FDA mở rộng phê duyệt liệu pháp gen bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne

Theo dõi Drugslib trên

Được đánh giá về mặt y tế bởi Drugs.com.

Bởi Lori Solomon HealthDay Reporter

THỨ HAI, ngày 24 tháng 6 năm 2024 -- Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã mở rộng phê duyệt Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl), một liệu pháp gen để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những người mắc bệnh DMD ≥4 tuổi với đột biến đã được xác nhận trong gen DMD.

Elevidys là một liệu pháp gen tái tổ hợp tiêm tĩnh mạch liều đơn được thiết kế để tạo ra Elevidys micro-dystrophin, một loại protein rút ngắn (138 kDa, so với protein dystrophin 427 kDa của bình thường). tế bào cơ) có chứa các miền chọn lọc của protein dystrophin có trong tế bào cơ bình thường.

FDA đã cấp phê duyệt theo truyền thống cho những người mắc bệnh DMD ≥4 tuổi có đột biến được xác nhận trong gen DMD, cũng như cấp phép nhanh hơn ở những người không thể cấp cứu ≥4 tuổi. Sự phê duyệt truyền thống dựa trên hai nghiên cứu mù đôi, kiểm soát giả dược và hai nghiên cứu nhãn mở (tổng cộng 218 nam giới tham gia). Mặc dù thử nghiệm Elevidys không đạt được điểm cuối cải thiện chính trong Đánh giá xe cứu thương của North Star so với giả dược, nhưng nó đã đáp ứng các thước đo kết quả phụ quan trọng (thời gian đứng lên khỏi sàn, đi bộ/chạy 10 mét, thời gian leo lên bốn bậc, và nồng độ creatine kinase). FDA xác định rằng "mức độ tăng của micro-dystrophin có khả năng dự đoán lợi ích lâm sàng ở nhóm không thể đi lại được", hỗ trợ việc phê duyệt nhanh chóng ở những người không thể đi lại. Các tác dụng phụ được báo cáo phổ biến nhất với Elevidys bao gồm buồn nôn và nôn, tổn thương gan cấp tính, sốt và giảm tiểu cầu.

"Sự chấp thuận ngày nay đã mở rộng phạm vi bệnh nhân mắc chứng loạn dưỡng cơ Duchenne đủ điều kiện cho liệu pháp này, giúp giải quyết các vấn đề nhu cầu điều trị khẩn cấp, liên tục cho những bệnh nhân mắc căn bệnh tàn khốc và đe dọa tính mạng này", Peter Marks, M.D., Ph.D., từ Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Sinh học của FDA, cho biết trong một tuyên bố.

Elevidys được cấp phép mở rộng cho Sarepta Therapeutics.

Thông tin thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm: Dữ liệu thống kê trong các bài báo y tế cung cấp các xu hướng chung và không liên quan đến cá nhân. Các yếu tố cá nhân có thể khác nhau rất nhiều. Luôn tìm kiếm lời khuyên y tế được cá nhân hóa cho các quyết định chăm sóc sức khỏe của từng cá nhân.

Nguồn: HealthDay

Đã đăng : 2024-06-25 07:15

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến