FDA loại thuốc hồng cầu hình liềm để điều trị một chứng rối loạn máu khác

Theo dõi Drugslib trên

Được đánh giá về mặt y tế bởi Drugs.com.

Bởi Robin Foster HealthDay Phóng viên

THỨ TƯ, tháng 1 Ngày 17 tháng 12 năm 2024 -- Casgevy, một phương pháp điều trị đột phá đã được phê duyệt để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm vào tháng 12, đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt vào thứ Ba để điều trị một chứng rối loạn máu di truyền khác.

Casgevy là . Thuốc dựa trên CRISPR đầu tiên, trong đó chỉnh sửa gen được sử dụng để phát triển phương pháp điều trị, được chấp thuận sử dụng tại Hoa Kỳ.

Liều dùng một lần sẽ làm thay đổi vĩnh viễn DNA trong tế bào máu của bệnh nhân, nhưng các chuyên gia lưu ý rằng việc điều trị sẽ không hề rẻ. CNN đưa tin, giá niêm yết điều trị là 2,2 triệu USD để sử dụng cho cả bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh thalassemia beta.

Sự chấp thuận mới nhất này cho phép Casgevy được sử dụng ở những bệnh nhân trên 12 tuổi mắc bệnh beta-thalassemia phụ thuộc vào truyền máu. Với chứng rối loạn này, cơ thể không tạo ra đủ phân tử vận ​​chuyển oxy trong máu được gọi là huyết sắc tố.

“Sự phê duyệt ngày nay là một bước quan trọng trong việc thúc đẩy một lựa chọn điều trị bổ sung cho những người mắc bệnh beta- thalassemia, một căn bệnh gây suy nhược khiến các cá nhân có nguy cơ gặp nhiều vấn đề sức khỏe nghiêm trọng,” Dr. Nicole Verdun, giám đốc Văn phòng Sản phẩm Điều trị thuộc Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Sinh học của FDA, cho biết trong một cơ quan thông cáo báo chí.

“Việc phê duyệt liệu pháp gen dựa trên tế bào cho tình trạng này bằng công nghệ CRISPR/Cas9 phản ánh Bà nói thêm rằng FDA tiếp tục cam kết hỗ trợ các phương pháp điều trị an toàn và hiệu quả, tận dụng các công nghệ y tế tiên tiến và hứa hẹn nhất.

Vào tháng 12, FDA đã được phê duyệt Casgevy để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm, một bệnh di truyền chứng rối loạn máu thường tấn công người da đen.

"Liệu pháp gen hứa hẹn mang đến các phương pháp điều trị có mục tiêu và hiệu quả hơn, đặc biệt đối với những người mắc các bệnh hiếm gặp mà các lựa chọn điều trị hiện tại còn hạn chế", Verdun lưu ý vào thời điểm đó sự chấp thuận đó.

Quyết định mới nhất của FDA đã được dự đoán trước, nhưng nó diễn ra sớm hơn khoảng hai tháng so với thời hạn hành động của cơ quan, CNN đưa tin.

Để tạo ra Casgevy, tế bào gốc của một người được loại bỏ và sửa đổi bằng cách sử dụng một gen- kỹ thuật chỉnh sửa được gọi là CRISPR/Cas9. Các tế bào đã thay đổi sau đó được cấy trở lại cơ thể bệnh nhân, nơi chúng nhân lên và tăng sản xuất huyết sắc tố, giúp giảm bớt các triệu chứng.

Tác dụng phụ thường gặp nhất với Casgevy là lở miệng, sốt liên quan đến nồng độ thấp của một số tế bào bạch cầu và giảm cảm giác thèm ăn, theo FDA.

Với bệnh beta thalassemia, một người có thể bị thiếu máu, khiến họ cảm thấy yếu, mệt mỏi và khó thở. Nó có thể rút ngắn tuổi thọ của một người và phương pháp điều trị duy nhất trước đây là truyền máu thường xuyên.

Thật không may, việc truyền máu nhiều lần có thể gây ra một vấn đề khác gọi là hội chứng quá tải sắt, sau đó bệnh này phải được kiểm soát bằng các phương pháp điều trị khác. Có ít nhất 1.200 người ở Hoa Kỳ mắc bệnh thalassemia nghiêm trọng đến mức phải được điều trị bằng truyền máu, theo tới Bệnh viện Nhi Boston.

Nguồn

  • Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ, bản tin, ngày 16 tháng 1 năm 2024
  • CNN

    • Tuyên bố từ chối trách nhiệm: Dữ liệu thống kê trong các bài báo y tế cung cấp các xu hướng chung và không liên quan đến cá nhân. Các yếu tố cá nhân có thể khác nhau rất nhiều. Luôn tìm kiếm lời khuyên y tế được cá nhân hóa cho các quyết định chăm sóc sức khỏe của từng cá nhân.

    Nguồn: HealthDay

    Đã đăng : 2024-01-17 22:15

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến