Az FDA kiterjeszti a Duchenne-i izomdisztrófia génterápia jóváhagyását

Kövesse a Drugslib-et

Orvosilag felülvizsgálta a Drugs.com.

Lori Solomon HealthDay Reporter

HÉTFŐ, 2024. június 24. – Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága kiterjesztette az Elevidys (delandisztrogén moxeparvovec-rokl) jóváhagyását, a Duchenne-i izomdisztrófia (DMD) kezelésére szolgáló génterápiát 4 évesnél idősebb DMD-ben szenvedő egyéneknél. a DMD génben megerősített mutációval.

Az Elevidys egy egyszeri dózisú, intravénás rekombináns génterápia, amelynek célja az Elevidys mikro-disztrofin, egy rövidített fehérje (138 kDa, szemben a normál 427 kDa-os disztrofin fehérjével) előállítására. izomsejtek), amely a normál izomsejtekben jelen lévő disztrofin fehérje kiválasztott doménjeit tartalmazza.

Az FDA hagyományos jóváhagyást adott a 4 évesnél idősebb, DMD-ben szenvedő, a DMD-génben megerősített mutációval rendelkező DMD-vel, valamint gyorsított jóváhagyást a 4 évesnél idősebb, nem járó egyének esetében. A hagyományos jóváhagyás két kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálaton és két nyílt elrendezésű vizsgálaton alapult (összesen 218 férfi résztvevő). Míg a próba Elevidys nem érte el a North Star Ambulatory Assessment javulásának elsődleges végpontját a placebóval szemben, teljesítette a legfontosabb másodlagos kimeneteleket (padlóról való felemelkedés ideje, 10 méter séta/futás, négy lépcsőfok felemelkedésének ideje, és a kreatin-kináz szintje). Az FDA megállapította, hogy "a mikro-disztrofin megnövekedett szintje ésszerűen valószínű, hogy megjósolja a klinikai előnyöket a nem-ambuláns populációban", ami alátámasztja a nem-ambuláns egyéneknél a gyorsított jóváhagyást. Az Elevidys leggyakrabban jelentett mellékhatásai a hányinger és hányás, az akut májsérülés, a láz és a thrombocytopenia voltak.

"A mai jóváhagyás kibővíti azon Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegek körét, akik jogosultak erre a terápiára, segítve a betegség kezelését. folyamatos, sürgős kezelésre van szükség az ebben a pusztító és életveszélyes betegségben szenvedő betegek számára” – mondta Peter Marks, M.D., Ph.D., az FDA Biológiai Értékelési és Kutatási Központjának munkatársa.

Az Elevidys kiterjesztett jóváhagyását a Sarepta Therapeutics kapta.

További információ

Felelősség kizárása: Az orvosi cikkekben található statisztikai adatok általános tendenciákat mutatnak be, és nem egyénekre vonatkoznak. Az egyéni tényezők nagyon eltérőek lehetnek. Mindig kérjen személyre szabott orvosi tanácsot egyéni egészségügyi döntéseihez.

Forrás: HealthDay

Elküldve : 2024-06-25 07:15

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak