FDA ให้การอนุมัติแบบเร่งรัดแก่ Loargys (pegzilarginase-nbln) สำหรับการรักษาภาวะอาร์จินีนในเลือดสูงในผู้ป่วยที่มีความบกพร่อง Arginase 1

ติดตาม Drugslib ได้ที่

FDA ให้การอนุมัติแบบเร่งรัดแก่ Loargys (pegzilarginase-nbln) ในการรักษาภาวะอาร์จินีนในเลือดสูงในผู้ป่วยที่มีความบกพร่อง Arginase 1

สตอกโฮล์ม, สวีเดน, 23 กุมภาพันธ์ 2026 - Immedica Pharma ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติ Loargys(R) แบบเร่งรัดแล้ว (pegzilarginase-nbln) ซึ่งเป็นเอนไซม์เฉพาะของอาร์จินีนที่ใช้ในการรักษาภาวะอาร์จินีนในเลือดสูงในผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กที่มีอายุ 2 ปีขึ้นไปที่มีภาวะขาดอาร์จิเนส 1 (ARG1-D) ร่วมกับการจำกัดโปรตีนในอาหาร

ข้อบ่งชี้นี้ได้รับการอนุมัติภายใต้การอนุมัติแบบเร่งด่วนโดยพิจารณาจากการลดลงของอาร์จินีนในพลาสมา การอนุมัติต่อไปสำหรับข้อบ่งชี้นี้อาจขึ้นอยู่กับการตรวจสอบและคำอธิบายเกี่ยวกับประโยชน์ทางคลินิกในการทดลองเพื่อยืนยัน

“การอนุมัติ Loargys แบบเร่งด่วนของ FDA ในปัจจุบัน ถือเป็นก้าวสำคัญสำหรับ Immedica และสำหรับผู้ป่วยและครอบครัวที่ได้รับผลกระทบจาก ARG1-D ในสหรัฐอเมริกา” Anders Edvell ซีอีโอของ Immedica กล่าว “ผลลัพธ์นี้เป็นผลมาจากความพยายามร่วมกันทั่วทั้งชุมชน ARG1-D รวมถึงผู้ป่วย กลุ่มผู้สนับสนุน นักวิจัย และแพทย์ เราภูมิใจที่สามารถมอบทางเลือกในการรักษาสำหรับผู้ป่วยและครอบครัวที่รอคอยความก้าวหน้ามายาวนาน”

ARG1-D ส่งผลกระทบต่อผู้คนประมาณ 250 คนที่อาศัยอยู่ในสหรัฐอเมริกา และมาตรฐานการดูแลในปัจจุบันขึ้นอยู่กับการจัดการอาการเป็นหลัก ซึ่งรวมถึงการจำกัดโปรตีนในอาหาร การเสริมกรดอะมิโนที่ปราศจากอาร์จินีน และสารกำจัดไนโตรเจน หากจำเป็น

“จนถึงขณะนี้ การดูแลผู้ป่วยที่มี ARG1-D ถูกจำกัดอยู่เพียงการจัดการตามอาการและการควบคุมอาหารอย่างเข้มงวด การอนุมัติแบบเร่งด่วนของ Loargys นำเสนอแนวทางใหม่ที่เป็นพื้นฐานซึ่งเน้นไปที่ เนื่องจากมีรายงานว่าอาร์จินีนที่เพิ่มขึ้นอย่างต่อเนื่องและสารเมตาโบไลต์ของอาร์จินีนเป็นตัวขับเคลื่อนโดยตรงหรือใกล้เคียงที่ทำให้เกิดการลุกลามของโรค นี่จึงเป็นความก้าวหน้าครั้งสำคัญในด้านการแพทย์ด้านเมตาบอลิซึม” ดร. สตีเฟน ซีเดอร์บาม ศาสตราจารย์กิตติคุณสาขาพันธุศาสตร์มนุษย์และการแพทย์ที่ UCLA กล่าว

Loargys คือการรักษาครั้งแรกและครั้งเดียวที่จัดการกับระดับอาร์จินีนในพลาสมาที่เพิ่มขึ้นอย่างต่อเนื่อง ซึ่งเป็นตัวขับเคลื่อนหลักของ ARG1-D

เกี่ยวกับ ARG1-D ARG1-D เป็นโรคทางเมตาบอลิซึมที่ร้ายแรงซึ่งพบได้น้อยมากและร้ายแรง ข้อบกพร่องหลักใน ARG1-D นำไปสู่การสะสมของอาร์จินีนในพลาสมา (ภาวะอาร์จินีนในเลือดสูง) และสารที่เป็นพิษ ผู้ป่วยมักได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นทารกตอนปลายหรือเด็กปฐมวัย และอาการต่างๆ ได้แก่ กล้ามเนื้อเกร็ง อาการชัก พัฒนาการล่าช้า ความบกพร่องทางสติปัญญา และการเสียชีวิตก่อนวัยอันควร ARG1-D เป็นหนึ่งในแปดชนิดย่อยของความผิดปกติของวงจรยูเรีย (UCD) โดยมีการใช้คุณลักษณะบางอย่างที่ทับซ้อนกันกับ UCD อื่นๆ รวมถึงการขับถ่ายไนโตรเจนที่บกพร่อง อย่างไรก็ตาม ใน ARG1-D ภาวะแอมโมเนียในเลือดสูงโดยทั่วไปจะรุนแรงน้อยกว่า

เกี่ยวกับ Loargys® (pegzilarginase-nbln) Pegzilarginase เป็นเอนไซม์อาร์จิเนส-1 ของมนุษย์ชนิดรีคอมบิแนนท์ที่ได้รับการพิสูจน์แล้วว่าสามารถลดระดับของกรดอะมิโนอาร์จินีนและสารเมตาบอไลต์ที่เป็นพิษในพลาสมาได้อย่างรวดเร็วและยั่งยืน ทำให้เป็นวิธีการรักษาครั้งแรกและครั้งเดียวที่ได้รับการพิสูจน์แล้วว่าอาร์จินีนในพลาสมาลดลงอย่างรวดเร็วและยั่งยืน Loargys ได้รับการอนุมัติในสหภาพยุโรป สหราชอาณาจักร สหรัฐอเมริกา และโอมาน สำหรับการรักษาอาการขาดอาร์จิเนส 1 (ARG1-D) หรือที่เรียกว่าภาวะอาร์จินีเมียสูงในผู้ใหญ่ วัยรุ่น และเด็กอายุ 2 ปีขึ้นไป

ในสหรัฐอเมริกา Loargys® (pegzilarginase-nbln) ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษาภาวะอาร์จินีเมียในเลือดสูงในผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กที่มีอายุ 2 ปีขึ้นไปด้วย Arginase 1 ภาวะขาด (ARG1-D) ร่วมกับการจำกัดโปรตีนในอาหาร ข้อบ่งชี้นี้ได้รับการอนุมัติภายใต้การอนุมัติแบบเร่งด่วนโดยพิจารณาจากการลดอาร์จินีนในพลาสมา การอนุมัติต่อไปสำหรับข้อบ่งชี้นี้อาจขึ้นอยู่กับการตรวจสอบและคำอธิบายเกี่ยวกับประโยชน์ทางคลินิกในการทดลองเพื่อยืนยัน

เกี่ยวกับ ImmedicaImmedica เป็นบริษัทเภสัชกรรมซึ่งมีสำนักงานใหญ่ในกรุงสตอกโฮล์ม ประเทศสวีเดน โดยมุ่งเน้นการจำหน่ายยาสำหรับโรคหายากและผลิตภัณฑ์ดูแลเฉพาะทาง ความสามารถของ Immedica ครอบคลุมถึงการตลาดและการขาย การปฏิบัติตามกฎระเบียบ การดูแลด้านเภสัชกรรม การประกันคุณภาพ กฎระเบียบ กิจการทางการแพทย์ และการเข้าถึงตลาด ตลอดจนเครือข่ายการจัดจำหน่ายทั่วโลกที่ให้บริการผู้ป่วยในกว่า 50 ประเทศ Immedica ทุ่มเทอย่างเต็มที่ในการช่วยเหลือผู้ที่ป่วยเป็นโรคซึ่งมีความต้องการทางการแพทย์จำนวนมากที่ไม่ได้รับการตอบสนอง พื้นที่การรักษาของ Immedica อยู่ในระบบเมตาบอลิซึมของ RARE, โลหิตวิทยาและเนื้องอกวิทยาที่หายาก, ประสาทวิทยาที่หายาก, วิทยาต่อมไร้ท่อที่หายาก และการดูแลเฉพาะทาง Immedica ก่อตั้งขึ้นในปี 2561 และปัจจุบันมีพนักงานประมาณ 180 คนทั่วยุโรป ตะวันออกกลาง และสหรัฐอเมริกา Immedica ได้รับการสนับสนุนโดยบริษัทการลงทุน KKR และ Impilo

แหล่งที่มา: Immedica Pharma

แหล่งที่มา: HealthDay

บทความที่เกี่ยวข้อง

  • Aeglea BioTherapeutics ส่ง BLA ไปยัง FDA สำหรับ Pegzilarginase ในการรักษาภาวะขาด Arginase 1 - 12 เมษายน 2022

    • Loargys (pegzilarginase-nbln) ประวัติการอนุมัติของ FDA

    แหล่งข่าวเพิ่มเติม

  • การแจ้งเตือนยา Medwatch ของ FDA
  • Daily MedNews
  • ข่าวสารสำหรับผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพ
  • การอนุมัติยาใหม่
  • การใช้ยาใหม่
  • การขาดแคลนยา
  • ผลการทดลองทางคลินิก
  • การอนุมัติยาทั่วไป
  • Drugs.com Podcast

    • สมัครรับจดหมายข่าวของเรา

    ไม่ว่าคุณจะสนใจหัวข้อใด สมัครรับจดหมายข่าวของเราเพื่อรับประโยชน์สูงสุดจาก Drugs.com ในกล่องจดหมายของคุณ

    โพสต์แล้ว : 2026-02-25 08:52

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม