FDA cấp phê duyệt nhanh cho Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) để điều trị Hội chứng Hunter (MPS II)
FDA cấp phê duyệt nhanh cho Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) để điều trị Hội chứng Hunter (MPS II)
SOUTH SAN FRANCISCO, California, ngày 25 tháng 3 năm 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Denali Therapeutics Inc. (Nasdaq: DNLI) hôm nay thông báo Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp tốc phê duyệt cho Avlayah™ (tividenofusp alfa-eknm), chế phẩm sinh học đầu tiên được FDA phê chuẩn, được thiết kế đặc biệt để vượt qua hàng rào máu não và tiếp cận toàn bộ cơ thể, bao gồm cả não. Avlayah là một liệu pháp thay thế enzyme được chỉ định để điều trị các biểu hiện thần kinh của hội chứng Hunter (mucopolysaccharidosis type II hoặc MPS II) khi bắt đầu ở những bệnh nhi không có triệu chứng hoặc có triệu chứng nặng ít nhất 5 kg trước khi bị suy giảm thần kinh tiến triển. Việc tiếp tục phê duyệt chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh lợi ích lâm sàng trong một thử nghiệm xác nhận.
"Sự chấp thuận của Avlayah là một kỷ nguyên mới cho cộng đồng mắc hội chứng Hunter khi chúng tôi cung cấp liệu pháp đầu tiên được FDA phê chuẩn nhằm vượt qua hàng rào bảo vệ não cho các cá nhân và gia đình đang sống chung với căn bệnh suy nhược này. Sự chấp thuận này phản ánh quyết tâm và sự hợp tác của cộng đồng MPS, cũng như sự tham gia hợp tác của FDA trong việc kết hợp bằng chứng chỉ dấu sinh học nhằm giúp đẩy nhanh việc phát triển các phương pháp điều trị cần thiết khẩn cấp", Ryan Watts, Tiến sĩ, đồng sáng lập và Giám đốc điều hành của Denali Therapeutics cho biết. “Dấu mốc quan trọng này xác nhận nền tảng TransportVehicle của chúng tôi và tiềm năng của nó trong việc vượt qua thách thức lâu dài trong việc cung cấp thuốc sinh học qua hàng rào máu não, nhằm mục đích chuyển đổi phương pháp điều trị một loạt bệnh thoái hóa thần kinh, rối loạn lưu trữ lysosomal và các bệnh nghiêm trọng khác ảnh hưởng đến hàng triệu người trên toàn thế giới."
Hội chứng Hunter là một bệnh di truyền hiếm gặp do thiếu hụt enzyme iduronate 2-sulfatase (IDS), cần thiết để phá vỡ các loại đường phức tạp được gọi là glycosaminoglycan (GAG). Ở những người mắc hội chứng Hunter, GAG tích tụ trong các tế bào khắp cơ thể, bao gồm cả não, dẫn đến tổn thương ngày càng tăng đối với các cơ quan và mô bắt đầu từ khi còn trẻ. Những người mắc bệnh này có thể bị suy giảm nhận thức, hành vi, thính giác và vận động, có thể bao gồm mất khả năng nói và đi lại.
“Sự chấp thuận của FDA đối với Avlayah thể hiện một bước tiến đột phá với tư cách là phương pháp điều trị đổi mới đầu tiên cho cộng đồng mắc hội chứng Hunter trong gần 20 năm,” Joseph Muenzer, MD, Ph.D., nhà nghiên cứu chính của thử nghiệm lâm sàng Avlayah Giai đoạn 1/2, Giám đốc Trung tâm Nghiên cứu và Điều trị Muenzer MPS và Giáo sư Xuất sắc Bryson về Di truyền Nhi khoa tại Đại học Bắc Carolina ở Đồi Chapel, cho biết. "Các biểu hiện thần kinh của hội chứng Hunter, ảnh hưởng đến gần như tất cả bệnh nhân, là một trong những nhu cầu y tế dai dẳng và thách thức nhất đối với cộng đồng và là trọng tâm của nhiều năm nghiên cứu khoa học. Là loại thuốc thẩm thấu não đầu tiên được FDA phê chuẩn cho hội chứng Hunter, Avlayah sẽ thay đổi đáng kể cách chúng ta điều trị cho bệnh nhân và có tiềm năng trở thành một tiêu chuẩn chăm sóc mới."
Sự phê duyệt của Avlayah dựa trên việc giảm dấu ấn sinh học bệnh chính là heparan sulfate trong dịch não tủy. (CSF HS), như một điểm cuối thay thế có khả năng dự đoán hợp lý lợi ích lâm sàng trong điều trị các biểu hiện thần kinh của hội chứng Hunter. Trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2, Avlayah đã chứng minh mức giảm 91% (KTC 95%: 89%, 92%) nồng độ CSF HS so với mức cơ bản vào tuần điều trị thứ 24. Vào tuần 24, 93% (41 trong số 44) bệnh nhân được điều trị bằng Avlayah có nồng độ CSF HS nằm trong phạm vi những người không mắc hội chứng Hunter. Phản ứng bất lợi phổ biến nhất trong nghiên cứu là phản ứng liên quan đến tiêm truyền. Kết quả từ nghiên cứu Giai đoạn 1/2 được công bố trên Tạp chí Y học New England ngày 1 tháng 1 năm 2026. Nghiên cứu COMPASS Giai đoạn 2/3 toàn cầu đang diễn ra được thiết kế để tạo ra bằng chứng xác nhận và hỗ trợ việc đệ trình quy định toàn cầu cho Avlayah. Nghiên cứu này bao gồm những thanh niên sống chung với hội chứng Hunter.
"Việc phê duyệt nhanh chóng Avlayah ngày hôm nay là một tiến bộ quan trọng đối với cộng đồng hội chứng Hunter vì liệu pháp thay thế enzyme đầu tiên và duy nhất được thiết kế để tiếp cận hệ thần kinh trung ương và ngoại vi hiện đã được FDA phê chuẩn để điều trị các biểu hiện thần kinh cho những người mắc bệnh này. Chúng tôi xin gửi lời cảm ơn chân thành đến những người tham gia nghiên cứu và gia đình, các nhà điều tra, bác sĩ lâm sàng và những người ủng hộ, những người đã can đảm và cam kết giúp Avlayah được chấp thuận," Peter Chin, M.D., Giám đốc Y tế và Giám đốc Phát triển của Denali cho biết Trị liệu. Terri Klein, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của MPS, cho biết: "Chúng tôi tiếp tục nghiên cứu Avlayah trong nghiên cứu COMPASS Giai đoạn 2/3 với mục tiêu xác nhận bằng chứng lâm sàng trên phổ bệnh nhân MPS II."
"Việc phê duyệt nhanh chóng này cho MPS II dựa trên dấu ấn sinh học như một điểm cuối thay thế là một ngày đặc biệt đối với MPS và cộng đồng bệnh hiếm gặp. Hiệp hội MPS Quốc gia. “Sự phê duyệt này khẳng định rằng khi khoa học mạnh mẽ và sự ủng hộ kết hợp với nhau, những thay đổi có ý nghĩa, sự tiến bộ liên tục và hy vọng sẽ có thể xảy ra đối với những người mắc bệnh MPS và các bệnh hiếm gặp khác đang chờ điều trị.”
"Đối với những gia đình mắc hội chứng Hunter, tiến triển bệnh thường tăng dần trong khi bản thân căn bệnh này vẫn tiếp tục tiến triển không ngừng. Đối với nhiều người, sự tiến triển của bệnh bao gồm các tác động về nhận thức có thể làm tăng thêm sức nặng cảm xúc cho một chẩn đoán vốn đã đầy thách thức," Kristin McKay, Chủ tịch kiêm Giám đốc Điều hành của Project Alive và là cha mẹ của trẻ mắc hội chứng Hunter, cho biết. “Các gia đình đang chờ đợi những lựa chọn mới tác động đến não, vì vậy sự sẵn có của phương pháp trị liệu mới này mang lại sự lạc quan và hy vọng mới cho cộng đồng của chúng ta.”
Avlayah bao gồm enzyme IDS được hợp nhất với nền tảng TransportVehicle™ (TV) độc quyền của Denali, liên kết với thụ thể transferrin (TfR) và đưa IDS đến các mô ngoại biên và hệ thần kinh trung ương thông qua quá trình chuyển mã qua trung gian thụ thể qua hàng rào máu não. Avlayah là loại thuốc hỗ trợ TfR đầu tiên được FDA phê chuẩn được thiết kế để đặc biệt vượt qua hàng rào máu não.
Avlayah được quản lý mỗi tuần một lần và sẽ có mặt ở Hoa Kỳ ngay sau khi được phê duyệt. Denali Therapeutics sẽ cung cấp các dịch vụ hỗ trợ được cá nhân hóa cho bệnh nhân, người chăm sóc và nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe thông qua Dịch vụ bệnh nhân Denali, một chương trình chuyên dụng cung cấp hỗ trợ cá nhân về khả năng tiếp cận điều trị và các nguồn hỗ trợ. Để biết thêm thông tin về Dịch vụ Bệnh nhân Denali, hãy gọi 844-DNLI365 (844-365-4365).
Sau sự chấp thuận của Avlayah, FDA đã cấp cho Denali Therapeutics Phiếu đánh giá ưu tiên bệnh nhi hiếm gặp (PRV). Chứng từ này có thể được sử dụng để được xem xét ưu tiên cho đơn đăng ký tiếp thị trong tương lai hoặc được chuyển cho nhà tài trợ khác. Chương trình PRV nhằm mục đích khuyến khích phát triển các liệu pháp điều trị các bệnh nhi hiếm gặp nghiêm trọng và đe dọa tính mạng bằng cách cung cấp một cơ chế có khả năng đẩy nhanh các mốc thời gian đánh giá theo quy định cho các ứng dụng tiếp theo.
Giới thiệu về Chương trình thử nghiệm lâm sàng Avlayah
Việc phê duyệt nhanh Avlayah dựa trên thử nghiệm nhãn mở, đa trung tâm, giai đoạn 1/2 quốc tế trên 47 liệu pháp thay thế enzyme (ERT) - chưa từng điều trị (n=15) và những người tham gia nghiên cứu đã được điều trị (n=32) trước đó (độ tuổi 0,3–13 [trung bình, 5] tuổi) mắc hội chứng Hunter (MPS II). Mục tiêu chính của nghiên cứu Giai đoạn 1/2 là đánh giá tính an toàn và khả năng dung nạp của Avlayah, đồng thời các mục tiêu phụ đánh giá hệ thần kinh trung ương và tác dụng ngoại biên của Avlayah bằng cách đo glycosaminoglycan (GAG) heparan sulfate (HS) trong dịch não tủy (CSF) và nước tiểu, hành vi thích ứng và thể tích gan. Việc tiếp tục phê duyệt Avlayah có thể phụ thuộc vào việc xác minh lợi ích lâm sàng trong thử nghiệm xác nhận COMPASS Giai đoạn 2/3, trong đó những người tham gia được chọn ngẫu nhiên theo tỷ lệ 2:1 để nhận Avlayah hoặc idursulfase tương ứng. Denali đang tiến hành nghiên cứu COMPASS Giai đoạn 2/3 ở những người tham gia mắc hội chứng Hunter ở Bắc Mỹ, Nam Mỹ và Châu Âu để hỗ trợ phê duyệt theo quy định toàn cầu. Như đã thông báo trước đó, Nhóm A của nghiên cứu COMPASS đã hoàn tất đăng ký và Nhóm B hiện đang đăng ký.
Giới thiệu về Hội chứng Hunter (MPS II)
Hội chứng Hunter, còn được gọi là MPS II, là một rối loạn lưu trữ lysosomal di truyền hiếm gặp, chủ yếu ảnh hưởng đến các bé trai và ảnh hưởng đến khoảng 500 cá nhân ở Hoa Kỳ và 2.000 cá nhân trên toàn thế giới. Căn bệnh này xảy ra do đột biến gen iduronate 2-sulfatase (IDS) dẫn đến thiếu hụt enzyme IDS, enzyme chịu trách nhiệm phá vỡ glycosaminoglycans (GAGs) như heparan sulfate và dermatan sulfate. Sự tích tụ GAG dẫn đến tổn thương ngày càng tăng ở nhiều cơ quan và mô, bao gồm cả não. Các triệu chứng của hội chứng Hunter bao gồm chậm phát triển, suy giảm nhận thức, bất thường về hành vi và các biến chứng về thể chất như cứng khớp, giảm thính lực và rối loạn chức năng nội tạng.
Giới thiệu về Avlayah™ (tividenofusp alfa-eknm)
Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) là một liệu pháp thay thế enzyme tiêm tĩnh mạch bao gồm enzyme iduronate 2-sulfatase (IDS) được kết hợp với nền tảng TransportVehicle™ (TV) độc quyền của Denali. Thành phần Fc của Avlayah liên kết với miền đỉnh của thụ thể transferrin (TfR) và đưa IDS đến các mô ngoại biên và hệ thần kinh trung ương thông qua quá trình chuyển mã qua trung gian thụ thể qua hàng rào máu não. Avlayah được nội hóa thông qua liên kết với thụ thể mannose-6-phosphate trên bề mặt tế bào và được vận chuyển vào lysosome nơi nó được cho là có tác dụng hoạt động enzyme và làm giảm glycosaminoglycans tích lũy (GAG). Ngoài ra, do TfR được biểu hiện ở khắp nơi nên người ta hy vọng rằng sự tương tác giữa Avlayah và TfR sẽ góp phần hấp thu nó vào các tế bào trong não và các mô ngoại biên. Ngoài Chỉ định Bệnh Nhi khoa Hiếm gặp và Chỉ định Liệu pháp Đột phá, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã cấp chỉ định Thuốc theo dõi nhanh và Thuốc mồ côi cho Avlayah để điều trị MPS II.
Cơ quan Dược phẩm Châu Âu đã cấp chỉ định Thuốc Ưu tiên cho tividenofusp alfa. Avlayah không được các cơ quan y tế bên ngoài Hoa Kỳ chấp thuận
Chỉ định của Avlayah tại Hoa Kỳ
Avlayah được phê duyệt để điều trị các triệu chứng thần kinh ở bệnh nhi nặng ít nhất 5 kg mắc hội chứng Hunter trước khi bệnh thần kinh tiến triển. Sự chấp thuận này dựa trên việc giảm heparan sulfate (HS) trong dịch não tủy (CSF) bao quanh não và tủy sống. Các nghiên cứu đang được tiến hành để xác nhận hiệu quả của nó trong việc cải thiện các triệu chứng lâm sàng.
Hạn chế sử dụng
Avlayah không được khuyến khích sử dụng kết hợp với các liệu pháp thay thế enzyme khác.
Thông tin an toàn quan trọng
Avlayah có thể gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng, bao gồm:
Phản ứng quá mẫn bao gồm Sốc phản vệ. Phản ứng dị ứng đe dọa tính mạng xảy ra cả ở giai đoạn đầu điều trị và sau nhiều liều theo thời gian, bao gồm:
Thông báo cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn ngay lập tức nếu những triệu chứng này xảy ra. Nếu phản ứng dị ứng nghiêm trọng xảy ra, việc điều trị của bạn sẽ bị dừng và điều trị khẩn cấp sẽ được áp dụng, bao gồm cả việc sử dụng epinephrine.
Phản ứng liên quan đến tiêm truyền (IAR). IAR xảy ra trong hoặc trong vòng 24 giờ sau khi nhận Avlayah, bao gồm:
Nếu bạn có IAR, bác sĩ có thể truyền chậm lại, tạm dừng, điều chỉnh liều lượng hoặc ngừng truyền tùy thuộc vào mức độ nghiêm trọng của phản ứng. Bạn cũng có thể được cho thuốc trước khi truyền để giúp ngăn ngừa những phản ứng này. Bệnh nhân có vấn đề về tim hoặc phổi có thể có nguy cơ cao bị biến chứng nghiêm trọng do những phản ứng này và sẽ được theo dõi chặt chẽ.
Thiếu máu (Số lượng hồng cầu thấp) xảy ra trong quá trình điều trị bằng Avlayah và có thể cần xét nghiệm định kỳ trong phòng thí nghiệm để tìm huyết sắc tố. Hãy liên hệ với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn gặp bất kỳ triệu chứng nào (ví dụ: mệt mỏi, da nhợt nhạt) gợi ý đến bệnh thiếu máu.
Bệnh thận màng (rối loạn thận ảnh hưởng đến các bộ lọc giúp loại bỏ chất thải và chất lỏng từ thận) xảy ra ở một bệnh nhân được điều trị bằng Avlayah. Bác sĩ sẽ theo dõi chức năng thận của bạn trong quá trình điều trị.
Tác dụng phụ thường gặp nhất (ở 20% bệnh nhân trở lên):
Hãy liên hệ với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn ngay lập tức nếu bạn gặp bất kỳ tác dụng phụ nào. Đây không phải là tất cả các tác dụng phụ có thể xảy ra của Avlayah. Bạn có thể báo cáo tác dụng phụ cho FDA tại www.fda.gov/medwatch hoặc gọi 1-800-FDA-1088. Bạn cũng có thể báo cáo các tác dụng phụ cho Denali Therapeutics theo số 1-833-ONE-DNLI (1-833-663-3654).
Giới thiệu về Phương tiện vận tải Denali™ Nền tảng
Hàng rào máu não (BBB) rất cần thiết trong việc duy trì môi trường vi mô của não và bảo vệ nó khỏi các chất có hại và mầm bệnh lưu thông trong máu. Trong lịch sử, BBB đã đặt ra những thách thức đáng kể trong việc phát triển thuốc điều trị các bệnh về hệ thần kinh trung ương bằng cách ngăn chặn hầu hết các loại thuốc đến não ở nồng độ phù hợp về mặt trị liệu. Nền tảng TransportVehicle™ (TV) của Denali là công nghệ độc quyền được thiết kế để cung cấp hiệu quả các phân tử trị liệu lớn như kháng thể, enzyme và oligonucleotide trên toàn bộ cơ thể, bao gồm cả não, bằng cách đi qua BBB sau khi tiêm tĩnh mạch. Nền tảng TV dựa trên các miền Fc được thiết kế để liên kết với các thụ thể vận chuyển tự nhiên cụ thể, chẳng hạn như thụ thể transferrin và chất vận chuyển axit amin chuỗi nặng CD98, được biểu hiện tại BBB và phân phối TV cũng như hàng hóa trị liệu của nó đến não thông qua quá trình chuyển mã qua trung gian thụ thể. Trong các mô hình động vật, các kháng thể và enzyme được thiết kế bằng nền tảng TV cho thấy khả năng tiếp xúc với não cao hơn từ 10 đến 30 lần so với các kháng thể và enzyme tương tự không có công nghệ này. Các oligonucleotide được thiết kế bằng nền tảng TV cho thấy mức độ tiếp xúc với não ở loài linh trưởng cao hơn 1.000 lần so với các oligonucleotide được cung cấp một cách có hệ thống mà không có công nghệ này. Sự tiếp xúc được cải thiện và sự phân bố rộng rãi trong não có thể làm tăng hiệu quả điều trị bằng cách cho phép đạt được nồng độ rộng rãi của các sản phẩm ứng cử viên có liên quan đến điều trị. Nền tảng TV đã được chứng nhận lâm sàng và năm chương trình hỗ trợ TV hiện đang được phát triển lâm sàng.
Giới thiệu về Trị liệu Denali
Denali Therapeutics Inc. là một công ty công nghệ sinh học đi tiên phong trong một nhóm liệu pháp sinh học mới được thiết kế để vượt qua hàng rào máu não bằng cách sử dụng nền tảng TransportVehicle™ độc quyền của mình. Với nền tảng phân phối được xác nhận lâm sàng và danh mục ứng viên trị liệu ngày càng tăng trong tất cả các giai đoạn phát triển, Denali đang hướng tới mục tiêu cung cấp các loại thuốc hiệu quả nhằm thay đổi cuộc sống cho những người mắc bệnh thoái hóa thần kinh, rối loạn lưu trữ lysosomal và các bệnh nghiêm trọng khác. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập www.denalitherapeutics.com.
Tuyên bố hướng tới tương lai
Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai theo nghĩa của Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995. Các tuyên bố hướng tới tương lai được thể hiện hoặc ngụ ý trong thông cáo báo chí này bao gồm nhưng không giới hạn ở các kế hoạch, tiến trình và kỳ vọng liên quan đến nền tảng TransportVehicle™ của Denali, bao gồm ứng dụng tiềm năng của nó trên các sản phẩm hiện tại và tương lai cũng như khả năng cung cấp liệu pháp điều trị cho toàn bộ cơ thể, bao gồm cả não; kế hoạch và kỳ vọng liên quan đến Avlayah™, bao gồm tiềm năng điều trị, hiệu quả, hồ sơ an toàn, tính sẵn có, thời gian ra mắt, khả năng tiếp cận bệnh nhân, dịch vụ hỗ trợ và các tác dụng phụ tiềm ẩn; kỳ vọng về tính đầy đủ của thử nghiệm Giai đoạn 1/2 và kết quả thử nghiệm COMPASS Giai đoạn 2/3 để hỗ trợ việc đệ trình cơ quan quản lý, xác nhận lợi ích lâm sàng và đạt được sự chấp thuận từ Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) hoặc các cơ quan quản lý toàn cầu khác; kế hoạch tiến hành các hoạt động phát triển và thương mại hóa cho Avlayah và các ứng cử viên sản phẩm khác; kỳ vọng về Phiếu đánh giá ưu tiên bệnh nhi hiếm gặp (PRV) của Denali, bao gồm giá trị tiềm năng của nó và bất kỳ lợi ích chiến lược nào; và các tuyên bố của Tiến sĩ Watts, Tiến sĩ Muenzer, Tiến sĩ Chin, Bà McKay và Bà Klein về những lợi ích tiềm năng, tác động lâm sàng trong tương lai và mô hình điều trị của Avlayah và các công nghệ liên quan. Kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể so với kết quả được thể hiện hoặc ngụ ý trong các tuyên bố hướng tới tương lai này do có nhiều rủi ro và sự không chắc chắn. Chúng bao gồm nhưng không giới hạn ở những điều không chắc chắn liên quan đến chính sách của FDA và chương trình phê duyệt cấp tốc; rủi ro phát sinh từ các điều kiện kinh tế bất lợi và tác động của chúng đối với hoạt động kinh doanh của Denali; khả năng xảy ra các sự kiện hoặc thay đổi có thể dẫn đến việc chấm dứt thỏa thuận hợp tác của Denali; những thách thức liên quan đến quá trình chuyển đổi của Denali thành một công ty thương mại; khả năng của Denali và các cộng tác viên của mình trong việc hoàn thành quá trình phát triển và, nếu được chấp thuận, thương mại hóa các sản phẩm ứng cử viên; khó khăn trong việc tuyển chọn bệnh nhân cho các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra và trong tương lai; liệu các thử nghiệm đang diễn ra hiện tại có đủ sức mạnh để chứng minh khả năng được các cơ quan quản lý chấp thuận hay không; sự phụ thuộc vào các nhà sản xuất và nhà cung cấp bên thứ ba về vật liệu thử nghiệm lâm sàng; phụ thuộc vào sự phát triển thành công của công nghệ nền tảng hàng rào máu não của Denali và các chương trình liên quan; khả năng chậm trễ hoặc thất bại trong việc đáp ứng các mốc thời gian thử nghiệm lâm sàng dự kiến; nguy cơ các hồ sơ tiền lâm sàng đầy hứa hẹn có thể không được nhân rộng trong môi trường lâm sàng; sự khác biệt giữa kết quả lâm sàng tiền lâm sàng, giai đoạn đầu hoặc sơ bộ và kết quả từ các thử nghiệm ở giai đoạn sau; sự xuất hiện của các tác dụng phụ đáng kể hoặc các tác dụng phụ không mong muốn khác; sự không chắc chắn xung quanh các phê duyệt theo quy định cần thiết để thương mại hóa ở Hoa Kỳ, Châu Âu hoặc các khu vực pháp lý quốc tế khác; Khả năng của Denali trong việc thúc đẩy nguồn ứng viên sản phẩm hoặc phát triển các sản phẩm thành công về mặt thương mại; những phát triển liên quan đến các đối thủ cạnh tranh của Denali và ngành của nó, bao gồm các sản phẩm và liệu pháp điều trị cạnh tranh; Khả năng của Denali trong việc có được, duy trì hoặc bảo vệ quyền sở hữu trí tuệ liên quan đến các sản phẩm ứng cử viên của mình; việc thực hiện và thành công các kế hoạch chiến lược của Denali đối với hoạt động kinh doanh, ứng cử viên sản phẩm và công nghệ nền tảng hàng rào máu não; Khả năng của Denali để có được vốn bổ sung để tài trợ cho hoạt động của mình khi cần thiết; Khả năng dự báo chính xác kết quả tài chính trong tương lai của Denali trong môi trường hiện tại; và các rủi ro cũng như sự không chắc chắn khác, bao gồm cả những rủi ro được mô tả trong Báo cáo hàng năm và hàng quý gần đây nhất của Denali theo Mẫu 10-K nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch (SEC) vào ngày 26 tháng 2 năm 2026 và các báo cáo trong tương lai của Denali sẽ nộp cho SEC. Ngoại trừ Avlayah, các sản phẩm ứng cử viên của Denali đều đang trong quá trình nghiên cứu và hồ sơ về tính an toàn và hiệu quả của chúng vẫn chưa được thiết lập. Denali không có nghĩa vụ cập nhật hoặc sửa đổi bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào, để những tuyên bố này phù hợp với kết quả thực tế hoặc thực hiện những thay đổi trong kỳ vọng của Denali, trừ khi luật pháp yêu cầu.
Nguồn: Denali Therapeutics Inc.
Nguồn: HealthDay
Bài viết liên quan
Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) Sự chấp thuận của FDA Lịch sử
Các nguồn tin tức khác
Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi
Bất kể chủ đề bạn quan tâm là gì, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.
Đã đăng : 2026-03-26 08:59
Đọc thêm
- Aldi thu hồi vết cắn của rau bina vì có thể bị nhiễm bẩn
- FDA có thể cho phép một số loại vape có hương vị dành cho người lớn
- AHA: Nguy cơ tiến triển tiền tiểu đường trong 5 năm khác nhau ở người trẻ tuổi
- EAU: Tỷ lệ tử vong trong 90 ngày 9,2% đối với tiểu máu khẩn cấp
- Tử vong, bệnh tật nặng được báo cáo ở 87% bệnh nhân mắc bệnh một tâm thất
- Vấn đề sức khỏe tâm thần mới khởi phát sau khi chẩn đoán ung thư gắn liền với nguy cơ tử vong cao hơn
Tuyên bố từ chối trách nhiệm
Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.
Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.
Từ khóa phổ biến
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions