FDA a blocat medicamentul pentru melanom, deoarece confuzia domnea sub Makary

Urmăriți Drugslib pe

De Arthur Allen și KFF Health News HealthDay Reporters

Revizuit medical de Drugs.com

prin HealthDay

SÂMBĂTĂ, 16 mai 2026 — Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente Trisha Wise-Draper, medic dermatolog la Universitatea din Cincinnati, care a avut pacienți înscriși în studiu.

„Acesta este pe viață sau pe moarte pentru poate 2.000 de pacienți”, a adăugat Dr. Eric Whitman, director medical al serviciului de oncologie al Atlantic Health System.

A Wall Street Journal a45=",_blank>" menționând că „va avea un efect de răcire asupra dezvoltării medicamentelor.”

În ciuda beneficiilor pentru unii pacienți, oncologii și analiștii din industria farmaceutică spun că au existat preocupări legitime cu privire la tratament, numit RP1, care ar fi putut determina FDA să-l respingă în orice caz. Compania, au observat ei, a ignorat sugestiile repetate ale FDA că ar schimba designul studiului folosit pentru a solicita aprobarea pentru medicament.

Decizia FDA ar fi stârnit câteva sprâncene înainte ca administrația actuală să preia puterea. Dar Dr. Marty Makary, care a preluat funcția de comisar în urmă cu 13 luni, a modificat cultura agenției și a deteriorat încrederea pe care și-a construit-o de-a lungul deceniilor, în timp ce reglementa 20% din cheltuielile consumatorilor din SUA, a declarat a target="ven_blank" Gross consultant Funcționar pentru sănătate și servicii umane.

„Oamenii trebuie să speculeze cu privire la standardele și procesele prin care agenția ia decizii”, a spus el. „Și această incertitudine este dăunătoare pentru toată lumea – pacienți, sponsori și investitori.”

Sub Makary – care a demisionat pe 12 mai – înalți oficiali au fie suprimat, fie a împins înainte unele drog approvals "nofollow noopener noreferrer" href="https://www.whitehouse.gov/presidential-actions/2026/04/accelerating-medical-treatments-for-serious-mental-illness/" target="_blank">și politici la cererea președintelui administration" Trump sau secretarul HHS Robert F. Kennedy Jr., ignorând sfaturile profesioniștilor agenției. Apărându-și acțiunile, Makary a evitat adesea limbajul tradițional măsurat al agenției cu privire la deciziile sale.

Ca răspuns la criticile pentru respingerea tratamentului pentru melanom, de exemplu, Makary și-a acuzat producătorul, Replimune, de „corupție”, spunând că „se implică în evoluția corporativă” pentru a face ca FDA să arate rău.

„Nu lucrez pentru Replimune. Lucrez pentru poporul american”, a spus Makary într-un interviu din 5 mai la CNBC. Kennedy l-a susținut în timpul unei audieri privind bugetul Congresului, în care Kennedy a susținut în mod eronat că pacienții din studiul clinic al Replimune au primit și chimioterapie.

Makary nu a răspuns solicitărilor de comentarii.

„Toate normele au fost aruncate pe fereastră, așa că nu știm ce subliniază o decizie a agenției”, a spus Paul Kim, fost angajat al FDA și consilier al regretatului senator al SUA Edward Kennedy, care este acum consultant în industria farmaceutică în Boston. „Chiar și atunci când există motive științifice și de reglementare legitime pentru care un medicament nu va fi aprobat, rămânem să ghicim dacă este un motiv legitim sau doar o piesă politică.”

A Doomed Cancer Drug

Melanomul este al cincilea cel mai frecvent diagnosticat cu cancer din Statele Unite1, cel mai frecvent01 cazuri în fiecare an. Societatea Americană de Cancer proiectează că aproximativ 8.500 de oameni vor muri din cauza melanomului în acest an, în S.U.A. a spus Whitman, până la 2.500 dintre acești pacienți ar putea fi salvați.

RP1 este un virus modificat genetic conceput pentru a distruge celulele tumorale și pentru a alerta sistemul imunitar să intre în acțiune împotriva lor. Replimune a căutat aprobarea accelerată - un fel de scurtătură care permite unui produs să intre pe piață în timp ce are loc un studiu de confirmare mai amplu - prin prezentarea datelor care au arătat că o treime din 140 de persoane din studiu au avut tumorile reduse sau dispărute.

Dar agenția a avertizat Replimune în iulie că riscă să fie refuzată dacă nu își schimbă planurile de dezvoltare. În special, FDA a remarcat că studiul nu a avut niciun braț de control pentru a compara RP1 cu un tratament aprobat pentru melanom. În schimb, toți pacienții au primit RP1 împreună cu Opdivo, un tip de imunoterapie.

Oamenii de știință de la Replimune nu înțeleg în totalitate cum funcționează medicamentul, dar cercetările indică faptul că, pe lângă distrugerea celulelor canceroase, eliberează substanțe chimice care revigorează capacitatea lui Opdivo de a stimula sistemul imunitar. Compania a susținut că ar fi lipsit de etică să se administreze Opdivo singur ca braț de control, deoarece toți pacienții participați în studiu încetaseră deja să se îmbunătățească în timp ce luau numai Opdivo sau alte medicamente din clasa sa.

„A avea un braț de control ar fi fost lipsit de etică”, a spus Wise-Draper. Unii dintre pacienții ei au răspuns extrem de bine la RP1 și nu mai au dovezi de melanom, a spus ea.

Replimune are în prezent un studiu mai amplu care include un braț de control, dar „întrebarea mai mare este dacă compania va supraviețui”, a spus Whitman. Aprobarea accelerată de FDA i-ar fi convins pe investitori să furnizeze suficienți bani pentru a finaliza procesul mai amplu, a spus el.

Replimune nu a răspuns solicitărilor repetate de comentarii. Dar compania a declarat reporterilor că concediază mai mult de jumătate din personalul său și o parte din operațiunile FDA în încheierea deciziei.

RP1 nu ar fi fost primul medicament pentru melanom aprobat pe baza unui studiu cu un singur braț. Keytruda, cel mai bine vândut medicament Merck pentru cancer, a fost aprobat pentru tratarea melanomului în urmă cu aproximativ 12 ani, pe baza unui astfel de design de studiu. Dar în declarația sa de negare, FDA a spus că nu este convinsă că efectele pozitive ale regimului combinat s-au datorat în totalitate RP1 și nu parțial Opdivo.

Replimune ar fi putut găsi o modalitate etică de a înființa un grup de control pentru tratamentul său, a spus Kim. Pe de altă parte, FDA ar fi putut „le-ar fi dat un da provizoriu” cu aprobare accelerată, a spus el.

Întregul scop al programului de aprobare accelerată vechi de trei decenii este de a „lua un pariu”, a spus Kim. Declarația agenției, subliniind metodologia companiei asupra rezultatului, „este o recalibrare a cât de încrezători pot fi sponsorii cu studii similare”, a spus el.

Zilele finale ale lui Vinay Prasad la FDA

O mare parte din criticile la adresa FDA sub Trump s-au concentrat asupra Dr. Vinay Prasad, care a fost concediat, apoi reangajat vara trecută și a deținut diverse roluri de conducere în cadrul agenției. Prasad, un medic oncolog cunoscut pentru criticarea bazelor statistice ale studiilor, a intervenit în mod repetat în procesele de aprobare a medicamentelor și vaccinurilor decise în mod normal de profesioniștii de rang inferior FDA.

Prasad, care nu a răspuns solicitărilor de comentarii, a demisionat definitiv de 1 mai, la trei săptămâni după decizia Replimune. „Există această întrebare persistentă dacă aceasta a fost ultima repriză a lui Vinay sau o decizie obiectivă luată de oameni de știință atenți”, a spus Kim.

Makary s-a încurcat cu oficialii administrației Trump din cauza diferitelor decizii, ultima fiind reticența lui de a aproba vapoarele cu aromă pentru renunțarea la fumat. Susținătorii anti-avort ai lui Trump îl doreau înlăturat pentru că a permis o formă generică de mifepristonă pe piață și pentru că nu a accelerat studiile pe care sperau că ar duce la retragerea de pe piață a medicamentului pentru avort.

Dar în industriile reglementate de FDA, de la terapia genetică la vaccinuri și cancer, oficialii sunt frustrați de o direcție incertă. În administrațiile anterioare, agenția a oscilat în general pe un arc îngust între slăbirea și înăsprirea cerințelor pentru aprobarea medicamentelor. Sub Makary, „s-a oscilat în toate direcțiile imaginabile”, a spus Grossman.

„Este foarte inconsecvent; este peste tot”, a spus Whitman. „Inconsecvența face parte din îngrijorare.”

În timpul mandatului său, Makary a făcut o serie de declarații categorice care fie pretind progresul înregistrat în timpul administrațiilor anterioare, fie exagerează capacitatea agenției de a avansa în atingerea obiectivelor.

De exemplu, el și-a stabilit un obiectiv de a target="_blanking">, care este considerată testarea pe animale la imprimarea pe animale moment, a spus Kim și a trecut la numărul standard de studii clinice necesare de la două la unu. Statutele FDA necesită două studii clinice bine controlate pentru aprobarea medicamentelor, dar excepțiile de la această regulă sunt deja frecvente.

„FDA trimite semnale că dorește să reducă și mai mult dovezile necesare pentru a susține aprobarea medicamentelor”, a spus Dr. Aaron Kesselheim, profesor la Harvard Medical School și expert în industria medicamentelor. "Desigur, dacă vorbim despre vaccinuri, este exact opusul. FDA a luat măsuri reali pentru a îngreuna aprobarea vaccinurilor."

FDA a concediat aproximativ 4.000 de angajați la începutul administrației Trump. Makary a promis că va angaja mii înapoi, dar având în vedere schimbările de la HHS și FDA, aceste posturi pot fi greu de ocupat. „Ce truc magic va face asta?” a întrebat Grossman.

„Lucrul nefericit este că a existat atât de mult haos la FDA încât această decizie Replimune, care ar fi trebuit să se întâmple, a rămas înfundată în controversă”, a spus Seigerman, lider al cercetării în domeniul sănătății la BMO Capital Markets.

Renunțare la răspundere: datele statistice din articolele medicale oferă tendințe generale și nu se referă la indivizi. Factorii individuali pot varia foarte mult. Căutați întotdeauna sfaturi medicale personalizate pentru deciziile individuale de îngrijire a sănătății.

Sursa: HealthDay

Postat : 2026-05-17 01:59

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare