FDA ปิดกั้นยา Melanoma เนื่องจากความสับสนภายใต้ Makary

ติดตาม Drugslib ได้ที่

โดย Arthur Allen และ KFF Health News HealthDay Reporters

ตรวจสอบทางการแพทย์โดย Drugs.com

ผ่าน HealthDay

วันเสาร์ที่ 16 พฤษภาคม 2026 — การตัดสินใจครั้งล่าสุด ของสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกาในการระงับการอนุมัติการรักษามะเร็งผิวหนังแบบใหม่ ถือเป็นการทุบตีแพทย์ที่ทำการรักษา มะเร็งผิวหนังและผู้ป่วยที่เห็นว่ายาดังกล่าวช่วยยืดอายุของผู้เข้าร่วมหนึ่งในสามในการทดลองทางคลินิก

“มันเป็นข่าวร้ายมาก” ดร. Trisha Wise-Draper แพทย์ผิวหนังจากมหาวิทยาลัยซินซินแนติซึ่งมีผู้ป่วยที่ลงทะเบียนในการทดลอง

“นี่คือชีวิตหรือความตายของผู้ป่วยประมาณ 2,000 ราย” ดร. Eric Whitman ผู้อำนวยการด้านการแพทย์ของบริการด้านเนื้องอกวิทยาของ Atlantic Health System

A Wall Street Journal บรรณาธิการโจมตี คำตัดสินโดยสังเกตว่า “จะมีผลกระทบอันน่าหวาดกลัวต่อการพัฒนายา”

แม้ว่าผู้ป่วยบางรายจะได้รับประโยชน์ แต่แพทย์ด้านเนื้องอกวิทยาและนักวิเคราะห์อุตสาหกรรมยากล่าวว่ามีข้อกังวลที่ถูกต้องตามกฎหมายเกี่ยวกับการรักษาที่เรียกว่า RP1 ซึ่งอาจทำให้ FDA ปฏิเสธการรักษาไม่ว่าในกรณีใดก็ตาม พวกเขาตั้งข้อสังเกตว่าบริษัทเพิกเฉยต่อคำแนะนำของ FDA ซ้ำๆ ที่ว่าให้เปลี่ยนการออกแบบการทดลองที่ใช้ในการขออนุมัติยา

การตัดสินใจของ FDA อาจทำให้เลิกคิ้วเล็กน้อยก่อนที่ฝ่ายบริหารชุดปัจจุบันจะเข้ามามีอำนาจ แต่ ดร. Marty Makary ซึ่งรับหน้าที่เป็นกรรมาธิการเมื่อ 13 เดือนที่แล้ว ได้เปลี่ยนแปลงวัฒนธรรมของเอเจนซีและทำลายความไว้วางใจที่บริษัทสร้างขึ้นตลอดหลายทศวรรษ พร้อมทั้งควบคุมการใช้จ่ายของผู้บริโภคในสหรัฐฯ ถึง 20% Steven Grossman ที่ปรึกษาด้านกฎระเบียบและอดีตเจ้าหน้าที่ด้านสุขภาพและบริการมนุษย์กล่าว

“ผู้คนต้องคาดเดาเกี่ยวกับมาตรฐานและกระบวนการที่หน่วยงานตัดสินใจ” เขากล่าว “และความไม่แน่นอนนั้นไม่ดีสำหรับทุกคน ทั้งผู้ป่วย ผู้สนับสนุน และนักลงทุน”

ภายใต้ Makary ซึ่งลาออกเมื่อวันที่ 12 พฤษภาคม เจ้าหน้าที่อาวุโส ถูกระงับ หรือ ผลักดัน บางส่วน การอนุมัติยา และนโยบายตามคำสั่งของประธานาธิบดี โดนัลด์ Trump หรือเลขานุการ HHS Robert F. Kennedy Jr. โดยเพิกเฉยต่อคำแนะนำของผู้เชี่ยวชาญด้านเอเจนซี่ ในการปกป้องการกระทำของเขา Makary มักจะหลีกเลี่ยงภาษาที่ใช้วัดผลแบบดั้งเดิมของเอเจนซีเกี่ยวกับการตัดสินใจ

เพื่อตอบสนองต่อคำวิพากษ์วิจารณ์ที่ปฏิเสธการรักษามะเร็งผิวหนัง Makary กล่าวหาว่าผู้ผลิต Replimune ของตน "ทุจริต" โดยกล่าวว่า "มีส่วนร่วมในการหมุนองค์กร" เพื่อทำให้ FDA ดูไม่ดี

"ฉันไม่ได้ทำงานให้กับ Replimune ฉันทำงานเพื่อคนอเมริกัน" Makary กล่าวในการสัมภาษณ์ทาง CNBC เมื่อวันที่ 5 พฤษภาคม Kennedy สนับสนุนเขาในระหว่างการพิจารณางบประมาณของรัฐสภา ซึ่ง Kennedy เข้าใจผิดอ้างว่าผู้ป่วยในการทดลองทางคลินิกของ Replimune ก็ได้รับเคมีบำบัดเช่นกัน

Makary ไม่ตอบสนองต่อคำร้องขอความคิดเห็น

“บรรทัดฐานทั้งหมดถูกโยนออกไปนอกหน้าต่าง ดังนั้นเราจึงไม่รู้ว่าอะไรขีดเส้นใต้การตัดสินใจของหน่วยงาน” Paul Kim อดีตเจ้าหน้าที่ FDA และผู้ช่วยวุฒิสมาชิกสหรัฐฯ Edward Kennedy ซึ่งปัจจุบันเป็นที่ปรึกษาด้านอุตสาหกรรมยาในบอสตัน “แม้ว่าจะมีเหตุผลทางวิทยาศาสตร์และกฎระเบียบที่ถูกต้องตามกฎหมายที่ทำให้ยาไม่ได้รับการอนุมัติ เราก็ยังคงต้องเดาต่อไปว่ายานั้นมีเหตุอันชอบด้วยกฎหมายหรือเป็นเพียงการเล่นทางการเมือง”

ยารักษามะเร็งที่ถึงวาระ

Melanoma เป็นมะเร็งที่ได้รับการวินิจฉัยบ่อยที่สุดอันดับที่ 5 ในสหรัฐอเมริกา โดยมีผู้ป่วยรายใหม่ประมาณ 112,000 รายในแต่ละปี สมาคมโรคมะเร็งแห่งอเมริกาคาดการณ์ว่า มีผู้เสียชีวิตประมาณ 8,500 รายจากมะเร็งผิวหนังในสหรัฐอเมริกาในปีนี้ หากการรักษาของ Replimune, RP1 ทำงานได้ดีเช่นเดียวกับในการทดลองทางคลินิก Whitman กล่าว เนื่องจากสามารถช่วยชีวิตผู้ป่วยได้ 2,500 ราย

RP1 เป็นไวรัสดัดแปลงพันธุกรรมที่ออกแบบมาเพื่อทำลายเซลล์เนื้องอกและแจ้งเตือนระบบภูมิคุ้มกันให้ดำเนินการต่อต้านเซลล์เหล่านั้น Replimune ต้องการการอนุมัติแบบเร่งด่วน ซึ่งเป็นทางลัดที่ช่วยให้ผลิตภัณฑ์เข้าสู่ตลาดในขณะที่มีการทดลองเพื่อยืนยันที่ใหญ่กว่า โดยการนำเสนอข้อมูลที่แสดงให้เห็นว่าหนึ่งในสามจาก 140 คนในการทดลองมีเนื้องอกหดตัวหรือหายไป

แต่หน่วยงานได้เตือน Replimune ในเดือนกรกฎาคมว่ามีความเสี่ยงที่จะถูกปฏิเสธ เว้นแต่จะเปลี่ยนแผนการพัฒนา โดยเฉพาะอย่างยิ่ง FDA ตั้งข้อสังเกตว่าการทดลองนี้ไม่มีแขนควบคุมในการเปรียบเทียบ RP1 กับการรักษามะเร็งผิวหนังที่ได้รับการอนุมัติ ผู้ป่วยทั้งหมดได้รับ RP1 ควบคู่ไปกับ Opdivo ซึ่งเป็นการบำบัดด้วยภูมิคุ้มกันบำบัดประเภทหนึ่ง

นักวิทยาศาสตร์ของ Replimune ไม่เข้าใจวิธีการทำงานของยาทั้งหมด แต่การวิจัยชี้ให้เห็นว่า นอกเหนือจากการทำลายเซลล์มะเร็งแล้ว ยายังปล่อยสารเคมีที่ฟื้นความสามารถของ Opdivo ในการกระตุ้นระบบภูมิคุ้มกัน บริษัทแย้งว่าการให้ Opdivo เพียงอย่างเดียวเป็นแขนควบคุมจะผิดจริยธรรม เนื่องจากผู้ป่วยทั้งหมดที่เข้าร่วมการทดลองได้หยุดอาการดีขึ้นแล้วในขณะที่รับประทาน Opdivo หรือยาอื่นๆ ในระดับเดียวกันเท่านั้น

“การมีแขนควบคุมจะผิดจรรยาบรรณ” Wise-Draper กล่าว ผู้ป่วยบางรายของเธอตอบสนองต่อ RP1 ได้ดีมาก และไม่มีหลักฐานว่าเป็นมะเร็งผิวหนังอีกต่อไป เธอกล่าว

ปัจจุบัน Replimune มีการทดลองใช้ที่ใหญ่กว่าซึ่งรวมถึงแขนควบคุมด้วย แต่ "คำถามที่ใหญ่กว่าคือบริษัทจะอยู่รอดหรือไม่" Whitman กล่าว เขากล่าวเพิ่มเติมว่า การอนุมัติโดยเร่งรัดโดย FDA จะโน้มน้าวนักลงทุนให้จัดหาเงินสดเพียงพอเพื่อดำเนินการทดลองขนาดใหญ่ให้เสร็จสิ้น

Replimune ไม่ตอบสนองต่อคำร้องขอความคิดเห็นซ้ำๆ แต่ บริษัทบอกกับผู้สื่อข่าวว่ากำลังไล่พนักงานมากกว่าครึ่งหนึ่งและปิดการดำเนินการบางอย่างตามคำตัดสินของ FDA

RP1 คงไม่ใช่ยารักษามะเร็งผิวหนังชนิดแรกที่ได้รับการอนุมัติจากการทดลองแบบกลุ่มเดียว Keytruda ซึ่งเป็นยารักษาโรคมะเร็งที่ขายดีที่สุดของเมอร์ค ได้รับการอนุมัติให้ใช้รักษามะเร็งผิวหนังเมื่อประมาณ 12 ปีที่แล้วโดยอิงจากการออกแบบการทดลองดังกล่าว แต่ในคำแถลงปฏิเสธ FDA ระบุว่าไม่มั่นใจว่าผลเชิงบวกของการรักษาแบบผสมผสานทั้งหมดนั้นเกิดจาก RP1 และไม่ได้เกิดจาก Opdivo บางส่วน

Replimune อาจพบวิธีที่มีจริยธรรมในการจัดตั้งแขนควบคุมสำหรับการรักษาได้ Kim กล่าว ในทางกลับกัน FDA อาจ “ให้คำยินยอมแก่พวกเขาชั่วคราว” โดยได้รับการอนุมัติอย่างรวดเร็ว เขากล่าว

จุดรวมของโครงการอนุมัติแบบเร่งรัดที่มีมาสามทศวรรษคือการ "เสี่ยงโชค" คิมกล่าว คำแถลงของหน่วยงานดังกล่าว ซึ่งเน้นย้ำถึงวิธีการของบริษัทเกี่ยวกับผลลัพธ์ดังกล่าว “เป็นการปรับเทียบความมั่นใจของผู้สนับสนุนในการศึกษาที่คล้ายกัน” เขากล่าว

วันสุดท้ายของ Vinay Prasad ที่ FDA

คำวิจารณ์ส่วนใหญ่ของ FDA ภายใต้การนำของทรัมป์พุ่งเป้าไปที่ Dr. Vinay Prasad ซึ่งถูกไล่ออกในขณะนั้นได้กลับมารับตำแหน่งใหม่เมื่อฤดูร้อนที่แล้ว และดำรงตำแหน่งผู้นำหลายตำแหน่งในหน่วยงาน Prasad ผู้เชี่ยวชาญด้านเนื้องอกวิทยาซึ่งเป็นที่รู้จักจากการวิพากษ์วิจารณ์ฐานทางสถิติของการศึกษาวิจัย ได้แทรกแซงกระบวนการอนุมัติยาและวัคซีนซ้ำแล้วซ้ำเล่าซึ่งปกติแล้วจะตัดสินใจโดยผู้เชี่ยวชาญของ FDA ระดับต่ำกว่า

Prasad ซึ่งไม่ตอบสนองต่อคำร้องขอความคิดเห็น ได้ลาออกโดยถาวรในวันที่ 1 พฤษภาคม สามสัปดาห์หลังจากการตัดสินใจของ Replimune “มีคำถามที่ค้างคาใจว่านี่คือจุดยืนครั้งสุดท้ายของ Vinay หรือการตัดสินใจอย่างเป็นกลางโดยนักวิทยาศาสตร์ที่รอบคอบ” คิมกล่าว

Makary ขัดแย้งกับเจ้าหน้าที่ฝ่ายบริหารของ Trump เกี่ยวกับการตัดสินใจต่างๆ ประการสุดท้ายคือเขาไม่เต็มใจที่จะอนุมัติบุหรี่ไฟฟ้าปรุงแต่งสำหรับการเลิกบุหรี่ ผู้สนับสนุนต่อต้านการทำแท้งของทรัมป์ต้องการให้เขาขับออกจากตำแหน่งเนื่องจากอนุญาตให้มีไมเฟพริสโตนรูปแบบทั่วไปในตลาด และสำหรับการล้มเหลวในการเร่งการศึกษาที่พวกเขาหวังว่าจะนำไปสู่การถอนยาทำแท้งออกจากตลาด

แต่ในอุตสาหกรรมที่ควบคุมโดย FDA ตั้งแต่ยีนบำบัดไปจนถึงวัคซีนและมะเร็ง เจ้าหน้าที่รู้สึกหงุดหงิดกับทิศทางที่ไม่แน่นอนของหน่วยงาน ในการบริหารที่ผ่านมา หน่วยงานมักจะใช้แนวทางแคบๆ ระหว่างข้อกำหนดที่ผ่อนปรนและเข้มงวดในการอนุมัติยา ภายใต้การนำของ Makary “มันแกว่งไปมาในทุกทิศทางที่เป็นไปได้” Grossman กล่าว

“มันไม่สอดคล้องกันมาก มันอยู่ทุกที่” Whitman กล่าว “ความไม่สอดคล้องกันเป็นส่วนหนึ่งของข้อกังวล”

ในระหว่างดำรงตำแหน่ง Makary ได้จัดทำแถลงการณ์เชิงหมวดหมู่ชุดหนึ่งโดยอ้างเครดิตสำหรับความคืบหน้าที่เกิดขึ้นระหว่างการบริหารงานก่อนหน้านี้ หรือพูดเกินจริงถึงความสามารถของเอเจนซี่ในการก้าวไปข้างหน้าตามเป้าหมาย

ตัวอย่างเช่น เขาตั้งเป้าหมาย ยุติการทดลองในสัตว์ ซึ่งถือว่าทำไม่ได้ในขณะนี้ Kim กล่าวและดำเนินการ ปรับใช้ปัญญาประดิษฐ์อย่างแข็งขันที่ FDA ก่อนเวลาอันควรในมุมมองของนักวิจารณ์ Makary และ Prasad ยังให้สัญญาว่าจะลดจำนวนมาตรฐานของการทดลองทางคลินิกที่จำเป็นจากสองเหลือหนึ่ง กฎเกณฑ์ของ FDA กำหนดให้ต้องมีการทดลองทางคลินิกที่มีการควบคุมอย่างดีสองครั้งเพื่อการอนุมัติยา แต่มีข้อยกเว้นสำหรับกฎดังกล่าวอยู่บ่อยครั้ง

“FDA กำลังส่งสัญญาณว่าต้องการลดหลักฐานที่จำเป็นในการสนับสนุนการอนุมัติยาให้น้อยลงไปอีก” ดร. Aaron Kesselheim ศาสตราจารย์ Harvard Medical School และผู้เชี่ยวชาญด้านอุตสาหกรรมยา “แน่นอนว่า หากเรากำลังพูดถึงวัคซีน สิ่งที่ตรงกันข้ามก็คือกรณีนี้ FDA กำลังดำเนินการอย่างจริงจังเพื่อทำให้การขออนุมัติวัคซีนทำได้ยากขึ้น”

FDA ไล่ออกพนักงานประมาณ 4,000 คนในช่วงเริ่มต้นการบริหารของทรัมป์ Makary สัญญาว่าจะจ้างคนหลายพันคนกลับมา แต่เมื่อพิจารณาถึงการเปลี่ยนแปลงครั้งใหญ่ที่ HHS และ FDA ตำแหน่งเหล่านี้อาจเป็นเรื่องยากที่จะเติมเต็ม “มายากลอะไรจะทำแบบนั้นได้” Grossman ถาม

“สิ่งที่โชคร้ายก็คือ FDA เกิดความวุ่นวายมากมายจนการตัดสินใจของ Replimune ซึ่งอาจจำเป็นต้องเกิดขึ้น ได้ติดหล่มอยู่ในความขัดแย้ง” Evan Seigerman ผู้นำด้านการวิจัยด้านการดูแลสุขภาพที่ ตลาดทุน BMO

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ: ข้อมูลทางสถิติในบทความทางการแพทย์ให้แนวโน้มทั่วไปและไม่เกี่ยวข้องกับบุคคล ปัจจัยส่วนบุคคลอาจแตกต่างกันอย่างมาก ขอคำแนะนำทางการแพทย์เฉพาะบุคคลเสมอเพื่อการตัดสินใจด้านการดูแลสุขภาพส่วนบุคคล

แหล่งที่มา: HealthDay

โพสต์แล้ว : 2026-05-17 01:59

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำหลักยอดนิยม