FDA ให้การอนุมัติแบบเร่งรัดสำหรับ Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) สำหรับการรักษาโรค Hunter Syndrome (MPS II)
FDA ให้การอนุมัติแบบเร่งรัดสำหรับ Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) สำหรับการรักษาโรค Hunter Syndrome (MPS II)
เซาท์ซานฟรานซิสโก แคลิฟอร์เนีย 25 มีนาคม 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Denali Therapeutics Inc. (Nasdaq: DNLI) ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติอย่างรวดเร็วสำหรับ Avlayah(TM) (tividenofusp alfa-eknm) ซึ่งเป็นสารชีวภาพตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ซึ่งได้รับการออกแบบมาเป็นพิเศษเพื่อข้ามอุปสรรคในเลือดและสมองและเข้าถึงทั่วร่างกาย รวมถึงสมองด้วย Avlayah เป็นการบำบัดทดแทนเอนไซม์ที่ใช้ในการรักษาอาการทางระบบประสาทของกลุ่มอาการฮันเตอร์ (mucopolysaccharidosis type II หรือ MPS II) เมื่อเริ่มใช้กับผู้ป่วยเด็กก่อนแสดงอาการหรือแสดงอาการ ซึ่งมีน้ำหนักอย่างน้อย 5 กิโลกรัมก่อนที่จะมีความบกพร่องทางระบบประสาทขั้นสูง การอนุมัติต่อไปสำหรับข้อบ่งชี้นี้อาจขึ้นอยู่กับการตรวจสอบผลประโยชน์ทางคลินิกในการทดลองเพื่อยืนยัน
"การอนุมัติของ Avlayah ถือเป็นยุคใหม่สำหรับชุมชน Hunter syndrome ในขณะที่เรานำเสนอการรักษาครั้งแรกที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ซึ่งออกแบบมาเพื่อข้ามกำแพงป้องกันสมองสำหรับบุคคลและครอบครัวที่อาศัยอยู่กับโรคที่ทำให้ร่างกายอ่อนแอนี้ การอนุมัตินี้สะท้อนให้เห็นถึงความมุ่งมั่นและเป็นหุ้นส่วนของชุมชน MPS เช่นเดียวกับการมีส่วนร่วมในการทำงานร่วมกันของ FDA เพื่อรวมหลักฐานตัวชี้วัดทางชีวภาพเพื่อช่วยเร่งการพัฒนาการรักษาที่จำเป็นเร่งด่วน" Ryan Watts, Ph.D. ผู้ร่วมก่อตั้งและประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Denali กล่าว การบำบัด และศักยภาพในการเอาชนะความท้าทายที่มีมายาวนานในการส่งมอบยาชีวภาพข้ามอุปสรรคในเลือดและสมอง โดยมีเป้าหมายเพื่อเปลี่ยนแปลงการรักษาโรคทางระบบประสาทที่หลากหลาย ความผิดปกติของการจัดเก็บไลโซโซม และโรคร้ายแรงอื่นๆ ที่ส่งผลกระทบต่อผู้คนนับล้านทั่วโลก"
Hunter syndrome เป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบได้ยากซึ่งมีสาเหตุมาจากการขาดเอนไซม์ idsulfatase ไอดูโรเนท (IDS) ซึ่งจำเป็นสำหรับ สลายน้ำตาลเชิงซ้อนที่เรียกว่า glycosaminoglycans (GAGs) ในผู้ที่เป็นโรค Hunter Syndrome GAG จะสร้างขึ้นในเซลล์ทั่วร่างกาย รวมถึงสมอง ส่งผลให้เกิดความเสียหายต่ออวัยวะและเนื้อเยื่อตั้งแต่อายุยังน้อย บุคคลที่เป็นโรคนี้สามารถพัฒนาการรับรู้ พฤติกรรม การได้ยิน และการเคลื่อนไหว ซึ่งอาจรวมถึงการสูญเสียความสามารถในการพูดและเดิน
“การอนุมัติของ Avlayah จาก FDA แสดงให้เห็นถึงความก้าวหน้าครั้งยิ่งใหญ่ในฐานะนวัตกรรมการรักษาครั้งแรกสำหรับชุมชน Hunter syndrome ในรอบเกือบ 20 ปี” นพ. Joseph Muenzer หัวหน้านักวิจัยของการทดลองทางคลินิก Avlayah Phase 1/2 ซึ่งเป็นผู้อำนวยการศูนย์วิจัยและบำบัด Muenzer MPS และศาสตราจารย์พิเศษด้านพันธุศาสตร์เด็กของ Bryson แห่งมหาวิทยาลัยนอร์ธแคโรไลนา ที่แชเปิลฮิลล์ กล่าว เป็นหนึ่งในความต้องการทางการแพทย์ที่ท้าทายและต่อเนื่องที่สุดสำหรับชุมชนและเป็นจุดสนใจหลักของการวิจัยทางวิทยาศาสตร์เป็นเวลาหลายปี Avlayah ถือเป็นยาเจาะสมองสำหรับกลุ่มอาการ Hunter ที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA เป็นครั้งแรก โดย Avlayah จะเปลี่ยนวิธีการรักษาผู้ป่วยอย่างมีนัยสำคัญและมีศักยภาพที่จะกลายเป็นมาตรฐานใหม่ของการดูแล”
การอนุมัติของ Avlayah ขึ้นอยู่กับการลดตัวบ่งชี้ทางชีวภาพของโรคที่สำคัญ น้ำไขสันหลัง เฮปารันซัลเฟต (CSF HS) ซึ่งเป็นจุดยุติตัวแทนที่มีแนวโน้มสมเหตุสมผลที่จะทำนายประโยชน์ทางคลินิกในการรักษาอาการทางระบบประสาทของกลุ่มอาการฮันเตอร์ ในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1/2 Avlayah แสดงให้เห็นว่าระดับ CSF HS ลดลง 91% (95% CI: 89%, 92%) จากการตรวจวัดพื้นฐานภายในสัปดาห์ที่ 24 ของการรักษา ในสัปดาห์ที่ 24 ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย Avlayah 93% (41 จาก 44) มีระดับ CSF HS อยู่ในช่วงของบุคคลที่ไม่มีกลุ่มอาการฮันเตอร์ อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดในการศึกษานี้คือปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการให้ยา ผลลัพธ์จากการศึกษาระยะที่ 1/2 ได้รับการตีพิมพ์ในวารสาร The New England Journal of Medicine ฉบับวันที่ 1 มกราคม 2026 การศึกษา COMPASS ระยะที่ 2/3 ทั่วโลกที่กำลังดำเนินอยู่ ได้รับการออกแบบมาเพื่อสร้างหลักฐานยืนยัน และสนับสนุนการยื่นเรื่องตามกฎระเบียบทั่วโลกสำหรับ Avlayah การศึกษานี้รวมคนหนุ่มสาวที่ป่วยเป็นโรคฮันเตอร์
“การอนุมัติ Avlayah อย่างเร่งด่วนในวันนี้ถือเป็นความก้าวหน้าที่สำคัญสำหรับชุมชน Hunter syndrome ในฐานะการบำบัดทดแทนเอนไซม์ตัวแรกและตัวเดียวที่ออกแบบมาเพื่อเข้าถึงระบบประสาทส่วนกลางและบริเวณรอบนอกซึ่งปัจจุบันได้รับการอนุมัติจาก FDA ในการรักษาอาการทางระบบประสาทสำหรับบุคคลที่ป่วยด้วยโรคนี้ เราขอแสดงความขอบคุณอย่างจริงใจต่อผู้เข้าร่วมการศึกษาและครอบครัว ผู้ตรวจสอบ แพทย์ และผู้สนับสนุนซึ่งความกล้าหาญและความมุ่งมั่นที่ทำให้ Avlayah เห็นชอบเป็นไปได้” นพ. Peter Chin หัวหน้าฝ่ายการแพทย์กล่าว เจ้าหน้าที่และหัวหน้าฝ่ายพัฒนา Denali Therapeutics “เรายังคงศึกษา Avlayah ต่อไปในการศึกษา COMPASS ระยะที่ 2/3 ของเรา โดยมีเป้าหมายเพื่อยืนยันหลักฐานทางคลินิกในกลุ่มผู้ป่วย MPS II”
“การอนุมัติ MPS II แบบเร่งขึ้นนี้โดยใช้ตัวชี้วัดทางชีวภาพในฐานะเป็นจุดยุติตัวแทน ถือเป็นวันพิเศษสำหรับ MPS และชุมชนโรคหายาก ทั้งนี้ เป็นการแสดงให้เห็นถึงการยอมรับว่าเวลามีความสำคัญอย่างยิ่งสำหรับครอบครัวที่ได้รับผลกระทบจากความผิดปกติร้ายแรงเหล่านี้ และมีศักยภาพในการเร่งการพัฒนายาในวงกว้างมากขึ้นทั่วทั้ง MPS และโรคหายากอื่น ๆ” กล่าว Terri Klein ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ National MPS Society “การอนุมัตินี้เป็นการยืนยันว่าเมื่อวิทยาศาสตร์และการสนับสนุนที่เข้มแข็งมารวมกัน การเปลี่ยนแปลงที่มีความหมาย ความก้าวหน้าอย่างต่อเนื่อง และความหวังจะเป็นไปได้สำหรับบุคคลที่เป็นโรค MPS และโรคหายากอื่นๆ ที่กำลังรอการรักษา”
“สำหรับครอบครัวที่อาศัยอยู่กับกลุ่มอาการ Hunter ความก้าวหน้ามักจะรู้สึกว่าเพิ่มขึ้นในขณะที่โรคนั้นยังคงเดินหน้าอย่างไม่หยุดยั้ง สำหรับหลาย ๆ คน การลุกลามของโรครวมถึงผลกระทบด้านความรู้ความเข้าใจที่สามารถเพิ่มน้ำหนักทางอารมณ์ให้กับการวินิจฉัยที่ท้าทายอยู่แล้ว” Kristin McKay ประธานและผู้อำนวยการบริหารของ Project Alive และผู้ปกครองของเด็กที่เป็นโรค Hunter กล่าว “ครอบครัวต่างๆ ต่างรอคอยทางเลือกใหม่ๆ ที่เข้าถึงสมอง ดังนั้น แนวทางการรักษาแบบใหม่นี้จึงนำมาซึ่งการมองโลกในแง่ดีและความหวังครั้งใหม่ให้กับชุมชนของเรา”
Avlayah ประกอบด้วยเอนไซม์ IDS ที่หลอมรวมกับแพลตฟอร์ม TransportVehicle™ (TV) ที่เป็นเอกสิทธิ์ของ Denali ซึ่งจับกับตัวรับการถ่ายโอน (TfR) และส่ง IDS ไปยังเนื้อเยื่อส่วนปลายและระบบประสาทส่วนกลางผ่านทรานไซโตซิสที่ใช้ตัวรับเป็นสื่อกลาง อุปสรรคเลือดสมอง Avlayah เป็นยาตัวแรกที่ได้รับการรับรองจาก FDA ที่รองรับ TfR ซึ่งออกแบบมาเพื่อข้ามอุปสรรคในเลือดและสมองโดยเฉพาะ
Avlayah ดำเนินการสัปดาห์ละครั้ง และจะวางจำหน่ายในสหรัฐอเมริกาไม่นานหลังจากได้รับการอนุมัติ Denali Therapeutics จะเสนอบริการสนับสนุนส่วนบุคคลแก่ผู้ป่วย ผู้ดูแล และผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพผ่าน Denali Patient Services ซึ่งเป็นโปรแกรมเฉพาะที่เสนอความช่วยเหลือเป็นรายบุคคลในการเข้าถึงการรักษาและทรัพยากรสนับสนุน หากต้องการข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับบริการผู้ป่วยของ Denali โปรดโทร 844-DNLI365 (844-365-4365)
ด้วยความเกี่ยวเนื่องกับการอนุมัติของ Avlayah ทาง FDA จึงได้มอบบัตรกำนัลการทบทวนลำดับความสำคัญของโรคในเด็กที่หายาก (PRV) ให้กับ Denali Therapeutics บัตรกำนัลนี้อาจใช้เพื่อขอรับการตรวจสอบลำดับความสำคัญสำหรับการสมัครทางการตลาดในอนาคตหรือโอนไปยังผู้สนับสนุนรายอื่น โปรแกรม PRV มีวัตถุประสงค์เพื่อกระตุ้นการพัฒนาวิธีการรักษาโรคในเด็กที่ร้ายแรงและเป็นอันตรายถึงชีวิตโดยการจัดหากลไกที่อาจเร่งรัดกรอบเวลาการทบทวนกฎระเบียบสำหรับการใช้งานครั้งต่อไป
เกี่ยวกับโครงการทดลองทางคลินิกของ Avlayah
การอนุมัติแบบเร่งด่วนของ Avlayah นั้นมาจากการทดลองแบบ open-label นานาชาติแบบหลายศูนย์ ระยะที่ 1/2 ในการบำบัดด้วยเอนไซม์ทดแทน (ERT) 47 ชนิด (n=15) และผู้เข้าร่วมการศึกษาที่ได้รับการรักษาก่อนหน้านี้ (n=32) คน (อายุ 0.3–13 [ค่ามัธยฐาน 5] ปี) ที่มีอาการ Hunter syndrome (MPS II) วัตถุประสงค์หลักของการศึกษาระยะที่ 1/2 คือการประเมินความปลอดภัยและความทนทานของ Avlayah และวัตถุประสงค์รองเพื่อประเมินระบบประสาทส่วนกลางและผลกระทบต่อพ่วงของ Avlayah โดยการวัดไกลโคซามิโนไกลแคน (GAG) เฮปารันซัลเฟต (HS) ในน้ำไขสันหลัง (CSF) และปัสสาวะ พฤติกรรมการปรับตัว และปริมาตรของตับ การอนุมัติ Avlayah ต่อไปอาจขึ้นอยู่กับการตรวจสอบผลประโยชน์ทางคลินิกในการทดลองยืนยัน COMPASS ระยะที่ 2/3 โดยผู้เข้าร่วมจะถูกสุ่ม 2:1 เพื่อรับ Avlayah หรือ idursulfase ตามลำดับ Denali กำลังดำเนินการศึกษา COMPASS ระยะที่ 2/3 กับผู้เข้าร่วมที่เป็นโรค Hunter ในอเมริกาเหนือ อเมริกาใต้ และยุโรป เพื่อสนับสนุนการอนุมัติตามกฎระเบียบทั่วโลก ตามที่ได้ประกาศไปก่อนหน้านี้ กลุ่มรุ่น A ของการศึกษา COMPASS ได้เสร็จสิ้นการลงทะเบียนแล้ว และกลุ่มรุ่น B กำลังลงทะเบียนอยู่ในขณะนี้
เกี่ยวกับฮันเตอร์ซินโดรม (MPS II)
ฮันเตอร์ซินโดรมหรือที่รู้จักกันในชื่อ MPS II เป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายากซึ่งส่งผลกระทบต่อเด็กผู้ชายเป็นหลัก และส่งผลกระทบต่อบุคคลประมาณ 500 รายในสหรัฐอเมริกาและ 2,000 รายทั่วโลก โรคนี้เกิดจากการกลายพันธุ์ของยีน iduronate 2-sulfatase (IDS) ซึ่งส่งผลให้เกิดการขาดเอนไซม์ IDS ซึ่งมีหน้าที่ทำลาย glycosaminoglycans (GAGs) เช่น heparan sulfate และ dermatan sulfate การสะสมของ GAGs ทำให้เกิดความเสียหายอย่างรุนแรงในอวัยวะและเนื้อเยื่อต่างๆ รวมถึงสมองด้วย อาการของโรคฮันเตอร์ ได้แก่ พัฒนาการล่าช้า การรับรู้ลดลง พฤติกรรมผิดปกติ และภาวะแทรกซ้อนทางกายภาพ เช่น ข้อตึง สูญเสียการได้ยิน และความผิดปกติของอวัยวะ
เกี่ยวกับ Avlayah™ (tividenofusp alfa-eknm)
Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) คือการบำบัดทดแทนเอนไซม์ในหลอดเลือดดำ ซึ่งประกอบด้วยเอนไซม์ iduronate 2-sulfatase (IDS) ที่หลอมรวมกับแพลตฟอร์ม TransportVehicle(TM) (TV) ที่เป็นเอกสิทธิ์ของ Denali ส่วนประกอบ Fc ของ Avlayah จับกับโดเมนปลายของตัวรับทรานสเฟอร์ริน (TfR) และส่ง IDS ไปยังเนื้อเยื่อส่วนปลายและระบบประสาทส่วนกลางผ่านทรานซิโตซิสที่อาศัยตัวรับเป็นสื่อกลางข้ามอุปสรรคในเลือดและสมอง Avlayah ถูกทำให้อยู่ภายในโดยการจับกับตัวรับ mannose-6-ฟอสเฟตบนพื้นผิวเซลล์ และขนส่งไปยังไลโซโซมซึ่งคาดว่าจะออกฤทธิ์ของเอนไซม์และลดไกลโคซามิโนไกลแคน (GAGs) ที่สะสมอยู่ นอกจากนี้ เนื่องจาก TfR มีการแสดงออกอย่างแพร่หลาย จึงคาดว่าปฏิสัมพันธ์ของ Avlayah และ TfR จะมีส่วนช่วยในการดูดซึมเข้าสู่เซลล์ในสมองและเนื้อเยื่อส่วนปลาย นอกเหนือจากการกำหนดโรคในเด็กที่หายากและการกำหนดการบำบัดแบบก้าวกระโดดแล้ว สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกายังมอบการกำหนด Fast Track และ Orphan Drug ให้กับ Avlayah เพื่อใช้รักษาโรค MPS II
สำนักงานยาแห่งยุโรปได้มอบหมายให้ยา Priority Medicines แก่ tividenofusp alfa Avlayah ไม่ได้รับการอนุมัติจากหน่วยงานด้านสุขภาพนอกสหรัฐอเมริกา
สิ่งบ่งชี้ของ Avlayah ในสหรัฐอเมริกา
Avlayah ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษาอาการทางระบบประสาทในผู้ป่วยเด็กที่มีน้ำหนักอย่างน้อย 5 กก. ที่มีอาการ Hunter Syndrome ก่อนที่จะเกิดโรคทางระบบประสาทขั้นสูง การอนุมัตินี้ขึ้นอยู่กับการลดลงของเฮปารานซัลเฟต (HS) ในน้ำไขสันหลัง (CSF) ที่อยู่รอบสมองและไขสันหลัง การศึกษากำลังดำเนินการอย่างต่อเนื่องเพื่อยืนยันว่ามันทำงานได้ดีแค่ไหนในการปรับปรุงอาการทางคลินิก
ข้อจำกัดในการใช้งาน
ไม่แนะนำให้ใช้ Avlayah ร่วมกับการบำบัดทดแทนเอนไซม์อื่นๆ
ข้อมูลด้านความปลอดภัยที่สำคัญ
ยาฟลายาห์อาจทำให้เกิดผลข้างเคียงที่รุนแรง รวมถึง:
ปฏิกิริยาภูมิไวเกิน รวมถึงภาวะภูมิแพ้เฉียบพลัน (Anaphylaxis) ปฏิกิริยาการแพ้ที่คุกคามถึงชีวิตเกิดขึ้นทั้งในช่วงต้นของการรักษาและหลังรับประทานยาหลายครั้งเมื่อเวลาผ่านไป รวมถึง:
แจ้งผู้ให้บริการดูแลสุขภาพของคุณทันทีหากเกิดอาการเหล่านี้ หากเกิดอาการแพ้อย่างรุนแรง การรักษาของคุณจะหยุดลงและให้การรักษาฉุกเฉิน รวมถึงการใช้ยาอีพิเนฟริน
ปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการให้ยา (IAR) IARs เกิดขึ้นในระหว่างหรือภายใน 24 ชั่วโมงหลังจากได้รับยา Avlayah รวมถึง:
หากคุณมี IAR แพทย์อาจชะลอความเร็ว หยุดชั่วคราว ปรับขนาดยา หรือหยุดการให้ยา ขึ้นอยู่กับความรุนแรงของปฏิกิริยา คุณอาจได้รับยาก่อนการฉีดยาเพื่อช่วยป้องกันปฏิกิริยาเหล่านี้ ผู้ป่วยที่มีปัญหาเกี่ยวกับหัวใจหรือปอดอาจมีความเสี่ยงสูงที่จะเกิดภาวะแทรกซ้อนร้ายแรงจากปฏิกิริยาเหล่านี้ และจะได้รับการติดตามอย่างใกล้ชิด
ภาวะโลหิตจาง (จำนวนเม็ดเลือดแดงต่ำ) เกิดขึ้นในระหว่างการรักษาด้วย Avlayah และอาจต้องมีการทดสอบฮีโมโกลบินในห้องปฏิบัติการเป็นระยะๆ ติดต่อผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณหากคุณพบอาการใดๆ (เช่น เหนื่อยล้า ผิวซีด) ที่อาจบ่งบอกถึงภาวะโลหิตจาง
โรคไตแบบเยื่อหุ้มเซลล์ (ความผิดปกติของไตที่ส่งผลต่อตัวกรองที่ช่วยกำจัดของเสียและของเหลวออกจากไต) เกิดขึ้นในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย Avlayah แพทย์ของคุณจะติดตามการทำงานของไตในระหว่างการรักษา
ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุด (ในผู้ป่วย 20% ขึ้นไป):
ติดต่อผู้ให้บริการด้านการรักษาพยาบาลของคุณทันทีหากคุณพบผลข้างเคียงใดๆ สิ่งเหล่านี้ไม่ใช่ผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมดของ Avlayah คุณสามารถรายงานผลข้างเคียงต่อ FDA ได้ที่ www.fda.gov/medwatch หรือโทร 1-800-FDA-1088 คุณยังสามารถรายงานผลข้างเคียงต่อ Denali Therapeutics ได้ที่ 1-833-ONE-DNLI (1-833-663-3654)
เกี่ยวกับแพลตฟอร์ม Denali TransportVehicle™
อุปสรรคในเลือดและสมอง (BBB) มีความสำคัญในการรักษาสภาพแวดล้อมจุลภาคของสมอง และปกป้องสมองจากสารอันตรายและเชื้อโรคที่ไหลเวียนในกระแสเลือด ในอดีต BBB ได้ก่อให้เกิดความท้าทายที่สำคัญต่อการพัฒนายาสำหรับโรคของระบบประสาทส่วนกลาง โดยการป้องกันไม่ให้ยาส่วนใหญ่เข้าถึงสมองในระดับความเข้มข้นที่เกี่ยวข้องกับการรักษา แพลตฟอร์ม TransportVehicle™ (TV) ของ Denali เป็นเทคโนโลยีที่เป็นกรรมสิทธิ์ซึ่งออกแบบมาเพื่อส่งโมเลกุลรักษาโรคขนาดใหญ่ เช่น แอนติบอดี เอนไซม์ และโอลิโกนิวคลีโอไทด์อย่างมีประสิทธิภาพไปทั่วร่างกาย รวมถึงสมอง โดยการข้าม BBB หลังการให้ยาทางหลอดเลือดดำ แพลตฟอร์ม TV ขึ้นอยู่กับโดเมน Fc ที่ได้รับการออกแบบทางวิศวกรรมซึ่งจับกับรีเซพเตอร์การขนส่งตามธรรมชาติจำเพาะ เช่น รีเซพเตอร์ทรานสเฟอร์รินและตัวขนส่งกรดอะมิโนสายโซ่หนัก CD98 ซึ่งแสดงออกที่ BBB และนำส่งทีวีและคาร์โก้ในการรักษาโรคไปยังสมองผ่านทรานสไซโทซิสที่มีรีเซพเตอร์เป็นสื่อกลาง ในแบบจำลองสัตว์ แอนติบอดีและเอนไซม์ที่ออกแบบด้วยแพลตฟอร์มทีวีแสดงให้เห็นว่าสมองได้รับสัมผัสมากกว่าแอนติบอดีและเอนไซม์ที่คล้ายกันถึง 10 ถึง 30 เท่าโดยไม่มีเทคโนโลยีนี้ โอลิโกนิวคลีโอไทด์ที่ออกแบบด้วยแพลตฟอร์มทีวีแสดงให้เห็นว่าสมองในไพรเมตได้รับสัมผัสมากกว่า 1,000 เท่ามากกว่าโอลิโกนิวคลีโอไทด์ที่ส่งอย่างเป็นระบบโดยไม่มีเทคโนโลยีนี้ การได้รับสารที่ดีขึ้นและการกระจายตัวในวงกว้างในสมองอาจเพิ่มประสิทธิภาพในการรักษาโดยการช่วยให้สามารถบรรลุผลสำเร็จอย่างกว้างขวางของความเข้มข้นที่เกี่ยวข้องกับการรักษาของผลิตภัณฑ์ที่เป็นตัวเลือก แพลตฟอร์มทีวีได้รับการตรวจสอบทางการแพทย์แล้ว และโปรแกรมที่รองรับทีวีห้ารายการกำลังอยู่ในการพัฒนาทางคลินิก
เกี่ยวกับ Denali Therapeutics
Denali Therapeutics Inc. เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่บุกเบิกการบำบัดทางชีวภาพรูปแบบใหม่ ซึ่งออกแบบมาเพื่อข้ามอุปสรรคในเลือดและสมองโดยใช้แพลตฟอร์ม TransportVehicle™ ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของบริษัท ด้วยแพลตฟอร์มการจัดส่งที่ได้รับการตรวจสอบทางคลินิกและกลุ่มผลิตภัณฑ์การรักษาที่เพิ่มขึ้นในทุกขั้นตอนของการพัฒนา Denali กำลังก้าวไปสู่เป้าหมายในการส่งมอบยาที่มีประสิทธิภาพเพื่อเปลี่ยนแปลงชีวิตของผู้ที่เป็นโรคเกี่ยวกับระบบประสาทเสื่อม ความผิดปกติของการจัดเก็บไลโซโซม และโรคร้ายแรงอื่น ๆ สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม กรุณาเยี่ยมชมที่ www.denalitherapeutics.com
แถลงการณ์เชิงคาดการณ์ล่วงหน้า
ข่าวประชาสัมพันธ์นี้มีข้อความที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าตามความหมายของ Private Securities Litigation Reform Act of 1995 ข้อความที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าที่แสดงหรือบอกเป็นนัยในข่าวประชาสัมพันธ์นี้รวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียง แผน ระยะเวลา และความคาดหวังที่เกี่ยวข้องกับแพลตฟอร์ม TransportVehicle™ ของ Denali รวมถึงการใช้งานที่เป็นไปได้กับผู้สมัครผลิตภัณฑ์ในปัจจุบันและอนาคต และความสามารถในการส่งมอบการบำบัดไปยังร่างกาย รวมถึงสมอง; แผนและความคาดหวังที่เกี่ยวข้องกับ Avlayah™ รวมถึงศักยภาพในการรักษา ประสิทธิภาพ ข้อมูลด้านความปลอดภัย ความพร้อมใช้งาน ระยะเวลาการเปิดตัว การเข้าถึงผู้ป่วย บริการสนับสนุน และผลข้างเคียงที่อาจเกิดขึ้น ความคาดหวังเกี่ยวกับความเพียงพอของการทดลองระยะที่ 1/2 และผลการทดลอง COMPASS ระยะที่ 2/3 เพื่อสนับสนุนการยื่นตามกฎระเบียบ ยืนยันผลประโยชน์ทางคลินิก และได้รับการอนุมัติจาก European Medicines Agency (EMA) หรือหน่วยงานกำกับดูแลระดับโลกอื่นๆ วางแผนที่จะดำเนินกิจกรรมการพัฒนาและการพาณิชย์สำหรับ Avlayah และผลิตภัณฑ์อื่นๆ ความคาดหวังเกี่ยวกับบัตรกำนัลทบทวนลำดับความสำคัญโรคเด็กที่หายากของ Denali (PRV) รวมถึงมูลค่าที่เป็นไปได้และผลประโยชน์เชิงกลยุทธ์ใด ๆ และคำแถลงของ Dr. Watts, Dr. Muenzer, Dr. Chin, Ms. McKay และ Ms. Klein เกี่ยวกับคุณประโยชน์ที่อาจเกิดขึ้น ผลกระทบทางคลินิกในอนาคต และกระบวนทัศน์การรักษาของ Avlayah และเทคโนโลยีที่เกี่ยวข้อง ผลลัพธ์ที่แท้จริงอาจแตกต่างอย่างมากจากที่แสดงหรือบอกเป็นนัยในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ เนื่องจากความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่หลากหลาย ซึ่งรวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียงความไม่แน่นอนที่เกี่ยวข้องกับนโยบายของ FDA และโครงการอนุมัติแบบเร่งด่วน; ความเสี่ยงที่เกิดจากภาวะเศรษฐกิจที่ไม่เอื้ออำนวยและผลกระทบต่อธุรกิจและการดำเนินงานของ Denali ความเป็นไปได้ของเหตุการณ์หรือการเปลี่ยนแปลงที่อาจนำไปสู่การยุติข้อตกลงความร่วมมือของ Denali ความท้าทายที่เกี่ยวข้องกับการเปลี่ยนผ่านของ Denali ไปเป็นบริษัทเชิงพาณิชย์ ความสามารถของ Denali และผู้ร่วมงานในการพัฒนาให้เสร็จสมบูรณ์ และหากได้รับอนุมัติ ก็สามารถนำกลุ่มผลิตภัณฑ์ไปใช้ในเชิงพาณิชย์ได้ ความยากลำบากในการลงทะเบียนผู้ป่วยสำหรับการทดลองทางคลินิกที่กำลังดำเนินอยู่และในอนาคต การทดลองที่กำลังดำเนินอยู่ในปัจจุบันได้รับการขับเคลื่อนอย่างเพียงพอที่จะแสดงให้เห็นถึงการรับรองต่อหน่วยงานกำกับดูแลหรือไม่ การพึ่งพาผู้ผลิตและซัพพลายเออร์ที่เป็นบุคคลที่สามสำหรับวัสดุการทดลองทางคลินิก การพึ่งพาการพัฒนาที่ประสบความสำเร็จของเทคโนโลยีแพลตฟอร์มอุปสรรคเลือดสมองของ Denali และโปรแกรมที่เกี่ยวข้อง ความล่าช้าหรือความล้มเหลวที่อาจเกิดขึ้นในการดำเนินการตามกำหนดเวลาการทดลองทางคลินิกที่คาดหวัง ความเสี่ยงที่โปรไฟล์พรีคลินิกที่มีแนวโน้มอาจไม่ถูกจำลองในสถานพยาบาล ความแตกต่างระหว่างผลลัพธ์ทางคลินิกพรีคลินิก ระยะเริ่มต้น หรือเบื้องต้น และผลลัพธ์จากการทดลองระยะหลัง การเกิดขึ้นของเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่สำคัญหรือผลข้างเคียงที่ไม่พึงประสงค์อื่น ๆ ความไม่แน่นอนเกี่ยวกับการอนุมัติตามกฎระเบียบที่จำเป็นสำหรับการค้าในสหรัฐอเมริกา ยุโรป หรือเขตอำนาจศาลระหว่างประเทศอื่น ๆ ความสามารถของ Denali ในการพัฒนากลุ่มผลิตภัณฑ์หรือพัฒนาผลิตภัณฑ์ที่ประสบความสำเร็จในเชิงพาณิชย์ การพัฒนาที่เกี่ยวข้องกับคู่แข่งและอุตสาหกรรมของ Denali รวมถึงผู้สมัครผลิตภัณฑ์และการบำบัดที่แข่งขันกัน ความสามารถของ Denali ในการขอรับ รักษา หรือปกป้องสิทธิ์ในทรัพย์สินทางปัญญาที่เกี่ยวข้องกับกลุ่มผลิตภัณฑ์ของตน การดำเนินการและความสำเร็จของแผนเชิงกลยุทธ์ของ Denali สำหรับธุรกิจ ผู้สมัครผลิตภัณฑ์ และเทคโนโลยีแพลตฟอร์มอุปสรรคเลือดสมอง ความสามารถของ Denali ในการจัดหาเงินทุนเพิ่มเติมเพื่อใช้ในการดำเนินงานตามความจำเป็น ความสามารถของ Denali ในการคาดการณ์ผลลัพธ์ทางการเงินในอนาคตในสภาพแวดล้อมปัจจุบันได้อย่างแม่นยำ และความเสี่ยงและความไม่แน่นอนอื่นๆ ซึ่งรวมถึงที่อธิบายไว้ในรายงานประจำปีและรายไตรมาสล่าสุดของ Denali ในแบบฟอร์ม 10-K ที่ยื่นต่อสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ (SEC) เมื่อวันที่ 26 กุมภาพันธ์ 2569 และรายงานในอนาคตของ Denali ที่จะยื่นต่อ SEC ยกเว้น Avlayah ผลิตภัณฑ์ของ Denali อยู่ระหว่างการตรวจสอบ และโปรไฟล์ด้านความปลอดภัยและประสิทธิภาพยังไม่ได้รับการจัดทำขึ้น Denali ไม่มีภาระผูกพันใด ๆ ในการอัปเดตหรือแก้ไขข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใด ๆ เพื่อให้สอดคล้องกับข้อความเหล่านี้กับผลลัพธ์ที่แท้จริงหรือเปลี่ยนแปลงการคาดการณ์ของ Denali ยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนด
ที่มา: Denali Therapeutics Inc.
ที่มา: HealthDay
บทความที่เกี่ยวข้อง
Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) ประวัติการอนุมัติของ FDA
แหล่งข่าวเพิ่มเติม
สมัครรับจดหมายข่าวของเรา
ไม่ว่าคุณจะสนใจหัวข้อใด สมัครรับจดหมายข่าวของเราเพื่อรับประโยชน์สูงสุดจาก Drugs.com ในกล่องจดหมายของคุณ
โพสต์แล้ว : 2026-03-26 08:59
อ่านเพิ่มเติม
- รองเท้าที่มั่นคงและรองรับได้ดีไม่ช่วยรักษาโรคข้อเข่าเสื่อม
- ปริมาณสาร Adderall นอกฉลากเดี่ยวที่เชื่อมโยงกับผลต่อระบบหัวใจและหลอดเลือดที่วัดได้
- การคุมกำเนิดด้วยฮอร์โมนไม่เชื่อมโยงกับความชุกของความดันโลหิตสูงในกะโหลกศีรษะที่ไม่ทราบสาเหตุ
- วิธีวัดความเสี่ยงส่วนบุคคลของคุณสำหรับไส้เลื่อน
- FDA ของสหรัฐอเมริกาอนุมัติการอัปเดตฉลากเพื่อเร่งเวลาการละลายของ Adstiladrin (nadofaragene firadenovec-vncg)
- Novartis Cosentyx ได้รับการอนุมัติจาก FDA สำหรับผู้ป่วยเด็กที่มีอายุ 12 ปีขึ้นไป โดยมีภาวะเยื่อบุโพรงมดลูกอักเสบปานกลางถึงรุนแรง
ข้อจำกัดความรับผิดชอบ
มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน
การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ
คำหลักยอดนิยม
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions