Ο FDA επεκτείνει την έγκριση για τη γονιδιακή θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne

Ακολουθήστε το Drugslib

Έλεγχος ιατρικής από την Drugs.com.

Από την Lori Solomon HealthDay Reporter

ΔΕΥΤΕΡΑ, 24 Ιουνίου 2024 -- Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ επέκτεινε την έγκριση του Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl), μιας γονιδιακής θεραπείας για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne (DMD) σε άτομα ≥ 4 ετών με DMD με επιβεβαιωμένη μετάλλαξη στο γονίδιο DMD.

Το Elevidys είναι μια μονής δόσης, ενδοφλέβια ανασυνδυασμένη γονιδιακή θεραπεία που έχει σχεδιαστεί για να παράγει την μικρο-δυστροφίνη Elevidys, μια συντομευμένη πρωτεΐνη (138 kDa, έναντι της πρωτεΐνης δυστροφίνης 427 kDa της φυσιολογικής μυϊκά κύτταρα) που περιέχει επιλεγμένους τομείς της πρωτεΐνης δυστροφίνης που υπάρχει στα φυσιολογικά μυϊκά κύτταρα.

Ο FDA χορήγησε παραδοσιακή έγκριση για περιπατητικά άτομα ≥4 ετών με DMD με επιβεβαιωμένη μετάλλαξη στο γονίδιο DMD, καθώς και επιτάχυνση έγκρισης σε μη περιπατητικά άτομα ≥4 ετών. Η παραδοσιακή έγκριση βασίστηκε σε δύο διπλές τυφλές, ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο μελέτες και δύο ανοιχτές μελέτες (συνολικά 218 άνδρες συμμετέχοντες). Ενώ η δοκιμή Elevidys απέτυχε να επιτύχει το πρωταρχικό τελικό σημείο βελτίωσής της στην περιπατητική αξιολόγηση του North Star έναντι του εικονικού φαρμάκου, πληρούσε τα βασικά δευτερεύοντα μέτρα έκβασης (χρόνος ανύψωσης από το πάτωμα, 10 μέτρα περπάτημα/τρέξιμο, χρόνος ανόδου σε τέσσερα σκαλοπάτια, και επίπεδα κρεατινικής κινάσης). Ο FDA καθόρισε ότι «τα αυξημένα επίπεδα μικρο-δυστροφίνης είναι εύλογα πιθανό να προβλέψουν κλινικό όφελος στον μη περιπατητικό πληθυσμό», υποστηρίζοντας την ταχεία έγκριση σε μη περιπατητικά άτομα. Οι πιο συχνά αναφερόμενες ανεπιθύμητες ενέργειες του Elevidys περιελάμβαναν ναυτία και έμετο, οξεία ηπατική βλάβη, πυρετό και θρομβοπενία.

"Η σημερινή έγκριση διευρύνει το φάσμα των ασθενών με μυϊκή δυστροφία Duchenne που είναι κατάλληλοι για αυτήν τη θεραπεία, βοηθώντας στην αντιμετώπιση του συνεχιζόμενη, επείγουσα ανάγκη θεραπείας για ασθενείς με αυτή την καταστροφική και απειλητική για τη ζωή ασθένεια», δήλωσε σε μια δήλωση ο Peter Marks, M.D., Ph.D., από το FDA Center for Biologics Evaluation and Research.

Η διευρυμένη έγκριση του Elevidys χορηγήθηκε στη Sarepta Therapeutics.

Περισσότερες πληροφορίες

Αποποίηση ευθύνης: Τα στατιστικά δεδομένα σε ιατρικά άρθρα παρέχουν γενικές τάσεις και δεν αφορούν μεμονωμένα άτομα. Οι μεμονωμένοι παράγοντες μπορεί να διαφέρουν πολύ. Να αναζητάτε πάντα εξατομικευμένες ιατρικές συμβουλές για μεμονωμένες αποφάσεις υγειονομικής περίθαλψης.

Πηγή: HealthDay

Δημοσιεύτηκε : 2024-06-25 07:15

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά