FDA cấp sự chấp thuận tăng tốc cho Avmapki Fakzynja Co-Pack (viên nang Avutometinib/viên defactinib) cho bệnh ung thư buồng trứng cấp thấp tái phát Kras

Theo dõi Drugslib trên

FDA cấp thêm sự chấp thuận cho avmapki fakzynja co-pack (Avutometinib Capsules/defactinib) Công ty dược phẩm sinh học cam kết thúc đẩy các loại thuốc mới cho bệnh nhân mắc bệnh ung thư theo hướng dẫn RAS/MAPK, hôm nay tuyên bố rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt AVMAPKI FAKZYNJA COPAC trị liệu. Avmapki Fakzynja Co-Pack là loại thuốc đầu tiên và duy nhất được FDA chấp thuận cho căn bệnh này. Chỉ định này được phê duyệt theo phê duyệt tăng tốc dựa trên tỷ lệ đáp ứng khối u và thời gian đáp ứng. Tiếp tục phê duyệt cho chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh và mô tả lợi ích lâm sàng trong một thử nghiệm xác nhận. Avmapki Plus Fakzynja chỉ có sẵn trên thị trường ở Hoa Kỳ với tư cách là một hợp tác kết hợp bằng miệng với hai sản phẩm theo toa, được gọi là Avmapki Fakzynja Co-Pack.

Ngày hôm nay, sự chấp thuận của Avmapki Fakzynja cho bệnh nhân mắc bệnh ung thư buồng trứng huyết thanh cấp thấp tái phát của KRAS không chỉ đại diện cho điều trị bằng FDA đầu tiên được điều trị bằng bệnh ung thư. Chúng tôi rất tự hào khi mang hai loại thuốc sáng tạo trong một điều trị kết hợp cho cộng đồng LGSOC. Chúng tôi cảm ơn các nhà nghiên cứu, bệnh nhân và gia đình của họ tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng của chúng tôi, cộng đồng vận động bệnh nhân, FDA và mọi người tại Verastem vì sự cống hiến của họ. Đồng gói FAKZYNJA dựa trên thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 của giai đoạn 2, đã đánh giá sự kết hợp giữa AVMAPKI và FAKZYNJA ở bệnh nhân trưởng thành bị LGSOC tái phát KRAS có thể đo lường được.

Ung thư buồng trứng huyết thanh cấp thấp là một bệnh ung thư hiếm gặp và có tính tái phát cao với các lựa chọn điều trị hiệu quả hạn chế. Sự chấp thuận đầu tiên của FDA trong bệnh này dựa trên phân tích chính của thử nghiệm giai đoạn 2 của giai đoạn 2 Trung tâm Ung thư Sloan Kettering ở New York, NY và điều tra viên chính toàn cầu của GOG-3097/Engot-OV81/GTG-UK/Ramp 301. Chuyển tiếp để tiến triển thử nghiệm giai đoạn 3 xác nhận, Ramp 301, nơi chúng tôi tìm cách tiếp tục hỗ trợ cơ thể nghiên cứu liên tục về sự kết hợp này ở phụ nữ có và không có đột biến KRAS. Điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh ung thư phụ khoa hiếm gặp hoặc khó điều trị, Giáo sư Susana Banerjee, M.B.B.S., M.A., Ph.D., F.R.C.P, chuyên gia tư vấn y tế tại nhà nghiên cứu ung thư tại Viện nghiên cứu ung thư. Với sự chấp thuận này, chúng tôi cảm ơn tất cả các bệnh nhân và các nhà nghiên cứu đã tham gia thử nghiệm này và cộng đồng ung thư buồng trứng huyết thanh cấp thấp vì những đóng góp của họ để giúp đưa ra điều trị đầu tiên của FDA đối với LSGOC tái phát KRAS-Mutated LSGOC.

Trước khi phê duyệt này, không có phương pháp điều trị được FDA phê chuẩn cụ thể cho LGSOC tái phát KRAS, một bệnh ung thư buồng trứng hiếm gặp và khác biệt với bệnh ung thư buồng trứng cao cấp trong cả hai điều trị bằng bệnh ung thư. Một số lựa chọn điều trị tại thời điểm tôi có thể thử, tôi đã thực hiện nhiệm vụ của mình để ủng hộ nghiên cứu cụ thể cho bệnh của tôi, ông Nicole Andrew, chủ tịch của Tổ chức Ung thư buồng trứng cấp thấp Staar cho biết. Ngày nay, chúng tôi đang tôn vinh một cột mốc quan trọng với tùy chọn điều trị được FDA phê duyệt đầu tiên dành riêng cho bệnh nhân mắc LGSOC tái phát với đột biến KRAS. Cộng đồng ung thư buồng trứng cấp thấp hy vọng và hào hứng với những lợi ích tiềm năng của điều trị này và tiến triển cải thiện chẩn đoán, nhận thức và nghiên cứu cho LGS.

Avmapki Fakzynja Co-Pack là phương pháp điều trị đầu tiên nhận được sự chấp thuận theo quy định ở bất cứ đâu trên thế giới, đặc biệt đối với LGSOC tái phát Kras. Công ty tin rằng Avmapki Fakzynja Co-Pack cũng là liệu pháp kết hợp bằng miệng, tiểu thuyết/tiểu thuyết đầu tiên được phê duyệt trong ung thư. Verastem đã bắt đầu một ứng dụng thuốc mới (NDA) với FDA vào tháng 5 năm 2024 và hoàn thành việc nộp NDA vào tháng 10 năm 2024. Liệu pháp, bao gồm hóa trị liệu dựa trên bạch kim, vào tháng 5 năm 2021. Avutometinib một mình hoặc kết hợp với defactinib cũng được FDA chỉ định thuốc mồ côi để điều trị LGSOC.

Cam kết của Verastem, đối với hỗ trợ bệnh nhân

Verastem Ung thư cam kết cung cấp quyền truy cập của bệnh nhân và hoàn trả hỗ trợ thông qua chương trình Verastem Cares ™ của mình tại Hoa Kỳ. Các nhà quản lý trường hợp Verastem Cares ™ có thể đạt được tại 1-866-351-8372 trong khoảng thời gian từ 8:00 sáng 8: 00 chiều giờ phương Đông, từ thứ Hai đến thứ Sáu.

Cơ sở phê duyệt: Kết quả thử nghiệm Ramp 201

Hiệu quả của AVMAPKI và FAKZYNJA, được kết hợp, được đánh giá trong thử nghiệm lâm sàng Ramp 201 (NCT04625270), một nghiên cứu đa trung tâm, bao gồm cả bệnh nhân trưởng thành. Bệnh nhân được yêu cầu đã nhận được ít nhất một liệu pháp hệ thống trước đó, bao gồm cả một loại thuốc dựa trên bạch kim. Bệnh nhân đã nhận được AVMAPKI 3,2 mg đường uống hai lần mỗi tuần trong ba tuần đầu tiên trong vòng bốn tuần và fakzynja 200 mg hai lần mỗi ngày trong ba tuần đầu tiên trong vòng bốn tuần cho đến khi tiến triển bệnh hoặc độc tính không thể chấp nhận được. Biện pháp kết quả hiệu quả chính là tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) được đánh giá bởi Ủy ban đánh giá độc lập bị mù (BIRC) theo tiêu chí đánh giá đáp ứng trong khối u rắn (Recist), phiên bản 1.1. Một thước đo kết quả hiệu quả bổ sung là thời gian đáp ứng (DOR). Đánh giá đáp ứng khối u xảy ra cứ sau tám tuần trong 72 tuần đầu tiên và cứ sau 12 tuần sau đó.

Trong nghiên cứu, Avmapki và Fakzynja, kết hợp, cho thấy ở những bệnh nhân bị đột biến KRAS được xác nhận bởi BICR là 44% (25/57; 95% CI: 31-58). DOR trung bình dao động từ 3,3 đến 31,1 tháng trong quần thể đột biến KRAS. Các tác dụng phụ nghiêm trọng có thể có với đồng gói AVMAPKI FAKZYNJA bao gồm rối loạn mắt, độc tính da (RASH), nhiễm độc gan, phân cơ vân và tổn hại của thai nhi khi dùng khi mang thai. Các tác dụng phụ phổ biến nhất, bao gồm các thay đổi trong phòng thí nghiệm, của Avmapki Fakzynja Co-Pack bao gồm tăng mức độ enzyme trong máu (CPK), buồn nôn, mệt mỏi, xét nghiệm gan bất thường (AST) và phát ban.

về ung thư buồng trứng huyết thanh cấp thấp (LGSOC)

LGSOC là một bệnh ung thư buồng trứng hiếm gặp, ngấm ngầm và dai dẳng. LGSOC khác biệt và khác với ung thư buồng trứng huyết thanh cao cấp (HGSOC) và đòi hỏi phải điều trị khác nhau. LGSOC rất tái phát và ít nhạy cảm hơn với hóa trị liệu so với HGSOC. Khoảng 6.000-8.000 phụ nữ ở Hoa Kỳ và 80.000 người trên toàn thế giới đang sống với căn bệnh này. LGSOC ảnh hưởng đến phụ nữ trẻ tuổi với các đỉnh chẩn đoán lưỡng kim ở độ tuổi từ 20-30 đến 50-60 và có tỷ lệ sống trung bình khoảng mười năm. Khoảng 70 phần trăm của LGSOC cho thấy các đột biến liên quan đến con đường RAS và 30 phần trăm những người bị LGSOC có đột biến KRAS. Phần lớn bệnh nhân báo cáo tác động tiêu cực của LGSOC đối với sức khỏe tinh thần và thể chất, khả năng sinh sản và chất lượng cuộc sống lâu dài. Tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại cho LGSOC bao gồm liệu pháp hormone và hóa trị liệu.

Giới thiệu về liệu pháp kết hợp AVMAPKI và FAKZYNJA

avmapki (avutometinib) ức chế hoạt động của mek kinase trong khi cũng ngăn chặn sự kích hoạt lại của MEK bằng RAF ngược. Protein RAF và MEK là bộ điều chỉnh của con đường RAS/RAF/MEK/ERK (MAPK). Chặn RAF và/hoặc MEK kích hoạt FAK, một trung gian chính của kháng thuốc. Fakzynja (defactinib) là một chất ức chế FAK và cùng nhau, sự kết hợp avutometinib và defactinib được thiết kế để cung cấp một sự phong tỏa hoàn chỉnh hơn của tín hiệu thúc đẩy sự tăng trưởng và kháng thuốc của các khối u phụ thuộc vào con đường RAS/MAPK.

Các nghiên cứu lâm sàng bổ sung: Ung thư Verastem đang tiến hành các thử nghiệm lâm sàng với avutometinib có và không có defactinib trong các khối u do RAS/MAPK điều khiển như một phần của chương trình RAF và MEK hoặc đường dốc. RAMP 301 (GOG-3097/Engot-OV81/GTG-UK) (NCT06072781), là một thử nghiệm xác nhận giai đoạn 3 quốc tế đánh giá sự kết hợp của avutometinib và defactinib so với hóa trị liệu hoặc điều trị bằng hormon. RAMP 203 (NCT05074810) là giai đoạn 1/2, đa trung tâm, nhãn mở, nghiên cứu đánh giá/mở rộng liều, được thực hiện với sự hợp tác với AMGEN, đánh giá hiệu quả và an toàn của avutometinib và SOTorasib có hoặc không bị bệnh. Chất ức chế G12C cũng như ở những bệnh nhân trước đây đã được điều trị bằng chất ức chế KRAS G12C (NCT05074810). RAMP 205 (NCT05669482), thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1B/2 đánh giá avutometinib và defactinib với gemcitabine/NAB-paclitaxel ở bệnh nhân ung thư tuyến tụy di căn trước, được hỗ trợ. Avutometinib và defactinib không được FDA hoặc bất kỳ cơ quan quản lý nào khác, kết hợp hoặc với các liệu pháp khác, cho bất kỳ công dụng điều tra nào trong số này. Cả avutometinib và defactinib đều không được FDA hoặc bất kỳ cơ quan quản lý nào khác được chấp thuận cho bất kỳ sử dụng nào.

Chỉ định

avmapki fakzynja đồng-được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh ung thư buồng trứng cấp thấp tái phát KRAS (LGSOC) đã được điều trị bằng hệ thống trước đó.

Dấu hiệu này được phê duyệt theo phê duyệt tăng tốc dựa trên tỷ lệ đáp ứng khối u và thời gian đáp ứng. Tiếp tục phê duyệt cho chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh và mô tả lợi ích lâm sàng trong một thử nghiệm xác nhận.

Thông tin an toàn quan trọng

Cảnh báo và phòng ngừa

  • rối loạn mắt : độc tính mắt, bao gồm suy giảm thị lực và rối loạn vitreoretinal, đã xảy ra. Thực hiện đánh giá nhãn khoa toàn diện tại đường cơ sở, trước chu kỳ 2, cứ ba chu kỳ sau đó, và như được chỉ định lâm sàng. Giữ lại Avmapki Fakzynja đồng gói cho độc tính mắt cho đến khi cải thiện ở cùng hoặc giảm liều. Cấm Avmapki Fakzynja đồng Pack vĩnh viễn cho bất kỳ độc tính cấp 4 nào. Tuân thủ thuốc đồng thời. Theo dõi độc tính của da và gián đoạn, giảm hoặc ngừng vĩnh viễn AVMAPKI FAKZYNJA COW Pack dựa trên mức độ nghiêm trọng, khả năng dung nạp và thời gian. Giữ lại, giảm hoặc ngừng Avmapki Fakzynja đồng gói dựa trên mức độ nghiêm trọng và sự tồn tại của sự bất thường. Nếu tăng CPK xảy ra, đánh giá bệnh nhân về phân cơ vân hoặc các nguyên nhân khác. Việc giữ lại, giảm hoặc ngừng vĩnh viễn Avmapki Fakzynja Co-Pack dựa trên mức độ nghiêm trọng và thời gian của phản ứng bất lợi. Tư vấn cho bệnh nhân có nguy cơ tiềm ẩn đối với thai nhi và sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả.

    Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất (≥ 25%), bao gồm bất thường trong phòng thí nghiệm, đã tăng creatine phosphokinase, buồn nôn, mệt mỏi, tăng aspartate aminotransferase, phát ban Số lượng tế bào lympho, đau bụng, chứng khó tiêu, viêm da mụn trứng cá, rối loạn thủy tinh thể, tăng phosphatase kiềm, viêm miệng, ngứa, suy giảm thị giác Tương tác

  • Các chất ức chế CYP3A4 mạnh và trung bình Co-Pack. Thuốc đối kháng thụ thể H2. Nếu không thể tránh được việc sử dụng một tác nhân khử axit

    Sử dụng trong các quần thể cụ thể

  • cho con bú: khuyên không nên cho con bú.

    Verastem Ung thư (NASDAQ: VSTM) là một công ty dược phẩm sinh học cam kết phát triển và thương mại hóa các loại thuốc mới để cải thiện cuộc sống của bệnh nhân được chẩn đoán mắc bệnh ung thư theo con đường RAS/MAPK. Verastem Thị trường AVMAPKI ™ FAKZYNJA ™ COCK tại Hoa Kỳ. Đường ống của chúng tôi tập trung vào các loại thuốc phân tử nhỏ mới, ức chế các con đường truyền tín hiệu quan trọng trong ung thư thúc đẩy sự sống sót của tế bào ung thư và tăng trưởng khối u, bao gồm ức chế RAF/MEK, ức chế FAK và ức chế KRAS G12D. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập www.verastem.com và theo dõi chúng tôi trên LinkedIn.

    Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới theo nghĩa của Mục 27A của Đạo luật Chứng khoán năm 1933 và Mục 21e của Đạo luật Sàn giao dịch chứng khoán năm 1934. Ung thư buồng trứng huyết thanh cấp thấp ở Hoa Kỳ, Avmapki Fakzynja Co-Pack tiềm năng trở thành một loại thuốc biến đổi, và tiềm năng của Avmapki Fakzynja Co-Pack, là một lựa chọn điều trị quan trọng đối với bệnh nhân bị ung thư buồng trứng cấp thấp tái phát KRAS. Các từ "dự đoán", "tin", "ước tính", "mong đợi", "ý định", "May", "kế hoạch", "dự đoán", "dự án", "mục tiêu", "tiềm năng", "sẽ", "có thể", "nên", " Mỗi tuyên bố hướng về phía trước đều phải chịu rủi ro và sự không chắc chắn có thể khiến kết quả thực tế khác biệt về mặt vật chất so với những tuyên bố đó được biểu thị hoặc ngụ ý trong tuyên bố đó. bao gồm có sẵn sản phẩm trên thị trường sau khi ra mắt và sau đó; việc áp dụng sản phẩm của các chuyên gia chăm sóc sức khỏe; Thiết lập giá thuận lợi cho sản phẩm và đảm bảo bảo hiểm hoàn trả từ các nhà trả tiền của bên thứ ba, bao gồm các cơ quan chính phủ, cho sản phẩm; thiết lập sản phẩm như là tiêu chuẩn chăm sóc cho LGSOC tái phát KRAS; hành động hoặc lời khuyên của các cơ quan quản lý và khả năng của chúng tôi để có được và duy trì sự chấp thuận theo quy định cho sản phẩm của chúng tôi; Các cơ hội thị trường cho đồng gói Avmapki Fakzynja dựa trên các ước tính bên trong và bên thứ ba có thể chứng minh là không chính xác; rằng có thể có sự phát triển cạnh tranh ảnh hưởng đến các ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi; Dữ liệu đó có thể không có sẵn khi dự kiến; Rằng sản phẩm của chúng tôi có thể gây ra các sự kiện an toàn bất lợi hoặc những lo ngại bất ngờ có thể phát sinh từ dữ liệu hoặc phân tích bổ sung, hoặc dẫn đến hồ sơ an toàn không thể quản lý được so với mức độ hiệu quả của nó; rằng chúng tôi có thể không thể xác nhận thành công, phát triển và có được sự chấp thuận theo quy định cho các xét nghiệm chẩn đoán đồng hành cho sản phẩm của chúng tôi yêu cầu hoặc sẽ được hưởng lợi thương mại từ các xét nghiệm đó, hoặc trải nghiệm sự chậm trễ đáng kể khi làm như vậy; rằng sản phẩm của chúng tôi có thể trải nghiệm sản xuất hoặc cung cấp gián đoạn hoặc thất bại; rằng chúng ta phải đối mặt với sự cạnh tranh đáng kể, điều này có thể dẫn đến những người khác phát triển hoặc thương mại hóa sản phẩm trước hoặc thành công hơn chúng ta có thể dẫn đến giảm thị phần hoặc tiềm năng thị trường cho các ứng cử viên sản phẩm của chúng ta; Việc phát hiện và phát triển các ứng cử viên thuốc mới và phương pháp giao hàng và trình diễn thành công về hiệu quả và sự an toàn của các ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi; các kết quả tiền lâm sàng và lâm sàng cho các ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi; rằng chúng tôi có thể không có đủ tiền mặt để tài trợ cho các hoạt động dự tính của chúng tôi, bao gồm một số chương trình thương mại hóa và phát triển sản phẩm của chúng tôi; rằng chúng tôi có thể không thu hút và giữ chân nhân viên chất lượng cao; rằng chúng tôi có thể không thể mở rộng chỉ dẫn đã được phê duyệt cho đồng gói Avmapki Fakzynja; rằng chúng tôi có thể không thể ra mắt thành công, tiếp thị và bán đồng gói Avmapki Fakzynja tại Hoa Kỳ và nhận ra tất cả hoặc một phần đáng kể của cơ hội thị trường tiềm năng; rằng chúng tôi có thể không thể khởi chạy thành công, tiếp thị và bán các sản phẩm được phê duyệt trên toàn cầu; rằng có thể có sự chậm trễ, gián đoạn hoặc thất bại trong sản xuất và cung cấp các ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi hoặc các sản phẩm được bán trên thị trường; rằng chúng tôi có được thành công, duy trì và bảo vệ sở hữu trí tuệ trên các sản phẩm phát triển và tiếp thị của chúng tôi; rằng chúng tôi có thể quản lý tăng trưởng và chi phí vận hành thông qua đầu tư có kỷ luật vào các hoạt động và có thể đạt được một hồ sơ tài chính tự bền vững trong tương lai và tránh hoặc quản lý thành công các chi tiêu bất ngờ; rằng chúng tôi có thể duy trì sự hợp tác kinh doanh chiến lược; sự phụ thuộc vào các bên thứ ba cho sự phát triển và thương mại hóa các sản phẩm nhất định; nguy cơ điều tra của chính phủ trong tương lai và những thay đổi đáng kể trong chính sách, quy định, tài trợ và thực thi của chính phủ; Những rủi ro và sự không chắc chắn được thảo luận đầy đủ hơn trong các yếu tố rủi ro của Cam

    DR. Grisham có lợi ích tài chính liên quan đến ung thư Verastem.

    Đã đăng : 2025-05-13 06:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến