Az FDA gyorsított jóváhagyást ad a Kresladi számára a súlyos leukocita adhéziós hiány-I (LAD-I) gyermekbetegek kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

Az FDA gyorsított jóváhagyást ad a Kresladi számára súlyos leukocita-adhéziós hiányban (LAD-I) szenvedő gyermekbetegek kezelésére

Amazon Big Spring Sale - Up to 40% off

CRANBURY, N.J.--(BUSINESS WIRE)--márc. 2026. 27. – A Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), egy teljesen integrált biotechnológiai vállalat, amely a ritka betegségek fenntartható genetikai terápiáinak fejlesztését szorgalmazza, nagymértékben kielégítetlen szükségletekkel, ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) gyorsított jóváhagyást adott az automatikus Kresladiogene™ (automalogoustem Kresladiogene™) őssejt alapú génterápia súlyos leukocita adhéziós hiány-I-ben (LAD-I) szenvedő gyermekgyógyászati betegek kezelésére ITGB2-ben biallélikus variánsok miatt, anélkül, hogy rendelkezésre állna humán leukocita antigénnel illő testvérdonor allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációhoz. Ezt a javallatot a neutrofil CD18 és CD11a felszíni expressziójának növekedése alapján gyorsított jóváhagyással engedélyezték. A klinikai előny megerősítése a kezelt betegek hosszabb távú követési adatainak kiértékelésén alapul a folyamatban lévő klinikai vizsgálatban és a forgalomba hozatalt követő nyilvántartáson keresztül.

  • Az első FDA által jóváhagyott génterápia súlyos LAD-I-ben szenvedő gyermekek számára az ITGB2 biallélikus variánsai miatt
  • Súlyos, gyermekkori LAD-I, az életre gyakorolt ​​ultragenerációs immunitás. visszatérő fertőzések és magas korai gyermekkori halálozás kezelés nélkül
  • Az FDA Ritka gyermekbetegségek elsőbbségi felülvizsgálati utalványát adományozza.

    • Kresladi jóváhagyásával az FDA a Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher-t (PRV) adományozta a Rocketnek, amely program célja a ritka gyermekbetegségek terápiáinak fejlesztése. A Vállalat úgy kívánja értékelni a PRV pénzzé tételére vonatkozó stratégiai lehetőségeket, hogy növelje a pénzügyi rugalmasságot és maximalizálja a részvényesi értéket.

    „A Kresladi jóváhagyása fontos mérföldkő a súlyos LAD-I közösség számára” – mondta Gaurav Shah, M.D., a Rocket Pharmaceuticals vezérigazgatója. "Ez a jóváhagyás azoknak a betegeknek, családoknak, vizsgálóknak és szabályozó hatóságoknak az elhivatottságát tükrözi, akik együtt dolgoztak e rendkívül ritka betegség kutatásának előmozdításában. Bízunk benne, hogy a Kresladit elérhetővé tesszük a jogosult betegek számára az Egyesült Államokban"

    A LAD-I egy rendkívül ritka genetikai gyermekbetegség, amelyet a CD18-at kódoló ITGB2 gén mutációi okoznak. Ez egy kulcsfontosságú fehérje, amely a CD11 integrinek mentén expresszálódik, hogy megkönnyítse a leukociták adhézióját az érfalhoz és a szövetekbe való migrációt a fertőzések korlátozása és megszüntetése, valamint a sebgyógyulás megszervezése érdekében. A súlyos LAD-I-ben szenvedő betegek általában nagyon csökkent CD11a expressziót mutatnak. A súlyos LAD-I-ben szenvedő csecsemők visszatérő, életveszélyes bakteriális és gombás fertőzésekben szenvednek, amelyek rosszul reagálnak az antimikrobiális szerekre, és gyakori kórházi kezelést igényelnek. Az Egyesült Államokban a LAD-I előfordulási gyakorisága a becslések szerint körülbelül egy a 100 000-ből egy és a 200 000 élveszületésből egy, és az érintett betegek nagyjából kétharmadát a betegség súlyos formájának minősítették.

    „Klinikusként Donaldnak láttam, hogy az LAD-B-es családok súlyos hatással lehetnek az LAD-B-es családokra” Kohn, M.D., a Phase 1/2 vizsgálat vezető kutatója és a mikrobiológia, immunológia és molekuláris genetika kiváló professzora a Kaliforniai Egyetemen, Los Angelesben (UCLA). „A Kresladi jóváhagyása több éves tudományos kutatás és klinikai együttműködés csúcspontja, amelynek célja ennek a pusztító betegségnek a kiváltó okának kezelése.”

    „A Kresladi jóváhagyása jelentős előrelépést jelent a súlyos LAD-I-vel érintett egyének és a tágabb elsődleges immunhiányos közösség számára” – mondta Vanessa Tenembaum, a Jeffrey Modell Foundation, az elsődleges immunhiány korai diagnosztizálásával és kezelésével foglalkozó globális nonprofit szervezet vezérigazgatója. „Az e ritka és súlyos betegség által érintett családok számára ez a jóváhagyás hangsúlyozza az elsődleges immunhiányos betegek kimenetelének javítására irányuló folyamatos erőfeszítések fontosságát.”

    További információ érhető el az Egyesült Államokban élő betegek, családtagok és egészségügyi szolgáltatók számára a www.kresladi.com oldalon, beleértve a teljes felírási információkat is.

    A Kresladi fejlesztését támogató kutatást részben a California Institute for Regenerative Medicine (CLIN2-11480 támogatási szám) finanszírozása tette lehetővé.

    INDIKÁCIÓ ÉS ALKALMAZÁSA Kresladi egy autológ vérképző őssejt-alapú génterápia, amelyet súlyos leukociális deficienciás (LA) gyermekkori betegek kezelésére javallottak. biallélikus variánsokhoz ITGB2-ben anélkül, hogy rendelkezésre állna a humán leukocita antigénhez (HLA) illeszkedő testvérdonor allogén hematopoetikus őssejt-transzplantációhoz.

    Ez a javallat a neutrofil CD18 és CD11a felszíni expressziójának növekedése alapján gyorsított jóváhagyással lett jóváhagyva. A jóváhagyás folytatása a megerősítő vizsgálat(ok) során a klinikai előny ellenőrzésétől és leírásától függhet.

    FONTOS BIZTONSÁGI INFORMÁCIÓK

    FIGYELMEZTETÉSEK ÉS ÓVINTÉZKEDÉSEK

    Súlyos fertőzésekA Kresladi alkalmazása során súlyos fertőzések fordultak elő. A Kresladi infúziót megelőző mieloablatív kondicionálás következtében fokozott fogékonyság léphet fel a fertőzésekkel szemben.

    A Kresladi infúzió előtt és után ellenőrizze a betegeket a fertőzés jelei és tünetei tekintetében, és kezelje megfelelően. Profilaktikus antimikrobiális szereket adjon be az intézményi irányelveknek megfelelően.

    Kerülje a Kresladi alkalmazását aktív véráramfertőzésben vagy más súlyos, kezeletlen fertőzésben szenvedő betegeknél.

    A Kresladi infúzió után szükséges vérkészítményeket be kell sugározni.

    Véna-elzáródásos betegségVéna-elzáródásos betegség fordult elő a Kresladi-kezelés során. A Kresladi infúziót megelőző mieloablatív kondicionálás következtében fokozott érzékenység léphet fel a véna-elzáródásos betegséggel szemben. A Kresladi infúziót követő első hónapban ellenőrizze a betegeket a vénás elzáródásos betegség jelei és tünetei tekintetében, beleértve a májfunkciós tesztek értékelését.

    Neutrophil beültetési kudarcA Kresladi-kezelés után a neutrofil beültetés kudarca fordulhat elő. A neutrofil beültetés sikertelensége a Kresladi infúziót követő 43. napon három egymást követő ≥ 500 sejt/mikroliter abszolút neutrofilszám (ANC) elérésének elmulasztása. Figyelje a neutrofilek számát, amíg el nem éri a beültetést. Ha egy Kresladi-val kezelt betegnél a neutrofil beültetés sikertelensége következik be, biztosítson mentőkezelést a CD34+ sejtek tartalék gyűjtésével.

    Késleltetett vérlemezke-beültetésKésleltetett vérlemezke-beültetés fordulhat elő a Kresladi-kezelést követően. Figyelje a vérlemezkeszámot és a vérzést mindaddig, amíg el nem éri a vérlemezke-beültetést és a vérlemezke-helyreállást.

    LVV által közvetített inszerciós onkogenezisA Kresladi-kezelést követően Lentivirális vektor (LVV) által közvetített inszerciós onkogenezis fordulhat elő. A rosszindulatú hematológiai megbetegedések egész életen át tartó kockázatot jelentenek, és a Kresladi-val kezelt betegeknél a kezelést követően bármikor kialakulhat rosszindulatú hematológiai daganat.

    Klinikailag ellenőrizni kell a hematológiai rosszindulatú daganatokat, és legalább évente teljes vérképet kell készíteni (különböző vizsgálattal), valamint a Kresladi-kezelést követően legalább 15 évig a Kresladi-kezelést követően az integrációs hely elemzését. Ha rosszindulatú daganatot észlelnek bármely olyan betegnél, aki Kresladi-t kapott, forduljon a Rocket Pharmaceuticals, Inc.-hez az 1-800-982-2410 telefonszámon jelentésért és a vizsgálathoz szükséges mintavételi utasításokért.

    Túlérzékenységi reakciókTúlérzékenységi reakciók, beleértve az anafilaxiát is, előfordulhatnak a Kresladi infúzió beadásakor. A Kresladi-ban található dimetil-szulfoxid (DMSO) túlérzékenységi reakciókat okozhat, amelyek olyan betegeknél fordulhatnak elő, akik előzetesen DMSO-nak vannak kitéve, vagy anélkül.

    Kövesse a betegeket a túlérzékenységi reakciók jeleire és tüneteire a Kresladi infúzió alatt és után. Ha túlérzékenységi reakció lép fel, szüneteltesse az infúziót, ha folyamatban van, és kezelje a klinikai gyakorlat szerint.

    Antiretrovirális felhasználásAz antiretrovirális gyógyszerek zavarhatják a Kresladi gyártását. Ha a betegnek antiretrovirális szerekre van szüksége HIV-profilaxis céljából, a CD34+ sejtek mobilizálását és aferézisét a Kresladi-gyártáshoz el kell halasztani, amíg a HIV-fertőzést megfelelően kizárják. A betegek nem szedhetnek antiretrovirális gyógyszereket a mobilizálás előtt legalább egy hónapig, illetve a retrovírus-ellenes gyógyszerek eliminációjához szükséges várható időtartamig, és amíg az összes aferézis ciklus be nem fejeződik.

    A szerológiai vizsgálat zavarásaA Kresladi-kezelésben részesült betegeknél valószínű, hogy az LVP-teszt pozitív láncreakciót mutat a polimeráz polimeráz láncreakció miatt. hamis pozitív HIV-tesztben. Ezért a Kresladi-t kapott betegeket nem szabad PCR-alapú vizsgálattal HIV-fertőzés szempontjából szűrni.

    Vér-, szerv-, szövet- és sejtadományozásA Kresladi-val kezelt betegek a jövőben soha nem adhatnak vért, szerveket, szöveteket vagy sejteket transzplantáció céljából.

    MELLÉKHATÁSOKA leggyakoribb nem laboratóriumi mellékhatások (≥ a vírusos légúti fertőzés, a lázas betegek 30%-a) neutropenia, bőrelváltozás, hányinger/hányás, kiütés/dermatitisz, láz, készülékkel kapcsolatos fertőzés és bőrfertőzés.

    A leggyakoribb laboratóriumi mellékhatások (a betegek ≥ 30%-ánál) a következők: hemoglobin csökkenés, vérlemezkeszám csökkenés, neutrofilszám csökkenés, leukocitaszám csökkenés, aszpartát-aminotranszferáz és alanin-aminotranszferázszint növekedése.

    További biztonsági információkért tekintse meg a teljes felírási tájékoztatót.

    GYÓGYSZERkölcsönhatásokNem végeztek hivatalos gyógyszerkölcsönhatási vizsgálatokat. A Kresladi várhatóan nem lép kölcsönhatásba a máj citokróm P-450 enzimcsaládjával vagy gyógyszertranszportereivel.

    VakcinákAz élő vírusvakcinákkal végzett immunizálás biztonságosságát és hatékonyságát a Kresladi-kezelés alatt vagy azt követően nem vizsgálták. A védőoltás nem javasolt a mieloablatív kondicionálás kezdetét megelőző 6 hétben, valamint a Kresladi-kezelést követő hematológiai gyógyulásig. Ahol lehetséges, adjon be gyermekkori védőoltásokat a Kresladi mieloablatív kondicionálása előtt.

    Antiretrovirális gyógyszerekA betegek nem szedhetnek antiretrovirális gyógyszereket legalább egy hónapig az őssejt-mobilizációt célzó gyógyszeres kezelés megkezdése előtt, és a gyógyszerek eliminációjának várható időtartama alatt, valamint addig, amíg az összes aferézis ciklus be nem fejeződik. Az antiretrovirális gyógyszerek megzavarhatják a Kresladi gyártását.

    HIVATKOZÁS A TELJES FELÍRÁSI INFORMÁCIÓRAKérjük, tekintse meg a Kresladi teljes felírási tájékoztatóját.

    A Rocket Pharmaceuticals, Inc.-rőlA Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) egy teljesen integrált biotechnológiai vállalat, amely a ritka és pusztító szív- és érrendszeri betegségek génterápiáit fejleszti, további hematológiai és immunológiai programokkal. A Rocket kardiovaszkuláris csővezetéke három klinikai fázisú programot tartalmaz, amelyek mindegyike az öröklött kardiomiopátia egyik fő altípusát célozza meg: hipertrófiás, arrhythmogén és dilatatív kardiomiopátiákat. Ezek az állapotok együtt több mint 100 000 beteget jelentenek az Egyesült Államokban és az EU-ban. A vállalat platformját a szabadalmaztatott AAV gyártási képességek, a szívgénterápia több éves hatékonysági és biztonsági adatai, valamint több szívbeteg kezelésében szerzett tapasztalat támogatja a késői stádiumú AAV programok során. További információért látogasson el a www.rocketpharma.com oldalra, és kövessen minket a LinkedInen, a YouTube-on és az X-en.

    Figyelmeztető nyilatkozat a Rocket jövőre vonatkozó nyilatkozatairólEz a sajtóközlemény a Rocket jövőbeli elvárásaira, terveire és kilátásaira vonatkozó előretekintő kijelentéseket tartalmaz, amelyek kockázatokkal és bizonytalanságokkal járnak, illetve nem bizonyítják, vagy nem javítják ki a javításokat. eredményeink lényegesen eltérnek az ilyen előretekintő kijelentésekben kifejezett vagy sugalmazott eredményektől. Ilyen előretekintő kijelentéseket teszünk az 1995. évi zártkörű értékpapír-perek reformtörvényének és más szövetségi értékpapírtörvényeknek a biztonságos kikötő rendelkezései alapján. A jelen közleményben szereplő, a történelmi tényekre vonatkozó kijelentéseken kívül minden állítás előretekintő állítás. Ne hagyatkozzon ezekre a jövőbe mutató kijelentésekre, amelyek gyakran tartalmaznak olyan szavakat, mint „hinni”, „várni”, „előrelátni”, „szándékozni”, „tervezni”, „előretekinteni”, „adni fog”, „becslést”, „keresni”, „akar”, „lehet”, „javasolni” vagy hasonló kifejezéseket, az ilyen kifejezések variációit vagy negatívumait. Ezek az előretekintő nyilatkozatok magukban foglalják, de nem kizárólagosan, a Rocket elvárásait a Kresladi™ várható kereskedelmi elérhetőségével és indulási időzítésével kapcsolatban; a betegek várható felvételi és kezelési ütemezése; market adoption and patient identification; a Rocket kereskedelmi stratégiája és indítási készenléte; a Rocket azon képessége, hogy értékesítési és marketing képességeit fejleszthesse, vagy megállapodásokat kössön harmadik felekkel termékjelöltjei értékesítésére és piacra vitelére; az értékesítési tevékenységek várható ütemezése és hatása; Rocket’s projected cash runway; a ritka gyermekbetegségek elsőbbségi felülvizsgálati utalványának lehetséges bevételszerzése; valamint a Rocket csővezeték-programjainak folyamatos fejlesztése és előrehaladása. Bár a Rocket úgy véli, hogy az előretekintő nyilatkozatokban tükröződő várakozások ésszerűek, a Rocket nem tudja garantálni az ilyen eredményeket. A tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az ezekben az előretekintő kijelentésekben jelzettektől különböző fontos tényezők következtében, beleértve, de nem kizárólagosan, a következőkhöz kapcsolódó kockázatokat: a Kresladi™ sikeres bevezetése és kereskedelmi forgalomba hozatala; the safety and efficacy profile of Kresladi™; a Társaság azon képessége, hogy megszerezze és fenntartsa a hatósági jóváhagyásokat; a gyorsított jóváhagyási útvonalon történő folyamatos jóváhagyáshoz szükséges klinikai előny megerősítésének képessége; gyártási és ellátási lánccal kapcsolatos megfontolások, beleértve a harmadik fél gyártókra való támaszkodást; a szakképzett kezelőközpontok elérhetősége és készenléte; payer coverage and reimbursement; patient identification and referral dynamics; the outcome of litigation; váratlan kiadások; a Rocket versenytársai tevékenységei, beleértve a versengő termékek piacra dobásának időpontjára, az árképzésre és a leárazásra vonatkozó döntéseket; A Rocket azon képessége, hogy szabadalmakat szerezzen és érvényesítsen termékjelöltjei védelmére, és hogy sikeresen tudjon védekezni harmadik felek előre nem látható jogsértési követeléseivel szemben, valamint azon kockázatok, amelyeket részletesebben tárgyal a Rocket 10-K formanyomtatványról szóló, 2026. december 31-én és 2026. február 31-én benyújtott éves jelentésének „Kockázati tényezők” című szakasza. a SEC-hez benyújtott bejelentések, beleértve a 10-Q űrlapon lévő negyedéves jelentéseinket. Ennek megfelelően nem szabad túlzottan támaszkodnia ezekre az előretekintő kijelentésekre. Minden ilyen kijelentés csak az elhangzott dátumra vonatkozik, és a Rocket nem vállal kötelezettséget arra, hogy nyilvánosan frissítse vagy felülvizsgálja a jövőre vonatkozó kijelentéseket, akár új információk, akár jövőbeli események eredményeként, vagy egyéb módon.

    Forrás: Rocket Pharmaceuticals, Inc.

    Forrás: Healthh2> cikkek

  • A Rocket Pharmaceuticals bejelentette, hogy az FDA elfogadja a Kresladi BLA újbóli benyújtását a súlyos leukocita-adhéziós hiány-I (LAD-I) kezelésére – 2025. október 14.
  • A Rocket Pharmaceuticals bejelentette az FDA autoceledenetem felülvizsgálatának frissítését az FDA-ról súlyos leukocita adhéziós hiány-I (LAD-I) – 2024. február 13.

    • Kresladi (marnetegragene autotemcel) FDA jóváhagyási előzmények

    További hírforrások

  • FDA Medwatch gyógyszerfigyelmeztetések
  • Napi MedNews
  • Hírek egészségügyi szakembereknek
  • Új gyógyszerjóváhagyások
  • Dli>
  • Klinikai vizsgálatok eredményei
  • Általános gyógyszerjóváhagyások
  • Drugs.com podcast

    • Feliratkozik hírlevelünkre, ha feliratkozik a Drugs.com legjavát a postaládájába kaphatja.

    Elküldve : 2026-03-30 09:05

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak