Az FDA törli a sarlósejtes gyógyszert egy másik vérbetegség kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

Orvosilag felülvizsgálta a Drugs.com.

Robin Foster HealthDay Reporter

SZERDA, jan. 2024. 17. – A Casgevy, az úttörő kezelés, amelyet decemberben hagytak jóvá a sarlósejtes betegség kezelésére, kedden áldást kapott az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatalától egy másik öröklött vérbetegség kezelésére.

A Casgevy a Az első CRISPR-alapú gyógyszer, ahol génszerkesztést alkalmaznak a kezelés kifejlesztéséhez, és amelyet az Egyesült Államokban engedélyeztek.

Az egyszeri adag véglegesen megváltoztatja a DNS-t a páciens vérsejtjeiben, de a szakértők megjegyzik, hogy a megkönnyebbülés nem lesz olcsó. A kezelési lista ára 2,2 millió dollár a sarlósejtes betegség és a béta-talaszémia esetén egyaránt – jelentette a CNN.

Ez a legutóbbi jóváhagyás lehetővé teszi a Casgevy alkalmazását 12 évesnél idősebb, transzfúziófüggő béta-talaszémiában szenvedő betegeknél. Ennél a rendellenességnél a szervezet nem termel eleget a hemoglobin néven ismert oxigénszállító molekulából.

„A mai jóváhagyás fontos lépés egy további kezelési lehetőség fejlesztésében a béta- a talaszémia, egy legyengítő betegség, amely számos súlyos egészségügyi probléma kockázatának teszi ki az egyéneket” – Dr. Nicole Verdun, az FDA Biológiai Értékelési és Kutatási Központján belüli Terápiás Termékek Hivatalának igazgatója elmondta egy ügynökségnek: sajtóközlemény.

„A CRISPR/Cas9 technológiát alkalmazó sejtalapú génterápia jóváhagyása erre az állapotra Az FDA folyamatos elkötelezettsége a biztonságos és hatékony kezelések támogatása mellett, amelyek a legígéretesebb és legmodernebb orvosi technológiákat hasznosítják” – tette hozzá.

Decemberben az FDA jóváhagyta Casgevyt a sarlósejtes betegség, egy öröklött betegség kezelésére vérbetegség, amely jellemzően a feketéket érinti.

"A génterápia azt az ígéretet rejti magában, hogy célzottabb és hatékonyabb kezeléseket kínál, különösen olyan ritka betegségekben szenvedő egyének számára, akiknél a jelenlegi kezelési lehetőségek korlátozottak" - jegyezte meg Verdun a vizsgálat idején. hogy jóváhagyás.

Az FDA legutóbbi döntése várható volt, de az körülbelül két hónappal korábban érkezik, mint az ügynökség fellépési határideje – jelentette a CNN.

A Casgevy előállításához egy személy őssejtjeit eltávolítják és módosítják egy gén segítségével. CRISPR/Cas9 nevű szerkesztési technika. A megváltozott sejteket ezután visszaültetik a páciens testébe, ahol megszaporodnak, és fokozzák a hemoglobintermelést, ami enyhíti a tüneteket.

A Casgevy leggyakoribb mellékhatásai a szájfekélyek és az alacsony szinttel járó láz voltak. az FDA szerint bizonyos fehérvérsejtek és csökkent étvágy.

A béta-talaszémia esetén egy személy vérszegénysé válhat, ami miatt gyengének, fáradtnak és kifulladtnak érzi magát. Lerövidítheti az ember életét, és a múltban az egyetlen kezelés a gyakori vérátömlesztés volt.

Sajnos az ismételt transzfúziók egy másik problémát, a vas-túlterhelési szindrómát válthatnak ki, amelyet aztán más kezelésekkel kell kezelni. Az Egyesült Államokban legalább 1200 olyan ember él, akinek a talaszémia elég súlyos ahhoz, hogy vérátömlesztéssel kezeljék, szerint a Bostoni Gyermekkórházba.

Források

  • Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága, sajtóközlemény, 2024. január 16.
  • CNN
    • li>

    Felelősség kizárása: Az orvosi cikkekben található statisztikai adatok általános tendenciákat mutatnak be, és nem egyénekre vonatkoznak. Az egyéni tényezők nagyon eltérőek lehetnek. Mindig kérjen személyre szabott orvosi tanácsot egyéni egészségügyi döntéseihez.

    Forrás: HealthDay

    Elküldve : 2024-01-17 22:15

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak