FDA cấp sự chấp thuận tăng tốc cho vanrafia (Atrasentan) để giảm protein niệu trong bệnh thận IgA nguyên phát

Theo dõi Drugslib trên

FDA cấp sự chấp thuận tăng tốc cho vanrafia (atrasentan) để giảm protein niệu trong bệnh thận IGA nguyên phát

Basel, ngày 3 tháng 4 năm 2025 Một chất đối kháng thụ thể (ETA), để giảm protein niệu ở người trưởng thành mắc bệnh immunoglobulin nguyên phát A thận (IGAN) có nguy cơ tiến triển bệnh nhanh. Điều này thường được định nghĩa là tỷ lệ protein-creatinine trong nước tiểu (UPCR) ≥1,5 g/g1. Vanrafia là một phương pháp điều trị bằng miệng một lần một lần, không steroid, có thể được thêm vào chăm sóc hỗ trợ, bao gồm chất ức chế hệ thống renin-angiotensin (RAS) có hoặc không có chất ức chế đồng bộ vận chuyển natri-glucose-2 (SGLT2 )1,2.

vanrafia đã được cấp phê duyệt tăng tốc dựa trên phân tích tạm thời được chỉ định trước của nghiên cứu căn chỉnh giai đoạn III đo lường việc giảm protein niệu sau 36 tuần so với giả dược1. Nó chưa được thiết lập cho dù Vanrafia làm chậm chức năng thận suy giảm ở bệnh nhân IGAN. Sự chấp thuận liên tục của Vanrafia có thể phụ thuộc vào việc xác minh lợi ích lâm sàng từ nghiên cứu căn chỉnh giai đoạn III đang diễn ra có đánh giá liệu Vanrafia có làm chậm tiến triển của bệnh như được đo lường bằng sự phân phối của GLOMALULT (EGFR) Những người sống với bệnh thận IGA, cung cấp một lựa chọn mới có thể được tích hợp liền mạch vào kế hoạch điều trị hiện tại của họ, không có yêu cầu REMS, ông Richard Lafayette, M.D., F.A.C.P. Van Vanrafia là một chất đối kháng thụ thể ETA chọn lọc làm giảm hiệu quả protein niệu, một yếu tố nguy cơ chính ở Igan. Thực hiện sớm, hành động quyết định là rất quan trọng để giúp cải thiện kết quả đối với những bệnh nhân quá thường xuyên tiến hành suy thận.

Igan là một bệnh thận hiếm gặp tiến triển, trong đó hệ thống miễn dịch tấn công thận, thường gây viêm cầu thận và protein niệu10. Với gần 13 trong số mỗi triệu người ở Mỹ được chẩn đoán mỗi năm, đây là một trong những bệnh thận tự miễn phổ biến nhất và mỗi người hành trình của bạn là duy nhất11,12. Lên đến 50% bệnh nhân Igan mắc protein niệu kéo dài đến suy thận trong vòng 10 đến 20 năm chẩn đoán, thường cần thận trọng thận và/hoặc ghép thận3-10, và đáp ứng với điều trị có thể thay đổi12,13. Các liệu pháp có hiệu quả, được nhắm mục tiêu với các cơ chế hoạt động khác nhau có thể giúp các bác sĩ chọn phương pháp điều trị thích hợp nhất cho bệnh nhân12. Sự chấp thuận của Vanrafia mở rộng bối cảnh điều trị và mở rộng cơ hội điều chỉnh chăm sóc trong một căn bệnh có thể ảnh hưởng đến mỗi bệnh nhân khác nhau.

Dữ liệu hỗ trợ phê duyệt Trong nghiên cứu căn chỉnh giai đoạn III đang diễn ra, bệnh nhân dùng vanrafia kết hợp với chất ức chế RAS đã đạt được sự giảm protein có ý nghĩa về mặt lâm sàng và có ý nghĩa thống kê là 36,1% (P <0,0001) so với giả dược, với kết quả được nhìn thấy sớm như tuần 6 và duy trì đến tuần 6. Ảnh hưởng của vanrafia đối với UPCR là nhất quán giữa các nhóm nhỏ, bao gồm tuổi tác, giới tính, chủng tộc và đặc điểm bệnh cơ bản, như mức độ EGFR và protein niệu, trong đoàn hệ nghiên cứu chính. Một tác dụng điều trị tương tự của vanrafia đã được nhìn thấy ở một nhóm bệnh nhân được điều trị bằng cả chất ức chế RAS và chất ức chế SGLT2 (giảm 37,4% UPCR so với giả dược) 1. Các tác dụng phụ được báo cáo ở ≥2% bệnh nhân được điều trị bằng vanrafia và thường xuyên hơn giả dược, bao gồm phù ngoại biên, thiếu máu và tăng transaminase gan1. Bởi vì một số chất đối kháng thụ thể endothelin đã gây ra sự gia tăng của aminotransferase, nhiễm độc gan và suy gan, các bác sĩ lâm sàng nên có xét nghiệm enzyme gan trước khi bắt đầu Vanrafia và trong khi điều trị khi được chỉ định lâm sàng. Vanrafia có thể gây ra dị tật bẩm sinh nghiêm trọng1. Vanrafia không yêu cầu chương trình REMS.

Chuyển đổi chăm sóc trong bệnh thận Hồi Chúng tôi tự hào mở rộng bối cảnh điều trị trong bệnh thận IGA với ngày hôm nay, FDA đã tăng tốc sự chấp thuận của Vanrafia. Victor Bultó, Chủ tịch, Hoa Kỳ, Novartis. Xây dựng dựa trên di sản lâu đời của chúng tôi về thận, chúng tôi tiếp tục nhanh chóng phát triển khả năng của mình trong không gian này. . Các nghiên cứu đang diễn ra để đánh giá các hồ sơ an toàn và hiệu quả trong các chỉ định điều tra này và hỗ trợ các bài nộp điều tiết tiềm năng. Một loại kháng thể đơn dòng kháng April được điều tra dưới da, Zigakibart, hiện đang được phát triển giai đoạn III ở IGAN, với kết quả dự kiến ​​vào năm 202616.

về Align Nghiên cứu căn chỉnh (NCT04573478) là một toàn cầu, ngẫu nhiên, đa trung tâm, mù đôi, kiểm soát giả dược giai đoạn III thử nghiệm lâm sàng so sánh hiệu quả và an toàn của Vanrafia so với giả dược ở bệnh nhân mắc bệnh IGAN có nguy cơ bị mất. Tổng cộng, 340 người mắc IgAN đã được chứng minh sinh thiết với tổng số protein niệu ≥1 g/ngày mặc dù điều trị ức chế RAS được tối ưu hóa được chọn ngẫu nhiên để nhận một lần mỗi ngày, vanrafia miệng (0,75 mg) hoặc giả dược trong khoảng 132 tuần1,2. Bệnh nhân tiếp tục nhận được một liều thuốc ức chế RAS được dung nạp tối đa và ổn định như là sự chăm sóc hỗ trợ (trừ khi họ không thể dung nạp liệu pháp ức chế RAS) 1,2. Một nhóm bổ sung gồm 64 bệnh nhân nhận chất ức chế SGLT2 trong ít nhất 12 tuần cũng được ghi nhận 1,2. Điểm cuối hiệu quả chính cho phân tích tạm thời là thay đổi protein niệu, một dấu hiệu tổn thương thận, được đo bằng UPCR 24 giờ từ đường cơ sở đến 36 tuần1,2,2,14. Các mục tiêu thứ cấp và khám phá bao gồm đánh giá sự thay đổi chức năng thận từ đường cơ sở đến 136 tuần được đo bằng EGFR, cũng như an toàn và khả năng dung nạp1,14. Trong lịch sử, những điều kiện này đã có ít tài trợ và nghiên cứu hơn, dẫn đến một cảnh quan điều trị tập trung chủ yếu vào quản lý bệnh phản ứng hoặc giai đoạn cuối, thường là gánh nặng tài chính, tình cảm và tài chính đáng kể. Đường ống của chúng tôi nhắm mục tiêu các nguyên nhân cơ bản của bệnh, với mục đích bảo vệ sức khỏe thận và trì hoãn hoặc ngăn ngừa lọc máu và/hoặc cấy ghép. Mục tiêu của chúng tôi là giúp bệnh nhân trở lại sống cuộc sống theo các điều khoản của họ cho dù ở nơi làm việc, ở trường hay với những người thân yêu, và hợp tác với bệnh nhân, người ủng hộ, bác sĩ lâm sàng và các nhà hoạch định chính sách, chúng tôi đặt mục tiêu nâng cao nhận thức, tăng tốc chẩn đoán và giúp bệnh nhân được chăm sóc đúng đắn.

Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới theo nghĩa của Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân Hoa Kỳ năm 1995. Càng đang diễn ra, trực tiếp để đánh giá, tiến bộ, mục tiêu, mục tiêu, mục tiêu, hoặc các thuật ngữ tương tự hoặc bằng các cuộc thảo luận rõ ràng hoặc ngụ ý liên quan đến phê duyệt tiếp thị tiềm năng, chỉ định mới hoặc ghi nhãn cho Vanrafia (Atrasentan) hoặc liên quan đến doanh thu tiềm năng trong tương lai từ Vanrafia. Bạn không nên đặt sự phụ thuộc quá mức vào những tuyên bố này. Những tuyên bố hướng tới như vậy dựa trên niềm tin và kỳ vọng hiện tại của chúng tôi về các sự kiện trong tương lai, và phải chịu những rủi ro và sự không chắc chắn đáng kể và chưa biết. Nếu một hoặc nhiều trong số các rủi ro hoặc sự không chắc chắn này thành hiện thực hóa, hoặc nên các giả định cơ bản chứng minh không chính xác, kết quả thực tế có thể thay đổi về mặt vật chất so với các kết quả được nêu trong các tuyên bố hướng tới. Không thể đảm bảo rằng Vanrafia sẽ được gửi hoặc phê duyệt để bán hoặc cho bất kỳ chỉ định hoặc ghi nhãn bổ sung nào trong bất kỳ thị trường nào, hoặc tại bất kỳ thời điểm cụ thể nào. Cũng không thể có bất kỳ đảm bảo rằng Vanrafia sẽ thành công về mặt thương mại trong tương lai. Cụ thể, những kỳ vọng của chúng tôi về Vanrafia có thể bị ảnh hưởng bởi, trong số những điều khác, sự không chắc chắn vốn có trong nghiên cứu và phát triển, bao gồm kết quả thử nghiệm lâm sàng và phân tích bổ sung dữ liệu lâm sàng hiện có; hành động theo quy định hoặc sự chậm trễ hoặc quy định của chính phủ nói chung; Xu hướng toàn cầu đối với việc ngăn chặn chi phí chăm sóc sức khỏe, bao gồm chính phủ, người trả tiền và giá công cộng nói chung và áp lực hoàn trả và các yêu cầu để tăng tính minh bạch về giá; khả năng của chúng tôi để có được hoặc duy trì bảo vệ sở hữu trí tuệ độc quyền; các sở thích kê đơn cụ thể của bác sĩ và bệnh nhân; Điều kiện chính trị, kinh tế và kinh doanh nói chung, bao gồm các tác động và nỗ lực giảm thiểu các bệnh dịch; An toàn, chất lượng, tính toàn vẹn dữ liệu hoặc các vấn đề sản xuất; Vi phạm quyền riêng tư dữ liệu và bảo mật dữ liệu tiềm năng hoặc thực tế, hoặc sự gián đoạn của các hệ thống công nghệ thông tin của chúng tôi, và các rủi ro và các yếu tố khác được đề cập trong Novartis AG tựa Mẫu 20-F hiện tại với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ. Novartis đang cung cấp thông tin trong thông cáo báo chí này kể từ ngày này và không có nghĩa vụ cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới nào trong thông cáo báo chí này do thông tin mới, các sự kiện trong tương lai hoặc cách khác.

Giới thiệu về Novartis Novartis là một công ty thuốc sáng tạo. Mỗi ngày, chúng tôi làm việc để mô phỏng lại y học để cải thiện và mở rộng cuộc sống của mọi người để bệnh nhân, chuyên gia chăm sóc sức khỏe và xã hội được trao quyền khi đối mặt với bệnh nghiêm trọng. Thuốc của chúng tôi đạt gần 300 triệu người trên toàn thế giới.

Y học Reimagine với chúng tôi: Ghé thăm chúng tôi tại https://www.novartis.com và kết nối với chúng tôi trên LinkedIn , facebook , x/twitter và instagram . East Hanover, NJ: Novartis Dược phẩm Corp; Tháng 4 năm 2025. Atrasentan ở bệnh nhân mắc bệnh thận IGA. N Engl j med. 2025; 392 (6): 544-554. doi: 10.1056/nejmoa2409415

  • Xie J, Kiryluk K, Wang W, et al. Dự đoán sự tiến triển của bệnh thận IGA: Điểm rủi ro tiến triển lâm sàng mới. Plos một. 2012; 7 (6): E38904. doi: 10.1371/Tạp chí.pone.0038904
  • Coleues JC, Haas M, Reich HN. Bệnh thận IGA. Clin J Am Soc Nephrol. 2017; 12 (4): 677-686. doi: 10.2215/cjn.07420716
  • Pitcher D, Braddon F, Hendry B, et al. Kết quả lâu dài trong bệnh thận IGA. Clin J Am Soc Nephrol. 2023; 18 (6): 727-738. doi: 10.2215/cjn.0000000000000135
  • Hastings MC, Bursac Z, Julian BA, et al. Tuổi thọ cho bệnh nhân từ miền đông nam Hoa Kỳ bị bệnh thận IGA. Thận Int Rep. 2017; 3 (1): 99-104. Xuất bản 2017 ngày 24 tháng 8. Poster TH-PO615 được trình bày tại: Asn Thận Tuần 2023; Ngày 2-5 tháng 11 năm 2023; Philadelphia, Pa.
  • Bobart SA, Alexander MP, Shawwa K, et al. Sự liên kết của vi mô với siêu vi trùng trung mô, tăng huyết áp nội sinh, điểm số lưỡi liềm và kết quả thận trong bệnh thận miễn dịch. Cấy quay số Nephrol. 2021; 36 (5): 840-847. doi: 10.1093/ndt/gfz267
  • Saha Mk et al. Poster TH-PO1016 được trình bày tại: Tuần lễ thận ASN 2019; Ngày 5-10 tháng 11 năm 2019; Washington, Dc.
  • Viện tiểu đường quốc gia và các bệnh tiêu hóa và thận. Bệnh thận IGA. Có sẵn từ: https://www.niddk.nih.gov/health-information/kidney-disease/iga-dephropathy . Truy cập vào tháng 3 năm 2025. J Health Econ Kết quả Res. 2021; 8 (2): 36-45. DOI: 10.36469/001C.26129
  • Bệnh thận: Cải thiện kết quả toàn cầu (KDIGO) 2021 Hướng dẫn thực hành lâm sàng để quản lý các bệnh cầu thận. Thận int. 2021; 100 (4): S1-S276. doi: 10.1016/j.kint.2021.05.021
  • Boyd JK, Cheung CK, Molyneux K, Charhally J, Barratt J. Một bản cập nhật về sinh bệnh học và điều trị bệnh thận IGA. Thận int. 2012; 81 (9): 833-843.
  • ClinicalTrials.gov. NCT04573478. Một nghiên cứu ngẫu nhiên, mù đôi, mù đôi, kiểm soát giả dược về atrasentan ở bệnh nhân mắc bệnh thận IGA có nguy cơ mất chức năng thận tiến triển. Có sẵn từ https://clinicaltrials.gov/study/nct04 Truy cập vào tháng 3 năm 2025.
  • Thông tin kê đơn của Fabhalta. East Hanover, NJ: Novartis Dược phẩm Corp; Tháng 8 năm 2024.
  • Lâm sàng.gov. Một nghiên cứu về Bion-1301 ở người lớn bị bệnh thận IGA. Định danh NCT05852938. Có sẵn tại:

    Nguồn: Novartis

    Đã đăng : 2025-04-04 12:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến