マカリー政権下で混乱が広がる中、FDAが黒色腫治療薬を阻止

ドラッグスリブをフォローしてください

Arthur Allen と KFF Health News HealthDay 記者による

Drugs.com による医学的レビュー

HealthDay経由

2026 年 5 月 16 日土曜日 — 新しい皮膚がん治療法の承認を保留するという米国食品医薬品局の最近の決定は、治療にあたる医師たちに鉄槌を下した。

「衝撃的なニュースでした」医師は述べた。トリシャ・ワイズ・ ドレイパーは、患者を試験に登録させたシンシナティ大学の皮膚科医です。

「おそらく 2,000 人の患者にとって、これは生死にかかわることです」と、博士は付け加えました。エリック・ホイットマン、アトランティック・ヘルス・システム腫瘍科医療部長。

ウォール・ストリート・ジャーナル社説は、この判決が「医薬品開発に萎縮効果をもたらすだろう」と指摘し、この判決を非難した。

一部の患者には利益があるにもかかわらず、腫瘍学者や製薬業界のアナリストらは、RP1と呼ばれるこの治療法には正当な懸念があり、いずれにせよFDAがこの治療法を拒否するに至った可能性があると述べている。同社は、医薬品の承認を求めるために使用される試験のデザインを変更するというFDAの度重なる提案を無視していたと彼らは指摘した。

現政権が政権を握る前であれば、FDAの決定はほとんど眉をひそめることはなかったであろう。しかし博士。 13 か月前に長官に就任したマーティ・ マカリー氏は、政府機関の文化を変え、米国の消費支出の 20% を規制しながら数十年にわたって築いてきた信頼を傷つけたと、規制コンサルタントで元保健福祉省のスティーブン・グロスマン氏は述べた。

「当局が意思決定を行う基準やプロセスについて人々は推測する必要がある」と彼は言う。 「そして、その不確実性は患者、スポンサー、投資家など全員にとって悪いものです。」

5 月 12 日に辞任したマカリー氏の下で、高官らは 抑制またはプッシュ転送 一部の医薬品承認 大統領の命令による政策ドナルド トランプまたは保健省長官ロバート F. ケネディ ジュニアは、保健省の専門家のアドバイスを無視しました。マカリー氏は自身の行動を擁護する際、決定について政府機関が伝統的に慎重に決めてきた表現をしばしば避けた。

例えば、黒色腫治療薬を拒否したことへの批判に応えて、マカリー氏は製造元であるレプリミューンを「汚職」で非難し、FDAの印象を悪くするために「企業スピンに関与している」と述べた。

「私はレプリミューンのために働いているのではない。アメリカ国民のために働いている」とマカリー氏は5月5日のCNBCのインタビューで語った。ケネディは、議会の予算公聴会でケネディがレプリミューンの臨床試験の患者も化学療法を受けていたと誤って主張した際に同氏を支持した。

マカリー氏はコメントの要請に応じなかった。

「すべての規範が窓から投げ捨てられたため、当局の決定が何を強調しているのかは分からない」とポール・キム、元FDAスタッフ、故米国上院補佐官エドワード ケネディは現在ボストンで製薬業界のコンサルタントを務めています。 「医薬品が承認されない正当な科学的および規制上の理由がある場合でも、それが正当な理由なのか、それとも単なる政治的駆け引きなのかは推測の余地があります。」

運命の抗がん剤

黒色腫は米国で 5 番目に多く診断されるがんであり、毎年約 112,000 人が新たに発症しています。米国癌協会は、今年米国で約 8,500 人が黒色腫で死亡すると予測しています。Replimune の治療法 RP1 が臨床試験と同様に効果があったとしたら、ホイットマン氏は述べています。それらの患者のうち最大 2,500 人が救われる可能性があると述べています。

RP1 は、腫瘍細胞を破壊し、腫瘍細胞に対する攻撃を開始するよう免疫系に警告するように設計された遺伝子組み換えウイルスです。レプリミューンは、治験に参加した140人のうち3分の1に腫瘍が縮小または消失したことを示すデータを提示することで、承認の迅速化（大規模な確認試験が行われている間に製品を市場に投入できる一種の近道）を求めた。

しかし、同庁は7月にレプリミューンに対し、開発計画を変更しない限り拒否される危険があると警告していた。特にFDAは、この試験にはRP1と承認された黒色腫治療薬を比較するための対照群がなかったと指摘した。代わりに、すべての患者に免疫療法の一種であるオプジーボとともにRP1が投与されました。

レプリミューンの科学者はこの薬がどのように作用するかを完全に理解しているわけではありませんが、研究によると、この薬はがん細胞を破壊するだけでなく、オプジーボの免疫系を刺激する能力を復活させる化学物質を放出することが示されています。同社は、オプジーボのみを対照群として投与するのは非倫理的だと主張した。治験に参加した患者全員が、オプジーボまたはそのクラスの他の薬剤のみを服用している間、すでに症状の改善が止まっていたからだ。

「対照群を設けることは非倫理的だったろう」とワイズドレイパー氏は述べた。彼女の患者の中には、RP1 に非常によく反応し、黒色腫の証拠がなくなった人もいると彼女は言いました。

レプリミューンは現在、制御アームを含む大規模な治験を行っているが、「より大きな問題は会社が生き残れるかどうかだ」とホイットマン氏は語った。 FDAの承認が加速されれば、投資家は大規模な治験を完了するのに十分な現金を提供するよう説得されただろう、と同氏は述べた。

レプリミューンは度重なるコメント要請に応じなかった。しかし同社は記者団に対し、FDA の判決を受けて従業員の半数以上を解雇し、一部の事業を閉鎖すると語った

。

RP1 は、単群試験に基づいて承認された最初の黒色腫治療薬にはならなかったでしょう。メルク社のベストセラー抗がん剤であるキイトルーダは、このような試験設計に基づいて約12年前に黒色腫の治療薬として承認されました。しかし、FDAは否定声明の中で、併用療法のプラスの効果がすべてRP1によるものであり、オプジーボの一部によるものではないと確信していないと述べた。

レプリミューンは間違いなく、治療のための対照群を設定する倫理的な方法を見つけられた可能性があるとキム氏は述べた。一方で、FDAは承認を早めることで「暫定的にイエスを与えた」可能性もあったと同氏は述べた。

30 年にわたる早期承認プログラムの要点は「賭けに出る」ことだとキム氏は語った。当局の声明は、結果よりも同社の方法論を強調しており、「スポンサーが同様の研究に対してどれだけ自信を持てるかを再調整するものである」と同氏は述べた。

ビナイ・プラサド氏のFDAでの最後の日々

トランプ政権下の FDA に対する批判の多​​くは、博士に焦点を当てています。ビナイ・ プラサド氏は昨年夏に解雇され再雇用され、同庁でさまざまな指導的役割を担った。研究の統計的根拠を批判することで知られる腫瘍学者のプラサド氏は、通常は下位のFDA専門家によって決定される医薬品やワクチンの承認プロセスに繰り返し介入した。

プラサド氏はコメント要請に応じず、レプリミューンの決定から3週間後の5月1日限りで辞任した。 「これがビネイ氏の最後の抵抗だったのか、それとも慎重な科学者による客観的な決定だったのかという疑問がずっと残ります」とキム氏は語った。

マカリー氏はさまざまな決定をめぐってトランプ政権当局者と衝突し、最後に禁煙のためのフレーバー付き電子タバコの承認に消極的だったことも挙げられた。トランプ大統領の中絶反対派の支持者らは、ミフェプリストンのジェネリック医薬品の市場流通を許可したことと、中絶薬が市場から撤退することを期待していた研究のスピードアップに失敗したことを理由にトランプ大統領の解任を望んでいた。

しかし、遺伝子治療からワクチン、がんに至るまでFDAが規制する業界では、FDAの方向性が不透明であることに当局者らは不満を抱いている。過去の政権では、当局は一般に、医薬品の承認要件の緩和と強化の間で狭い弧を描いていた。マカリー氏の下で、「考えられるあらゆる方向に揺れ動いている」とグロスマン氏は語った。

「非常に一貫性がなく、あちこちにあります」とホイットマン氏は言う。 「この矛盾は懸念の一部です。」

マカリー氏は在任中、初期の政権での進歩を称賛したり、目標に向かって前進する政府機関の能力を誇張したりする一連の断定的な発言を行った。

たとえば、動物実験を廃止するという目標を設定しましたが、これは現時点では非現実的であると考えられているとキム氏は述べ、動きました。 FDA に人工知能を積極的に導入することは時期尚早だと批判者の見方では言います。マカリー氏とプラサド氏はまた、必要な臨床試験の標準数を 2 件から 1 件に減らすことも約束しました。 FDA の法令では、医薬品の承認には 2 回の十分に管理された臨床試験が必要とされていますが、その規則に対する例外はすでに頻繁にあります。

「FDA は医薬品の承認を裏付けるために必要な証拠をさらに削減したいというシグナルを送っています」と 博士。アーロン・ ケッセルハイムはハーバード大学医学部教授で製薬業界の専門家。 「もちろん、ワクチンについて話している場合は、まったく逆のことが当てはまります。FDA はワクチンの承認を難しくするために本格的な措置を講じています。」

FDA はトランプ政権発足時に約 4,000 人の職員を解雇した。マカリー氏は数千人を再雇用すると約束したが、HHSとFDAでの混乱を考慮すると、これらのポジションを埋めるのは難しいかもしれない。 「どんな魔法のトリックでそれが実現するでしょうか？」グロスマン氏は尋ねた。

「残念なことに、FDA では非常に混乱が生じており、必然的に行われたかもしれないこの Replimune の決定が論争の泥沼にはまってしまったのです。」と エヴァン氏は言いました。 Seigerman 氏、BMO Capital Markets ヘルスケア研究リーダー。

免責事項: 医学論文の統計データは一般的な傾向を提供するものであり、個人に関係するものではありません。個々の要因は大きく異なる可能性があります。個々の医療上の決定については、常に個別の医学的アドバイスを求めてください。

出典: HealthDay

投稿しました : 2026-05-17 01:59

続きを読む

免責事項

Drugslib.com によって提供される情報が正確であることを保証するためにあらゆる努力が払われています。 -日付、および完全ですが、その旨については保証されません。ここに含まれる医薬品情報は時間に敏感な場合があります。 Drugslib.com の情報は、米国の医療従事者および消費者による使用を目的として編集されているため、特に明記されていない限り、Drugslib.com は米国外での使用が適切であることを保証しません。 Drugslib.com の医薬品情報は、医薬品を推奨したり、患者を診断したり、治療法を推奨したりするものではありません。 Drugslib.com の医薬品情報は、認可を受けた医療従事者による患者のケアを支援すること、および/または医療の専門知識、スキル、知識、判断の代替ではなく補足としてこのサービスを閲覧している消費者にサービスを提供することを目的とした情報リソースです。

特定の薬物または薬物の組み合わせに対する警告がないことは、その薬物または薬物の組み合わせが特定の患者にとって安全、有効、または適切であることを示すものと決して解釈されるべきではありません。 Drugslib.com は、Drugslib.com が提供する情報を利用して管理される医療のいかなる側面についても責任を負いません。ここに含まれる情報は、考えられるすべての使用法、使用法、注意事項、警告、薬物相互作用、アレルギー反応、または副作用を網羅することを意図したものではありません。服用している薬について質問がある場合は、医師、看護師、または薬剤師に問い合わせてください。

人気のあるキーワード