FDA заблокувало ліки від меланоми, оскільки за Макарі панувала плутанина

Підпишіться на Drugslib

Автор Артур Аллен і KFF Health News HealthDay Reporters

Медичний огляд Drugs.com

через HealthDay

СУБОТА, 16 травня 2026 р. — нещодавнє рішення Управління з контролю за якістю харчових продуктів і ліків США не схвалювало нове лікування раку шкіри як молоток по лікарях, які лікують меланому, і пацієнтів, які побачили, що препарат подовжив життя третини учасників клінічного випробування.

«Це була нищівна новина», — сказав доктор. Тріша Уайз-Дрейпер, дерматолог з Університету Цинциннаті, пацієнти якої брали участь у дослідженні.

«Це питання життя або смерті, можливо, для 2000 пацієнтів», — додав доктор. Ерік Вітмен, медичний директор онкологічної служби Atlantic Health System.

A Wall Street Journal редакція критикував постанову, зазначивши, що вона «матиме негативний вплив на розробку ліків».

Незважаючи на переваги для деяких пацієнтів, онкологи та аналітики фармацевтичної промисловості стверджують, що існували законні побоювання щодо лікування під назвою RP1, що могло змусити FDA відхилити його в будь-якому випадку. Вони зазначили, що компанія проігнорувала неодноразові пропозиції FDA щодо зміни дизайну випробувань, які використовуються для отримання схвалення ліків.

Рішення FDA викликало б небагато здивування до того, як нинішня адміністрація прийшла до влади. Але Dr. Марті Макарі, який обійняв посаду уповноваженого 13 місяців тому, змінив культуру агентства та пошкодив довіру, яку воно створювало десятиліттями, регулюючи 20% споживчих витрат у США, сказав Стівен Гроссман, регуляторний орган. консультант і колишній чиновник відділу охорони здоров’я та соціальних служб.

«Людям доводиться міркувати про стандарти та процеси, за якими агентство приймає рішення», — сказав він. «І ця невизначеність погана для всіх — пацієнтів, спонсорів та інвесторів».

За часів Макарі, який пішов у відставку 12 травня, старші посадовці мали заблоковано або просунув деякі схвалення препаратів і політики за дорученням президента Дональд Трамп або секретар HHS Роберт Ф. Кеннеді молодший, ігнорування порад професіоналів агентства. Захищаючи свої дії, Макарій часто уникав традиційної виваженої мови агентства щодо своїх рішень.

У відповідь на критику за відмову від лікування меланоми, наприклад, Makary звинуватив її виробника, Replimune, у «корупції», заявивши, що він «бере участь у корпоративних махінаціях», щоб зробити FDA поганим.

«Я не працюю на Replimune. Я працюю для американського народу», — сказав Макарі в інтерв’ю CNBC 5 травня. Кеннеді підтримав його під час слухань у Конгресі щодо бюджету, на яких Кеннеді помилково стверджував, що пацієнти в клінічному дослідженні Replimune також отримували хіміотерапію.

Макарі не відповів на запити щодо коментарів.

«Усі норми викинули з вікна, тому ми не знаємо, що підкреслює рішення агентства», — сказав Пол Кім, колишній співробітник FDA та помічник покійного сенатора США Едвард Кеннеді, який зараз є консультантом у фармацевтичній галузі в Бостоні. «Навіть якщо є законні наукові та регуляторні причини, чому препарат не буде схвалено, нам залишається здогадуватися, законні це підстави чи просто політична гра».

Приречені ліки від раку

Меланома є п’ятим за поширеністю діагностованим раком у Сполучених Штатах 112 000 нових випадків щороку. За прогнозами Американського онкологічного товариства, близько 8500 людей помруть цього року в США від меланоми, якщо лікування Replimune, RP1, Він спрацював так само добре, як і під час клінічного випробування, сказав Вітмен, щонайменше 2500 із цих пацієнтів можна було врятувати.

RP1 — це генно-інженерний вірус, призначений для знищення пухлинних клітин і сповіщення імунної системи про те, щоб почати діяти проти них. Replimune домагався прискореного схвалення — свого роду скорочення, яке дозволяє продукту вийти на ринок під час більшого підтверджувального випробування — представивши дані, які показали, що у третини із 140 учасників випробування пухлини зменшилися або зникли.

Але в липні агентство попередило Replimune, що ризикує отримати відмову, якщо не змінить свої плани розвитку. Зокрема, FDA зазначило, що у дослідженні не було контрольної групи, щоб порівняти RP1 із затвердженим лікуванням меланоми. Натомість усі пацієнти отримували RP1 разом із Opdivo, типом імунотерапії.

Науковці Replimune не зовсім розуміють, як працює препарат, але дослідження показують, що окрім знищення ракових клітин, він вивільняє хімічні речовини, які відновлюють здатність Opdivo стимулювати імунну систему. Компанія стверджувала, що було б неетично давати лише Opdivo як контрольну групу, оскільки всі пацієнти, які взяли участь у дослідженні, вже перестали одужувати, приймаючи лише Opdivo або інші препарати цього класу.

«Наявність контрольної групи було б неетичним», — сказав Уайз-Дрейпер. За її словами, деякі з її пацієнтів дуже добре відреагували на RP1 і більше не мають ознак меланоми.

Наразі Replimune проводить більш масштабне випробування, яке включає контрольну групу, але «важчим питанням є те, чи виживе компанія», — сказав Вітмен. За його словами, прискорене схвалення FDA переконало б інвесторів надати достатньо грошей для завершення більшого випробування.

Replimune не відповіла на неодноразові запити про коментарі. Але компанія повідомила журналістам, що звільняє більше половини свого персоналу та закриває деякі операції після рішення FDA.

RP1 не був би першим препаратом від меланоми, схваленим на основі випробування з однією групою. Кейтруда, найбільш продаваний препарат Merck проти раку, був схвалений для лікування меланоми близько 12 років тому на основі такого плану випробувань. Але у своїй заяві про заперечення FDA заявило, що воно не переконане, що позитивні ефекти комбінованого режиму пов’язані лише з RP1, а не частково з Opdivo.

Replimune, мабуть, міг знайти етичний спосіб створити контрольну групу для лікування, сказав Кім. З іншого боку, FDA могло "дати їм тимчасове так" із прискореним схваленням, сказав він.

Суть тридцятирічної давності програми прискореного схвалення полягає в тому, щоб «взяти ризик», — сказала Кім. Заява агентства, в якій наголошується на методології компанії щодо результатів, «є перекалібруванням того, наскільки впевненими можуть бути спонсори в подібних дослідженнях», — сказав він.

Останні дні Віная Прасада в FDA

Здебільшого критика FDA за Трампа була зосереджена на Dr. Вінай Прасад, якого було звільнено, а потім знову прийнято на роботу минулого літа та займав різні керівні посади в агентстві. Прасад, онколог, відомий своєю критикою статистичних баз досліджень, неодноразово втручався в процеси схвалення ліків і вакцин, які зазвичай вирішують спеціалісти FDA нижчого рангу.

Прасад, який не відповів на запити про коментарі, подав у відставку назавжди 1 травня, через три тижні після рішення Replimune. «Виникає довготривале питання про те, чи це була остання боротьба Вінея, чи об’єктивне рішення, прийняте уважними вченими», — сказав Кім.

Макарі посварився з представниками адміністрації Трампа через різні рішення, останнім було його небажання схвалити ароматизовані вейпи для відмови від куріння. Прихильники Трампа, які виступають проти абортів, хотіли, щоб його вигнали за те, що він допустив генеричну форму міфепристону на ринку, а також за те, що він не зміг прискорити дослідження, які, як вони сподівалися, призведуть до вилучення препарату для абортів з ринку.

Але в галузях, які регулює FDA, починаючи від генної терапії до вакцин і раку, чиновники розчаровані невизначеним напрямком діяльності агентства. У попередніх адміністраціях агентство, як правило, коливалося по вузькій дузі між послабленням і посиленням вимог до схвалення ліків. Під час правління Макарі «вона коливалась у всіх можливих напрямках», — сказав Гроссман.

«Це дуже непослідовно; це повсюди», — сказав Вітмен. «Непослідовність є частиною занепокоєння».

Під час свого перебування на посаді Макарі зробив низку категоричних заяв, у яких або приписується прогрес, досягнутий під час попередніх адміністрацій, або перебільшується здатність агентства просуватися до цілей.

Наприклад, він поставив за мету припинення випробувань на тваринах, що наразі вважається непрактичним, сказав Кім, і перейшов до агресивно впроваджувати штучний інтелект у FDA — передчасно, на думку критиків. Макарі та Прасад також пообіцяли скоротити стандартну кількість необхідних клінічних випробувань з двох до одного. Статути FDA вимагають проведення двох добре контрольованих клінічних випробувань для схвалення ліків, але винятки з цього правила вже є частими.

«FDA надсилає сигнали про те, що воно хоче ще більше зменшити докази, необхідні для схвалення ліків», — сказав д-р. Аарон Кессельхейм, професор Гарвардської медичної школи та експерт з фармацевтичної промисловості. "Звичайно, якщо ми говоримо про вакцини, то все навпаки. FDA робить реальні кроки, щоб ускладнити схвалення вакцин".

FDA звільнило близько 4000 співробітників на початку правління адміністрації Трампа. Макарі пообіцяв знову найняти тисячі, але, враховуючи потрясіння в HHS і FDA, ці посади може бути важко заповнити. «Який магічний трюк допоможе це зробити?» — запитав Гроссман.

«На жаль, у FDA панує такий хаос, що рішення про Replimune, яке, можливо, мало відбутися, загрузло в суперечці», — сказав Еван Зайгерман, керівник відділу досліджень охорони здоров’я в BMO Capital Markets.

Відмова від відповідальності: статистичні дані в медичних статтях містять загальні тенденції та не стосуються окремих осіб. Індивідуальні фактори можуть сильно відрізнятися. Завжди звертайтеся за індивідуальною медичною порадою для прийняття індивідуальних рішень щодо охорони здоров’я.

Джерело: HealthDay

Опубліковано : 2026-05-17 01:59

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова