La FDA aprueba un fármaco falciforme para tratar otro trastorno sanguíneo

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Revisado médicamente por Drugs.com.

Por Robin Foster HealthDay Reporter

MIÉRCOLES, enero 17 de diciembre de 2024: Casgevy, un tratamiento innovador que fue aprobado para tratar la anemia falciforme en diciembre, recibió el martes la bendición de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. para tratar otro trastorno sanguíneo hereditario.

Casgevy es el. primer medicamento basado en CRISPR, en el que se utiliza la edición genética para desarrollar el tratamiento, aprobado para su uso en los Estados Unidos.

La dosis única cambia permanentemente el ADN de las células sanguíneas del paciente, pero los expertos señalan que el alivio no será barato. El precio de lista del tratamiento es de 2,2 millones de dólares para su uso tanto en la anemia falciforme como en la beta talasemia, informó CNN.

Esta última aprobación permite que Casgevy se utilice en pacientes mayores de 12 años con beta-talasemia dependiente de transfusiones. En este trastorno, el cuerpo no produce suficiente cantidad de la molécula transportadora de oxígeno en la sangre conocida como hemoglobina.

“La aprobación de hoy es un paso importante en el avance de una opción de tratamiento adicional para personas con beta- talasemia, una enfermedad debilitante que pone a las personas en riesgo de sufrir muchos problemas de salud graves”, Dr. Nicole Verdun, directora de la Oficina de Productos Terapéuticos del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA, dijo en un comunicado de la agencia comunicado de prensa.

“La aprobación de una terapia génica basada en células para esta afección utilizando tecnología CRISPR/Cas9 refleja "El compromiso continuo de la FDA de apoyar tratamientos seguros y eficaces que aprovechen las tecnologías médicas más prometedoras y de vanguardia", añadió.

En diciembre, la FDA aprobado Casgevy para tratar la anemia falciforme, una enfermedad hereditaria trastorno sanguíneo que normalmente afecta a las personas de raza negra.

"La terapia génica promete ofrecer tratamientos más específicos y eficaces, especialmente para personas con enfermedades raras donde las opciones de tratamiento actuales son limitadas", señaló Verdun en el momento de esa aprobación.

La última decisión de la FDA se esperaba, pero llega aproximadamente dos meses antes de la fecha límite para actuar de la agencia, informó CNN.

Para producir Casgevy, las células madre de una persona se extraen y se modifican usando un gen. técnica de edición llamada CRISPR/Cas9. Luego, las células alteradas se trasplantan nuevamente al cuerpo del paciente, donde se multiplican y aumentan la producción de hemoglobina, lo que alivia los síntomas.

Los efectos secundarios más comunes de Casgevy fueron llagas en la boca y fiebre asociada a un nivel bajo. de ciertos glóbulos blancos y disminución del apetito, según la FDA.

Con la beta talasemia, una persona puede volverse anémica, lo que la hace sentir débil, cansada y sin aliento. Puede acortar la vida de una persona y el único tratamiento en el pasado han sido las transfusiones de sangre frecuentes.

Desafortunadamente, las transfusiones repetidas pueden desencadenar otro problema llamado síndrome de sobrecarga de hierro, que luego debe tratarse con otros tratamientos. Hay al menos 1200 personas en los Estados Unidos con talasemia lo suficientemente grave como para tratarla con transfusiones de sangre, según al Boston Children's Hospital.

Fuentes

  • Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU., comunicado de prensa, 16 de enero de 2024
  • CNN

    • Descargo de responsabilidad: Los datos estadísticos de los artículos médicos proporcionan tendencias generales y no se refieren a individuos. Los factores individuales pueden variar mucho. Busque siempre asesoramiento médico personalizado para decisiones individuales de atención médica.

    Fuente: HealthDay

    Al corriente : 2024-01-17 22:15

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