FDA ขยายการอนุมัติสำหรับการบำบัดด้วยยีน Duchenne M Muscle Dystrophy

ติดตาม Drugslib ได้ที่

ตรวจสอบทางการแพทย์โดย Drugs.com

โดย Lori Solomon HealthDay Reporter

วันจันทร์ที่ 24 มิถุนายน 2567 -- สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาได้ขยายการอนุมัติยา Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) ซึ่งเป็นยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne (DMD) ในบุคคลที่มีอายุ ≥4 ปีที่มี DMD โดยมีการยืนยันการกลายพันธุ์ในยีน DMD

Elevidys คือการบำบัดด้วยยีนรีคอมบิแนนท์ทางหลอดเลือดดำขนาดเดียว ออกแบบมาเพื่อผลิตไมโครดิสโทรฟินของ Elevidys ซึ่งเป็นโปรตีนที่สั้นลง (138 kDa เทียบกับโปรตีน dystrophin 427 kDa ของปกติ) เซลล์กล้ามเนื้อ) ที่มีโดเมนที่เลือกของโปรตีนดิสโทรฟินที่มีอยู่ในเซลล์กล้ามเนื้อปกติ

FDA ได้รับการอนุมัติแบบดั้งเดิมสำหรับผู้ป่วยนอกที่อายุ ≥4 ปี โดยมี DMD โดยมีการยืนยันการกลายพันธุ์ในยีน DMD รวมถึงการอนุมัติแบบเร่งในบุคคลที่ไม่ได้อยู่นอกโรงพยาบาลที่มีอายุ ≥4 ปี การอนุมัติแบบดั้งเดิมนั้นมาจากการศึกษาแบบปกปิดสองทางที่มีการควบคุมด้วยยาหลอกสองการศึกษา และการศึกษาแบบ open-label สองการศึกษา (ผู้เข้าร่วมชายทั้งหมด 218 คน) แม้ว่าการทดลอง Elevidys ล้มเหลวในการบรรลุจุดสิ้นสุดหลักของการปรับปรุงในการประเมินผู้ป่วยนอกของ North Star เทียบกับยาหลอก แต่ก็เป็นไปตามมาตรการผลลัพธ์รองที่สำคัญ (เวลาในการขึ้นจากพื้น เดิน/วิ่ง 10 เมตร เวลาในการขึ้นบันไดสี่ขั้น และระดับครีเอทีนไคเนส) FDA ระบุว่า "ระดับไมโคร-ดีสโตรฟินที่เพิ่มขึ้นมีแนวโน้มสมเหตุสมผลที่จะทำนายประโยชน์ทางคลินิกในประชากรที่ไม่ได้อยู่นอกโรงพยาบาล" ซึ่งสนับสนุนการอนุมัติแบบเร่งในบุคคลที่ไม่ได้อยู่นอกโรงพยาบาล ผลข้างเคียงที่มีการรายงานบ่อยที่สุดจากการใช้ยา Elevidys ได้แก่ อาการคลื่นไส้อาเจียน อาการบาดเจ็บที่ตับเฉียบพลัน มีไข้ และภาวะเกล็ดเลือดต่ำ

"การอนุมัติในวันนี้ได้ขยายขอบเขตของผู้ป่วยที่มีอาการกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne ที่เข้าเกณฑ์การรักษานี้ได้ ซึ่งช่วยแก้ไข จำเป็นต้องได้รับการรักษาอย่างเร่งด่วนอย่างต่อเนื่องสำหรับผู้ป่วยที่เป็นโรคร้ายแรงและเป็นอันตรายถึงชีวิตนี้" นพ. Peter Marks จากศูนย์ประเมินและวิจัยทางชีววิทยาของ FDA กล่าวในแถลงการณ์

การอนุมัติเพิ่มเติมของ Elevidys ได้รับการอนุมัติให้กับ Sarepta Therapeutics

ข้อมูลเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ: ข้อมูลทางสถิติในบทความทางการแพทย์ให้แนวโน้มทั่วไปและไม่เกี่ยวข้องกับบุคคล ปัจจัยส่วนบุคคลอาจแตกต่างกันอย่างมาก ขอคำแนะนำทางการแพทย์เฉพาะบุคคลเสมอเพื่อการตัดสินใจด้านการดูแลสุขภาพส่วนบุคคล

แหล่งที่มา: HealthDay

โพสต์แล้ว : 2024-06-25 07:15

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม