FDA เคลียร์ยาเคียวเซลล์เพื่อรักษาความผิดปกติของเลือดอีก

ตรวจสอบทางการแพทย์โดย Drugs.com

โดย Robin Foster HealthDay Reporter

วันพุธ, ม.ค. 17 ต.ค. 2567 -- Casgevy ซึ่งเป็นวิธีการรักษาที่ก้าวล้ำซึ่งได้รับการอนุมัติให้รักษาโรคเคียวเซลล์ในเดือนธันวาคม ได้รับพรจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาเมื่อวันอังคารให้รักษาโรคทางเลือดที่สืบทอดมาอีกอย่างหนึ่ง

Casgevy คือ ยาที่ใช้ CRISPR ตัวแรกซึ่งใช้การตัดต่อยีนในการพัฒนาการรักษา ได้รับการอนุมัติให้ใช้ในสหรัฐอเมริกา

การให้ยาเพียงครั้งเดียวจะเปลี่ยน DNA ในเซลล์เม็ดเลือดของผู้ป่วยอย่างถาวร แต่ผู้เชี่ยวชาญสังเกตว่าการบรรเทาอาการนี้ไม่ได้ราคาถูกเลย ราคาตามรายการการรักษาอยู่ที่ 2.2 ล้านดอลลาร์สำหรับใช้รักษาโรคเคียวเซลล์และเบต้าธาลัสซีเมีย CNN รายงาน

การอนุมัติครั้งล่าสุดนี้ทำให้สามารถใช้ Casgevy ในผู้ป่วยที่มีอายุเกิน 12 ปี ซึ่งมีเบต้าธาลัสซีเมียที่ต้องอาศัยการถ่ายเลือด ด้วยความผิดปกตินี้ ร่างกายจะสร้างโมเลกุลนำออกซิเจนในเลือดที่เรียกว่าเฮโมโกลบินได้ไม่เพียงพอ

“การอนุมัติในวันนี้ถือเป็นก้าวสำคัญในความก้าวหน้าของทางเลือกการรักษาเพิ่มเติมสำหรับบุคคลที่มีเบต้า- ธาลัสซีเมีย โรคที่ทำให้ร่างกายอ่อนแอลง ซึ่งทำให้บุคคลมีความเสี่ยงต่อปัญหาสุขภาพร้ายแรงมากมาย” ดร. Nicole Verdun ผู้อำนวยการสำนักงานผลิตภัณฑ์รักษาโรคภายในศูนย์ประเมินและวิจัยทางชีววิทยาของ FDA กล่าวในหน่วยงาน ข่าวประชาสัมพันธ์

“การอนุมัติยีนบำบัดจากเซลล์สำหรับภาวะนี้โดยใช้เทคโนโลยี CRISPR/Cas9 สะท้อนให้เห็นถึง ความมุ่งมั่นอย่างต่อเนื่องของ FDA ในการสนับสนุนการรักษาที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพซึ่งใช้ประโยชน์จากเทคโนโลยีทางการแพทย์ที่มีแนวโน้มและล้ำสมัยที่สุด” เธอกล่าวเสริม

ในเดือนธันวาคม FDA อนุมัติ Casgevy ในการรักษาโรคเคียวเซลล์ ซึ่งเป็นกรรมพันธุ์ ความผิดปกติของเลือดที่มักเกิดขึ้นกับคนผิวดำ

"ยีนบำบัดถือเป็นคำมั่นสัญญาว่าจะให้การรักษาที่ตรงเป้าหมายและมีประสิทธิภาพมากขึ้น โดยเฉพาะอย่างยิ่งสำหรับผู้ที่เป็นโรคหายาก ซึ่งตัวเลือกการรักษาในปัจจุบันมีจำกัด" Verdun กล่าว ณ เวลาที่ การอนุมัตินั้น

การตัดสินใจครั้งล่าสุดของ FDA เป็นไปตามที่คาดการณ์ไว้ แต่จะเกิดขึ้นก่อนกำหนดเวลาดำเนินการของหน่วยงานประมาณสองเดือน CNN รายงาน

ในการสร้าง Casgevy นั้น สเต็มเซลล์ของบุคคลจะถูกกำจัดและดัดแปลงโดยใช้ยีน- เทคนิคการแก้ไขที่เรียกว่า CRISPR/Cas9 จากนั้นเซลล์ที่เปลี่ยนแปลงจะถูกย้ายกลับเข้าไปในร่างกายของผู้ป่วย ซึ่งจะเพิ่มจำนวนและเพิ่มการผลิตฮีโมโกลบิน ซึ่งบรรเทาอาการ

ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดจาก Casgevy คือแผลในปาก มีไข้ร่วมกับระดับต่ำ ตามที่ FDA ระบุ

เมื่อมีเบต้าธาลัสซีเมีย บุคคลอาจกลายเป็นโรคโลหิตจาง ซึ่งทำให้รู้สึกอ่อนแอ เหนื่อย และหายใจไม่ออก อาจทำให้อายุขัยสั้นลง และการรักษาเพียงอย่างเดียวในอดีตคือการถ่ายเลือดบ่อยๆ

น่าเสียดายที่การถ่ายเลือดซ้ำอาจทำให้เกิดปัญหาอื่นที่เรียกว่ากลุ่มอาการธาตุเหล็กเกิน ซึ่งจะต้องได้รับการจัดการด้วยการรักษาอื่นๆ มีผู้คนอย่างน้อย 1,200 คนในสหรัฐอเมริกาที่มีภาวะธาลัสซีเมียรุนแรงพอที่จะต้องจัดการด้วยการถ่ายเลือด ตาม ไปที่ Boston Children's Hospital

แหล่งข้อมูล