Επιχορηγήσεις FDA για Ταχεία έγκριση για Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) για τη θεραπεία του συνδρόμου Hunter (MPS II)
Η FDA Grants Accelerated Approval for Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) για τη θεραπεία του συνδρόμου κυνηγού (MPS II)
ΝΟΤΙΟ ΣΑΝ ΦΡΑΝΣΙΣΚΟ, Καλιφόρνια, 25 Μαρτίου 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Denali ανακοίνωσε σήμερα η Therap. Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) χορήγησε ταχεία έγκριση για το Avlayah™ (tividenofusp alfa-eknm), το πρώτο εγκεκριμένο από τον FDA βιολογικό ειδικά σχεδιασμένο να διασχίζει τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό και να φτάσει σε ολόκληρο το σώμα, συμπεριλαμβανομένου του εγκεφάλου. Το Avlayah είναι μια θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης που ενδείκνυται για τη θεραπεία νευρολογικών εκδηλώσεων του συνδρόμου Hunter (βλεννοπολυσακχαρίδωση τύπου II, ή MPS II) όταν ξεκινά σε προσυμπτωματικούς ή συμπτωματικούς παιδιατρικούς ασθενείς με βάρος τουλάχιστον 5 kg πριν από προχωρημένη νευρολογική έκπτωση. Η συνέχιση της έγκρισης αυτής της ένδειξης μπορεί να εξαρτάται από την επαλήθευση του κλινικού οφέλους σε μια επιβεβαιωτική δοκιμή.
"Η έγκριση του Avlayah είναι μια νέα εποχή για την κοινότητα του συνδρόμου Hunter, καθώς παρέχουμε την πρώτη εγκεκριμένη από τον FDA θεραπεία που έχει σχεδιαστεί για να ξεπεράσει το προστατευτικό φράγμα του εγκεφάλου για άτομα και οικογένειες που ζουν με αυτήν την εξουθενωτική ασθένεια. Αυτή η έγκριση αντικατοπτρίζει την αποφασιστικότητα και τη συνεργασία της κοινότητας MPS, καθώς και τη συνεργατική δέσμευση της FDA για την ενσωμάτωση των απαιτούμενων αποδεικτικών στοιχείων θεραπείες», δήλωσε ο Ryan Watts, Ph.D., συνιδρυτής και Διευθύνων Σύμβουλος της Denali Therapeutics. "Αυτό το ορόσημο επικυρώνει την πλατφόρμα μας TransportVehicle και τις δυνατότητές του να ξεπεράσει τη μακροχρόνια πρόκληση της παροχής βιολογικών φαρμάκων πέρα από τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό, με στόχο να μεταμορφώσει τη θεραπεία ενός ευρέος φάσματος νευροεκφυλιστικών ασθενειών, διαταραχών λυσοσωμικής αποθήκευσης και άλλων σοβαρών ασθενειών που επηρεάζουν εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως."
Ένζυμο 2-σουλφατάσης (IDS), το οποίο είναι απαραίτητο για τη διάσπαση των πολύπλοκων σακχάρων που ονομάζονται γλυκοζαμινογλυκάνες (GAGs). Σε άτομα με σύνδρομο Hunter, τα GAG συσσωρεύονται σε κύτταρα σε όλο το σώμα, συμπεριλαμβανομένου του εγκεφάλου, με αποτέλεσμα προοδευτική βλάβη σε όργανα και ιστούς που ξεκινούν από νεαρή ηλικία. Τα άτομα που ζουν με τη νόσο μπορεί να αναπτύξουν γνωστική, συμπεριφορική, ακοή και κινητική έκπτωση που μπορεί να περιλαμβάνει απώλεια της ικανότητας ομιλίας και βαδίσματος.
«Η έγκριση του Avlayah από τον FDA αντιπροσωπεύει μια σημαντική πρόοδο ως η πρώτη θεραπευτική καινοτομία για την κοινότητα του συνδρόμου Hunter εδώ και σχεδόν 20 χρόνια», δήλωσε ο Joseph Muenzer, M.D., Ph.D., επικεφαλής ερευνητής της κλινικής δοκιμής Avlayah Phase 1/2, Διευθυντής του Muenzer MPS University Research and Treatment Distingu. της Βόρειας Καρολίνας στο Chapel Hill. "Οι νευρολογικές εκδηλώσεις του συνδρόμου Hunter, που επηρεάζουν σχεδόν όλους τους ασθενείς, είναι μια από τις πιο απαιτητικές και επίμονες ιατρικές ανάγκες για την κοινότητα και κεντρικό επίκεντρο πολλών ετών επιστημονικής έρευνας. Ως το πρώτο εγκεκριμένο από την FDA, εγκεφαλοδιεισδυτικό φάρμακο για το σύνδρομο Hunter, το Avlayah θα αλλάξει ουσιαστικά τον τρόπο με τον οποίο αντιμετωπίζουμε τους ασθενείς και έχει τη δυνατότητα να γίνει η φροντίδα με βάση το νέο πρότυπο.
ενός βασικού βιοδείκτη της νόσου, της θειικής ηπαράνης του εγκεφαλονωτιαίου υγρού (CSF HS), ως υποκατάστατο καταληκτικό σημείο εύλογα πιθανό να προβλέψει κλινικό όφελος στη θεραπεία νευρολογικών εκδηλώσεων του συνδρόμου Hunter. Σε μια κλινική δοκιμή Φάσης 1/2, ο Avlayah έδειξε 91% (95% CI: 89%, 92%) μείωση των επιπέδων HS του ΕΝΥ από την έναρξη έως την εβδομάδα 24 της θεραπείας. Την εβδομάδα 24, το 93% (41 από 44) των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με Avlayah είχαν επίπεδα HS του ΕΝΥ εντός του εύρους των ατόμων χωρίς σύνδρομο Hunter. Η πιο συχνή ανεπιθύμητη ενέργεια στη μελέτη ήταν αντιδράσεις που σχετίζονται με την έγχυση. Τα αποτελέσματα από τη μελέτη Φάσης 1/2 δημοσιεύτηκαν στο τεύχος της 1ης Ιανουαρίου 2026 στο The New England Journal of Medicine. Η εν εξελίξει παγκόσμια μελέτη Φάσης 2/3 COMPASS έχει σχεδιαστεί για να δημιουργήσει επιβεβαιωτικά στοιχεία και να υποστηρίξει παγκόσμιες ρυθμιστικές υποβολές για το Avlayah. Αυτή η μελέτη περιλαμβάνει νεαρούς ενήλικες που ζουν με σύνδρομο Hunter."Η σημερινή ταχεία έγκριση του Avlayah είναι μια σημαντική πρόοδος για την κοινότητα του συνδρόμου Hunter ως την πρώτη και μοναδική θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης που έχει σχεδιαστεί για να φτάσει στο κεντρικό νευρικό σύστημα και την περιφέρεια που είναι τώρα εγκεκριμένη από τον FDA για τη θεραπεία νευρολογικών εκδηλώσεων για άτομα που ζουν με αυτή την ασθένεια. Avlayah είναι δυνατό», δήλωσε ο Peter Chin, M.D., Chief Medical Officer και Επικεφαλής Ανάπτυξης της Denali Therapeutics. "Συνεχίζουμε να μελετάμε το Avlayah στη μελέτη COMPASS Φάσης 2/3 με στόχο να επιβεβαιώσουμε τα κλινικά στοιχεία σε όλο το φάσμα ασθενών MPS II."
"Αυτή η ταχεία έγκριση για το MPS II που βασίζεται σε έναν βιοδείκτη ως υποκατάστατο τελικό σημείο είναι μια εξαιρετική ημέρα για το MPS και την κοινότητα σπάνιων ασθενειών. Αντιπροσωπεύει ότι αυτές οι διαταραχές του χρόνου επηρεάζονται από σοβαρές διαταραχές τη δυνατότητα επιτάχυνσης της ανάπτυξης φαρμάκων ευρύτερα για το MPS και άλλες σπάνιες ασθένειες», δήλωσε ο Terri Klein, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος της National MPS Society. "Αυτή η έγκριση επιβεβαιώνει ότι όταν η ισχυρή επιστήμη και η υπεράσπιση συνδυάζονται, είναι δυνατές ουσιαστικές αλλαγές, συνεχής πρόοδος και ελπίδα για άτομα που ζουν με MPS και άλλες σπάνιες ασθένειες που περιμένουν θεραπείες."
"Για τις οικογένειες που ζουν με το σύνδρομο Hunter, η πρόοδος είναι συχνά αισθητή σταδιακή, ενώ η ίδια η ασθένεια συνεχίζει να προχωρά ακατάπαυστα. Για πολλούς, η εξέλιξη της νόσου περιλαμβάνει γνωστικές επιπτώσεις που μπορούν να προσθέσουν συναισθηματικό βάρος σε μια ήδη δύσκολη διάγνωση", δήλωσε η Kristin McKay, Πρόεδρος και Εκτελεστική Διευθύντρια του Project Alive και γονέας ενός παιδιού με σύνδρομο Hunter. "Οι οικογένειες περίμεναν νέες επιλογές που φτάνουν στον εγκέφαλο, επομένως η διαθεσιμότητα αυτής της νέας θεραπευτικής προσέγγισης φέρνει ανανεωμένη αισιοδοξία και ελπίδα για την κοινότητά μας."
Το Avlayah αποτελείται από το ένζυμο IDS που είναι συγχωνευμένο με το ιδιόκτητο TransportVehicle™ (τηλεόραση) της Denali, το οποίο συνδέεται με την πλατφόρμα της μεταφερόμενης ιστού στο κεντρικό νευρικό σύστημα μέσω διακυττάρωσης που προκαλείται από υποδοχείς κατά μήκος του αιματοεγκεφαλικού φραγμού. Το Avlayah είναι το πρώτο εγκεκριμένο από τον FDA φάρμακο με δυνατότητα TfR που έχει σχεδιαστεί για να διασχίζει ειδικά τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό.
Το Avlayah χορηγείται μία φορά την εβδομάδα και θα είναι διαθέσιμο στις ΗΠΑ λίγο μετά την έγκριση. Η Denali Therapeutics θα προσφέρει εξατομικευμένες υπηρεσίες υποστήριξης σε ασθενείς, φροντιστές και παρόχους υγειονομικής περίθαλψης μέσω του Denali Patient Services, ενός αποκλειστικού προγράμματος που προσφέρει εξατομικευμένη βοήθεια με πρόσβαση στη θεραπεία και πόρους υποστήριξης. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τις Υπηρεσίες Ασθενών Denali, καλέστε το 844-DNLI365 (844-365-4365).
Σε σχέση με την έγκριση της Avlayah, η FDA χορήγησε στην Denali Therapeutics ένα Κουπόνι Ανασκόπησης Προτεραιότητας Σπάνιων Παιδιατρικών Νόσων (PRV). Αυτό το κουπόνι μπορεί να χρησιμοποιηθεί για την απόκτηση ελέγχου προτεραιότητας για μελλοντική εφαρμογή μάρκετινγκ ή να μεταφερθεί σε άλλο χορηγό. Το πρόγραμμα PRV έχει σκοπό να δώσει κίνητρα για την ανάπτυξη θεραπειών για σοβαρές και απειλητικές για τη ζωή σπάνιες παιδιατρικές ασθένειες παρέχοντας έναν μηχανισμό για την πιθανή επιτάχυνση των χρονοδιαγραμμάτων ρυθμιστικών αναθεωρήσεων για επόμενες εφαρμογές.
Σχετικά με το Πρόγραμμα Κλινικών Δοκιμών Avlayah
Η ταχεία έγκριση του Avlayah βασίζεται σε μια διεθνή, πολυκεντρική, ανοιχτή δοκιμή Φάσης 1/2 σε 47 θεραπείες ενζυμικής υποκατάστασης (ERT) που είχαν προηγουμένως (n=15) και είχαν υποβληθεί σε προηγούμενη θεραπεία (3-13 έτη) μελέτη (n=30 μέσα) μελέτης με σύνδρομο Hunter (MPS II). Ο πρωταρχικός στόχος της μελέτης Φάσης 1/2 ήταν να αξιολογήσει την ασφάλεια και την ανεκτικότητα του Avlayah και οι δευτερεύοντες στόχοι αξιολόγησαν τις επιδράσεις του κεντρικού νευρικού συστήματος και των περιφερικών του Avlayah μετρώντας τη θειική ηπαράνη γλυκοζαμινογλυκάνης (GAG) στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό (ΕΝΥ) και στα ούρα, την προσαρμοστική συμπεριφορά και τον όγκο του ήπατος. Η συνέχιση της έγκρισης για το Avlayah μπορεί να εξαρτάται από την επαλήθευση του κλινικού οφέλους στην επιβεβαιωτική δοκιμή COMPASS Φάσης 2/3, στην οποία οι συμμετέχοντες τυχαιοποιούνται 2:1 για να λάβουν είτε Avlayah είτε idursulfase, αντίστοιχα. Η Denali διεξάγει τη μελέτη Phase 2/3 COMPASS σε συμμετέχοντες με σύνδρομο Hunter στη Βόρεια Αμερική, τη Νότια Αμερική και την Ευρώπη για να υποστηρίξει την παγκόσμια ρυθμιστική έγκριση. Όπως ανακοινώθηκε προηγουμένως, η Κοόρτη Α της μελέτης COMPASS ολοκλήρωσε την εγγραφή και η Κοόρτη Β εγγράφεται αυτήν τη στιγμή.
Σχετικά με το σύνδρομο Hunter (MPS II)
Το σύνδρομο Hunter, γνωστό και ως MPS II, είναι μια σπάνια γενετική διαταραχή λυσοσωμικής αποθήκευσης που επηρεάζει κυρίως αγόρια και επηρεάζει περίπου 500 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες και 2.000 άτομα παγκοσμίως. Η ασθένεια προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο iduronate 2-sulfatase (IDS) που οδηγεί σε ανεπάρκεια του ενζύμου IDS, το οποίο είναι υπεύθυνο για τη διάσπαση των γλυκοζαμινογλυκανών (GAGs) όπως η θειική ηπαράνη και η θειική δερματάνη. Η συσσώρευση GAG οδηγεί σε προοδευτική βλάβη σε πολλαπλά όργανα και ιστούς, συμπεριλαμβανομένου του εγκεφάλου. Τα συμπτώματα του συνδρόμου Hunter περιλαμβάνουν αναπτυξιακές καθυστερήσεις, γνωστική έκπτωση, ανωμαλίες συμπεριφοράς και σωματικές επιπλοκές όπως δυσκαμψία των αρθρώσεων, απώλεια ακοής και δυσλειτουργία οργάνων.
Σχετικά με το Avlayah™ (tividenofusp alfa-eknm)
Το Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) είναι μια ενδοφλέβια θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης που αποτελείται από το ένζυμο iduronate 2-sulfatase (IDS) συντηγμένο με την πλατφόρμα Denali™TransporteV. Το συστατικό Fc του Avlayah συνδέεται με την κορυφαία περιοχή του υποδοχέα τρανσφερρίνης (TfR) και παρέχει IDS στους περιφερειακούς ιστούς και στο κεντρικό νευρικό σύστημα μέσω της διαμεσολαβούμενης από τον υποδοχέα διακυττάρωσης κατά μήκος του αιματοεγκεφαλικού φραγμού. Το Avlayah εσωτερικεύεται μέσω της σύνδεσης με τον υποδοχέα 6-φωσφορικής μαννόζης στην κυτταρική επιφάνεια και μεταφέρεται σε λυσοσώματα όπου πιστεύεται ότι ασκεί ενζυματική δραστηριότητα και μειώνει τις συσσωρευμένες γλυκοζαμινογλυκάνες (GAGs). Επιπλέον, δεδομένου ότι το TfR εκφράζεται πανταχού παρόντα, αναμένεται ότι η αλληλεπίδραση του Avlayah και του TfR θα συμβάλει στην πρόσληψή του σε κύτταρα στον εγκέφαλο και στους περιφερειακούς ιστούς. Εκτός από τον χαρακτηρισμό Σπάνιων Παιδιατρικών Νόσων και τον Ορισμό Θεραπευτικής Πρωτοποριακής Νόσου, η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ χορήγησε ονομασίες Fast Track και Ορφανού Φαρμάκου στην Avlayah για τη θεραπεία του MPS II.
Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων έχει χορηγήσει τον χαρακτηρισμό Φαρμάκων Προτεραιότητας στο tividenofusp alfa. Το Avlayah δεν έχει εγκριθεί από υγειονομικές αρχές εκτός των Η.Π.Α.
Avlayah U.S. Ένδειξη
Το Avlayah έχει εγκριθεί για τη θεραπεία νευρολογικών συμπτωμάτων σε παιδιατρικούς ασθενείς βάρους τουλάχιστον 5 κιλών με σύνδρομο Hunter πριν από την προχωρημένη νευρολογική νόσο. Αυτή η έγκριση βασίζεται σε μια μείωση της θειικής ηπαράνης (HS) στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό (ΕΝΥ) που περιβάλλει τον εγκέφαλο και το νωτιαίο μυελό. Οι μελέτες βρίσκονται σε εξέλιξη για να επιβεβαιώσουν πόσο καλά λειτουργεί στη βελτίωση των κλινικών συμπτωμάτων.
Περιορισμοί χρήσης
Το Avlayah δεν συνιστάται για χρήση σε συνδυασμό με άλλες θεραπείες ενζυμικής υποκατάστασης.
Σημαντικές πληροφορίες για την ασφάλεια
Το Avlayah μπορεί να προκαλέσει σοβαρές παρενέργειες, όπως:
Αντιδράσεις υπερευαισθησίας συμπεριλαμβανομένης της αναφυλαξίας. Εμφανίστηκαν απειλητικές για τη ζωή αλλεργικές αντιδράσεις τόσο νωρίς στη θεραπεία όσο και μετά από πολλές δόσεις με την πάροδο του χρόνου, όπως:
Ειδοποιήστε αμέσως τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης εάν εμφανιστούν αυτά τα συμπτώματα. Εάν συμβεί μια σοβαρή αλλεργική αντίδραση, η θεραπεία σας θα διακοπεί και θα δοθεί επείγουσα θεραπεία, συμπεριλαμβανομένης της χρήσης επινεφρίνης.
Αντιδράσεις που σχετίζονται με την έγχυση (IARs). Πραγματοποιήθηκαν IAR κατά τη διάρκεια ή εντός 24 ωρών μετά τη λήψη του Avlayah, συμπεριλαμβανομένων των εξής:
Εάν έχετε IAR, ο γιατρός σας μπορεί να επιβραδύνει, να κάνει παύση, να προσαρμόσει τη δόση σας ή να σταματήσει την έγχυση ανάλογα με το πόσο σοβαρή είναι η αντίδραση. Μπορεί επίσης να σας χορηγηθεί φάρμακο πριν από τις εγχύσεις για να αποτρέψετε αυτές τις αντιδράσεις. Ασθενείς με καρδιακά ή πνευμονικά προβλήματα μπορεί να διατρέχουν υψηλότερο κίνδυνο σοβαρών επιπλοκών από αυτές τις αντιδράσεις και θα παρακολουθούνται στενά.
Αναιμία (χαμηλός αριθμός ερυθρών αιμοσφαιρίων) εμφανίστηκε κατά τη διάρκεια της θεραπείας με Avlayah και μπορεί να απαιτούνται περιοδικές εργαστηριακές εξετάσεις για αιμοσφαιρίνη. Επικοινωνήστε με τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης εάν εμφανίσετε συμπτώματα (π.χ. κόπωση, χλωμό δέρμα) που υποδηλώνουν αναιμία.
Μεμβρανώδης νεφροπάθεια (νεφρική διαταραχή που επηρεάζει τα φίλτρα που βοηθούν στην απομάκρυνση των αποβλήτων και των υγρών από τους νεφρούς) εμφανίστηκε σε ασθενή που έλαβε θεραπεία με Avlayah. Ο γιατρός σας θα παρακολουθεί τη λειτουργία των νεφρών σας κατά τη διάρκεια της θεραπείας.
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (στο 20% ή περισσότερους ασθενείς):
Επικοινωνήστε αμέσως με τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης εάν εμφανίσετε ανεπιθύμητες ενέργειες. Αυτές δεν είναι όλες οι πιθανές παρενέργειες του Avlayah. Μπορείτε να αναφέρετε ανεπιθύμητες ενέργειες στον FDA στη διεύθυνση www.fda.gov/medwatch ή καλέστε στο 1-800-FDA-1088. Μπορείτε επίσης να αναφέρετε ανεπιθύμητες ενέργειες στην Denali Therapeutics στο 1-833-ONE-DNLI (1-833-663-3654).
Σχετικά με το Denali TransportVehicle™ Platform
Ο αιματοεγκεφαλικός φραγμός (BBB) είναι απαραίτητος για τη διατήρηση του μικροπεριβάλλοντος του εγκεφάλου και την προστασία του από επιβλαβείς ουσίες και παθογόνους παράγοντες που κυκλοφορούν στην κυκλοφορία του αίματος. Ιστορικά, το BBB έχει θέσει σημαντικές προκλήσεις στην ανάπτυξη φαρμάκων για ασθένειες του κεντρικού νευρικού συστήματος εμποδίζοντας τα περισσότερα φάρμακα να φτάσουν στον εγκέφαλο σε θεραπευτικά σχετικές συγκεντρώσεις. Η πλατφόρμα TransportVehicle™ (TV) της Denali είναι μια ιδιόκτητη τεχνολογία σχεδιασμένη για να παρέχει αποτελεσματικά μεγάλα θεραπευτικά μόρια όπως αντισώματα, ένζυμα και ολιγονουκλεοτίδια σε ολόκληρο το σώμα, συμπεριλαμβανομένου του εγκεφάλου, διασχίζοντας το BBB μετά από ενδοφλέβια χορήγηση. Η πλατφόρμα τηλεόρασης βασίζεται σε κατασκευασμένους τομείς Fc που συνδέονται με συγκεκριμένους φυσικούς υποδοχείς μεταφοράς, όπως ο υποδοχέας τρανσφερίνης και ο μεταφορέας αμινοξέων βαριάς αλυσίδας CD98, που εκφράζονται στο BBB και μεταφέρουν την τηλεόραση και το θεραπευτικό της φορτίο στον εγκέφαλο μέσω διακυττάρωσης με τη μεσολάβηση υποδοχέα. Σε ζωικά μοντέλα, τα αντισώματα και τα ένζυμα που έχουν κατασκευαστεί με την πλατφόρμα τηλεόρασης επιδεικνύουν περισσότερο από 10 έως 30 φορές μεγαλύτερη έκθεση του εγκεφάλου από παρόμοια αντισώματα και ένζυμα χωρίς αυτήν την τεχνολογία. Τα ολιγονουκλεοτίδια που έχουν κατασκευαστεί με την πλατφόρμα τηλεόρασης επιδεικνύουν περισσότερο από 1.000 φορές μεγαλύτερη έκθεση του εγκεφάλου στα πρωτεύοντα από τα συστηματικά χορηγούμενα ολιγονουκλεοτίδια χωρίς αυτήν την τεχνολογία. Η βελτιωμένη έκθεση και η ευρεία κατανομή στον εγκέφαλο μπορεί να αυξήσουν τη θεραπευτική αποτελεσματικότητα επιτρέποντας την ευρεία επίτευξη θεραπευτικά σχετικών συγκεντρώσεων υποψηφίων προϊόντων. Η τηλεοπτική πλατφόρμα έχει επικυρωθεί κλινικά και πέντε προγράμματα με δυνατότητα τηλεόρασης βρίσκονται επί του παρόντος σε κλινική ανάπτυξη.
Σχετικά με το Denali Therapeutics
Η Denali Therapeutics Inc. είναι μια εταιρεία βιοτεχνολογίας που πρωτοπορεί σε μια νέα κατηγορία βιοθεραπευτικών που έχουν σχεδιαστεί για να διασχίζουν τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό χρησιμοποιώντας την ιδιόκτητη πλατφόρμα TransportVehicle™. Με μια κλινικά επικυρωμένη πλατφόρμα χορήγησης και ένα αυξανόμενο χαρτοφυλάκιο υποψήφιων θεραπευτικών σε όλα τα στάδια ανάπτυξης, η Denali προχωρά προς τον στόχο της να προσφέρει αποτελεσματικά φάρμακα που μεταμορφώνουν τη ζωή για άτομα με νευροεκφυλιστικές ασθένειες, διαταραχές λυσοσωμικής αποθήκευσης και άλλες σοβαρές ασθένειες. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφθείτε τη διεύθυνση www.denalitherapeutics.com.
Δηλώσεις με βλέμμα στο μέλλον
Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει μελλοντικές δηλώσεις κατά την έννοια του Private Securities Litigation Reform Act του 1995. Οι μελλοντικές δηλώσεις που εκφράζονται ή υπονοούνται σε αυτό το δελτίο τύπου περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε, σχέδια, χρονοδιαγράμματα και προσδοκίες που σχετίζονται με το TransportVehicle™ της Denali, συμπεριλαμβανομένης της πιθανής εφαρμογής του σε όλη την τρέχουσα και μελλοντική πλατφόρμα του προϊόντος. εγκέφαλος? σχέδια και προσδοκίες που σχετίζονται με το Avlayah™, συμπεριλαμβανομένων των θεραπευτικών δυνατοτήτων, της αποτελεσματικότητας, του προφίλ ασφάλειας, της διαθεσιμότητας, του χρόνου έναρξης, της πρόσβασης ασθενών, των υπηρεσιών υποστήριξης και των πιθανών παρενεργειών. προσδοκίες σχετικά με την επάρκεια της δοκιμής Φάσης 1/2 και των αποτελεσμάτων της δοκιμής Φάσης 2/3 COMPASS για την υποστήριξη ρυθμιστικών υποβολών, την επιβεβαίωση του κλινικού οφέλους και την επίτευξη εγκρίσεων από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) ή άλλους παγκόσμιους ρυθμιστικούς οργανισμούς· σχεδιάζει να διεξάγει δραστηριότητες ανάπτυξης και εμπορευματοποίησης για την Avlayah και άλλα υποψήφια προϊόντα· προσδοκίες σχετικά με το κουπόνι επανεξέτασης προτεραιότητας για σπάνιες παιδιατρικές ασθένειες της Denali (PRV), συμπεριλαμβανομένης της δυνητικής αξίας και τυχόν στρατηγικών οφελών· και δηλώσεις από τον Δρ. Watts, τον Dr. Muenzer, τον Dr. Chin, την κα McKay και την κα Klein σχετικά με τα πιθανά οφέλη, τον μελλοντικό κλινικό αντίκτυπο και το παράδειγμα θεραπείας του Avlayah και των σχετικών τεχνολογιών. Τα πραγματικά αποτελέσματα ενδέχεται να διαφέρουν ουσιωδώς από αυτά που εκφράζονται ή υπονοούνται από αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις λόγω ποικίλων κινδύνων και αβεβαιοτήτων. Αυτά περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε, αβεβαιότητες που σχετίζονται με τις πολιτικές του FDA και το πρόγραμμα ταχείας έγκρισης· κινδύνους που προκύπτουν από δυσμενείς οικονομικές συνθήκες και τον αντίκτυπό τους στις επιχειρήσεις και τις δραστηριότητες της Denali· την πιθανότητα γεγονότων ή αλλαγών που θα μπορούσαν να οδηγήσουν στον τερματισμό των συμφωνιών συνεργασίας της Denali· προκλήσεις που σχετίζονται με τη μετάβαση της Denali σε μια εμπορική εταιρεία· την ικανότητα της Denali και των συνεργατών της να ολοκληρώσουν την ανάπτυξη και, εάν εγκριθεί, την εμπορευματοποίηση των υποψηφίων προϊόντων· δυσκολίες στην εγγραφή ασθενών για τρέχουσες και μελλοντικές κλινικές δοκιμές· εάν οι τρέχουσες εν εξελίξει δοκιμές έχουν τροφοδοτηθεί επαρκώς ώστε να αποδεικνύουν την έγκριση των ρυθμιστικών οργανισμών· εξάρτηση από τρίτους κατασκευαστές και προμηθευτές για υλικά κλινικών δοκιμών· εξάρτηση από την επιτυχή ανάπτυξη της τεχνολογίας της πλατφόρμας αιματοεγκεφαλικού φραγμού της Denali και των σχετικών προγραμμάτων· πιθανές καθυστερήσεις ή αποτυχίες στην τήρηση των αναμενόμενων χρονοδιαγραμμάτων κλινικών δοκιμών· τον κίνδυνο να μην επαναληφθούν πολλά υποσχόμενα προκλινικά προφίλ σε κλινικές συνθήκες· ασυμφωνίες μεταξύ προκλινικών, αρχικών ή προκαταρκτικών κλινικών αποτελεσμάτων και αποτελεσμάτων από δοκιμές μεταγενέστερου σταδίου· την εμφάνιση σημαντικών ανεπιθύμητων ενεργειών ή άλλων ανεπιθύμητων παρενεργειών· την αβεβαιότητα σχετικά με τις ρυθμιστικές εγκρίσεις που απαιτούνται για την εμπορευματοποίηση στις ΗΠΑ, την Ευρώπη ή άλλες διεθνείς δικαιοδοσίες· Η ικανότητα της Denali να προωθήσει μια σειρά υποψηφίων προϊόντων ή να αναπτύξει εμπορικά επιτυχημένα προϊόντα. εξελίξεις που σχετίζονται με τους ανταγωνιστές της Denali και τον κλάδο της, συμπεριλαμβανομένων των ανταγωνιστικών προϊόντων και των θεραπειών· Η ικανότητα της Denali να αποκτά, να διατηρεί ή να προστατεύει τα δικαιώματα πνευματικής ιδιοκτησίας που σχετίζονται με τα υποψήφια προϊόντα της· την εφαρμογή και την επιτυχία των στρατηγικών σχεδίων της Denali για την επιχείρησή της, τα υποψήφια προϊόντα και την τεχνολογία της πλατφόρμας αιματοεγκεφαλικού φραγμού· Η ικανότητα της Denali να αποκτά πρόσθετο κεφάλαιο για τη χρηματοδότηση των εργασιών της, όπως απαιτείται. Η ικανότητα του Denali να προβλέπει με ακρίβεια τα μελλοντικά οικονομικά αποτελέσματα στο τρέχον περιβάλλον. και άλλους κινδύνους και αβεβαιότητες, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που περιγράφονται στις πιο πρόσφατες ετήσιες και τριμηνιαίες εκθέσεις της Denali για το Έντυπο 10-K που κατατέθηκαν στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς (SEC) στις 26 Φεβρουαρίου 2026, και στις μελλοντικές εκθέσεις της Denali που θα υποβληθούν στην SEC. Εκτός από το Avlayah, τα υποψήφια προϊόντα της Denali υπόκεινται σε έρευνα και τα προφίλ ασφάλειας και αποτελεσματικότητάς τους δεν έχουν ακόμη καθοριστεί. Η Denali δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώσει ή να αναθεωρήσει οποιεσδήποτε μελλοντικές δηλώσεις, να συμμορφώσει αυτές τις δηλώσεις με τα πραγματικά αποτελέσματα ή να κάνει αλλαγές στις προσδοκίες της Denali, εκτός εάν απαιτείται από τη νομοθεσία.
Πηγή: Denali Therapeutics Inc.
Πηγή: HealthDay
Σχετικά άρθρα
Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) Ιστορικό έγκρισης FDA
Περισσότεροι πόροι ειδήσεων
Όποιο και αν είναι το θέμα που σας ενδιαφέρει, εγγραφείτε στα ενημερωτικά δελτία μας για να λαμβάνετε τα καλύτερα από το Drugs.com στα εισερχόμενά σας.
Δημοσιεύτηκε : 2026-03-26 08:59
Διαβάστε περισσότερα
- Ο Νοροϊός αρρωσταίνει σχεδόν 200 άτομα στην κρουαζιέρα στην Καραϊβική
- Η υψηλότερη πρόσληψη κρέατος συνδέεται με καλύτερες γνωστικές τροχιές στην ομάδα γενετικού κινδύνου
- Η επιλογή του ποτού σας επηρεάζει τον κίνδυνο θανάτου, λέει η μελέτη
- Τα άτομα με αϋπνία είναι πιο πιθανό να αναφέρουν αρνητικές επιδράσεις με τη χρήση εφαρμογών ύπνου
- Η FDA εγκρίνει το Wegovy Υψηλών Δόσεων για να βοηθήσει τους ανθρώπους να χάσουν περισσότερο βάρος
- Η ανάκληση τυριού κρέμα αναβαθμίστηκε έναντι του κινδύνου Listeria, λέει ο FDA
Αποποίηση ευθυνών
Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.
Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.
Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions