Η FDA επιχορηγεί ταχεία έγκριση για τη γονιδιακή θεραπεία Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) για γενετική απώλεια ακοής

Ακολουθήστε το Drugslib

Γονιδιακή θεραπεία για γενετική απώλεια ακοής χορηγεί η FDA για Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha)

TARRYTOWN, N.Y., 23 Απριλίου 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ανακοινώθηκε σήμερα η Regeneron DAQ: Inc.NA, η Regeneron Pharmaceut Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) χορήγησε ταχεία έγκριση για το Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha), την πρώτη γονιδιακή θεραπεία και τη δεύτερη νέα μοριακή οντότητα που εγκρίθηκε στο πλαίσιο του προγράμματος National Priority Voucher του Επιτρόπου FDA. Το Otarmeni είναι μια γονιδιακή θεραπεία που βασίζεται σε αδενοφορέα ιού που ενδείκνυται για τη θεραπεία παιδιατρικών και ενηλίκων ασθενών με σοβαρή έως βαθιά και βαθιά νευροαισθητήρια βαρηκοΐα (οποιαδήποτε συχνότητα >90 ντεσιμπέλ επίπεδο ακοής [dB HL]) που σχετίζεται με μοριακά επιβεβαιωμένες διαλληλικές παραλλαγές στο γονίδιο OTOF, στο προγενέστερο τριχοειδές και στο ίδιο λειτουργικό κύτταρο. αυτί. Το Otarmeni, παλαιότερα γνωστό ως DB-OTO, είναι η πρώτη και μοναδική in vivo γονιδιακή θεραπεία για απώλεια ακοής που σχετίζεται με OTOF και θα διατίθεται δωρεάν από τη Regeneron στις ΗΠΑ.

  • Η έγκριση σε σοβαρή έως βαθιά και βαθιά σχετιζόμενη με OTOF απώλεια ακοής βασίζεται σε βασικά αποτελέσματα των συμμετεχόντων που επιτεύχθηκαν υπέρ% 8 από την CHORD επίπεδο που ανταποκρίνεται στο πρωτεύον τελικό σημείο και με μεγαλύτερη παρακολούθηση, το 42% πέτυχε φυσιολογική ακοή που περιελάμβανε ψίθυρους
  • Πρώτο εγκεκριμένο από τον FDA παράδειγμα γονιδιακής θεραπείας για την αποκατάσταση της νευροαισθητηριακής λειτουργίας σε φυσιολογικά επίπεδα
  • Το Otarmeni είναι το πρώτο εγκεκριμένο γενετικό φάρμακο της Regeneron, επιδεικνύοντας την ικανότητά του να προχωρά σε νέες ιατρικές προσεγγίσεις

    Η Otarmeni έλαβε ταχεία έγκριση βάσει της βελτίωσης της ευαισθησίας της ακοής με ακοομετρία μέσου καθαρού τόνου (PTA) την εβδομάδα 24. Η συνέχιση της έγκρισης για αυτήν την ένδειξη μπορεί να εξαρτάται από την επαλήθευση και την περιγραφή του κλινικού οφέλους στο επιβεβαιωτικό τμήμα της κλινικής δοκιμής CHORD. Το Otarmeni δεν συνιστάται σε ασθενείς στους οποίους η προεγχειρητική απεικόνιση δείχνει ότι η πρόσβαση στο έσω αυτί δεν είναι εφικτή, συμπεριλαμβανομένων εκείνων με ανώμαλη μαστοειδή πνευματοποίηση ή κλινικά σημαντικές ανατομικές παραλλαγές του μέσου και του εσωτερικού αυτιού. Eliot Shearer, M.D., Ph.D., ωτορινολαρυγγολόγος στο τμήμα Ωτορινολαρυγγολογίας και Ενίσχυσης της Επικοινωνίας στο Νοσοκομείο Παίδων της Βοστώνης, Αναπληρωτής Καθηγητής Ωτορινολαρυγγολογίας-Χειρουργικής Κεφαλής και Τραχήλου στην Ιατρική Σχολή του Χάρβαρντ και ερευνητής δοκιμών CHORD. "Στη βασική δοκιμή, η εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία έδειξε γρήγορες, ουσιαστικές και συνεπείς απαντήσεις ακοής, με τα περισσότερα παιδιά να επιτυγχάνουν αξιοσημείωτες βελτιώσεις στην ακοή. Έχω δει από πρώτο χέρι τον συμμετέχοντα στη δοκιμή μου να ανταποκρίνεται στη φωνή της μητέρας του, να χορεύει μουσική και να αλληλεπιδρά με τον κόσμο, και αυτές οι στιγμές είναι πλέον δυνατές για περισσότερα παιδιά που γεννιούνται με αυτή τη συγκεκριμένη μορφή." άλμα και είναι αντιπροσωπευτικό των προσεγγίσεων της Regeneron για να πιέζει συνεχώς τα όρια της επιστήμης προς όφελος της ανθρωπότητας», δήλωσε ο Γιώργος Δ. Γιανκόπουλος, M.D., Ph.D., συμπρόεδρος του διοικητικού συμβουλίου, πρόεδρος και επικεφαλής επιστημονικός υπεύθυνος της Regeneron. "Αυτή η άνευ προηγουμένου επίτευγμα στη γονιδιακή θεραπεία έχει ήδη αποδειχθεί ότι αλλάζει τη ζωή για πολλά από τα παιδιά στην κλινική μας δοκιμή και τις οικογένειές τους. Έχουμε την τιμή να είμαστε η πρώτη εταιρεία που προσφέρει ποτέ μια τέτοια πρόοδο γονιδιακής θεραπείας δωρεάν σε εκείνους στις ΗΠΑ και χρησιμεύει για να τονίσει την πεποίθησή μας ότι η βιοφαρμακευτική βιομηχανία μπορεί να είναι μια πραγματική δύναμη στον κόσμο."

    Η απώλεια ακοής που σχετίζεται με το OTOF είναι μια εξαιρετικά σπάνια πάθηση, που επηρεάζει περίπου 50 νεογνά ετησίως στις Η.Π.Α. Αν και όλες οι δομές μέσα στο αυτί είναι άθικτες, οι παραλλαγές του γονιδίου OTOF προκαλούν έλλειψη μιας λειτουργικής πρωτεΐνης otoferlin, η οποία είναι κρίσιμη για την επικοινωνία μεταξύ των αισθητηρίων κυττάρων του εσωτερικού αυτιού και του ακουστικού νεύρου. Ιστορικά, η γενετική απώλεια ακοής που σχετίζεται με το OTOF θεωρήθηκε μόνιμη και αντιμετωπίστηκε με τη δια βίου χρήση συσκευών. Ενώ αυτές οι συσκευές μπορούν να ενισχύσουν τον ήχο για να βελτιώσουν την ακοή για άτομα με εύρος απώλειας ακοής, δεν αποκαθιστούν προς το παρόν όλο το φάσμα του ήχου.

    "Η σύνδεση και η επικοινωνία βρίσκονται στο επίκεντρο του τρόπου με τον οποίο βιώνουμε τον κόσμο - είτε αυτό συμβαίνει μέσω της ακρόασης και της προφορικής γλώσσας, της νοηματικής γλώσσας, της χρήσης τεχνολογίας ή ενός συνδυασμού προσεγγίσεων", δήλωσε η Janet DesGeorgeorg Directors της Voice. "Οι οικογένειες αξίζουν πρόσβαση σε ισορροπημένες πληροφορίες και μια σειρά επιλογών κατά την πλοήγηση στη γενετική απώλεια ακοής. Καθώς εμφανίζονται νέες θεραπείες και καινοτομίες, οι οικογένειες μπορούν να αξιολογήσουν τις διαθέσιμες επιλογές και να επιλέξουν την προσέγγιση που ταιριάζει καλύτερα στις μοναδικές τους περιστάσεις."

    Η έγκριση του FDA βασίζεται σε αποτελέσματα από τη βασική δοκιμή CHORD, στην οποία 20 συμμετέχοντες (ηλικίας 10 μηνών έως 16 ετών) έλαβαν μια εφάπαξ δόση Otarmeni μέσω ενδοκοχλιακής έγχυσης, είτε μονόπλευρα (στο ένα αυτί, n=10) είτε αμφοτερόπλευρα (και στα δύο αυτιά, n=10). Μεταξύ των συμμετεχόντων στη δοκιμή, τα αποτελέσματα αποτελεσματικότητας βρέθηκαν:

  • 80% (16 από 20) παρουσίασαν βελτιώσεις ακοής ανά αξιολογήσεις ακοομετρίας καθαρού τόνου σε όριο ≤70 dB HL στις 24 εβδομάδες, επιτυγχάνοντας το κύριο τελικό σημείο της δοκιμής. ένας επιπλέον συμμετέχων πέτυχε αυτό το όριο μέχρι την εβδομάδα 48. Αυτό το όριο αντιστοιχεί σε ένα κλινικό πρότυπο που επιτρέπει τη φυσική ακοή και συνήθως δεν απαιτεί κοχλιακή εμφύτευση.
  • 70% (14 από 20) έδειξε μια ακουστική απόκριση του εγκεφαλικού στελέχους (ABR) σε ≤90 δευτερόλεπτα το τέλος των ντεσιμπέλ εβδομάδων, στο τέλος των 90 ντεσιμπέλ εβδομάδων. Το ABR είναι μια αντικειμενική επιβεβαίωση της λειτουργίας της ακοής, όπως μετράται με την καταγραφή των ηλεκτρικών σημάτων του εγκεφαλικού στελέχους ως απόκριση στον ήχο.
  • Για όσους παρακολουθήθηκαν έως τις 48 εβδομάδες, όλοι οι προηγούμενοι ανταποκρινόμενοι διατήρησαν ανταπόκριση στη θεραπεία και το 42% όλων των συμμετεχόντων (5 από τους 12) πέτυχαν φυσιολογική ακοή που περιελάμβανε ψίθυρους (≤25
  • dB Η πιο κοινή αντίδραση). (≥5%) στον πληθυσμό ασφαλείας της CHORD (n=24) που σχετίζεται με το Otarmeni περιλαμβάνουν μέση ωτίτιδα, έμετο, ναυτία, ζάλη, διαδικαστικό πόνο, διαταραχή βάδισης και νυσταγμό. Η χειρουργική διαδικασία για τη χορήγηση του Otarmeni χρησιμοποιεί μια προσέγγιση παρόμοια με την κοχλιακή εμφύτευση και επιτρέπει τη χρήση σε μικρά βρέφη. Το Otarmeni θα πρέπει να χορηγείται από χειρουργό με εμπειρία στην ενδοκοχλιακή χειρουργική και εκπαιδευμένο στη διαδικασία χορήγησης Otarmeni και θα πρέπει να χορηγείται μόνο χρησιμοποιώντας το παρεχόμενο κιτ χορήγησης για χρήση με το Otarmeni.

    Η Regeneron θα παρέχει δωρεάν το Otarmeni σε κλινικά επιλέξιμα άτομα στις Η.Π.Α. Αυτό μπορεί να μην αντικατοπτρίζει απαραιτήτως το άμεσο κόστος για τη χορήγηση αυτής της δωρεάν θεραπείας, η οποία θα ήταν εκτός του ελέγχου της Regeneron. τα άτομα θα πρέπει να συμβουλεύονται τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης ή/και τον πάροχο ασφάλισης. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με την πρόσβαση, επικοινωνήστε με το πρόγραμμα υποστήριξης ασθενών της Regeneron OnPath with Otarmeni™ στο 1-866-500-GENE (1-866-500-4363).

    Η Otarmeni έλαβε ονομασίες Ορφανού Φαρμάκου, Σπάνιων Παιδιατρικών Νόσων, Fast Track και Αναγεννητικής Ιατρικής Προηγμένης Θεραπείας από τον FDA. Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων χορήγησε επίσης την Ονομασία Ορφανού Φαρμάκου. Οι ρυθμιστικές υποβολές προγραμματίζονται σε πρόσθετες αγορές.

    Σχετικά με το Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha)Το Otarmeni είναι μια γονιδιακή θεραπεία που βασίζεται σε αδενοφορέα ιού και ενδείκνυται για τη θεραπεία ορισμένων παιδιατρικών και ενηλίκων ασθενών με σοβαρή έως βαθιά και βαθιά νευροαισθητήρια απώλεια ακοής που προκαλείται από παραλλαγές του γονιδίου OTOF που παράγουν μη-λειτουργία πρωτεϊνών. Η θεραπεία έχει σχεδιαστεί για να αποκαθιστά την ανθεκτική, φυσιολογική ακοή σε άτομα με την παροχή ενός λειτουργικού αντιγράφου του γονιδίου OTOF μέσω ενός τροποποιημένου, μη παθογόνου ιού που χορηγείται μέσω έγχυσης στον κοχλία υπό γενική αναισθησία (παρόμοια με τη διαδικασία που χρησιμοποιείται για την κοχλιακή εμφύτευση). Σε αυτήν τη γονιδιακή θεραπεία, το νεοεισαχθέν γονίδιο OTOF βρίσκεται υπό τον έλεγχο ενός ιδιόκτητου προαγωγέα Myo15, ο οποίος προορίζεται να περιορίσει την έκφραση μόνο στα τριχωτά κύτταρα που φυσιολογικά εκφράζουν την πρωτεΐνη otoferlin.

    Σχετικά με τη δοκιμή CHORDΗ δοκιμή CHORD είναι μια συνεχιζόμενη, πολλαπλή δυνατότητα εγγραφής, αξιολόγησης της τριχοφυΐας1. και την αποτελεσματικότητα του Otarmeni σε βρέφη, παιδιά και εφήβους με απώλεια ακοής που σχετίζεται με OTOF. Η δοκιμή αυτή τη στιγμή εγγράφει παιδιά (<18 ετών) σε ιστότοπους στις ΗΠΑ, το Ηνωμένο Βασίλειο, την Ισπανία, τη Γερμανία και την Ιαπωνία.

    Το CHORD διεξάγεται σε δύο μέρη. Στην αρχική κοόρτη κλιμάκωσης της δόσης (Μέρος Α), οι συμμετέχοντες λαμβάνουν μία μόνο ενδοκοχλιακή έγχυση Otarmeni στο ένα αυτί. Στην κοόρτη επέκτασης (Μέρος Β), οι συμμετέχοντες λαμβάνουν Otarmeni και στα δύο αυτιά στην επιλεγμένη δόση από το Μέρος Α.

    Οι βελτιώσεις της ακοής αξιολογήθηκαν με PTA και ABR. Το PTA είναι η μέτρηση του χρυσού προτύπου της ευαισθησίας της ακοής και μετράται μέσω των συμπεριφορικών αποκρίσεων στον ήχο (π.χ. στροφή της κεφαλής προς τον ήχο) που εκπέμπεται σε διαφορετικά επίπεδα έντασης και μετράται σε dB. Το ABR επιβεβαιώνει αυτές τις συμπεριφορικές αποκρίσεις, χρησιμεύοντας ως αντικειμενική επιβεβαίωση της λειτουργίας της ακοής και μετράται μέσω της καταγραφής των ηλεκτρικών αποκρίσεων του εγκεφαλικού στελέχους στον ήχο που εκπέμπεται σε διαφορετικά επίπεδα έντασης μετρούμενα σε dB. Στην αρχή, όλοι οι συμμετέχοντες είχαν βαθιά απώλεια ακοής (συμπεριφορικό PTA) και καμία ηλεκτροφυσιολογική (ABR) αποκρίσεις στα μέγιστα επίπεδα ήχου.

    ΣΗΜΑΝΤΙΚΕΣ ΠΛΗΡΟΦΟΡΙΕΣ ΑΣΦΑΛΕΙΑΣ

    Ποιες είναι οι πιο σημαντικές πληροφορίες που πρέπει να γνωρίζετε για το Otarmeni;

    Πριν λάβετε το Otarmeni:

  • συνιστάται να κάνετε εμβολιασμούς κατάλληλες για την ηλικία, τουλάχιστον 1 μήνα πριν από την πρώτη δόση κορτικοστεροειδούς και τουλάχιστον 1 μήνα μετά την τελευταία δόση κορτικοστεροειδούς.
  • Συμβουλευτείτε τον γιατρό σας, καθώς η κατάστασή μου για εμβολιασμό είναι γνωστή, η εγχείρηση με εμβολιασμούς και η εγχείρηση είναι γνωστή. κίνδυνος χειρουργικής επέμβασης στο εσωτερικό αυτί.
  • θα πρέπει να επαληθευτεί η κατάσταση εγκυμοσύνης (εάν είστε σεξουαλικά ενεργή και ικανή να μείνετε έγκυος).

    • Οι ακόλουθες σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες μπορεί να εμφανιστούν με τη χειρουργική επέμβαση που απαιτείται για τη χορήγηση του Otarmeni:

  • Ιλιγγος, σπασμωδικός ερεθισμός στο αυτί, μερικός ερυθρός στο στόμα. αδυναμία, αλλαγή στη γεύση, μηνιγγίτιδα, μόλυνση τραύματος, σοβαρή μόλυνση του οστού πίσω από το αυτί (μαστοειδίτιδα), μούδιασμα γύρω από το αυτί, συλλογή αίματος ή υγρού στο σημείο της χειρουργικής επέμβασης και φλεγμονή του έσω αυτιού.

    • Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που μπορεί να εμφανιστούν με το Otarmeni περιλαμβάνουν λοίμωξη του μέσου ωτός, έμετο, ναυτία, ζάλη, διαδικαστικό πόνο, διαταραχή στη βάδιση και γρήγορες ακούσιες κινήσεις των ματιών.

    Άλλες κλινικά σημαντικές παρενέργειες, που εμφανίζονται σε 1 άτομο στην κλινική μελέτη, περιλάμβαναν προσωρινή διαταραχή ισορροπίας, μη φυσιολογική έκπτωση otoac.

    Επειδή ενδέχεται να υπάρχουν μικρές ποσότητες Otarmeni σε σωματικά υγρά/απόβλητα, τυχόν υλικά που ενδέχεται να έχουν μολυνθεί θα πρέπει να τοποθετούνται σε σφραγιζόμενη σακούλα και να απορρίπτονται σε κανονικά σκουπίδια για τις πρώτες δύο εβδομάδες μετά τη χορήγηση του Otarmeni. Εφαρμόστε τη σωστή υγιεινή των χεριών, όπως το πλύσιμο των χεριών, όταν έρθετε σε άμεση επαφή με σωματικά υγρά/απόβλητα.

    Μιλήστε με τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης για ιατρική συμβουλή ή οποιεσδήποτε ερωτήσεις σχετικά με παρενέργειες. Σας ενθαρρύνουμε να αναφέρετε τις αρνητικές παρενέργειες των συνταγογραφούμενων φαρμάκων στον FDA. Επισκεφτείτε τη διεύθυνση www.fda.gov/medwatch ή καλέστε το 1-800-FDA-1088. Μπορείτε επίσης να αναφέρετε ανεπιθύμητες ενέργειες στην Regeneron Pharmaceuticals στο 1‑866‑500‑GENE (1‑866‑500‑4363).

    Σχετικά με τη RegeneronRegeneron (NASDAQ: REGN) είναι μια κορυφαία εταιρεία βιοτεχνολογίας που εφευρίσκει, αναπτύσσει και εμπορευματοποιεί φάρμακα που μεταμορφώνουν τη ζωή για άτομα με σοβαρές ασθένειες. Ιδρυθείσα και καθοδηγούμενη από γιατρούς-επιστήμονες, η μοναδική μας ικανότητα να μεταφράζουμε επανειλημμένα και με συνέπεια την επιστήμη σε ιατρική έχει οδηγήσει σε πολυάριθμες εγκεκριμένες θεραπείες και υποψήφια προϊόντα υπό ανάπτυξη, τα περισσότερα από τα οποία καλλιεργήθηκαν στα εργαστήριά μας. Τα φάρμακα και η σειρά μας έχουν σχεδιαστεί για να βοηθούν ασθενείς με οφθαλμικές παθήσεις, αλλεργικές και φλεγμονώδεις ασθένειες, καρκίνο, καρδιαγγειακές και μεταβολικές ασθένειες, νευρολογικές παθήσεις, αιματολογικές παθήσεις, λοιμώδεις νόσους και σπάνιες ασθένειες.

    Το Regeneron ωθεί τα όρια της επιστημονικής ανακάλυψης και επιταχύνει την ανάπτυξη φαρμάκων χρησιμοποιώντας τις ιδιόκτητες τεχνολογίες μας, όπως Veloci διειδικά αντισώματα. Διαμορφώνουμε τα επόμενα σύνορα της ιατρικής με γνώσεις που βασίζονται σε δεδομένα από το Regeneron Genetics Center® και πρωτοποριακές πλατφόρμες γενετικής ιατρικής, που μας επιτρέπουν να προσδιορίζουμε καινοτόμους στόχους και συμπληρωματικές προσεγγίσεις για πιθανή θεραπεία ή θεραπεία ασθενειών.

    Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφθείτε τη διεύθυνση www.Regeneron.com ή ακολουθήστε τη Regeneron στο LinkedIn, το Instagram, το Facebook ή το X.

    Μελλοντικές δηλώσεις και χρήση ψηφιακών μέσωνΑυτό το δελτίο τύπου περιλαμβάνει μελλοντικές δηλώσεις που ενέχουν κινδύνους και αβεβαιότητες σχετικά με μελλοντικά γεγονότα και τη μελλοντική απόδοση του Regeneron Pharmaceutical. ή τα αποτελέσματα ενδέχεται να διαφέρουν ουσιωδώς από αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις. Λέξεις όπως «προβλέπω», «αναμένω», «σκοπεύω», «σχεδιάζω», «πιστεύω», «αναζητώ», «εκτίμηση», παραλλαγές τέτοιων λέξεων και παρόμοιες εκφράσεις προορίζονται για τον προσδιορισμό τέτοιων μελλοντικών δηλώσεων, αν και δεν περιέχουν όλες αυτές οι δηλώσεις που δείχνουν το μέλλον. Αυτές οι δηλώσεις αφορούν, και αυτοί οι κίνδυνοι και αβεβαιότητες περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων, τη φύση, το χρονοδιάγραμμα και την πιθανή επιτυχία και θεραπευτικές εφαρμογές των προϊόντων που διατίθενται στο εμπόριο ή άλλως διατίθενται στο εμπόριο από τη Regeneron ή/και τους συνεργάτες ή δικαιοδόχους της (συλλογικά, «Regeneron's Products») και τα υποψήφια προϊόντα που αναπτύσσονται από τη Regeneron ή/και τους συνεργάτες της και τους κλινικούς συνεργάτες και κατόχους άδειας χρήσης. προγράμματα που βρίσκονται σε εξέλιξη ή σχεδιάζονται τώρα, συμπεριλαμβανομένου χωρίς περιορισμό του Otarmeni™ (lunsotogene parvec-cwha), μιας γονιδιακής θεραπείας που βασίζεται σε φορέα ιού αδενο-συνδεόμενου για τη θεραπεία παιδιατρικών και ενηλίκων ασθενών με σοβαρή έως βαθιά νευροαισθητήρια απώλεια ακοής. εάν και σε ποιο βαθμό το κλινικό όφελος της Otarmeni θα επαληθευτεί στην επιβεβαιωτική κλινική δοκιμή που αναφέρεται σε αυτό το δελτίο τύπου και τυχόν αντίκτυπο των ανωτέρω στην κανονιστική έγκριση της Otarmeni που συζητείται σε αυτό το δελτίο τύπου ή σε οποιαδήποτε άλλη πιθανή ρυθμιστική έγκριση. αβεβαιότητα σχετικά με τη χρήση, την αποδοχή στην αγορά ή/και την εμπορική επιτυχία των Προϊόντων της Regeneron (όπως το Otarmeni) και των Υποψηφίων Προϊόντων της Regeneron και τον αντίκτυπο των μελετών (είτε διενεργούνται από τη Regeneron ή άλλους και είτε υποχρεωτικές είτε εθελοντικές), συμπεριλαμβανομένων των μελετών που συζητούνται ή αναφέρονται σε αυτό το δελτίο τύπου, για οποιοδήποτε από τα προαναφερθέντα. την πιθανότητα, το χρονοδιάγραμμα και το εύρος πιθανής ρυθμιστικής έγκρισης και εμπορικής κυκλοφορίας των Υποψηφίων Προϊόντων της Regeneron και των νέων ενδείξεων για τα Προϊόντα της Regeneron· την ικανότητα των συνεργατών, των κατόχων αδειών, των προμηθευτών ή άλλων τρίτων μερών (κατά περίπτωση) της Regeneron να εκτελούν την κατασκευή, το γέμισμα, το φινίρισμα, τη συσκευασία, την επισήμανση, τη διανομή και άλλα βήματα που σχετίζονται με τα Προϊόντα της Regeneron και τους Υποψηφίους Προϊόντων της Regeneron· την ικανότητα της Regeneron να διαχειρίζεται τις αλυσίδες εφοδιασμού για πολλά προϊόντα και υποψήφια προϊόντα και τους κινδύνους που συνδέονται με τους δασμούς και άλλους εμπορικούς περιορισμούς· ζητήματα ασφάλειας που προκύπτουν από τη χορήγηση των προϊόντων της Regeneron (όπως το Otarmeni) και των υποψηφίων προϊόντων της Regeneron σε ασθενείς, συμπεριλαμβανομένων σοβαρών επιπλοκών ή παρενεργειών σε σχέση με τη χρήση των προϊόντων της Regeneron και των υποψηφίων προϊόντων της Regeneron σε κλινικές δοκιμές. αποφάσεις από ρυθμιστικές και διοικητικές κυβερνητικές αρχές που ενδέχεται να καθυστερήσουν ή να περιορίσουν την ικανότητα της Regeneron να συνεχίσει να αναπτύσσει ή να εμπορευματοποιεί τα Προϊόντα της Regeneron και τα Υποψήφια Προϊόντα της Regeneron· οι συνεχείς ρυθμιστικές υποχρεώσεις και η επίβλεψη που επηρεάζουν τα Προϊόντα, τα ερευνητικά και κλινικά προγράμματα και τις επιχειρήσεις της Regeneron, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που σχετίζονται με το απόρρητο των ασθενών· τη διαθεσιμότητα και την έκταση της αποζημίωσης ή της συνδρομής για τα Προϊόντα της Regeneron από τρίτους πληρωτές και άλλα τρίτα μέρη, συμπεριλαμβανομένων προγραμμάτων υγειονομικής περίθαλψης και ασφάλισης ιδιωτικών πληρωτών, οργανισμών συντήρησης υγείας, εταιρειών διαχείρισης παροχών φαρμακείων και κυβερνητικών προγραμμάτων όπως το Medicare και το Medicaid. προσδιορισμοί κάλυψης και αποζημίωσης από αυτούς τους πληρωτές και άλλα τρίτα μέρη και νέες πολιτικές και διαδικασίες που υιοθετούνται από αυτούς τους πληρωτές και άλλα τρίτα μέρη· αλλαγές στους κανονισμούς και τις απαιτήσεις τιμολόγησης φαρμάκων και τη στρατηγική τιμολόγησης της Regeneron· άλλες αλλαγές σε νόμους, κανονισμούς και πολιτικές που επηρεάζουν τον κλάδο της υγειονομικής περίθαλψης· ανταγωνιστικά προϊόντα και υποψήφια προϊόντα (συμπεριλαμβανομένων βιοομοειδών προϊόντων) που μπορεί να είναι ανώτερα ή πιο οικονομικά από τα προϊόντα της Regeneron και τα υποψήφια προϊόντα της Regeneron· ο βαθμός στον οποίο τα αποτελέσματα από τα προγράμματα έρευνας και ανάπτυξης που διεξάγονται από τη Regeneron ή/και τους συνεργάτες ή τους δικαιοδόχους της μπορούν να αντιγραφούν σε άλλες μελέτες ή/και να οδηγήσουν στην προώθηση των υποψηφίων προϊόντων σε κλινικές δοκιμές, θεραπευτικές εφαρμογές ή ρυθμιστική έγκριση· απρόβλεπτα έξοδα· το κόστος ανάπτυξης, παραγωγής και πώλησης προϊόντων· την ικανότητα της Regeneron να ανταποκρίνεται σε οποιαδήποτε από τις οικονομικές προβλέψεις ή καθοδήγησή της και αλλαγές στις παραδοχές στις οποίες βασίζονται αυτές οι προβλέψεις ή καθοδήγηση· τη δυνατότητα ακύρωσης ή τερματισμού οποιασδήποτε άδειας, συνεργασίας ή συμφωνίας προμήθειας, συμπεριλαμβανομένων των συμφωνιών της Regeneron με τη Sanofi και την Bayer (ή τις αντίστοιχες συνδεδεμένες εταιρείες τους, κατά περίπτωση), ο αντίκτυπος των εστιών δημόσιας υγείας, των επιδημιών ή των πανδημιών στην επιχείρηση της Regeneron· και κινδύνους που σχετίζονται με δικαστικές και άλλες διαδικασίες και κυβερνητικές έρευνες που σχετίζονται με την Εταιρεία ή/και τις δραστηριότητές της (συμπεριλαμβανομένων των εκκρεμών αστικών διαδικασιών που κινήθηκαν ή ενώθηκαν από το Υπουργείο Δικαιοσύνης των ΗΠΑ και το Γραφείο Εισαγγελίας των ΗΠΑ για την Περιφέρεια της Μασαχουσέτης), κίνδυνοι που σχετίζονται με πνευματική ιδιοκτησία άλλων μερών δικαστικές διαφορές διπλωμάτων ευρεσιτεχνίας και άλλες σχετικές διαδικασίες που σχετίζονται με το EYLEA® (aflibercept) Injection), το τελικό αποτέλεσμα οποιωνδήποτε τέτοιων διαδικασιών και ερευνών και τον αντίκτυπο που μπορεί να έχει οποιοδήποτε από τα παραπάνω στις επιχειρήσεις, τις προοπτικές, τα λειτουργικά αποτελέσματα και την οικονομική κατάσταση της Regeneron. Μια πληρέστερη περιγραφή αυτών και άλλων σημαντικών κινδύνων μπορεί να βρεθεί στα αρχεία της Regeneron στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των ΗΠΑ, συμπεριλαμβανομένου του Έντυπου 10-K για το έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου 2025. Οποιεσδήποτε μελλοντικές δηλώσεις γίνονται με βάση τις τρέχουσες πεποιθήσεις και την κρίση της διοίκησης, και ο αναγνώστης προειδοποιεί να μην επαναλάβει οποιαδήποτε δήλωση. Η Regeneron δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώσει (δημόσια ή με άλλο τρόπο) οποιαδήποτε μελλοντική δήλωση, συμπεριλαμβανομένων χωρίς περιορισμό οποιασδήποτε οικονομικής πρόβλεψης ή καθοδήγησης, είτε ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, μελλοντικών γεγονότων ή άλλου είδους.

    Η Regeneron χρησιμοποιεί τον ιστότοπό της για τα μέσα ενημέρωσης και τις σχέσεις με τους επενδυτές και τα μέσα κοινωνικής δικτύωσης για να δημοσιεύσει σημαντικές πληροφορίες σχετικά με την Εταιρεία, συμπεριλαμβανομένων πληροφοριών που μπορεί να θεωρηθούν σημαντικές για τους επενδυτές. Οι οικονομικές και άλλες πληροφορίες σχετικά με τη Regeneron δημοσιεύονται τακτικά και είναι προσβάσιμες στον ιστότοπο των μέσων ενημέρωσης και των επενδυτικών σχέσεων της Regeneron (https://investor.regeneron.com) και στη σελίδα LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals).

    Πηγή: Regeneron, Pharmaceut.

    Πηγή: HealthDay

    Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) Ιστορικό έγκρισης FDA

    Περισσότεροι πόροι ειδήσεων

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • News for Health Professionals
    • News for Health ProfessionalsNew
  • Νέες αιτήσεις φαρμάκων
  • Ελλείψεις φαρμάκων
  • Αποτελέσματα κλινικών δοκιμών
  • Γενικές εγκρίσεις φαρμάκων
  • Drugs. το ενημερωτικό μας δελτίο

    Όποιο και αν είναι το θέμα που σας ενδιαφέρει, εγγραφείτε στα ενημερωτικά δελτία μας για να λαμβάνετε τα καλύτερα από το Drugs.com στα εισερχόμενά σας.

    Δημοσιεύτηκε : 2026-04-24 09:12

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά