigerman, pemimpin penelitian kesehatan di Pasar Modal BMO.

Penafian: Data statistik dalam artikel medis memberikan tren umum dan tidak berkaitan dengan individu. Faktor individu bisa sangat bervariasi. Selalu mencari saran medis yang dipersonalisasi untuk keputusan perawatan kesehatan individu.

Sumber: HealthDay

Diposting : 2026-05-17 01:59

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer