FDA Memberi Kelulusan Dipercepatkan untuk Terapi Gen Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) untuk Kehilangan Pendengaran Genetik
FDA Memberi Kelulusan Dipercepatkan untuk Terapi Gen Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) untuk Kehilangan Pendengaran Genetik
TARRYTOWN, N.Y., 23 April 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ) hari ini mengumumkan Food and Drug Administration (NASDAQ): REGNSDAQ. memberikan kelulusan dipercepatkan untuk Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha), terapi gen pertama dan entiti molekul baharu kedua yang diluluskan di bawah program Baucar Keutamaan Kebangsaan Pesuruhjaya FDA. Otarmeni ialah terapi gen berasaskan vektor virus berkaitan adeno yang ditunjukkan untuk rawatan pesakit kanak-kanak dan dewasa yang mengalami kehilangan pendengaran sensorineural yang teruk hingga mendalam dan mendalam (sebarang kekerapan >90 tahap pendengaran desibel [dB HL]) yang dikaitkan dengan varian dwialelik yang disahkan secara molekul dalam gen OTOF, fungsi sel rambut luar yang terpelihara sebelumnya dalam sel rambut luar yang sama, dan tiada fungsi sel rambut luar yang sama, dan tiada yang sama. Otarmeni, dahulunya dikenali sebagai DB-OTO, ialah terapi gen in vivo yang pertama dan satu-satunya untuk kehilangan pendengaran berkaitan OTOF dan akan disediakan oleh Regeneron secara percuma di A.S.
Otarmeni telah diberikan kelulusan dipercepatkan berdasarkan peningkatan kepekaan pendengaran dengan purata audiometri nada tulen (PTA) pada minggu ke-24. Kelulusan berterusan untuk petunjuk ini mungkin bergantung pada pengesahan dan penerangan tentang manfaat klinikal dalam bahagian pengesahan ujian klinikal CHORD. Otarmeni tidak disyorkan pada pesakit yang pengimejan praoperasi menunjukkan bahawa akses kepada telinga dalam tidak boleh dilaksanakan, termasuk mereka yang mengalami pneumatisasi mastoid yang tidak normal atau variasi anatomi yang ketara secara klinikal bagi telinga tengah dan telinga dalam. "Kelulusan FDA Otarmeni menandakan era baru dalam rawatan bentuk genetik kehilangan pendengaran, di mana kemungkinan memulihkan kehilangan pendengaran semula jadi," kata Shear 24/7. M.D., Ph.D., pakar otolaryngologi di jabatan Otolaryngology dan Peningkatan Komunikasi di Hospital Kanak-kanak Boston, Profesor Madya Otolaryngology-Pembedahan Kepala dan Leher di Harvard Medical School dan penyiasat percubaan CHORD. "Dalam percubaan penting, terapi gen sekali sahaja menunjukkan tindak balas pendengaran yang pantas, bermakna dan konsisten, dengan kebanyakan kanak-kanak mencapai peningkatan pendengaran yang luar biasa. Saya telah menyaksikan sendiri peserta percubaan saya bertindak balas terhadap suara ibu mereka, menari mengikut muzik dan berinteraksi dengan dunia, dan detik-detik ini kini mungkin berlaku untuk lebih ramai kanak-kanak yang dilahirkan dengan bentuk kehilangan pendengaran yang khusus ini.""
" Pendekatan Regeneron untuk terus mendorong sempadan sains untuk memberi manfaat kepada manusia,” kata George D. Yancopoulos, M.D., Ph.D., Pengerusi bersama Lembaga, Presiden dan Ketua Pegawai Saintifik Regeneron. "Pencapaian yang belum pernah terjadi sebelumnya dalam terapi gen ini telah terbukti mengubah hidup kebanyakan kanak-kanak dalam percubaan klinikal kami dan keluarga mereka. Kami berbesar hati berada dalam kedudukan untuk menjadi syarikat pertama yang pernah menawarkan pendahuluan terapi gen sedemikian secara percuma kepada mereka di A.S. dan berfungsi untuk menyerlahkan kepercayaan kami bahawa industri biofarmaseutikal boleh menjadi kuasa tulen untuk kebaikan di dunia."Kehilangan pendengaran yang berkaitan dengan OTOF ialah keadaan yang sangat jarang berlaku, yang menjejaskan kira-kira 50 bayi baru lahir setiap tahun di A.S. Walaupun semua struktur dalam telinga adalah utuh, varian dalam gen OTOF menyebabkan kekurangan protein otoferlin berfungsi, yang penting untuk komunikasi antara sel deria telinga dalam dan saraf pendengaran. Dari segi sejarah, kehilangan pendengaran berkaitan OTOF genetik dianggap kekal dan diuruskan dengan penggunaan peranti sepanjang hayat. Walaupun peranti ini boleh menguatkan bunyi untuk meningkatkan pendengaran bagi individu yang mengalami pelbagai kehilangan pendengaran, peranti ini tidak memulihkan spektrum bunyi penuh pada masa ini.
“Sambungan dan komunikasi adalah teras kepada cara kita mengalami dunia – sama ada itu berlaku melalui bahasa pendengaran dan pertuturan, bahasa isyarat, penggunaan teknologi atau gabungan pendekatan,” kata Janet DesGeorges & Pengarah Eksekutif Hands. "Keluarga berhak mendapat akses kepada maklumat yang seimbang dan pelbagai pilihan apabila menavigasi kehilangan pendengaran genetik. Apabila rawatan dan inovasi baharu muncul, keluarga boleh menilai pilihan yang ada dan memilih pendekatan yang paling sesuai dengan keadaan unik mereka."
Kelulusan FDA adalah berdasarkan keputusan daripada percubaan CHORD yang penting, di mana 20 peserta (berumur 10 bulan hingga 16 tahun) menerima satu dos Otarmeni melalui infusi intracochlear, sama ada secara unilateral (dalam satu telinga; n=10) atau dua hala (dalam kedua-dua telinga; n=10). Di kalangan peserta percubaan, keputusan keberkesanan mendapati:
Regeneron akan memberikan Otarmeni tanpa kos kepada individu yang layak secara klinikal di A.S. Ini mungkin tidak semestinya menggambarkan kos yang ditanggung sendiri untuk pentadbiran terapi percuma ini, yang berada di luar kawalan Regeneron; individu harus berunding dengan pembekal penjagaan kesihatan dan/atau pembekal insurans mereka. Untuk mendapatkan maklumat lanjut tentang akses, hubungi OnPath dengan program sokongan pesakit Otarmeni™ Regeneron di 1-866-500-GENE (1-866-500-4363).
Otarmeni menerima ubat Orphan, Rare Pediatric Disease, Fast Track dan Regenerative Medicine Advanced Therapy sebutan dari FDA. Agensi Ubat-ubatan Eropah juga memberikan Penetapan Ubat Yatim. Penyerahan kawal selia dirancang dalam pasaran tambahan.
Mengenai Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha)Otarmeni ialah terapi gen berasaskan vektor virus berkaitan adeno yang ditunjukkan untuk rawatan pesakit pediatrik dan dewasa tertentu dengan kehilangan pendengaran sensorineural yang teruk hingga mendalam dan mendalam disebabkan oleh varian gen OTOF yang menghasilkan protein otoferlin yang tidak berfungsi. Rawatan ini direka bentuk untuk memulihkan pendengaran fisiologi yang tahan lama kepada individu dengan menghantar salinan gen OTOF yang berfungsi melalui virus bukan patogen yang diubah suai yang dihantar melalui infusi ke dalam koklea di bawah bius am (serupa dengan prosedur yang digunakan untuk implantasi koklea). Dalam terapi gen ini, gen OTOF yang baru diperkenalkan berada di bawah kawalan penganjur Myo15 khusus sel proprietari, yang bertujuan untuk mengehadkan ekspresi hanya pada sel rambut yang biasanya mengekspresikan protein otoferlin.
Mengenai Percubaan CHORDPercubaan CHORD ialah fasa pendaftaran, fasa 1/2 efikasi dan kebolehpercayaan yang berterusan untuk menilai dan melabel keselamatan. Otarmeni pada bayi, kanak-kanak dan remaja dengan kehilangan pendengaran berkaitan OTOF. Percubaan kini sedang mendaftarkan kanak-kanak (berumur <18 tahun) merentas tapak di A.S., United Kingdom, Sepanyol, Jerman dan Jepun.
CHORD sedang dijalankan dalam dua bahagian. Dalam kohort peningkatan dos awal (Bahagian A), peserta menerima infus intracochlear tunggal Otarmeni dalam satu telinga. Dalam kohort pengembangan (Bahagian B), peserta menerima Otarmeni di kedua-dua telinga pada dos yang dipilih daripada Bahagian A.
Peningkatan pendengaran dinilai oleh PTA dan ABR. PTA ialah ukuran standard emas bagi kepekaan pendengaran dan diukur melalui tindak balas tingkah laku kepada bunyi (cth., menoleh ke arah bunyi) yang dipancarkan pada tahap keamatan yang berbeza dan diukur dalam dB. ABR menyokong tindak balas tingkah laku ini, berfungsi sebagai pengesahan objektif fungsi pendengaran, dan diukur melalui rakaman tindak balas batang otak elektrik kepada bunyi yang dipancarkan pada tahap keamatan berbeza yang diukur dalam dB. Pada peringkat awal, semua peserta mengalami kehilangan pendengaran yang mendalam (PTA tingkah laku) dan tiada tindak balas elektrofisiologi (ABR) pada tahap bunyi maksimum.
MAKLUMAT KESELAMATAN PENTING
Apakah maklumat yang paling penting untuk diketahui tentang Otarmeni?
Sebelum menerima Otarmeni:
Kesan sampingan serius berikut mungkin berlaku dengan pembedahan yang diperlukan untuk memberikan Otarmeni:
Kesan sampingan yang paling biasa yang mungkin berlaku dengan Otarmeni termasuk jangkitan telinga tengah, muntah, loya, pening, sakit prosedur, gangguan berjalan dan pergerakan mata tanpa sengaja yang cepat.
Kesan sampingan lain yang ketara secara klinikal, setiap satunya berlaku dalam 1 orang dalam kajian klinikal, termasuk gangguan keseimbangan sementara, pelepasan otoacoustic yang tidak normal dan pemisahan luka yang tidak normal.
Oleh kerana kuantiti Otarmeni yang kecil mungkin terdapat dalam cecair/sisa badan, sebarang bahan yang mungkin tercemar hendaklah diletakkan dalam beg boleh kedap dan dibuang ke dalam tong sampah biasa selama dua minggu pertama selepas pentadbiran Otarmeni. Amalkan kebersihan tangan yang betul, seperti mencuci tangan, apabila bersentuhan langsung dengan cecair/sisa badan.
Berbincang dengan pembekal penjagaan kesihatan anda untuk mendapatkan nasihat perubatan atau sebarang pertanyaan tentang kesan sampingan. Anda digalakkan untuk melaporkan kesan sampingan negatif ubat preskripsi kepada FDA. Lawati www.fda.gov/medwatch, atau hubungi 1-800-FDA-1088. Anda juga boleh melaporkan kesan sampingan kepada Regeneron Pharmaceuticals di 1‑866‑500‑GENE (1‑866‑500‑4363).
Mengenai RegeneronRegeneron (NASDAQ: REGN) ialah syarikat bioteknologi terkemuka yang mencipta, membangun dan mengkomersialkan ubat-ubatan yang mengubah kehidupan untuk orang yang mempunyai penyakit serius. Diasaskan dan diketuai oleh pakar perubatan-saintis, keupayaan unik kami untuk menterjemah sains berulang kali dan konsisten kepada perubatan telah membawa kepada banyak rawatan yang diluluskan dan calon produk dalam pembangunan, yang kebanyakannya ditanam di dalam makmal kami. Ubat-ubatan dan saluran paip kami direka bentuk untuk membantu pesakit yang menghidap penyakit mata, penyakit alahan dan keradangan, kanser, penyakit kardiovaskular dan metabolik, penyakit saraf, keadaan hematologi, penyakit berjangkit dan penyakit jarang berlaku.
Regeneron menolak sempadan penemuan saintifik dan mempercepatkan pembangunan ubat menggunakan teknologi proprietari kami, seperti VelociSuite® yang menghasilkan antibodi baharu kelas manusia. antibodi. Kami sedang membentuk sempadan perubatan seterusnya dengan cerapan dikuasakan data daripada Pusat Genetik Regeneron® dan perintis platform perubatan genetik, membolehkan kami mengenal pasti sasaran inovatif dan pendekatan pelengkap yang berpotensi merawat atau menyembuhkan penyakit.
Untuk mendapatkan maklumat lanjut, sila lawati www.Regeneron.com atau ikuti Regeneron di LinkedIn, Instagram, Facebook atau X.
Pernyataan Berpandangan Ke Hadapan dan Penggunaan Media DigitalSiaran akhbar ini termasuk kenyataan berpandangan ke hadapan yang melibatkan risiko dan ketidakpastian yang berkaitan dengan peristiwa masa depan dan prestasi masa depan Regeneron Pharmaceuticals, Inc. ("acara Regeneron Pharmaceuticals" atau Refferonny, Inc.), dan "Regeneron Pharmaceuticals" Inc. secara material daripada kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini. Perkataan seperti "jangka," "jangka," "berniat," "rancang," "percaya," "mencari," "anggaran," variasi perkataan sedemikian, dan ungkapan yang serupa bertujuan untuk mengenal pasti kenyataan yang berpandangan ke hadapan tersebut, walaupun tidak semua kenyataan yang berpandangan ke hadapan mengandungi perkataan yang mengenal pasti ini. Pernyataan ini membimbangkan, dan risiko dan ketidakpastian ini termasuk, antara lain, sifat, masa, dan kemungkinan kejayaan dan aplikasi terapeutik produk yang dipasarkan atau dikomersialkan oleh Regeneron dan/atau rakan usaha sama atau pemegang lesennya (secara kolektif, "Produk Regeneron") dan calon produk yang dibangunkan oleh Regeneron dan/atau rakan usaha sama atau pemegang lesen dan program klinikal "Regeneronly" dan program "Regeneronly" penyelidikannya. kini sedang dijalankan atau dirancang, termasuk tanpa had Otarmeni™ (lunsotogene parvec-cwha), terapi gen berasaskan vektor virus yang berkaitan dengan adeno untuk rawatan pesakit kanak-kanak dan dewasa dengan kehilangan pendengaran sensorineural yang teruk hingga mendalam; sama ada dan sejauh mana manfaat klinikal Otarmeni akan disahkan dalam ujian klinikal pengesahan yang dirujuk dalam siaran akhbar ini dan apa-apa kesan yang tersebut di atas terhadap kelulusan kawal selia Otarmeni yang dibincangkan dalam siaran akhbar ini atau sebarang kelulusan kawal selia yang berpotensi lain; ketidakpastian penggunaan, penerimaan pasaran, dan/atau kejayaan komersial Produk Regeneron (seperti Otarmeni) dan Calon Produk Regeneron dan kesan kajian (sama ada dijalankan oleh Regeneron atau lain-lain dan sama ada dimandatkan atau sukarela), termasuk kajian yang dibincangkan atau dirujuk dalam siaran akhbar ini, ke atas mana-mana perkara di atas; kemungkinan, masa dan skop kemungkinan kelulusan kawal selia dan pelancaran komersial Calon Produk Regeneron dan tanda baharu untuk Produk Regeneron; keupayaan rakan usaha sama Regeneron, pemegang lesen, pembekal atau pihak ketiga lain (seperti yang berkenaan) untuk melaksanakan pembuatan, pengisian, kemasan, pembungkusan, pelabelan, pengedaran dan langkah lain yang berkaitan dengan Produk Regeneron dan Calon Produk Regeneron; keupayaan Regeneron untuk menguruskan rantaian bekalan untuk berbilang produk dan calon produk dan risiko yang berkaitan dengan tarif dan sekatan perdagangan lain; isu keselamatan akibat daripada pentadbiran Produk Regeneron (seperti Otarmeni) dan Calon Produk Regeneron pada pesakit, termasuk komplikasi serius atau kesan sampingan yang berkaitan dengan penggunaan Produk Regeneron dan Calon Produk Regeneron dalam ujian klinikal; penentuan oleh pihak berkuasa kerajaan kawal selia dan pentadbiran yang mungkin melambatkan atau menyekat keupayaan Regeneron untuk terus membangunkan atau mengkomersialkan Produk Regeneron dan Calon Produk Regeneron; kewajipan kawal selia dan pengawasan berterusan yang memberi kesan kepada Produk, program penyelidikan dan klinikal, dan perniagaan Regeneron, termasuk yang berkaitan dengan privasi pesakit; ketersediaan dan takat pembayaran balik atau bantuan copay untuk Produk Regeneron daripada pembayar pihak ketiga dan pihak ketiga yang lain, termasuk program penjagaan kesihatan dan insurans pembayar swasta, organisasi penyelenggaraan kesihatan, syarikat pengurusan faedah farmasi dan program kerajaan seperti Medicare dan Medicaid; penentuan perlindungan dan pembayaran balik oleh pembayar tersebut dan pihak ketiga lain dan polisi dan prosedur baharu yang diterima pakai oleh pembayar tersebut dan pihak ketiga yang lain; perubahan kepada peraturan dan keperluan harga ubat dan strategi harga Regeneron; perubahan lain dalam undang-undang, peraturan dan dasar yang mempengaruhi industri penjagaan kesihatan; produk pesaing dan calon produk (termasuk produk biosimilar) yang mungkin lebih baik daripada, atau lebih kos efektif daripada, Produk Regeneron dan Calon Produk Regeneron; sejauh mana hasil daripada program penyelidikan dan pembangunan yang dijalankan oleh Regeneron dan/atau rakan usaha sama atau pemegang lesennya boleh direplikasi dalam kajian lain dan/atau membawa kepada kemajuan calon produk kepada ujian klinikal, aplikasi terapeutik, atau kelulusan kawal selia; perbelanjaan yang tidak dijangka; kos pembangunan, pengeluaran dan penjualan produk; keupayaan Regeneron untuk memenuhi mana-mana unjuran atau panduan kewangannya dan perubahan kepada andaian yang mendasari unjuran atau panduan tersebut; potensi untuk sebarang lesen, kerjasama, atau perjanjian pembekalan, termasuk perjanjian Regeneron dengan Sanofi dan Bayer (atau syarikat gabungan masing-masing, mengikut mana yang berkenaan), dibatalkan atau ditamatkan; kesan wabak kesihatan awam, wabak atau wabak ke atas perniagaan Regeneron; dan risiko yang berkaitan dengan litigasi dan prosiding lain serta penyiasatan kerajaan yang berkaitan dengan Syarikat dan/atau operasinya (termasuk prosiding sivil yang belum selesai yang dimulakan atau disertai oleh Jabatan Kehakiman A.S. dan Pejabat Peguam A.S. untuk Daerah Massachusetts), risiko yang berkaitan dengan harta intelek pihak lain dan belum selesai atau prosiding litigasi yang berkaitan dengan masa depan tanpa had yang berkaitan dengannya (termasuk prosiding paten yang berkaitan dengannya (termasuk prosiding paten yang berkaitan dengannya). Suntikan EYLEA® (aflibercept), hasil muktamad mana-mana prosiding dan penyiasatan sedemikian, dan kesan mana-mana perkara di atas terhadap perniagaan, prospek, keputusan operasi dan keadaan kewangan Regeneron. Penerangan yang lebih lengkap tentang ini dan risiko material lain boleh didapati dalam pemfailan Regeneron dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa A.S., termasuk Borang 10-Knya untuk tahun berakhir 31 Disember 2025. Sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan dibuat berdasarkan kepercayaan dan pertimbangan semasa pengurusan, dan pembaca diingatkan supaya tidak bergantung pada kenyataan yang dibuat oleh Regeneron. Regeneron tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini (secara umum atau sebaliknya) mana-mana kenyataan yang berpandangan ke hadapan, termasuk tanpa had sebarang unjuran atau panduan kewangan, sama ada hasil daripada maklumat baharu, peristiwa masa hadapan atau sebaliknya.
Regeneron menggunakan laman web media dan perhubungan pelabur dan saluran media sosial untuk menerbitkan maklumat penting tentang Syarikat, termasuk maklumat yang mungkin dianggap penting kepada pelabur. Maklumat kewangan dan maklumat lain tentang Regeneron disiarkan secara rutin dan boleh diakses di laman web media dan perhubungan pelabur Regeneron (https://investor.regeneron.com) dan halaman LinkedInnya (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals).
Sumber: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
Sumber: HealthDay
Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) Sejarah Kelulusan FDA
Lebih banyak sumber berita
Subscribe to our news
Walau apa pun topik minat anda, langgan surat berita kami untuk mendapatkan yang terbaik dari Drugs.com dalam peti masuk anda.
Disiarkan : 2026-04-24 09:12
Baca lagi
- Cadangan Dibangunkan untuk Pencegahan Dermatitis Atopik Pediatrik
- ACC: Menghentikan β-Blockers Tidak Lebih Rendah untuk MI Akut yang Distabilkan
- Preskripsi Opioid Jangka Panjang Jatuh Lebih Kurang Satu Suku
- AAD: Upadacitinib Selamat, Berkesan untuk Vitiligo Nonsegmental
- Para saintis Menguji Cara Baharu Untuk Menumbuhkan Semula Sendi yang Dirosakkan oleh Arthritis
- Kaedah Baharu Ini Boleh Menjadikan Kentang Goreng Lebih Rendah Lemak
Penafian
Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.
Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.
Kata kunci yang popular
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions