FDA ให้การอนุมัติแบบเร่งรัดสำหรับ Kresladi สำหรับการรักษาผู้ป่วยเด็กที่มีภาวะเม็ดเลือดขาวบกพร่องขั้นรุนแรง-I (LAD-I)

FDA ให้การอนุมัติแบบเร่งรัดสำหรับ Kresladi สำหรับการรักษาผู้ป่วยเด็กที่มีภาวะเม็ดเลือดขาวบกพร่องอย่างรุนแรง-I (LAD-I)

แครนเบอรี นิวเจอร์ซีย์--(BUSINESS WIRE)--มี.ค. บริษัท Rocket Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: RCKT) ซึ่งเป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพแบบครบวงจรที่พัฒนาแนวทางการรักษาทางพันธุกรรมที่ยั่งยืนสำหรับโรคหายากที่หายากและมีความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองสูง ได้ประกาศในวันนี้ว่า สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติให้ Kresladi(TM) (marnetegragene autotemcel) เร็วขึ้น ซึ่งเป็นยีนบำบัดที่ใช้เซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดแบบอัตโนมัติ ซึ่งบ่งชี้สำหรับการรักษาผู้ป่วยเด็กที่มีอาการรุนแรง การขาดการยึดเกาะของเม็ดเลือดขาว - I (LAD-I) เนื่องจากตัวแปรคู่ใน ITGB2 โดยไม่มีผู้บริจาคพี่น้องที่จับคู่แอนติเจนของเม็ดเลือดขาวของมนุษย์ที่มีอยู่สำหรับการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือด allogeneic ข้อบ่งชี้นี้ได้รับการอนุมัติภายใต้การอนุมัติแบบเร่งโดยอิงจากการเพิ่มขึ้นของการแสดงออกของพื้นผิวนิวโทรฟิล CD18 และ CD11a การยืนยันผลประโยชน์ทางคลินิกจะขึ้นอยู่กับการประเมินข้อมูลการติดตามผลในระยะยาวของผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาในการศึกษาทางคลินิกที่กำลังดำเนินอยู่และผ่านทางทะเบียนหลังการขาย

การบำบัดด้วยยีนที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ครั้งแรกสำหรับเด็กที่มีภาวะ LAD-I รุนแรงเนื่องจากตัวแปรคู่ใน ITGB2

LAD-I ที่รุนแรงเป็นโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องทางพันธุกรรมในเด็กที่หายากเป็นพิเศษและคุกคามถึงชีวิต โดยมีลักษณะเฉพาะคือการติดเชื้อซ้ำและวัยเด็กในระดับสูงในระดับสูง การเสียชีวิตโดยไม่มีการรักษา

FDA มอบบัตรกำนัลการทบทวนลำดับความสำคัญของโรคในเด็กที่หายาก

ด้วยความเห็นชอบของ Kresladi FDA ได้มอบบัตรกำนัลการทบทวนลำดับความสำคัญของโรคเด็กที่หายาก (PRV) ให้กับ Rocket ซึ่งเป็นโปรแกรมที่ออกแบบมาเพื่อส่งเสริมการพัฒนาวิธีรักษาโรคในเด็กที่พบไม่บ่อย บริษัทตั้งใจที่จะประเมินทางเลือกเชิงกลยุทธ์เพื่อสร้างรายได้จาก PRV ในลักษณะที่ออกแบบมาเพื่อเพิ่มความยืดหยุ่นทางการเงินและเพิ่มมูลค่าสูงสุดของผู้ถือหุ้น

“การอนุมัติของ Kresladi ถือเป็นก้าวสำคัญสำหรับชุมชน LAD-I ที่มีความรุนแรง” นพ. Gaurav Shah ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Rocket Pharmaceuticals กล่าว “การอนุมัตินี้สะท้อนให้เห็นถึงความทุ่มเทของผู้ป่วย ครอบครัว ผู้ตรวจสอบ และหน่วยงานกำกับดูแลที่ได้ทำงานร่วมกันเพื่อพัฒนาการวิจัยเกี่ยวกับโรคที่หายากชนิดนี้ เราหวังว่าจะทำให้ Kresladi พร้อมให้บริการแก่ผู้ป่วยที่มีสิทธิ์ในสหรัฐอเมริกา.”

LAD-I เป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบได้น้อยมากในเด็ก เกิดจากการกลายพันธุ์ในยีน ITGB2 ที่เข้ารหัสสำหรับ CD18 ซึ่งเป็นโปรตีนหลักที่แสดงออกมาตามอินทิกรินของ CD11 เพื่อช่วยให้เม็ดโลหิตขาวเกาะติดกับผนังหลอดเลือดและย้ายไปยังเนื้อเยื่อเพื่อจำกัดและกำจัดการติดเชื้อ และเตรียมการซ่อมแซมบาดแผล ผู้ป่วยที่มีอาการ LAD-I รุนแรงมักแสดงการแสดงออกของ CD11a ลดลงมาก ทารกที่มีภาวะ LAD-I ขั้นรุนแรงต้องทนทุกข์ทรมานจากการติดเชื้อแบคทีเรียและเชื้อราที่คุกคามถึงชีวิตซึ่งตอบสนองต่อยาต้านจุลชีพได้ไม่ดีและต้องเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลบ่อยครั้ง ในสหรัฐอเมริกา อุบัติการณ์ของ LAD-I คาดว่าจะอยู่ในช่วงตั้งแต่ประมาณหนึ่งใน 100,000 ถึงหนึ่งใน 200,000 การเกิดมีชีพ โดยประมาณสองในสามของผู้ป่วยที่ได้รับผลกระทบจัดว่ามีรูปแบบที่รุนแรงของโรค

“ในฐานะแพทย์ ฉันได้เห็นโดยตรงถึงผลกระทบร้ายแรงที่ LAD-I ที่รุนแรงสามารถมีต่อเด็กเล็กและครอบครัวของพวกเขาได้” นพ.โดนัลด์ บี. โคห์น กล่าว ผู้วิจัยหลักของการศึกษาระยะที่ 1/2 และศาสตราจารย์พิเศษด้านจุลชีววิทยา ภูมิคุ้มกันวิทยา และอณูพันธุศาสตร์ที่มหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนีย ลอสแอนเจลิส (UCLA) “การอนุมัติของ Kresladi ถือเป็นจุดสุดยอดของการวิจัยทางวิทยาศาสตร์และความร่วมมือทางคลินิกเป็นเวลาหลายปีที่มีจุดมุ่งหมายเพื่อระบุสาเหตุที่แท้จริงของโรคร้ายแรงนี้”

“การอนุมัติของ Kresladi แสดงให้เห็นถึงการพัฒนาที่สำคัญสำหรับบุคคลที่ได้รับผลกระทบจาก LAD-I ขั้นรุนแรงและชุมชนโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องปฐมภูมิในวงกว้าง” Vanessa Tenembaum ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Jeffrey Modell Foundation ซึ่งเป็นองค์กรไม่แสวงผลกำไรระดับโลกที่อุทิศตนเพื่อการวินิจฉัยและการรักษาโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องปฐมภูมิตั้งแต่เนิ่นๆ กล่าว “สำหรับครอบครัวที่ได้รับผลกระทบจากโรคที่หายากและร้ายแรงนี้ การอนุมัตินี้เน้นย้ำถึงความสำคัญของความพยายามอย่างต่อเนื่องในการปรับปรุงผลลัพธ์สำหรับผู้ป่วยที่มีภาวะภูมิคุ้มกันบกพร่องขั้นต้น”

ดูข้อมูลเพิ่มเติมสำหรับผู้ป่วย ครอบครัว และผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพในสหรัฐอเมริกาได้ที่ www.Kresladi.com รวมถึงข้อมูลการสั่งจ่ายยาฉบับเต็ม

การวิจัยที่สนับสนุนการพัฒนา Kresladi ส่วนหนึ่งเกิดขึ้นได้โดยการระดมทุนจากสถาบันเวชศาสตร์ฟื้นฟูแห่งแคลิฟอร์เนีย (หมายเลขทุน CLIN2-11480)

ข้อบ่งชี้และการใช้Kresladi เป็นการบำบัดด้วยยีนจากเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดแบบอัตโนมัติที่ใช้ในการรักษาผู้ป่วยเด็กที่มีภาวะขาดการยึดเกาะของเม็ดเลือดขาวอย่างรุนแรง (LAD-I) เนื่องจากภาวะคู่ขนาน ตัวแปรใน ITGB2 ที่ไม่มีผู้บริจาคที่เข้าคู่กับแอนติเจนของเม็ดเลือดขาวของมนุษย์ (HLA) สำหรับการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดชนิดอัลโลจีนิก

ข้อบ่งชี้นี้ได้รับการอนุมัติภายใต้การอนุมัติแบบเร่งโดยพิจารณาจากการเพิ่มขึ้นของการแสดงออกของพื้นผิวนิวโทรฟิล CD18 และ CD11a การอนุมัติต่อไปอาจขึ้นอยู่กับการตรวจสอบและคำอธิบายผลประโยชน์ทางคลินิกในการทดลองเพื่อยืนยัน

ข้อมูลความปลอดภัยที่สำคัญ

คำเตือนและข้อควรระวัง

การติดเชื้อร้ายแรงการติดเชื้อร้ายแรงเกิดขึ้นกับการบริหาร Kresladi ความไวต่อการติดเชื้อที่เพิ่มขึ้นอาจเกิดขึ้นเนื่องจากการบริหารการปรับสภาพ myeloablative ก่อนการฉีดยา Kresladi

ติดตามผู้ป่วยเพื่อดูสัญญาณและอาการของการติดเชื้อก่อนและหลังการฉีดยา Kresladi และรักษาอย่างเหมาะสม ให้ยาต้านจุลชีพเพื่อป้องกันโรคตามแนวทางของสถาบัน

หลีกเลี่ยงการให้ยา Kresladi ในผู้ป่วยที่ติดเชื้อในกระแสเลือดหรือการติดเชื้อร้ายแรงอื่นๆ ที่ไม่ได้รับการรักษา

ผลิตภัณฑ์เลือดใดๆ ที่จำเป็นหลังการฉีด Kresladi ควรได้รับการฉายรังสี

โรค Veno-Occlusionโรค Veno-occlusion เกิดขึ้นพร้อมกับการรักษาด้วย Kresladi ความไวที่เพิ่มขึ้นต่อโรค veno-occlusion อาจเกิดขึ้นได้เนื่องจากการบริหารการปรับสภาพ myeloablative ก่อนการฉีด Kresladi ติดตามผู้ป่วยเพื่อดูสัญญาณและอาการของโรคหลอดเลือดดำอุดตัน รวมถึงการประเมินการทดสอบการทำงานของตับในช่วงเดือนแรกหลังการฉีดยา Kresladi

ความล้มเหลวในการปลูกถ่ายนิวโทรฟิลความล้มเหลวในการปลูกถ่ายนิวโทรฟิลอาจเกิดขึ้นหลังการรักษาด้วย Kresladi ความล้มเหลวในการปลูกถ่ายนิวโทรฟิลถูกกำหนดให้เป็นความล้มเหลวในการบรรลุจำนวนนิวโทรฟิลสัมบูรณ์ (ANC) สามครั้งติดต่อกัน ≥ 500 เซลล์/ไมโครลิตรที่ได้รับในวันที่ต่างกันภายในวันที่ 43 หลังจากการแช่ Kresladi ตรวจสอบจำนวนนิวโทรฟิลจนกว่าจะบรรลุกราฟต์ หากความล้มเหลวในการปลูกถ่ายนิวโทรฟิลเกิดขึ้นในผู้ป่วยที่รักษาด้วย Kresladi ให้ทำการรักษาด้วยการสำรองเซลล์ CD34+

การปลูกถ่ายเกล็ดเลือดล่าช้าการปลูกถ่ายเกล็ดเลือดล่าช้าอาจเกิดขึ้นหลังการรักษาด้วย Kresladi ติดตามจำนวนเกล็ดเลือดและการตกเลือดจนกว่าจะมีการปลูกถ่ายเกล็ดเลือดและการฟื้นตัวของเกล็ดเลือด

การสร้างเนื้องอกแบบแทรกที่ใช้สื่อกลางของ LVVการสร้างเนื้องอกแบบแทรกที่เป็นสื่อกลางของ Lentiviral vector (LVV) อาจเกิดขึ้นหลังการรักษาด้วย Kresladi มะเร็งทางโลหิตวิทยามีความเสี่ยงตลอดชีวิต และผู้ป่วยที่รักษาด้วย Kresladi อาจพัฒนาเป็นมะเร็งทางโลหิตวิทยาได้ตลอดเวลาหลังการรักษา

ติดตามโรคมะเร็งทางโลหิตวิทยาทางคลินิกและตรวจนับเม็ดเลือดให้ครบถ้วน (โดยมีความแตกต่าง) อย่างน้อยปีละครั้ง และการวิเคราะห์ตำแหน่งบูรณาการตามการรับประกันอย่างน้อย 15 ปีหลังการรักษาด้วย Kresladi และตามที่ระบุไว้ทางคลินิก หากตรวจพบมะเร็งในผู้ป่วยรายใดก็ตามที่ได้รับ Kresladi โปรดติดต่อ Rocket Pharmaceuticals, Inc. ที่หมายเลข 1-800-982-2410 เพื่อรายงานและรับคำแนะนำในการเก็บตัวอย่างเพื่อทำการทดสอบ

ปฏิกิริยาภูมิไวเกินปฏิกิริยาภูมิไวเกินรวมทั้งภูมิแพ้อาจเกิดขึ้นได้เมื่อมีการฉีด Kresladi dimethyl sulfoxide (DMSO) ใน Kresladi อาจทำให้เกิดปฏิกิริยาภูมิไวเกินซึ่งอาจเกิดขึ้นในผู้ป่วยที่ได้รับและไม่เคยมีการสัมผัส DMSO ก่อน

ตรวจสอบผู้ป่วยเพื่อดูอาการและอาการแสดงของปฏิกิริยาภูมิไวเกินระหว่างและหลังการฉีด Kresladi หากเกิดปฏิกิริยาภูมิไวเกิน ให้หยุดการให้ยาชั่วคราวหากยังดำเนินอยู่ และจัดการตามการปฏิบัติทางคลินิก

การใช้ยาต้านรีโทรไวรัสยาต้านรีโทรไวรัสอาจรบกวนการผลิต Kresladi หากผู้ป่วยต้องการยาต้านรีโทรไวรัสสำหรับการป้องกันเอชไอวี การระดมและการแยกเซลล์ของเซลล์ CD34+ สำหรับการผลิตเครสลาดี ควรล่าช้าออกไปจนกว่าการติดเชื้อเอชไอวีจะถูกตัดออกอย่างเพียงพอ ผู้ป่วยไม่ควรรับประทานยาต้านรีโทรไวรัสเป็นเวลาอย่างน้อยหนึ่งเดือนก่อนการระดมพล หรือตามระยะเวลาที่คาดหวังที่จำเป็นสำหรับการกำจัดยาต้านรีโทรไวรัส และจนกว่าทุกรอบของอะฟีเรซิสจะเสร็จสิ้น

การแทรกแซงการทดสอบเซรุ่มวิทยาผู้ป่วยที่ได้รับ Kresladi มีแนวโน้มที่จะได้รับการทดสอบในเชิงบวกโดยการตรวจวิเคราะห์ปฏิกิริยาลูกโซ่โพลีเมอเรส (PCR) สำหรับเอชไอวีเนื่องจากการแทรกโปรไวรัส LVV ซึ่งส่งผลให้เกิดการทดสอบที่เป็นบวกลวง สำหรับเอชไอวี ดังนั้น ผู้ป่วยที่ได้รับ Kresladi ไม่ควรได้รับการตรวจคัดกรองการติดเชื้อ HIV โดยใช้วิธี PCR

การบริจาคเลือด อวัยวะ เนื้อเยื่อ และเซลล์ผู้ป่วยที่รักษาด้วย Kresladi ไม่ควรบริจาคเลือด อวัยวะ เนื้อเยื่อ หรือเซลล์เพื่อการปลูกถ่ายในอนาคต

อาการไม่พึงประสงค์อาการไม่พึงประสงค์ที่ไม่ได้เกิดจากห้องปฏิบัติการที่พบบ่อยที่สุด (≥ 30% ของผู้ป่วย) ได้แก่: เยื่อบุอักเสบ การติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนบน การติดเชื้อไวรัส ไข้ ภาวะนิวโทรพีเนีย รอยโรคที่ผิวหนัง คลื่นไส้/อาเจียน ผื่น/ผิวหนังอักเสบ ไข้สูง การติดเชื้อที่เกี่ยวข้องกับอุปกรณ์ และการติดเชื้อที่ผิวหนัง

อาการไม่พึงประสงค์จากห้องปฏิบัติการที่พบบ่อยที่สุด (≥ 30% ของผู้ป่วย) ได้แก่ ฮีโมโกลบินลดลง จำนวนเกล็ดเลือดลดลง จำนวนนิวโทรฟิลลดลง จำนวนเม็ดเลือดขาวลดลง แอสพาเทตอะมิโนทรานสเฟอเรสเพิ่มขึ้น และอะลานีน อะมิโนทรานสเฟอเรสเพิ่มขึ้น

สำหรับข้อมูลด้านความปลอดภัยเพิ่มเติม โปรดดูข้อมูลการสั่งใช้ยาฉบับเต็ม

ปฏิกิริยาระหว่างยาไม่มีการศึกษาปฏิสัมพันธ์ระหว่างยาอย่างเป็นทางการ Kresladi ไม่คาดว่าจะมีปฏิกิริยากับเอนไซม์หรือตัวขนส่งยาในตระกูล cytochrome P-450 ในตับ

วัคซีนยังไม่มีการศึกษาความปลอดภัยและประสิทธิผลของการสร้างภูมิคุ้มกันด้วยวัคซีนไวรัสที่มีชีวิตระหว่างหรือหลังการรักษาด้วย Kresladi ไม่แนะนำให้ฉีดวัคซีนในช่วง 6 สัปดาห์ก่อนเริ่มการปรับสภาพ myeloablative และจนกว่าจะฟื้นตัวทางโลหิตวิทยาหลังการรักษาด้วย Kresladi หากเป็นไปได้ ให้ฉีดวัคซีนในวัยเด็กก่อนที่จะมีการปรับสภาพเม็ดเลือดแดงสำหรับ Kresladi

ยาต้านรีโทรไวรัสผู้ป่วยไม่ควรรับประทานยาต้านรีโทรไวรัสเป็นเวลาอย่างน้อยหนึ่งเดือนก่อนที่จะเริ่มใช้ยาสำหรับการระดมเซลล์ต้นกำเนิดและตามระยะเวลาที่คาดหวังในการกำจัดยา และจนกว่ารอบของอะฟีเรซิสทั้งหมดจะเสร็จสิ้น ยาต้านรีโทรไวรัสอาจรบกวนการผลิต Kresladi

การอ้างอิงถึงข้อมูลการสั่งจ่ายยาฉบับเต็มโปรดดูข้อมูลการสั่งจ่ายยาฉบับเต็มของ Kresladi

เกี่ยวกับ Rocket Pharmaceuticals, Inc.Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพแบบครบวงจรที่พัฒนาการบำบัดด้วยยีนสำหรับโรคหลอดเลือดหัวใจและหลอดเลือดที่หายากและร้ายแรง พร้อมโปรแกรมเพิ่มเติมในด้านโลหิตวิทยาและภูมิคุ้มกันวิทยา กระบวนการหัวใจและหลอดเลือดของ Rocket ประกอบด้วยโปรแกรมทางคลินิกสามโปรแกรมที่แต่ละโปรแกรมกำหนดเป้าหมายหนึ่งในประเภทย่อยของคาร์ดิโอไมโอแพทีหลักที่สืบทอดมา ได้แก่ ภาวะกล้ามเนื้อหัวใจโตเกินเหตุ ภาวะหัวใจเต้นผิดจังหวะ และกล้ามเนื้อหัวใจขยายใหญ่ขึ้น เงื่อนไขเหล่านี้รวมกันเป็นตัวแทนผู้ป่วยมากกว่า 100,000 รายในสหรัฐอเมริกาและสหภาพยุโรป แพลตฟอร์มของบริษัทได้รับการสนับสนุนจากความสามารถในการผลิต AAV ที่เป็นกรรมสิทธิ์ ข้อมูลประสิทธิภาพและความปลอดภัยหลายปีในการบำบัดด้วยยีนหัวใจ และประสบการณ์ในการรักษาผู้ป่วยโรคหัวใจหลายรายในโครงการ AAV ระยะสุดท้าย สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดไปที่ www.rocketpharma.com และติดตามเราบน LinkedIn, YouTube และ X

แถลงการณ์เตือนของ Rocket เกี่ยวกับแถลงการณ์ที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าข่าวประชาสัมพันธ์นี้ประกอบด้วยข้อความที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าเกี่ยวกับความคาดหวังในอนาคต แผนการ และโอกาสในอนาคตของ Rocket ที่เกี่ยวข้องกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอน ตลอดจนสมมติฐานที่ว่า หากไม่เกิดขึ้นจริงหรือพิสูจน์ได้ว่าไม่ถูกต้อง อาจทำให้ผลลัพธ์ของเราแตกต่างอย่างมากจากที่แสดงหรือบอกเป็นนัยจากการคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าว งบ เราจัดทำข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าวตามบทบัญญัติการคุ้มครองของกฎหมายปฏิรูปการฟ้องร้องคดีหลักทรัพย์เอกชนปี 1995 และกฎหมายหลักทรัพย์ของรัฐบาลกลางอื่นๆ ข้อความทั้งหมดนอกเหนือจากข้อความข้อเท็จจริงในอดีตที่มีอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ถือเป็นข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า คุณไม่ควรยึดถือข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ ซึ่งมักประกอบด้วยคำต่างๆ เช่น "เชื่อ" "คาดหวัง" "คาดการณ์" "ตั้งใจ" "วางแผน" "มองไปข้างหน้า" "จะให้" "ประมาณการณ์" "แสวงหา" "จะ" "อาจ" "แนะนำ" หรือคำที่คล้ายกัน การเปลี่ยนแปลงของข้อกำหนดดังกล่าว หรือคำเชิงลบของข้อกำหนดเหล่านั้น ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้รวมถึงแต่ไม่จำกัดเฉพาะข้อความที่เกี่ยวข้องกับความคาดหวังของ Rocket เกี่ยวกับความพร้อมในเชิงพาณิชย์ที่คาดหวังและกำหนดเวลาการเปิดตัว Kresladi™; กำหนดเวลาการลงทะเบียนและการรักษาของผู้ป่วยที่คาดหวัง การยอมรับของตลาดและการระบุผู้ป่วย กลยุทธ์เชิงพาณิชย์ของ Rocket และความพร้อมในการเปิดตัว ความสามารถของ Rocket ในการพัฒนาความสามารถด้านการขายและการตลาด หรือการทำข้อตกลงกับบุคคลที่สามเพื่อขายและทำการตลาดกลุ่มผลิตภัณฑ์ของตน ระยะเวลาและผลกระทบของกิจกรรมเชิงพาณิชย์ที่คาดการณ์ไว้ รันเวย์เงินสดที่คาดการณ์ไว้ของ Rocket; การสร้างรายได้ที่เป็นไปได้จากบัตรกำนัลทบทวนลำดับความสำคัญของโรคเด็กที่หายาก; และการพัฒนาและความก้าวหน้าอย่างต่อเนื่องของโครงการไปป์ไลน์ของ Rocket แม้ว่า Rocket จะเชื่อว่าความคาดหวังที่แสดงในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้านั้นสมเหตุสมผล แต่ Rocket ก็ไม่สามารถรับประกันผลลัพธ์ดังกล่าวได้ ผลลัพธ์ที่แท้จริงอาจแตกต่างอย่างมากจากที่ระบุไว้ในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ อันเป็นผลมาจากปัจจัยสำคัญต่างๆ ซึ่งรวมถึงแต่ไม่จำกัดเฉพาะความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับ: ความสำเร็จในการเปิดตัวและจำหน่าย Kresladi™ ในเชิงพาณิชย์; ข้อมูลด้านความปลอดภัยและประสิทธิภาพของ Kresladi™; ความสามารถของบริษัทในการได้รับและรักษาการอนุมัติตามกฎระเบียบ ความสามารถในการยืนยันผลประโยชน์ทางคลินิกที่จำเป็นสำหรับการอนุมัติอย่างต่อเนื่องภายใต้เส้นทางการอนุมัติแบบเร่งรัด ข้อพิจารณาด้านการผลิตและห่วงโซ่อุปทาน รวมถึงการพึ่งพาผู้ผลิตบุคคลที่สาม ความพร้อมใช้งานและความพร้อมของศูนย์บำบัดที่มีคุณสมบัติเหมาะสม การคุ้มครองผู้ชำระเงินและการชดใช้; การระบุตัวผู้ป่วยและพลวัตการส่งต่อผู้ป่วย ผลการดำเนินคดี ค่าใช้จ่ายที่ไม่คาดคิด กิจกรรมของคู่แข่งของ Rocket รวมถึงการตัดสินใจเกี่ยวกับกำหนดเวลาในการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ที่แข่งขันกัน การกำหนดราคาและการลดราคา ความสามารถของ Rocket ในการขอรับและบังคับใช้สิทธิบัตรเพื่อปกป้องผู้สมัครผลิตภัณฑ์ และความสามารถในการป้องกันการเรียกร้องการละเมิดโดยบุคคลที่สามที่ไม่คาดคิด รวมถึงความเสี่ยงเหล่านั้นที่ได้รับการกล่าวถึงอย่างละเอียดมากขึ้นในหัวข้อ "ปัจจัยความเสี่ยง" ในรายงานประจำปีของ Rocket ในแบบฟอร์ม 10-K สำหรับปีที่สิ้นสุดในวันที่ 31 ธันวาคม 2025 ซึ่งยื่นต่อ SEC เมื่อวันที่ 26 กุมภาพันธ์ 2026 และเอกสารที่ยื่นต่อ SEC ในภายหลัง รวมถึงรายงานรายไตรมาสของเราในแบบฟอร์ม 10-คิว ดังนั้น คุณไม่ควรเชื่อถือข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้มากเกินไป ข้อความดังกล่าวทั้งหมดกล่าวถึง ณ วันที่จัดทำเท่านั้น และ Rocket ไม่มีภาระผูกพันในการอัปเดตหรือแก้ไขข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ ต่อสาธารณะ ไม่ว่าจะเป็นผลมาจากข้อมูลใหม่ เหตุการณ์ในอนาคต หรืออย่างอื่น

ที่มา: Rocket Pharmaceuticals, Inc.

ที่มา: HealthDay

บทความที่เกี่ยวข้อง

Rocket Pharmaceuticals ประกาศ FDA การยอมรับ BLA Resubmission of Kresladi for the Treatment of Severe Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I) - 14 ตุลาคม 2025

Rocket Pharmaceuticals ประกาศการปรับปรุงเกี่ยวกับลำดับเวลาการทบทวน FDA ของ Kresladi (marnetegragene autotemcel) สำหรับการรักษา Severe Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I) - 13 กุมภาพันธ์, 2024

Kresladi (marnetegragene autotemcel) ประวัติการอนุมัติของ FDA

แหล่งข่าวเพิ่มเติม

การแจ้งเตือนยา Medwatch ของ FDA

MedNews รายวัน

ข่าวสำหรับผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพ

การอนุมัติยาใหม่

การประยุกต์ใช้ยาใหม่

การขาดแคลนยา

การทดลองทางคลินิก ผลลัพธ์

การอนุมัติยาทั่วไป

Drugs.com Podcast

สมัครรับจดหมายข่าวของเรา

ไม่ว่าคุณจะสนใจหัวข้อใด โปรดสมัครรับจดหมายข่าวของเราเพื่อรับประโยชน์สูงสุดของ Drugs.com ในกล่องจดหมายของคุณ

โพสต์แล้ว : 2026-03-30 09:05

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

บทความที่เกี่ยวข้อง

แหล่งข่าวเพิ่มเติม

สมัครรับจดหมายข่าวของเรา

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

คำหลักยอดนิยม