Az FDA gyorsított jóváhagyást ad a Loargys-nak (pegzilarginase-nbln) az argináz 1-hiányban szenvedő betegek hyperargininaemia kezelésére
Az FDA gyorsított jóváhagyást ad a Loargys-nak (pegzilarginase-nbln) az argináz 1-hiányban szenvedő betegek hiperargininémiájának kezelésére
STOCKHOLM, Svédország, 2026. február 23. – Az Immedica Pharma ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügynöksége (FoodFeder acceler) jóváhagyta a DruDAg. Loargys® (pegzilarginase-nbln), egy arginin-specifikus enzim, amely hiperargininaemia kezelésére javallt felnőtt és 2 éves vagy annál idősebb, Argináz 1-hiányban (ARG1-D) szenvedő gyermekeknél, az étrendi fehérje korlátozással együtt.
Ez a javallat a plazma argininszintjének csökkentésén alapuló gyorsított jóváhagyással került jóváhagyásra. A javallat további jóváhagyása függhet a klinikai előny ellenőrzésétől és leírásától egy megerősítő vizsgálat során.
„A Loargys FDA mai gyorsított jóváhagyása fontos mérföldkő az Immedica és az ARG1-D által érintett betegek és családok számára az Egyesült Államokban” – mondta Anders Edvell, az Immedica vezérigazgatója. "Ez az eredmény a teljes ARG1-D közösség, köztük a betegek, érdekképviseleti csoportok, kutatók és klinikusok együttműködésének eredménye. Büszkék vagyunk rá, hogy olyan betegek és családok számára kínálhatunk kezelési lehetőséget, akik már régóta várják a fejlődést."
Az ARG1-D becslések szerint az Egyesült Államokban élő 250 embert érint, és az ellátás jelenlegi színvonala elsősorban a tünetkezelésen alapul, beleértve az étrendi fehérje korlátozást, az argininmentes aminosav-kiegészítést és a nitrogénmegkötő szereket, ha szükséges.
„Eddig az ARG1-D-ben szenvedő betegek ellátása a szigorú diétás kezelésre korlátozódott. A Loargys egy alapvetően új megközelítést kínál magának az enzimhiánynak a kezelésére. Mivel a folyamatosan emelkedett arginin és metabolitjai a betegség progressziójának proximális vagy közvetlen mozgatórugói, ez jelentős előrelépés az anyagcsere-gyógyászatban” – mondta Dr. Stephen Cederbaum, a UCLA humán- és orvosi genetikai professzora.
A Loargys az első és egyetlen kezelés a plazma arginin tartósan emelkedett szintjének kezelésére, amely az ARG1-D elsődleges mozgatórugója.
Az ARG1-D-ről Az ARG1-D egy rendkívül ritka és súlyos öröklődő anyagcserezavar. Az ARG1-D fő hibája a plazma arginin felhalmozódásához (hiperargininémia) és mérgező metabolitjaihoz vezet. A betegeket gyakran késő csecsemőkorban vagy kora gyermekkorban diagnosztizálják, és a tünetek közé tartozik a görcsösség, a görcsrohamok, a fejlődési késés, az értelmi fogyatékosság és a korai halálozás. Az ARG1-D a karbamidciklus zavar (UCD) nyolc altípusának egyike. Néhány átfedő tulajdonsággal rendelkezik más UCD-kkel, beleértve a károsodott nitrogénkiválasztást. Az ARG1-D-ben azonban a hiperammonémia általában kevésbé súlyos.
A Loargys®-ról (pegzilarginase-nbln) A Pegzilarginase egy új, rekombináns humán argináz-1 enzim, amelyről kimutatták, hogy gyorsan és fenntarthatóan csökkenti az arginin aminosav és mérgező metabolitjainak szintjét a plazmában, így ez az első és egyetlen olyan kezelés, amely bizonyítottan csökkenti a plazma argininszintjét. A Loargys az EU-ban, az Egyesült Királyságban, az Egyesült Államokban és Ománban engedélyezett az argináz 1-hiány (ARG1-D), más néven hyperargininaemia kezelésére felnőtteknél, serdülőknél és 2 éves és idősebb gyermekeknél.
Az Egyesült Államokban a Loargys® (pegzilarginase-nbln) 2 éves és idősebb, hiperargininnel rendelkező felnőtt és 2 éves korú gyermekgyógyászati betegek kezelésére engedélyezett. Argináz 1 hiány (ARG1-D), az étrendi fehérje korlátozással összefüggésben. Ezt a javallatot a plazma argininszintjének csökkentésén alapuló gyorsított jóváhagyással engedélyezték. Ennek a javallatnak a folytatása a klinikai előny igazolásától és leírásától függhet egy megerősítő vizsgálat során.
Az ImmedicárólAz Immedica egy Stockholmban, Svédországban székhellyel rendelkező gyógyszeripari vállalat, amely ritka betegségek kezelésére szolgáló gyógyszerek és speciális ápolási termékek kereskedelmi forgalomba hozatalára összpontosít. Az Immedica képességei kiterjednek a marketingre és az értékesítésre, a megfelelőségre, a farmakovigilanciára, a minőségbiztosításra, a szabályozásra, az orvosi ügyekre és a piacra jutásra, valamint egy globális elosztóhálózatra, amely több mint 50 országban szolgálja ki a betegeket. Az Immedica elkötelezett amellett, hogy segítsen azoknak, akik olyan betegségekkel küzdenek, amelyeknek nagy, kielégítetlen egészségügyi szükségletük van. Az Immedica terápiás területei a RARE metabolikus, RARE hematológia és onkológia, RARE neurológia, RARE endokrinológia és speciális ellátás területén találhatók. Az Immedica 2018-ban alakult, és ma körülbelül 180 embert foglalkoztat Európában, a Közel-Keleten és az Egyesült Államokban. Az Immedica mögött a KKR és az Impilo befektetési cégek állnak.
Forrás: Immedica Pharma
Forrás: HealthDay
Kapcsolódó cikkek
Loargys (pegzilarginase) (pegzilinlarginase)
történetFDAp-> Bármilyen témát is érdekel, iratkozzon fel hírleveleinkre, hogy a Drugs.com legjavát kapja postafiókjába. Elküldve : 2026-02-25 08:52 Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek. Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.Iratkozzon fel hírlevelünkre
Olvass tovább
Felelősség kizárása
Népszerű kulcsszavak