FDA từ chối phê duyệt đơn đăng ký tiếp thị thuốc truyền thống trong bệnh liệt dạ dày của Vanda

Theo dõi Drugslib trên

Điều trị: Liệt dạ dày

FDA từ chối phê duyệt Đơn đăng ký tiếp thị thuốc điều trị bệnh liệt dạ dày của Vanda

WASHINGTON, ngày 11 tháng 9 năm 2017. Ngày 19 tháng 1 năm 2024 /PRNewswire/ -- Hôm nay, Vanda Pharmaceuticals Inc. (Vanda) (Nasdaq: VNDA) đã cung cấp thông tin cập nhật về chương trình phát triển truyền thống của mình.

Vào ngày 18 tháng 9 năm 2024, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã từ chối phê duyệt Đơn đăng ký Thuốc Mới (NDA) của Vanda về thuốc truyền thống để điều trị các triệu chứng ở bệnh liệt dạ dày, đồng thời cung cấp cho Vanda Thư phản hồi hoàn chỉnh (CRL).

Liệt dạ dày là một tình trạng nghiêm trọng có đặc điểm là làm chậm quá trình làm rỗng dạ dày và liên quan đến buồn nôn, nôn mửa nghiêm trọng, khó kết thúc bữa ăn bình thường và các triệu chứng khác có ảnh hưởng đáng kể đến cuộc sống và sinh hoạt hàng ngày của mọi người. Liệt dạ dày thường liên quan đến bệnh tiểu đường nhưng cũng được tìm thấy ở những người không mắc bệnh tiểu đường và gần đây có liên quan đến nhóm thuốc ức chế GLP1. Chưa có phương pháp điều trị hiệu quả nào được FDA phê chuẩn trong hơn 40 năm qua.

Ứng dụng truyền thống của Vanda bao gồm bằng chứng từ hai nghiên cứu đối chứng giả dược, kết quả của chúng đã được công bố trên các tạp chí đánh giá ngang hàng.1,2 Bằng chứng về hiệu quả còn được hỗ trợ thêm bởi dữ liệu phản ứng phơi nhiễm từ một nghiên cứu nhãn mở lớn cũng như nghiên cứu kinh nghiệm thực tế của hàng chục bệnh nhân được điều trị trong một chương trình tiếp cận mở rộng, một số trong vài năm.

CRL về bản chất là kết luận, thường bỏ qua bằng chứng được cung cấp và thay vào đó đề xuất Vanda tiến hành các nghiên cứu bổ sung với thiết kế và thời gian không phù hợp với lời khuyên của các chuyên gia chủ chốt trong lĩnh vực này và không phù hợp dựa trên sự hiểu biết khoa học và diễn biến tự nhiên của chứng rối loạn.

Hơn nữa, hành động của FDA đã bị trì hoãn hơn 185 ngày và không đáp ứng các yêu cầu do Đạo luật Thực phẩm Dược phẩm và Mỹ phẩm (FDCA) quy định. FDCA yêu cầu FDA xem xét đơn đăng ký thuốc mới và trong vòng 180 ngày kể từ ngày nộp đơn, phải cung cấp sự chấp thuận hoặc cơ hội điều trần. Trong trường hợp này, FDA cũng không thực hiện được.

Bất chấp hành động đáng thất vọng này của FDA, Vanda tin rằng ứng dụng thương mại đã đáp ứng được bằng chứng đáng kể về tiêu chuẩn hiệu quả với hồ sơ rủi ro lợi ích thuận lợi cho việc điều trị bệnh nhân với bệnh liệt dạ dày. Trong khi Vanda đã nhiều lần yêu cầu FDA triệu tập một ủy ban cố vấn chuyên môn để xem xét đơn đăng ký và tư vấn cho Ủy viên về khả năng phê duyệt đơn đăng ký này, thì FDA đã từ chối làm như vậy. Một số bệnh nhân hiện đang được điều trị bằng thuốc tradipitant đã nộp đơn thỉnh cầu của công dân kêu gọi FDA phê duyệt thuốc tradipitant để điều trị bệnh liệt dạ dày.

Vanda sẽ tiếp tục theo đuổi việc cấp phép tiếp thị cho thuốc bán buôn và sẽ tiếp tục hỗ trợ chương trình tiếp cận mở rộng hiện đang phục vụ hàng chục bệnh nhân mắc chứng liệt dạ dày.

Vanda có kế hoạch nộp một NDA riêng cho người buôn bán để ngăn ngừa nôn mửa khi say tàu xe vào cuối năm nay.

Giới thiệu về Vanda Pharmaceuticals Inc.

Vanda là công ty dược phẩm sinh học hàng đầu thế giới tập trung vào phát triển và thương mại hóa các liệu pháp cải tiến nhằm giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cao và cải thiện cuộc sống của bệnh nhân . Để biết thêm về Vanda Pharmaceuticals Inc., vui lòng truy cập www.vandapharma.com và theo dõi chúng tôi trên X @vandapharma.

Tài liệu tham khảo

  • Carlin, J. L., Polymeropoulos, C., Camilleri, M., Lembo, A., Fisher, M., Kupersmith, C., Madonick, D ., Moszczynski, P., Smieszek, S., Xiao, C., Birznieks, G., & Polymeropoulos, M. H. (2024). Hiệu quả của tradipitant ở bệnh nhân mắc bệnh liệt dạ dày do tiểu đường và vô căn trong thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có đối chứng giả dược giai đoạn III. Lâm sàng Tiêu hóa và Gan mật. Có sẵn trực tuyến: https:// /www.cghjournal.org/article/S1542-3565(24)00050-8/fulltext
  • Carlin, J. L., Lieberman, V. R., Dahal, A., Keefe, M. S., Xiao, C., Birznieks, G., Abell, T. L., Lembo, A., Parkman, H. P., & Polymeropoulos, M. H. (2021). Hiệu quả và an toàn của Tradipitant ở bệnh nhân mắc bệnh tiểu đường và liệt dạ dày vô căn trong một thử nghiệm ngẫu nhiên, có đối chứng giả dược. Khoa tiêu hóa, 160(1), 76–87.e4. Có sẵn trực tuyến: https://doi.org/10.1053/j .gastro.2020.07.029

    • LƯU Ý THẬN TRỌNG VỀ TUYÊN BỐ DỰ ĐOÁN

    Các tuyên bố khác nhau trong thông cáo báo chí này, bao gồm nhưng không giới hạn ở các tuyên bố liên quan đến kế hoạch của Vanda trong việc theo đuổi sự chấp thuận của FDA đối với thuốc truyền thống để điều trị các triệu chứng liệt dạ dày và say tàu xe là những "tuyên bố hướng tới tương lai" theo luật chứng khoán. Tất cả các tuyên bố không phải là tuyên bố về thực tế lịch sử đều là những tuyên bố có thể được coi là những tuyên bố hướng tới tương lai. Các tuyên bố hướng tới tương lai dựa trên những kỳ vọng và giả định hiện tại có liên quan đến rủi ro, những thay đổi trong hoàn cảnh và sự không chắc chắn. Các yếu tố quan trọng có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với những kết quả được phản ánh trong các tuyên bố hướng tới tương lai của Vanda, bao gồm khả năng của Vanda trong việc hoàn thành và nộp cho FDA NDA về việc điều trị chứng say tàu xe trong khung thời gian đã chỉ định và của FDA. đánh giá tính đầy đủ của các gói dữ liệu được đưa vào NDA dành cho người buôn bán. Do đó, không có sự đảm bảo nào có thể được đưa ra rằng các kết quả hoặc sự phát triển mà Vanda dự đoán sẽ được hiện thực hóa hoặc, ngay cả khi được thực hiện một cách đáng kể, rằng chúng sẽ có những hậu quả hoặc ảnh hưởng dự kiến ​​đối với Vanda. Các tuyên bố hướng tới tương lai trong thông cáo báo chí này cần được đánh giá cùng với các rủi ro và sự không chắc chắn khác nhau ảnh hưởng đến hoạt động kinh doanh và thị trường của Vanda, đặc biệt là những rủi ro được xác định trong "Lưu ý thận trọng về các tuyên bố hướng tới tương lai", "Các yếu tố rủi ro" và "Thảo luận và phân tích của Ban quản lý". về Tình trạng Tài chính và Kết quả Hoạt động" trong Báo cáo Thường niên gần đây nhất của Vanda theo Mẫu 10-K, được cập nhật bởi các Báo cáo Hàng quý tiếp theo của Vanda theo Mẫu 10-Q, các Báo cáo Hiện tại về Mẫu 8-K và các hồ sơ khác gửi lên Sở Giao dịch Chứng khoán Hoa Kỳ Ủy ban, có sẵn tại www.sec.gov.

    Tất cả các tuyên bố hướng tới tương lai bằng văn bản và bằng lời nói của Vanda hoặc bất kỳ người nào hành động thay mặt cho Vanda đều được chứng minh rõ ràng toàn bộ bởi các tuyên bố cảnh báo có trong hoặc được đề cập đến ở đây. Vanda cảnh báo các nhà đầu tư không nên phụ thuộc quá nhiều vào những tuyên bố hướng tới tương lai mà Vanda đưa ra hoặc được đưa ra thay mặt cho Vanda. Thông tin trong thông cáo báo chí này chỉ được cung cấp kể từ ngày phát hành thông cáo báo chí này và Vanda không có nghĩa vụ và đặc biệt từ chối mọi nghĩa vụ cập nhật hoặc sửa đổi công khai bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào, cho dù là do thông tin mới, tương lai. sự kiện hoặc trường hợp khác, trừ khi pháp luật yêu cầu.

    NGUỒN Vanda Pharmaceuticals Inc.

    Đã đăng : 2024-10-04 06:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến