FDA mở rộng PDUFA Ngày của Biohaven Troriluzole NDA cho bệnh hiếm gặp Spinocerebellar ataxia

Theo dõi Drugslib trên

Điều trị cho: spinocerebellar ataxia

fda mở rộng ngày pdufa của troriluzole ny BHVN) (Biohaven hoặc Công ty), hôm nay đã thông báo rằng việc phân chia thần kinh 1 trong Văn phòng Khoa học thần kinh của FDA đã thông báo cho công ty rằng họ đang gia hạn ngày PDUFA cho ứng dụng thuốc mới của Troriluzole (NDA) để điều trị cho Buthis. Bộ phận cũng thông báo cho Biohaven rằng hiện đang lên kế hoạch tổ chức một cuộc họp của ủy ban tư vấn để thảo luận về ứng dụng, nhưng không có ngày nào được lên kế hoạch. FDA đã không nêu ra bất kỳ mối quan tâm mới nào trong bức thư. Quyết định của FDA liên quan đến NDA hiện dự kiến ​​vào năm 4Q 2025.

Biohaven trước đây đã nhận được chỉ định thuốc Orphan (ODD) nhanh chóng và đánh giá ưu tiên từ FDA liên quan đến troriluzole cho SCA. Chỉ định đánh giá ưu tiên được chỉ định cho các ứng dụng cho các loại thuốc sẽ cung cấp một sự cải thiện đáng kể so với các phương pháp điều trị có sẵn khác cho một rối loạn nhất định hoặc sẽ cung cấp một lựa chọn điều trị trong đó không có tồn tại. Trong trường hợp SCA, một bệnh hiếm gặp, di truyền, thoái hóa thần kinh, troriluzole sẽ là phương pháp điều trị đầu tiên và duy nhất được FDA chấp thuận cho rối loạn đe dọa tính mạng này.

Vlad Coric, M.D. Mang lại điều trị đầu tiên cho bệnh nhân và gia đình bị ảnh hưởng bởi SCA Biết ơn các bệnh nhân, gia đình và các nhà thần kinh học hàng đầu đã tham gia vào các nghiên cứu của chúng tôi trong khoảng thời gian 8 năm và các nhóm vận động bệnh nhân và cộng đồng SCA rộng lớn hơn, bao gồm Tổ chức Ataxia Quốc gia, người đã hỗ trợ đánh giá Troriluzole là liệu pháp tiềm năng đầu tiên cho SCA. "

Công ty gần đây đã tuyên bố đã hoàn thành cuộc họp đánh giá giữa chu kỳ của FDA và kiểm tra quy định của các địa điểm nghiên cứu lâm sàng sinh học và quan trọng cho troriluzole trong điều trị SCA. Đánh giá chu kỳ giữa đã kết luận rằng không có mối quan tâm an toàn lớn trước đây và nó không xuất hiện một chiến lược giảm thiểu và đánh giá rủi ro (REMS). thân não. SCA ảnh hưởng đến khoảng 15.000 người ở Hoa Kỳ và 24.000 ở châu Âu và Vương quốc Anh. Bệnh nhân gặp phải tỷ lệ mắc bệnh đáng kể, bao gồm cả dáng đi bị suy yếu dẫn đến ngã, mất tham vọng và tiến triển đến xe lăn, không có khả năng giao tiếp do suy giảm lời nói, khó nuốt và tử vong sớm. Mặc dù các dấu hiệu và triệu chứng có thể xuất hiện bất cứ lúc nào từ thời thơ ấu đến tuổi trưởng thành, SCA thường trình bày ở tuổi trưởng thành sớm và tiến triển trong một số năm. Hiện tại, không có phương pháp điều trị được FDA chấp thuận và không có cách chữa trị cho SCA.

Giới thiệu về troriluzole troriluzole là một thực thể hóa học mới (NCE) và tiểu thuyết thế hệ thứ ba điều chỉnh glutamate, chất dẫn truyền thần kinh kích thích phong phú nhất trong cơ thể con người. Phương thức hoạt động chính của troriluzole là làm giảm mức độ synap của glutamate. Troriluzole làm tăng sự hấp thu glutamate từ khớp thần kinh, bằng cách tăng cường biểu hiện và chức năng của các chất vận chuyển axit amin kích thích nằm trên các tế bào thần kinh đệm đóng vai trò chính trong việc xóa glutamate khỏi khớp thần kinh. Hoạt động điều chế glutamate của troriluzole giải quyết sự bãi bỏ glutamate được ghi nhận rộng rãi làm nền tảng cho sự thoái hóa thần kinh và rối loạn chức năng tế bào Purkinje ở bệnh nhân mắc SCA. Troriluzole cũng có khả năng được phát triển trong một số bệnh khác liên quan đến glutamate quá mức. Thông tin về troriluzole có thể được tìm thấy tại trang web của Biohaven: https://www.biohaven.com/pipeline/clinical-programs/glutamate/ . Trong các lĩnh vực điều trị quan trọng, bao gồm miễn dịch học, khoa học thần kinh và ung thư. Công ty đang thúc đẩy danh mục trị liệu sáng tạo của mình, tận dụng kinh nghiệm phát triển thuốc đã được chứng minh và nhiều nền tảng phát triển thuốc độc quyền. Các chương trình lâm sàng và tiền lâm sàng rộng rãi của Biohaven bao gồm điều chế kênh ion KV7 cho bệnh động kinh và rối loạn tâm trạng; Suy thoái protein ngoại bào cho các bệnh miễn dịch; Sự đối kháng TRPM3 đối với đau nửa đầu và đau thần kinh; Ức chế TYK2/JAK1 đối với các rối loạn viêm thần kinh; điều chế glutamate cho OCD và SCA; Ức chế myostatin đối với các bệnh thần kinh cơ và chuyển hóa, bao gồm SMA và béo phì; Tuyển dụng kháng thể các phân tử bispecific và liên hợp thuốc kháng thể cho ung thư. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập www.biohaven.com.

Các tuyên bố hướng về phía trước Bản tin này bao gồm các tuyên bố hướng tới theo nghĩa của Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995. Việc sử dụng một số từ nhất định, bao gồm "tiếp tục", "kế hoạch", "sẽ", "tin", "có thể" Các nhà đầu tư được cảnh báo rằng bất kỳ tuyên bố hướng tới nào, bao gồm các tuyên bố liên quan đến sự phát triển trong tương lai, thời gian và phê duyệt tiếp thị tiềm năng và thương mại hóa các ứng cử viên phát triển, bao gồm cả sự chấp thuận tiềm năng của FDA và thương mại hóa troriluzole cho SCA, không đảm bảo hiệu suất hoặc kết quả trong tương lai và liên quan đến rủi ro và sự không chắc chắn. Kết quả thực tế, sự phát triển và sự kiện có thể khác biệt về mặt vật chất so với các tuyên bố hướng tới do kết quả của các yếu tố khác nhau bao gồm: thời gian dự kiến, bắt đầu và kết quả của các thử nghiệm lâm sàng theo kế hoạch và liên tục của Biohaven; thời gian của các tương tác và hồ sơ theo kế hoạch với FDA; bao gồm cả những người liên quan đến sự chấp thuận tiềm năng của FDA của troriluzole cho SCA; thời gian và kết quả của hồ sơ quy định dự kiến; tuân thủ các yêu cầu pháp lý hiện hành của Hoa Kỳ; sự thương mại hóa tiềm năng của các ứng cử viên sản phẩm của Biohaven; tiềm năng cho các ứng cử viên sản phẩm của Biohaven được các liệu pháp được phê duyệt đầu tiên; và hiệu quả và sự an toàn của các ứng cử viên sản phẩm của Biohaven. Các yếu tố quan trọng khác được xem xét liên quan đến các tuyên bố hướng tới được mô tả trong hồ sơ của Biohaven với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch, bao gồm trong các phần có tiêu đề "Các yếu tố rủi ro" và "Thảo luận và phân tích của quản lý về điều kiện tài chính và kết quả hoạt động". Các tuyên bố hướng tới được thực hiện kể từ ngày phát hành tin tức này và Biohaven không thực hiện bất kỳ nghĩa vụ nào để cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới nào, cho dù là kết quả của thông tin mới, các sự kiện trong tương lai hay cách khác, ngoại trừ theo yêu cầu của pháp luật.

Đã đăng : 2025-05-15 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến