Az FDA kiterjeszti a Biohaven Troriluzole NDA pdufa dátumát a ritka betegségre, spinocerebellar ataxia

Kövesse a Drugslib-et

Kezelés: spinocerebellar ataxia

Az FDA kiterjeszti a Biohaven Troriluzole NDA dátumát ritka betegségekre, spinocerebellar ataxia

New Haven. (NYSE: BHVN) (Biohaven vagy a társaság), ma bejelentette, hogy az FDA Idegtudományi Irodáján belüli neurológiai megosztás tájékoztatja a társaságot, hogy meghosszabbítja a PDUFA dátumát a Troriluzole új gyógyszerkérelmének (NDA) a közelmúltbeli SMA -tól szóló kérelmezéshez a Biohaven -relevelek teljes értékeléséről, a Biohaven -relevelek teljes értékeléséért, a Biohaven -relevelek teljes értékeléséért, hogy a Biohaven -tól szóló kérelmek teljes értékelését biztosítsák a BioHaven -tól. FDA. A divízió azt is tájékoztatta Biohaven -t, hogy jelenleg egy tanácsadó bizottság ülését tervezi a kérelem megvitatására, de a dátumot nem tervezték meg. Az FDA nem vett fel új aggodalmakat a levélben. Az FDA NDA -val kapcsolatos döntése most várhatóan a 2025. évi 4Q -ban.

A

Biohaven korábban gyorsított, árva gyógyszer-megnevezést (ODD) és prioritási áttekintést kapott az FDA-tól a Troriluzole-ról az SCA-val kapcsolatban. A prioritási felülvizsgálat megnevezését olyan gyógyszerek iránti kérelmekhez rendelik, amelyek jelentős javulást jelentenek egy adott rendellenesség más rendelkezésre álló kezelésekhez képest, vagy olyan kezelési lehetőséget kínálnak, ahol nincs. Az SCA, egy ritka, genetikai, neurodegeneratív betegség esetén a troriluzol lenne az első és egyetlen FDA által jóváhagyott kezelés ennek az életveszélyes rendellenességnek. Az első kezelés az SCA által érintett betegek és a családok számára. Különösen hálás a betegeknek, a családoknak és a vezető neurológusoknak, akik egy 8 éves időszakban részt vettek tanulmányainkban, valamint a szélesebb SCA-közösség és a betegek érdekképviseleti csoportjainak, köztük a Nemzeti Ataxia Alapítványnak, akik támogatták a Troriluzole felülvizsgálatát, mint az SCA első potenciális terápiáját. "

A társaság nemrégiben bejelentette, hogy befejezte az FDA közepes ciklus-felülvizsgálati találkozóját, valamint a Biohaven és a Troriluzole legfontosabb klinikai kutatási helyeinek szabályozási ellenőrzéseit az SCA kezelésében. A közepes ciklus -felülvizsgálat arra a következtetésre jutott, hogy nincsenek korábban azonosítatlan fő biztonsági aggályok, és ez nem tűnik kockázatértékelési és enyhítő stratégiára (REMS). agytörzs. Az SCA mintegy 15 000 embert érint az Egyesült Államokban és 24 000 Európában és az Egyesült Királyságban. A betegek jelentős morbiditást tapasztalnak, ideértve a károsodást, amely esésekhez, az ambuláció elvesztéséhez és a kerekes székre való előrehaladáshoz, a beszédkárosodás, a nyelési nehézségek és a korai halál miatt való kommunikáció képtelensége. Míg a jelek és a tünetek bármikor megjelenhetnek gyermekkortól a késői felnőttkorig, az SCA általában a korai felnőttkorban jelentkezik, és évek óta halad előre. Jelenleg nincsenek FDA által jóváhagyott kezelések és nem gyógyítják meg az SCA-t.

A Troriluzole-ról A Troriluzole egy új kémiai entitás (NCE) és harmadik generációs új prodrug, amely modulálja a glutamátot, amely az emberi test leggazdagabb gerjesztő neurotranszmittere. A troriluzol elsődleges hatásmódja a glutamát szinaptikus szintje csökkentése. A troriluzol növeli a glutamát felvételét a szinapszisból, növelve az izgalmas aminosav -transzporterek expresszióját és működését, amelyek olyan gliasejteken helyezkednek el, amelyek kulcsszerepet játszanak a glutamát tisztításában a szinapszisból. A troriluzol glutamát -moduláló aktivitása a széles körben dokumentált glutamát -deregulációt kezeli, amely a neurodegeneráció és a Purkinje sejtek diszfunkciójának alapját képezi az SCA -ban szenvedő betegekben. A troriluzole a túlzott glutamáttal kapcsolatos számos más betegségben is kialakulhat. További információ a Troriluzole-ról a Biohaven weboldalán található: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/ . A kulcsfontosságú terápiás területek, beleértve az immunológiát, az idegtudományt és az onkológiát. A vállalat előmozdítja innovatív terápiás portfólióját, kihasználva bizonyított gyógyszerfejlesztési tapasztalatait és több védett gyógyszerfejlesztési platformot. A Biohaven kiterjedt klinikai és preklinikai programjai között szerepel a KV7 ioncsatorna -moduláció az epilepsziás és a hangulati rendellenességekhez; extracelluláris protein lebontása immunológiai betegségek esetén; TRPM3 antagonizmus migrén és neuropátiás fájdalom; TYK2/JAK1 gátlás neuroinflammatorikus rendellenességek; Glutamát moduláció az OCD és az SCA számára; myosztatin gátlás neuromuszkuláris és anyagcsere -betegségek esetén, beleértve az SMA -t és az elhízást; antitest toborzása biszpecifikus molekulákat és antitest gyógyszerkonjugátumokat a rákhoz. További információkért látogasson el a www.biohaven.com webhelyre.

előretekintő nyilatkozatok Ez a sajtóközlemény előretekintő nyilatkozatokat tartalmaz az 1995. évi magántulajdonban lévő peres peres reformról szóló törvény értelmében. Bizonyos szavak használata, beleértve a "folytatást", a "terv", a "hisz", a "május", a "várható", a "várakozás" és a hasonló kifejezések használata, előretekintő állításokat szándékozik azonosítani. A befektetőket figyelmeztetjük, hogy minden előretekintő nyilatkozat, ideértve a jövőbeli fejlesztésről, időzítésről és potenciális marketing jóváhagyással kapcsolatos nyilatkozatokat, valamint a fejlesztők jelöltjeinek, ideértve az FDA lehetséges jóváhagyását és a troriluzol SCA-hoz történő forgalmazását, nem garantálják a jövőbeli teljesítményt vagy eredményeket, és jelentős kockázatokat és bizonytalanságokat tartalmaznak. A tényleges eredmények, a fejlemények és az események lényegesen különbözhetnek az előretekintő nyilatkozatok eredményeitől, különféle tényezők eredményeként, ideértve a Biohaven tervezett és folyamatban lévő klinikai vizsgálatainak várható időzítését, megkezdését és eredményeit; a tervezett interakciók és az FDA -val való bejelentések ütemezése; beleértve a troriluzol SCA esetleges FDA jóváhagyását; a várható szabályozási bejelentések ütemezése és eredménye; az alkalmazandó amerikai szabályozási követelményeknek való megfelelés; a Biohaven termékjelöltjeinek potenciális forgalmazása; a Biohaven termékjelöltjeinek első jóváhagyásának lehetősége; valamint a Biohaven termékjelöltjeinek hatékonysága és biztonsága. Az előretekintő nyilatkozatokkal kapcsolatos további fontos tényezőket a Biohaven az Értékpapír- és Tőzsdebizottsággal kapcsolatos bejelentései tartalmazzák, ideértve a „Kockázati tényezők” című szakaszokban, valamint a „vezetés megvitatása és a pénzügyi helyzet és a műveletek eredményeinek elemzése” című szakaszokban. Az előretekintő nyilatkozatokat a sajtóközlemény dátuma óta teszik, és a Biohaven nem vállal semmilyen kötelezettséget az előretekintő nyilatkozatok frissítésére, akár új információk, jövőbeli események vagy egyéb események eredményeként, kivéve a törvény előírásait.

Elküldve : 2025-05-15 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak