Az FDA támogatásai gyorsított jóváhagyás a vanrafia (atrasentan) számára a proteinuria csökkentésére az elsődleges IgA nephropathia esetén
Az FDA támogatásai gyorsított jóváhagyás a vanrafia (atrasentan) számára a proteinuria csökkentésére az elsődleges IgA nephropathia esetén
Bázel, 2025. április 3. - A Novartis ma bejelentette az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügynökségének (FDA), hogy gyorsított jóváhagyást nyújtott a Vanrafia® (Atrasentan), a Potent és a Selectinel számára. (ETA) receptor antagonista, a proteinuria csökkentésére primer immunoglobulin A nephropathia (IGAN) esetén a gyors betegség progressziójának kockázatának. Ezt általában vizeletfehérje-kreatinin-arány (UPCR) ≥1,5 g/g1-ként definiálják. A vanrafia egy napi egyszeri, nem szteroid, orális kezelés, amelyet támogató ellátáshoz lehet hozzáadni, ideértve a renin-angiotenzin-rendszer (RAS) inhibitort, nátrium-glükóz-CO-transzporter-2 (SGLT2) inhibitor1,2.
AVanrafia -t gyorsított jóváhagyást kaptak a III. Fázisú összehangolt vizsgálat előre meghatározott ideiglenes elemzése alapján, amely a proteinuria 36 héten történő csökkentését méri, a placebo1 -hez képest. Nem állapították meg, hogy a vanrafia lelassítja -e a vesefunkció csökkenését az IGAN -ban szenvedő betegekben. A vanrafia folyamatos jóváhagyása függhet a klinikai előnyök ellenőrzésétől a folyamatban lévő III. Fázisú összehasonlításból származó tanulmány értékelése alapján, hogy a vanrafia lelassítja -e a betegség előrehaladását a becsült glomeruláris szűrési arány (EGFR) csökkenésével a 1361 -es héten. Az EGFR -adatok várhatóan 2026 -ban várhatóan a hagyományos FDA jóváhagyásának támogatására törekszenek. Az IgA nephropathia, amely új lehetőséget kínál, amely zökkenőmentesen beépíthető a meglévő kezelési tervbe, REMS -követelmény nélkül ” - mondta Richard Lafayette, M. D., F.A.C., az orvostudomány professzora, a nephrológia és a Glomerularis Betegség Központ igazgatója a Stanford Egyetemi Orvosi Központban, valamint a Vanrufia Align vizsgálati vizsgálati kutató tagja. „A vanrafia egy szelektív ETA receptor antagonista, amely hatékonyan csökkenti a proteinuriát, az IGAN egyik fő kockázati tényezőjét.A
igan egy progresszív, ritka vesebetegség, amelyben az immunrendszer megtámadja a veséket, gyakran glomeruláris gyulladást és proteinuria10 -et okozva. Mivel az Egyesült Államokban minden millió ember közül csaknem 13 -at diagnosztizáltak, ez az egyik leggyakoribb autoimmun vesebetegség, és minden ember utazása egyedi 11,12. A tartós proteinuria-ban szenvedő IGAN-betegek akár 50% -ánál veseelégtelenségig haladnak a diagnózis 10-20 éven belül, gyakran fenntartó dialízist és/vagy veseátültetést igényelnek3-10, és a kezelésre adott válasz12,13. A hatékony, célzott terápiák különböző hatásmechanizmusokkal segíthetnek az orvosoknak a betegek legmegfelelőbb kezelésének kiválasztásában12. „A vanrafia jóváhagyása kibővíti a kezelési tájat, és kibővíti a lehetőséget, hogy testreszabja az ellátást egy olyan betegségben, amely az egyes betegeket annyira eltérően befolyásolhatja.”
A jóváhagyást alátámasztó adatok A folyamatban lévő III. Fázisú összehangolás során a vanrafia -t kapó RAS -gátlóval kombinált betegek klinikailag értelmes és statisztikailag szignifikáns proteinuria 36,1% -os csökkenést értek el, a placebo -hoz képest, az eredményeket a 6. hét elején és a 361,14 héten tartották. A vanrafia UPCR -re gyakorolt hatása az alcsoportokban következetes volt, beleértve az életkor, a nem, a faj és a kiindulási betegség jellemzőit, például az EGFR és a proteinuria szintet, a fő tanulmány Cohort1 -ben. A vanrafia hasonló kezelési hatását egy további betegcsoportban észlelték, mind RAS - A Vanrufia -val kezelt betegek ≥2% -ánál jelentett mellékhatások, amelyek gyakrabban, mint a placebo, magukban foglalják a perifériás ödémát, a vérszegénységet és a máj transzamináz magasságát1. Mivel egyes endotelin receptor antagonisták az aminotranszferázok, a hepatotoxicitás és a májelégtelenség emelkedését okozzák, a klinikusoknak máj enzim -tesztelést kell végezniük, mielőtt a vanrafia kezdeményezése előtt és a kezelés során klinikailag jelezve. A vanrafia súlyos születési rendellenességeket okozhat1. A vanrafia nem igényel REMS programot.
A kezelés átalakítása vesebetegségben “Büszkék vagyunk arra, hogy kibővítjük a kezelési tájat az IGA nephropathia során a mai FDA gyorsított jóváhagyásával. Az IGAN egy heterogén állapot, amely megkülönböztetett terápiákat igényel az egyedi cselekvéssel, és ezekkel a betegségekkel foglalkozik. Bultó, elnök, USA, Novartis. „A nephrológiában régóta fennálló örökségünkre építve továbbra is gyorsan növekszik képességeinket ebben a térben. Mindegyik indítás lehetővé teszi számunkra, hogy hatékonyabban elérjük a legmegfelelőbb kezelési lehetőséget, és teljesítsük a vesebetegség -ellátás átalakításának ígéretét.” (C3G) 2025 márciusában és az Igan-ban gyorsított jóváhagyás 202415 augusztusában. A Fabhalta-t a ritka vesebetegségek széles skálájában is vizsgálják, ideértve az atipikus hemolitikus uremiás szindrómát (AHUS), az immun komplex membranoproliferatív glomerulonephritis (IC-MPGN) és a Lupus nephritis (LN). Tanulmányok folynak a biztonsági és hatékonysági profilok értékelésére ezekben a vizsgálati indikációkban, és alátámasztják a potenciális szabályozási beadványokat. Egy vizsgálati szubkután, amelyet áprilisellenes monoklonális antitest, Zigakibart, jelenleg IGAN III. Fázisú fejlesztésében áll, az eredmények várhatóan 202616-ban.
ALIGN Az Align tanulmány (NCT04573478) egy globális, randomizált, multicentrikus, kettős vak, placebo-kontrollos III. Fázisú klinikai vizsgálat, amely összehasonlítja a vanrafia hatékonyságát és biztonságosságát az IGAN-ban szenvedő betegek esetében, akiknek az IGAN kockázatos a vese funkció fokozatos elvesztésének kockázata. Összességében 340 biopsziával bevált IGAN-ban szenvedő egyén, amelynek alapja az összes proteinuria ≥1 g/nap, az optimalizált RAS-inhibitor kezelés ellenére randomizáltak napi egyszeri, orális vanrafia (0,75 mg) vagy placebo kapására kb. 132 hétig1,2. A betegek továbbra is a RAS -gátló maximálisan tolerálható és stabil dózisát kapják támogató ellátásként (kivéve, ha nem tudják tolerálni a RAS -gátló terápiát) 1,2. Egy további 64 betegből álló csoportot, amelyek legalább 12 hétig kaptak SGLT2 -gátlót, szintén beiratkoztak1,2. Az átmeneti elemzés elsődleges hatékonysági végpontja a proteinuria, a vesekárosodás markerének változása, amelyet 24 órás UPCR-rel mérnek az alapvonalról 36 hétre1,2,14. A másodlagos és a feltáró célok magukban foglalják a vesefunkcióban az alapvonalról 136 hétre történő változás értékelését, az EGFR által mérve, valamint a biztonság és tolerálhatóság1,14. Történelmileg ezeknek a feltételeknek lényegesen kevesebb finanszírozása és kutatása volt, ami a kezelési tájhoz vezet, amely nagyrészt a reaktív vagy a végstádiumú betegségkezelésre összpontosított, gyakran jelentős fizikai, érzelmi és pénzügyi terhekkel. Csővezetékünk a betegség alapjául szolgáló okokat célozza meg, azzal a céllal, hogy megvédje a vese egészségét, késleltesse vagy megelőzze a dialízist és/vagy a transzplantációt. Célunk az, hogy segítsük a betegeket visszatérni az életükhöz - akár a munkahelyen, az iskolában, akár a szeretteivel, valamint a betegekkel, az ügyvédekkel, a klinikusokkal és a politikai döntéshozókkal való partnerséggel, arra törekszünk, hogy felhívjuk a figyelmet, felgyorsítsuk a diagnózist és a betegeket a megfelelő ellátáshoz, hamarabb.
.DisclaimerThis press release contains forward-looking statements within the meaning of the United States Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Forward-looking statements can generally be identified by words such as “potential,” “can,” “will,” “plan,” “may,” “could,” “expected,” “investigational,” “pipeline,” “launch,” “transformation,” “continue,” “continued,” “opportunity,” „Folyamatban lévő”, „értékelni”, „progresszív”, „cél”, „cél” vagy hasonló feltételek, vagy kifejezett vagy hallgatólagos megbeszélésekkel a potenciális marketing jóváhagyásokkal, új indikációkkal vagy a vanrafia (Atrasentan) címkézésével, vagy a vanrafia esetleges jövőbeni bevételeivel kapcsolatban. Nem szabad indokolatlanul támaszkodnia ezekre az állításokra. Az ilyen előretekintő kijelentések a jövőbeli eseményekkel kapcsolatos jelenlegi hiedelmeinken és elvárásainkon alapulnak, és jelentős ismert és ismeretlen kockázatoknak és bizonytalanságoknak vannak kitéve. Ha egy vagy több ilyen kockázatot vagy bizonytalanságot valósít meg, vagy ha a mögöttes feltételezések helytelennek bizonyulnak, a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az előretekintő nyilatkozatokban meghatározott eredményektől. Nem garantálhat, hogy a vanrafia eladásra vagy jóváhagyásra kerül, vagy bármilyen további jelzéshez vagy címkézéshez bármely piacon, vagy bármikor. Nem is lehet garancia arra, hogy a vanrafia a jövőben kereskedelmi szempontból sikeres lesz. Különösen a vanrafia vonatkozásában kapcsolatos elvárásainkat befolyásolhatják a kutatásban és fejlesztésben rejlő bizonytalanságok, ideértve a klinikai vizsgálat eredményeit és a meglévő klinikai adatok további elemzését; szabályozási intézkedések vagy késések, vagy általában a kormányzati szabályozás; Globális tendenciák az egészségügyi költségek visszatartása felé, ideértve a kormányzati, a fizető és a nagy állami árképzést, valamint a visszatérítési nyomást, valamint az árképzés átláthatóságának megnövekedett követelményeit; képességünk a szabadalmaztatott szellemi tulajdon védelmének megszerzésére vagy fenntartására; az orvosok és a betegek konkrét felírási preferenciái; Általános politikai, gazdasági és üzleti feltételek, ideértve a pandémiás betegségek enyhítésére irányuló erőfeszítéseket; Biztonsági, minőségi, adatok integritása vagy gyártási problémái; Az adatbiztonság és az adatvédelmi és adatvédelmi megsértések, vagy információs technológiai rendszereink megszakításai, valamint a Novartis AG jelenlegi 20-F formanyomtatványában említett egyéb kockázatok és tényezők megszakításai az Egyesült Államok Értékpapír- és Tőzsdebizottságánál. A Novartis a sajtóközleményben szereplő információkat szolgáltatja ezen időponttól kezdve, és nem vállal semmilyen kötelezettséget arra, hogy új információk, jövőbeli események vagy egyéb események eredményeként frissítse a sajtóközleményben szereplő előretekintő nyilatkozatokat.
a novartisról Novartis innovatív gyógyszergyártó társaság. Minden nap azon dolgozunk, hogy újraképzzük az orvostudományt az emberek életének javítása és meghosszabbítása érdekében, hogy a betegek, az egészségügyi szakemberek és a társadalmak felhatalmazást kapjanak a súlyos betegségekkel szemben. Gyógyszereink világszerte közel 300 millió embert érnek el.
Reimagine gyógyszer velünk: Látogasson el hozzánk a https://www.novartis.com címen, és kapcsolatba lépjen velünk a LinkedIn , facebook , x/twitter és propping Forrás: Novartis Elküldve : 2025-04-04 12:00 Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek. Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.Olvass tovább
Felelősség kizárása
Népszerű kulcsszavak