FDA cấp phép phê duyệt nhanh cho Loargys (pegzilarginase-nbln) để điều trị chứng tăng arginin máu ở bệnh nhân thiếu hụt Arginase 1

Theo dõi Drugslib trên

FDA cấp phê duyệt nhanh cho Loargys (pegzilarginase-nbln) để điều trị chứng tăng arginin máu ở bệnh nhân thiếu hụt Arginase 1

STOCKHOLM, Thụy Điển, ngày 23 tháng 2 năm 2026 - Hôm nay, Immedica Pharma thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp phép nhanh chóng cho Loargys® (pegzilarginase-nbln), một loại thuốc enzyme đặc hiệu arginine được chỉ định để điều trị chứng tăng arginin máu ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 2 tuổi trở lên bị thiếu hụt Arginase 1 (ARG1-D), kết hợp với chế độ ăn kiêng hạn chế protein.

Chỉ định này được phê duyệt theo phê duyệt nhanh dựa trên việc giảm arginine trong huyết tương. Anders Edvell, Giám đốc điều hành của Immedica cho biết: “Việc tiếp tục phê duyệt chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh và mô tả lợi ích lâm sàng trong một thử nghiệm xác nhận.

“Việc FDA tăng tốc phê duyệt Loargys ngày nay là một cột mốc quan trọng đối với Immedica cũng như đối với các bệnh nhân và gia đình bị ảnh hưởng bởi ARG1-D ở Hoa Kỳ”. "Kết quả này là kết quả của những nỗ lực hợp tác trên toàn bộ cộng đồng ARG1-D bao gồm bệnh nhân, nhóm vận động, nhà nghiên cứu và bác sĩ lâm sàng. Chúng tôi tự hào có thể cung cấp một lựa chọn điều trị cho những bệnh nhân và gia đình đã chờ đợi sự tiến triển từ lâu."

ARG1-D ảnh hưởng đến khoảng 250 người sống ở Hoa Kỳ và tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại chủ yếu dựa vào quản lý triệu chứng, bao gồm hạn chế protein trong chế độ ăn uống, bổ sung axit amin không chứa arginine và các chất loại bỏ nitơ nếu cần thiết.

“Cho đến nay, việc chăm sóc bệnh nhân mắc ARG1-D chỉ giới hạn ở việc quản lý triệu chứng và kiểm soát chế độ ăn uống nghiêm ngặt. Tiến sĩ Stephen Cederbaum, Giáo sư danh dự về Di truyền học Con người và Y học tại UCLA cho biết, các chất chuyển hóa đã được báo cáo là nguyên nhân trực tiếp hoặc trực tiếp thúc đẩy sự tiến triển của bệnh.

Loargys là phương pháp điều trị đầu tiên và duy nhất nhằm giải quyết nồng độ arginine trong huyết tương tăng cao liên tục, nguyên nhân chính gây ra ARG1-D.

Giới thiệu về ARG1-D ARG1-D là một chứng rối loạn chuyển hóa di truyền cực kỳ hiếm gặp và nghiêm trọng. Khiếm khuyết chính trong ARG1-D dẫn đến sự tích tụ arginine trong huyết tương (tăng arginine trong máu) và các chất chuyển hóa độc hại của nó. Bệnh nhân thường được chẩn đoán ở giai đoạn cuối hoặc giai đoạn đầu của tuổi thơ và các triệu chứng bao gồm co cứng, co giật, chậm phát triển, thiểu năng trí tuệ và tử vong sớm. ARG1-D là một trong tám phân nhóm rối loạn chu kỳ urê (UCD). Nó chia sẻ một số tính năng chồng chéo với các UCD khác, bao gồm cả khả năng bài tiết nitơ bị suy giảm. Tuy nhiên, ở ARG1-D, chứng tăng amoniac máu thường ít nghiêm trọng hơn.

Giới thiệu về Loargys® (pegzilarginase-nbln) Pegzilarginase là một loại enzyme arginase-1 mới, tái tổ hợp ở người đã được chứng minh là làm giảm nhanh chóng và bền vững nồng độ axit amin arginine cũng như các chất chuyển hóa độc hại của nó trong huyết tương, khiến đây trở thành liệu pháp đầu tiên và duy nhất được chứng minh là làm giảm arginine huyết tương. Loargys được phê duyệt ở EU, Anh, Hoa Kỳ và Oman để điều trị tình trạng thiếu arginase 1 (ARG1-D), còn được gọi là tăng arginin máu, ở người lớn, thanh thiếu niên và trẻ em từ 2 tuổi trở lên.

Tại Hoa Kỳ, Loargys® (pegzilarginase-nbln) được phê duyệt để điều trị chứng tăng arginin máu ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 2 tuổi trở lên bị thiếu hụt Arginase 1 (ARG1-D), kết hợp với việc hạn chế protein trong chế độ ăn uống. Chỉ định này được phê duyệt theo phê duyệt cấp tốc dựa trên việc giảm arginine trong huyết tương. Việc tiếp tục phê duyệt chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh và mô tả lợi ích lâm sàng trong một thử nghiệm xác nhận.

Giới thiệu về ImmedicaImmedica là một công ty dược phẩm, có trụ sở chính tại Stockholm, Thụy Điển, tập trung vào thương mại hóa các loại thuốc điều trị các bệnh hiếm gặp và các sản phẩm chăm sóc đặc biệt. Khả năng của Immedica bao gồm tiếp thị và bán hàng, tuân thủ, cảnh giác dược, đảm bảo chất lượng, quy định, y tế và tiếp cận thị trường, cũng như mạng lưới phân phối toàn cầu phục vụ bệnh nhân tại hơn 50 quốc gia. Immedica hoàn toàn tận tâm giúp đỡ những người mắc bệnh có nhu cầu y tế lớn chưa được đáp ứng. Các lĩnh vực trị liệu của Immedica bao gồm chuyển hóa RARE, huyết học & ung thư RARE, thần kinh RARE, nội tiết RARE và chăm sóc đặc biệt. Immedica được thành lập vào năm 2018 và hiện có khoảng 180 người trên khắp Châu Âu, Trung Đông và Hoa Kỳ. Immedica được hỗ trợ bởi các công ty đầu tư KKR và Impilo.

Nguồn: Immedica Pharma

Nguồn: HealthDay

Bài viết liên quan

  • Aeglea BioTherapeutics đệ trình BLA lên FDA đối với Pegzilarginase để điều trị thiếu hụt Arginase 1 - ngày 12 tháng 4 năm 2022

    • Loargys (pegzilarginase-nbln) Lịch sử phê duyệt của FDA

    Thêm nguồn tin tức

  • FDA Cảnh báo về thuốc của Medwatch
  • Tin tức Med hàng ngày
  • Tin tức dành cho chuyên gia y tế
  • Các loại thuốc mới được phê duyệt
  • Ứng dụng thuốc mới
  • Tình trạng thiếu thuốc
  • Kết quả thử nghiệm lâm sàng
  • Các loại thuốc gốc được phê duyệt
  • Drugs.com Podcast

    • Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

    Bất kể chủ đề bạn quan tâm là gì, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

    Đã đăng : 2026-02-25 08:52

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến