FDA ขยายวันที่ PDUFA ของ troriluzole nda ของ Biohaven สำหรับโรค ataxia spinocerebellar หายาก

ติดตาม Drugslib ได้ที่

การรักษาสำหรับ: spinocerebellar ataxia

FDA ขยายวันที่ pdufa ของ biohaven ของ troriluzole nda สำหรับโรคที่หายาก (NYSE: BHVN) (Biohaven หรือ บริษัท ) ประกาศในวันนี้ว่าแผนกประสาทวิทยา 1 ภายในสำนักงานประสาทวิทยาของ FDA แจ้ง บริษัท ว่าพวกเขากำลังขยายวันที่ PDUFA สำหรับการใช้ยาใหม่ของ TRORILUZOLE องค์การอาหารและยา แผนกยังแจ้ง Biohaven ว่ากำลังวางแผนที่จะจัดประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษาเพื่อหารือเกี่ยวกับใบสมัคร แต่ไม่มีกำหนดวันที่ องค์การอาหารและยาไม่ได้เพิ่มข้อกังวลใหม่ ๆ ในจดหมาย การตัดสินใจของ FDA เกี่ยวกับ NDA นั้นคาดว่าจะเกิดขึ้นใน 4Q 2025

Biohaven ก่อนหน้านี้ได้รับการติดตามอย่างรวดเร็วการกำหนดยาเสพติดเด็กกำพร้า (คี่) และการทบทวนลำดับความสำคัญจาก FDA เกี่ยวกับ Troriluzole สำหรับ SCA การกำหนดลำดับความสำคัญได้รับมอบหมายให้แอปพลิเคชันสำหรับยาเสพติดที่จะให้การปรับปรุงที่สำคัญมากกว่าการรักษาอื่น ๆ ที่มีอยู่สำหรับความผิดปกติที่กำหนดหรือจะให้ตัวเลือกการรักษาที่ไม่มีอยู่ ในกรณีของ SCA, โรคทางพันธุกรรม, neurodegenerative, troriluzole จะเป็นการรักษาที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ครั้งแรกและเพียงคนเดียวสำหรับความผิดปกติที่คุกคามชีวิตนี้

Vlad Coric, M.D. ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Biohaven กล่าวว่า นำการรักษาครั้งแรกไปยังผู้ป่วยและครอบครัวที่ได้รับผลกระทบจาก SCA สำหรับผู้ป่วยครอบครัวและนักประสาทวิทยาชั้นนำที่เข้าร่วมในการศึกษาของเราในช่วงระยะเวลา 8 ปีและชุมชน SCA ที่กว้างขึ้นและกลุ่มผู้สนับสนุนผู้ป่วยรวมถึงมูลนิธิ Ataxia แห่งชาติซึ่งสนับสนุนการทบทวน Troriluzole เป็นครั้งแรก

เมื่อเร็ว ๆ นี้ บริษัท ประกาศว่าได้เสร็จสิ้นการประชุมทบทวน FDA Mid Mid-Cycle และการตรวจสอบกฎระเบียบของ Biohaven และสถานที่วิจัยทางคลินิกที่สำคัญสำหรับ Troriluzole ในการรักษา SCA การทบทวนรอบกลางได้ข้อสรุปว่าไม่จำเป็นต้องมีข้อกังวลด้านความปลอดภัยที่สำคัญก่อนหน้านี้และไม่จำเป็นต้องมีการประเมินความเสี่ยงและกลยุทธ์การบรรเทา (REMS)

เกี่ยวกับ ataxia (SCA) ของการสูญเสียของ ataxia และก้านสมอง SCA ส่งผลกระทบต่อผู้คนประมาณ 15,000 คนในสหรัฐอเมริกาและ 24,000 คนในยุโรปและสหราชอาณาจักร ผู้ป่วยมีประสบการณ์การเจ็บป่วยอย่างมีนัยสำคัญรวมถึงการเดินที่บกพร่องซึ่งนำไปสู่การตกการสูญเสียความทะเยอทะยานและความก้าวหน้าไปสู่รถเข็นคนพิการไม่สามารถสื่อสารได้เนื่องจากการด้อยค่าการพูดการกลืนยากและการเสียชีวิตก่อนวัยอันควร ในขณะที่สัญญาณและอาการแสดงสามารถปรากฏขึ้นได้ตลอดเวลาตั้งแต่วัยเด็กจนถึงวัยผู้ใหญ่ตอนปลาย SCA มักจะนำเสนอในวัยผู้ใหญ่ตอนต้นและดำเนินไปในช่วงหลายปีที่ผ่านมา ปัจจุบันยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA และไม่มีวิธีรักษา SCA.

เกี่ยวกับ Troriluzole Troriluzole เป็นเอนทิตีเคมีใหม่ (NCE) และ prodrug รุ่นที่สามที่ปรับเปลี่ยนกลูตาเมตซึ่งเป็นสารสื่อประสาท excitatory ที่อุดมสมบูรณ์ที่สุดในร่างกายมนุษย์ โหมดหลักของการกระทำของ Troriluzole คือการลดระดับ synaptic ของกลูตาเมต Troriluzole เพิ่มการดูดซึมกลูตาเมตจาก synapse โดยเพิ่มการแสดงออกและการทำงานของการขนส่งกรดอะมิโน excitatory ที่ตั้งอยู่บนเซลล์ glial ที่มีบทบาทสำคัญในการล้างกลูตาเมตจาก synapse กิจกรรมการปรับกลูตาเมตของ troriluzole กล่าวถึงกฎระเบียบกลูตาเมตที่บันทึกไว้อย่างกว้างขวางซึ่งรองรับการเกิด neurodegeneration และความผิดปกติของเซลล์ Purkinje ในผู้ป่วยที่มี SCA Troriluzole ยังมีศักยภาพที่จะพัฒนาในโรคอื่น ๆ ที่เกี่ยวข้องกับกลูตาเมตมากเกินไป ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Troriluzole สามารถดูได้ที่เว็บไซต์ของ Biohaven: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/ .

ในพื้นที่การรักษาที่สำคัญรวมถึงภูมิคุ้มกันวิทยาประสาทวิทยาศาสตร์และเนื้องอก บริษัท กำลังพัฒนาผลงานการบำบัดที่เป็นนวัตกรรมใหม่ใช้ประโยชน์จากประสบการณ์การพัฒนายาที่พิสูจน์แล้วและแพลตฟอร์มการพัฒนายาที่เป็นกรรมสิทธิ์หลายแห่ง โปรแกรมทางคลินิกและพรีคลินิกที่กว้างขวางของ Biohaven รวมถึงการปรับช่อง KV7 ไอออนสำหรับโรคลมชักและอารมณ์ผิดปกติ การย่อยสลายโปรตีนนอกเซลล์สำหรับโรคภูมิคุ้มกันวิทยา TRPM3 การเป็นปรปักษ์กันสำหรับไมเกรนและอาการปวด neuropathic; การยับยั้ง TYK2/JAK1 สำหรับความผิดปกติของ neuroinflammatory; การปรับกลูตาเมตสำหรับ OCD และ SCA; การยับยั้ง Myostatin สำหรับโรคประสาทและกล้ามเนื้อและการเผาผลาญรวมถึง SMA และโรคอ้วน การสรรหาแอนติบอดีโมเลกุล bispecific และแอนติบอดี้ยาคอนจูเกตสำหรับมะเร็ง สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมโปรดเยี่ยมชม www.biohaven.com.

แถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้า ข่าวประชาสัมพันธ์นี้รวมถึงข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าภายใต้ความหมายของพระราชบัญญัติการปฏิรูปการดำเนินคดีหลักทรัพย์เอกชนปี 1995 การใช้คำบางคำรวมถึง "ดำเนินการต่อ", "แผน", "จะ", "เชื่อ", "พฤษภาคม", "คาดหวัง", "คาดหวัง" นักลงทุนได้รับการเตือนว่าแถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้าใด ๆ รวมถึงงบเกี่ยวกับการพัฒนาในอนาคตเวลาและการอนุมัติทางการตลาดที่มีศักยภาพและการค้าของผู้สมัครการพัฒนารวมถึงการอนุมัติจาก FDA ที่มีศักยภาพ ผลลัพธ์การพัฒนาและเหตุการณ์ที่เกิดขึ้นจริงอาจแตกต่างอย่างมากจากคำแถลงที่คาดการณ์ล่วงหน้าอันเป็นผลมาจากปัจจัยต่าง ๆ รวมถึง: เวลาที่คาดหวังการเริ่มต้นและผลลัพธ์ของการทดลองทางคลินิกของ Biohaven และการทดลองทางคลินิกอย่างต่อเนื่อง ระยะเวลาของการโต้ตอบและการยื่นต่อ FDA ที่วางแผนไว้ รวมถึงผู้ที่เกี่ยวข้องกับการอนุมัติ FDA ที่มีศักยภาพของ Troriluzole สำหรับ SCA; เวลาและผลลัพธ์ของการยื่นเอกสารที่คาดหวัง ปฏิบัติตามข้อกำหนดด้านกฎระเบียบของสหรัฐอเมริกา การค้าที่มีศักยภาพของผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของ Biohaven; ศักยภาพสำหรับผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของ Biohaven ที่จะได้รับการอนุมัติการรักษาครั้งแรก และประสิทธิภาพและความปลอดภัยของผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของ Biohaven ปัจจัยสำคัญเพิ่มเติมที่ต้องพิจารณาเกี่ยวกับข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าได้อธิบายไว้ในการยื่นเอกสารของ Biohaven กับสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์รวมถึงในหัวข้อ "ปัจจัยเสี่ยง" และ "การอภิปรายและการวิเคราะห์ทางการเงินและผลการดำเนินงาน" ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเกิดขึ้น ณ วันที่ข่าวประชาสัมพันธ์นี้และ Biohaven ไม่ได้ทำหน้าที่ใด ๆ ในการอัปเดตข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใด ๆ ไม่ว่าจะเป็นผลมาจากข้อมูลใหม่เหตุการณ์ในอนาคตหรืออื่น ๆ ยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนด

แหล่งข้อมูล Biohaven Ltd

โพสต์แล้ว : 2025-05-15 12:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำหลักยอดนิยม